奖项申报奖项申报奖项申报奖项申报

患有镰状细胞病的新泽西州大学生在 CHOP 的基因治疗中发现了新的希望

Date:

费城(哥伦比亚广播公司)–镰状细胞病患者有了新的希望,这种疾病主要影响非裔美国人。费城儿童医院 (Children’s Hospital of Philadelphia) 的基因治疗研究被称为游戏规则改变者。

第一位在研究机构之外接受治疗的患者是 Cherry Hill 的一名大学生,他已经等待了近二十年,等待一种可以改变他生活的治疗方法。

18 岁的奥斯汀·路易斯 (Austin Louis) 是老鹰队的球迷,他从来都无法打球,因为他患有镰状细胞病,会导致难以忍受的疼痛。

“所有类型的疼痛,比如尖锐的、麻木的、酸痛的,”路易斯在描述难以忍受的疼痛时说。

“根据疼痛的严重程度,我们会用吗啡来缓解疼痛,”奥斯汀的母亲詹妮弗·路易斯 (Jennifer Louis) 说。

她说,她儿子的一生都被遗传病所支配,这种疾病会导致正常的甜甜圈状血细胞变成镰刀状,导致它们堆积并阻止氧气在体内输送。

“这很难,让我心碎。我觉得我很无助,我无能为力,“詹妮弗·路易斯说。

但现在有了。Austin Louis 是 Children’s Hospital of Philadelphia 在临床试验之外获得 FDA 新批准的基因疗法的第一位患者。

“这是镰状细胞病护理方面最大的突破之一,”CHOP 的 Tim Olson 博士说。

奥尔森一直处于研究的前沿,将其描述为“开创性的”。

治疗从收集 Austin Louis 的干细胞开始,然后操纵 DNA 以使血液正常化。

“正常的血红蛋白可以防止镰状细胞病患者出现的镰状状并发症,”奥尔森说。“所以,实际上,它是治愈性的,可以防止所有这些毁灭性的疾病并发症发生。”

Austin Louis 在接受编辑后的干细胞移植之前必须接受化疗。这将意味着在 CHOP 有更多的时间。

“我只想快点到达那里,”他说。

“这是一个突破,我很兴奋。我们一直在等待——我和我的丈夫,还有家人。我们从他还是个婴儿的时候就一直在等待,“他的母亲说。

对于目前正在参加在线大学课程的 Austin Louis 来说,超越镰状细胞的生活是梦想成真。

“我希望没有痛苦,”他说。“我可以环游世界,做任何事情,真正打开我的眼睛,看到无处不在。”

Austin Louis 期待着亲自上大学,希望明年能上大学。CHOP 领导的关于他正在接受的基因疗法的研究表明,96% 的患者在治疗后至少一年内没有疼痛。

将本文分享至:

《亚洲人物》订阅

spot_imgspot_img

亚洲领袖

查阅更多《亚洲人物》
Figure Aisa

Dr. Manjul Bhargava:数学领域的天才与革新者

在当代数学领域,Dr. Manjul Bhargava的名字如雷贯耳。作为一名杰出的数学家,他在数论领域做出的贡献被誉为是20世纪以来最为重要的突破之一。他的研究不仅丰富了数学理论,还为其它学科领域提供了深刻的启示。 Bhargava生于加拿大,但他的根在印度。从小,他就对数学表现出了极大的兴趣。尤其在他的家庭背景影响下,他对数学和音乐都有着浓厚的兴趣。他的祖父是一位著名的印度统计学家,而他的母亲则是一位才华横溢的数学家。可以说,Bhargava从小就沐浴在数学的海洋中。 他的教育经历同样令人瞩目。Bhargava在哈佛大学完成了他的本科教育,并在普林斯顿大学获得博士学位。在他的学术生涯中,他接触了许多杰出的数学家,并在他们的指导下开展了他的研究。 Bhargava最为人们所知的成就是关于高次代数方程的解的理论。传统上,这个领域被认为是极为复杂和困难的,但Bhargava通过创新的方法,提出了一种新的思考方式。他不仅解决了多个数学上的古老难题,还为这个领域提供了新的研究方向。 除了他的学术成就,Bhargava还是一位热心公益的人。他深知教育的重要性,因此经常回到印度,为当地的学生开设公开课,分享他的数学知识。同时,他还设立奖学金,资助那些有志于数学研究的年轻人。 Bhargava对于数学的热情不仅仅限于研究和教学,他还是一位音乐爱好者。他经常说,数学和音乐有很多相似之处,都是探索和创造的过程。他认为,通过数学,我们可以更好地理解这个世界,而音乐则可以为我们带来内心的安宁。 今天,Dr. Manjul Bhargava已经成为了全球数学领域的佼佼者,他的成就和贡献受到了广泛的认可。他不仅是一位卓越的数学家,更是一位充满激情和使命感的教育者和创新者。 随着科技的发展,数学在各个领域的作用越来越大。有了像Bhargava这样的先驱者,我们相信,未来的数学研究会更加广泛、深入,为人类文明的进步作出更大的贡献。

中国“乳业大王”牛根生,从小被父母50元卖掉,被伊利赶走后创办蒙牛

“蒙牛”企业在国内称得上是当之无愧的行业巨头,相较于品牌的家喻户晓,其创始人的存在却是异常的低调。 这位年届四十才中年创业的大佬是怎样用了二十年的时间成为中国的乳制品大王,又是怎样创下了创业四年就上市的商业奇迹? 儿时贫寒,被父母卖掉相较于大部分白手起家的创业者,牛根生的出身不仅有些苦,还有些传奇,出生于1958年的他在还是个婴儿的时候,就被亲生父母以五十元的价格卖给了别人家。 养父母的家境并不富裕,养父是个养牛工人,专注于送牛奶几十年,养母没有正式工作,幸运的是虽然家里条件不好,但是养父母对他都很好。 养母对他的教导很严格,还教育他学会分享,经常跟他说“财聚人散,财散人聚;吃亏是福,占便宜是祸。” 在这样的教育下养成了他豪爽仗义的性格,也赢得了小伙伴的尊重和信任,出身并不好的他也出人意料的是那一代的孩子王,小伙伴都喜欢跟他一起玩,有事的时候也会找他帮忙决断。 1978年,养父去世,20岁的牛根生接了父亲的班,成为牛奶厂的一名养牛工人,几年后,他所在的牛奶厂与另外一家奶厂合并了,他也因此遇到了一个给他的事业带来两次转折的人,郑俊怀。 郑俊怀是个很有商业头脑的人,牛根生很崇拜他,而郑俊怀也很欣赏牛根生的努力和能力。 入职伊利,又被迫出走伊利1993年,伊利成立了,郑俊怀担任董事长,牛根生也成了企业的二把手,全面主持冰淇淋的生产销售工作。 由于从小养成的豪爽仗义的性格,谁家有困难他都伸出援手,员工生病他还跑去带班,一次公司为患癌症病人组织的捐款中,他一个人就捐了一万块。 他主导的冰淇淋产品苦咖啡突破了三亿元的销售额之后,他把公司原本准备奖励给他的好车折成了四辆面包车分给了自己的下属。 卓越的能力加上这桩桩件件的事情,让他在企业中的威望如日中天,甚至超越了郑俊怀。 但也正是因此引起了郑俊怀的不满,再加上两人工作风格的巨大差异,他们之间的裂痕越来越大,昔日的情分也逐渐消磨殆尽。 在1998年的一次董事会上,郑俊怀表示他和牛根生只能留下一个,牛根生就这样离开了奋斗十六年的伊利。 离开了伊利的牛根生选择了去北京大学进修,学习了大量专业的理论知识,再加上自身十几年的实践经验,他很快做好了对未来发展的规划,他卖掉了手中一百多万的伊利股票之后,他创建了蒙牛。 众人支持下,再创业成立蒙牛由于昔日的声望,虽然刚刚建立起来的新公司前途未知,曾经与他共事过的伊利员工纷纷表示想要投靠他,人数高达三百多人,还有很多人借钱也要来支持他创业。 即使牛根生一再地劝说大家新公司刚刚成立,未来的发展还不知道会怎么样,大家伙的热情依然不减。 虽然大家有着高昂的热情,但是现实是残酷的,刚刚建立起来的蒙牛首先要面对的就是缺少奶源的致命问题。 当时的伊利已经垄断了呼和浩特市的奶源,牛根生又不愿意与老东家为敌,还制定了非奶站牛奶不收、与伊利收购价格和标准不一致的牛奶不收。 以及凡是伊利等大企业有奶站的地方不建蒙牛奶站的三不原则,这让当时的蒙牛举步维艰,最后还是与哈尔滨的一家乳制品企业合作,靠着东北奶源度过了这一艰难时期。 有了奶源,下一步就是销路,而彼时发展多年的伊利在市场上几乎是一家独大,想要争取到市场并不容易,蒙牛尝试着放低姿态。 在呼和浩特的大街小巷上摆出了“向伊利学习,为民族工业争气,争创内蒙古乳业第二品牌!”的广告牌,但是还没等人们弄清楚这个忽然冒出来的蒙牛是啥。 广告牌就被砸得面目全非,背后黑手呼之欲出,而蒙牛却选择了忍气吞声,既没有报警也没有流出对伊利的不利言论。 也正因为如此,蒙牛算是因祸得福,大众的同情让舆论一边倒地站在了蒙牛这边,品牌因此有了一定的名气。 之后的牛根生又将目光瞄向了深圳市场,但是当时的深圳发展迅速,也更多地与国际接轨,因此更为认可国外品牌,即使是当时国内乳制品第一的伊利也没能啃下这块硬骨头。 但是牛根生做到了,在对当地市场有了一个充分的了解之后,他采取了一种全新的营销策略,让员工穿着蒙古服装拿着横幅和标语,到各个小区门口免费送奶给居民品尝。 这一营销方式获得了极大的成功,蒙牛迅速在深圳火了起来,而有了深圳这一成功经验的蒙牛,也在此基础上摸索出了一套自己的营销方式,销售业绩连创新高。 从2001到2004四年时间里,蒙牛实现了七亿元到七十二亿元销售收入的十倍跃升,在市场上已经可以与伊利平起平坐。 就在蒙牛风头正盛的时候,牛根生做出了一件跌破众人眼镜的事情,他告诉律师,要把自己的蒙牛股票全部捐出来,下代人不能享用,不能继承,律师目瞪口呆,家人也急了眼。 但是牛根生坚持自己的决定,他认为教育和人品才是留给子女的财富,他希望自己的子女能靠自己的双手去创造财富。 在他的劝说下,家人终于接受了他的决定,于是2004年,老牛基金会正式成立。3年后,49岁的牛根生以累积6.5亿元的捐款位列胡润中国慈善榜榜首。 2008年,五十岁的牛根生决定退休了,早在两年前他就已经开始将手中的职权转移给企业的新任总裁。 但是三聚氰胺事件的发生将全国的乳制品企业都拉进了这场风暴中,国民对国产乳制品失去了信任,股价直线下跌的蒙牛面临着被国外收购的风险。 退休生活还没有到来,牛根生就又冲上了第一线。也是因为他的人品有目共睹,蒙牛受到了来自各路民族企业家的援助,联想集团的柳传志48小时之内汇来了2亿元,新东方俞敏洪资助了5千万元,江南春也准备了5千万的救济经费。 而即使在这样困难的时候,牛根生也义无反顾地做出决定,:“所有未经检测的奶,全部倒掉!奶农的钱照付,一切损失我们承担,不能让奶农受损,也不能让老百姓喝一口不安全的奶!” 这一次事件中,蒙牛倾倒了近3万吨的原奶,再加上产品的召回和退款,企业的总损失高达20亿元,最终在众人的支持和他的坚持下,蒙牛度过了这一劫,没有被外资收购。 这一次的风险中,牛根生可以说是凭借一己之力保住了蒙牛纯正的中国血脉,而来自四面八方的支持也让人们了解了什么是得道者多助。 从创业起家到如今的千亿企业,牛根生用他的实际行动将“商”、“德”两个字的内涵和重要性阐述到了极致。

智慧之声:解读普拉塔普·班努·梅塔

在印度政治哲学和公共政策领域,一个名字闪耀着独特的光芒,他的名字就是普拉塔普·班努·梅塔。作为一位杰出的政治学家、社会评论家和学者,梅塔教授在国际舞台上占据着重要的地位,他的声音被认为是当今全球政治思考的权威之一。本文将深入探讨这位杰出学者的生平和学术贡献,带您走近普拉塔普·班努·梅塔的学术世界,了解他对印度和世界政治的深刻见解。 普拉塔普·班努·梅塔,通常简称为PBM,生于印度,是一位备受尊敬的政治哲学家和社会学家。他的学术和思想领域包括政治哲学、公共政策、宪法法学以及印度政治体系。梅塔教授不仅是学者,还是一个深思熟虑的思想家,他的见解和分析在印度政治和社会话题上具有广泛的影响力。 梅塔教授在多个印度和国际学术机构担任重要职务,他曾担任亚洲发展研究所(Centre for Policy Research)的副主席,并在这里领导了多个研究项目,探讨了印度社会、政治和经济的复杂问题。此外,他还曾是印度国家知识委员会(National Knowledge Commission)的成员,为印度政府提供了宝贵的政策建议。 作为一位杰出的学者,普拉塔普·班努·梅塔的研究涵盖了广泛的主题,包括宪法、政治正义、民主、多元主义和全球化等。他的著作不仅在学术界产生了深远的影响,还深刻地塑造了印度政治思考的方向。他的文章和演讲常常引领着公众对当今政治挑战的思考,他坚定地主张言论自由、宪政和社会公正。 梅塔教授的学术作品以其深刻的见解和卓越的写作风格而闻名。他的著作涵盖了政治哲学的核心问题,探讨了权力、正义和公共政策的复杂关系。其中,他的著名著作《印度的宪法危机》("The Crisis of the...

艾哈迈德·哈利法·阿尔库拜西如何以全球视野改造阿布扎比商会

长期以来,以石油资源丰富而闻名的阿联酋,因其闪耀的摩天大楼和无税的舒适生活方式,成为了外籍人士、游客和超级富豪的避风港。然而,过去十年间,这个国家已远不止如此。今天,阿联酋不仅是区域性的,也是全球商业的枢纽,且这一影响力早已超越了石油领域。 根据联合国贸易和发展会议(UNCTAD)发布的《2024年世界投资报告》显示,从2019年到2023年,阿联酋吸引了约1119亿美元的投资,成为中东和北非地区吸引投资最多的国家,紧随其后的是沙特阿拉伯(682亿美元)和埃及(412亿美元)。 在私营部门的推动下,阿布扎比的非石油部门在2023年表现出色,年增长率达到9.1%,总额达1661亿美元,占实际GDP的53.4%,根据阿布扎比经济发展部(ADDED)的数据。阿布扎比商会(ADC)首席执行官艾哈迈德·哈利法·阿尔库拜西表示,这一成就离不开政府和私营部门的共同努力。他补充道:“商会已经成为阿布扎比私营部门的强大倡导者,这要归功于政府和领导层对企业的大力支持。” 在过去的四年中,阿联酋政府采取了一系列重大举措,吸引企业进驻该国。2020年,政府开始允许外国人完全拥有商业公司。2023年,政府引入了9%的企业税,但保留了对关键自由区的免税政策,这些自由区对于支持非石油收入至关重要。2024年2月,阿布扎比商会推出了“倡导中心”计划,这一数字平台旨在扩大商会的影响力并增强与私营部门的互动。最近,在2024年6月,阿布扎比经济发展部与阿布扎比自由区委员会合作推出了统一经济许可证,以简化企业设立流程并进一步改善投资环境。 阿尔库拜西表示:“战略规划、创新和经济多元化继续推动阿布扎比的经济成功。我们正在努力吸引本地和国际企业的投资机会,最终目标是促进经济增长。” 贝克·麦坚时(Baker McKenzie)阿联酋管理合伙人穆罕默德·阿尔拉希德(Mohammad Al Rasheed)认同阿尔库拜西对海湾国家这些努力效果的看法,他表示:“近年来,阿联酋实施了一系列改革,旨在提高该国的营商便利度,并吸引外国投资者和人才。该国还对关键立法进行了现代化和更新,简化了程序,使其更加商业友好。” 作为持续现代化的一部分,阿联酋在认识到数字化转型对经济多元化至关重要方面处于领先地位,因此,推动阿布扎比企业的数字化采用是阿布扎比商会任务中的重要一环。“我们在区域商会中率先使用人工智能。我们的大多数操作现在都由人工智能技术驱动。”这位拥有55年历史的商会的首席执行官说道。 2023年10月,阿布扎比商会推出了ChamberGPT,这是该地区首个专为处理商业相关查询而设计的人工智能助手。截至2024年7月,该助手已在85个国家记录了超过7000次互动。2024年6月,商会与e&公司合作,为中小企业提供定制的云服务和人工智能服务包,帮助他们利用这些技术推动增长和竞争力。此外,阿布扎比商会一直积极向其成员宣传人工智能、云计算和网络安全知识,确保本地企业具备在数字化环境中繁荣所需的知识和工具。 Revotips的创始人兼首席执行官罗兰·阿比·纳杰姆(Roland Abi Najem)指出:“阿联酋在数字化转型方面取得了显著进展,这得益于雄心勃勃的2021愿景和2030愿景,智能迪拜项目以及阿联酋国家创新战略等举措。这些努力得到了强大的数字基础设施的支持,包括5G的推广,以及推动创新和合规的监管环境。” 阿布扎比商会的数字支持也扩展到那些经常面临挑战的小公司。“我们在3月成立了一个中小企业和初创企业工作组,旨在使阿布扎比在支持中小企业方面处于领先地位。”首席执行官说道。根据阿布扎比经济发展部的数据,阿布扎比46%以上的劳动力由中小企业雇用。 这位首席执行官本人的职业背景也十分令人印象深刻。他此前在阿布扎比国家石油公司(ADNOC)从事财务和投资工作长达19年,还在伦敦的英国石油公司(bp)工作过一年,并在安永担任合伙人两年。他还担任过多家公司的董事会成员,这使他对私营部门有了全面的理解。其中包括2016年至2018年担任ADNOC炼油公司和ADNOC配送公司的董事会成员,以及2013年至2018年担任阿布扎比水电管理局董事会成员。这位CEO拥有法国欧洲工商管理学院(INSEAD)的全球高级工商管理硕士学位、哈佛商学院的高级领导力项目证书、牛津大学和IMD商学院的高级领导力证书,目前正在杜伦大学商学院攻读博士学位。 阿尔库拜西于2023年8月出任阿布扎比商会CEO。他坚信,积极的变革应从内部开始,因此在执行商会董事会批准的战略目标方面发挥了核心作用,旨在加强公私部门的合作伙伴关系,并推动经济和投资计划的对齐。到2024年7月,商会已启动超过150项旨在实现阿布扎比经济愿景、改善阿布扎比营商环境并支持经济可持续增长的举措。“我们与私营部门的持续互动使我们能够深入理解行业需求,从而向政府提供有见地的数据驱动建议。”阿尔库拜西强调。 到2024年4月,商会已在“倡导中心”计划框架下成立了54个工作组。“我们与工作组保持跟进,并认真聆听他们面临的挑战。”首席执行官说道。商会已向政府反映了私营部门面临的大约126个挑战。 这些还远不是首席执行官在过去一年中的唯一成就。自2023年8月以来,商会已在全球和本地达成了103项关键合作伙伴关系。“我们采用了一种新的方法,确保在行为上发生转变,将我们的合作备忘录(MoU)转化为真正的合作伙伴,创造相互和实际的优势。”阿尔库拜西表示。 这包括帮助中小企业采取可持续的做法。2023年10月,阿布扎比商会与COP28主席团、第一阿布扎比银行和马斯达尔公司合作,推出了“中小企业气候中心”,以支持中东和北非地区的中小企业履行全球气候承诺。2024年5月,阿布扎比商会还与英国Hertech有限公司签署了一项合作协议,以提升环境可持续性,并支持私营企业减少数字碳足迹,实现气候中和。 在国际层面,2024年6月,阿布扎比商会与韩国国际贸易协会(KITA)达成协议,以促进贸易和投资机会并支持初创企业,这也是商会参与首尔NextRise 2024的一部分。首席执行官甚至邀请KITA共同组织阿布扎比版的NextRise活动。 在本地,2024年7月,阿布扎比商会与阿布扎比出口办公室(Abu Dhabi Exports...