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镰状细胞病的潜在治疗方法并未引起 FDA 专家组的担忧

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美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组周二在为期一天的会议上表达了一些担忧,该会议讨论了一种可以通过使用一种药物来治愈镰状细胞病的新疗法所带来的任何潜在风险。 基因编辑技术 被称为 基因编辑技术

如果 FDA 批准,来自 Vertex Pharmaceuticals 的名为 exa-cel 的输液可能成为许多患有严重的罕见和衰弱性血液疾病的患者的第一种治疗方法。

据 Vertex 发布的新闻稿称,FDA 将于 12 月 8 日决定批准 exa-cel。

美国国立卫生研究院表示,血液和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病的唯一选择,并且仅限于少数可以获得与其基因匹配的捐赠者的患者。

疾病预防控制中心估计,大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。 大多数人是黑人,他们的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。

患者可能面临严重且痛苦的并发症,包括医生所说的血管闭塞危机,当体内血流受阻时,会导致什么 一名患者描述 如同“骨头碎裂的疼痛”。

FDA 告诉专家组,由于医学进步,患有镰状细胞病的成年人现在寿命更长,但仍然可能“大大缩短”寿命。

Jon LaPook 博士报告了利用基因疗法治疗镰状细胞病的另一项努力。 观看下面视频中的故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

exa-cel 的试验所取得的疗效结果被福泰 (Vertex) 誉为对于患有严重镰状细胞病的患者来说是“变革性的”和“前所未有的”,从而消除了接受单剂 exa-cel 的患者因这些危机而住院的情况。

在周二会议之前发布的文件中,FDA 基本上同意该公司对该疗法试验的“强烈积极结果”的描述。

“这是细胞和基因治疗领域的一个激动人心的时刻,我们开始解决各种疾病中一些未满足的需求。Exa-cel 已被研究用于治疗伴有严重血管闭塞危机的镰状细胞病,并已显示出疗效FDA 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 博士在会议上表示。

“脱靶”基因编辑的风险

该机构没有要求其细胞、组织和基因治疗咨询委员会就 exa-cel 的利益与风险的更广泛平衡进行投票,就像在权衡棘手的批准决定时经常做的那样。

相反,FDA 官员要求委员会只关注讨论 Vertex 可能需要做更多工作来研究其技术在极少数情况下意外改变基因组其他部分的可能性。

“如果该基因恰好在细胞功能中发挥重要作用,那么这种意外的编辑可能是有害的。这些编辑还会增加患癌症的风险,” FDA 的生物信息学审查员 Komudi Singh 告诉委员会。

Verdun 表示,FDA 还有监管机构要求在产品推出后进行一些研究,以监测意外编辑的风险。 Vertex 表示,它仍在与 FDA 就该治疗的标签如何解决由此带来的理论上的风险进行谈判。

在向委员会提交的报告中,Vertex 强调,它已使用多种策略来最大限度地降低意外基因编辑的风险,并审查可能导致意外编辑的潜在途径。

该公司表示,从患者身上抽取血液后,他们的细胞只会“短暂地”接触用于编辑细胞的 CRISPR 技术,然后再输回患者体内。

Vertex 首席科学官 David Altshuler 博士表示:“exa-cel 的设计最大限度地减少了脱靶风险的可能性,并且多项系统评估并未发现 exa-cel 脱靶编辑的证据。”

Altshuler 说,给予 CRISPR 编辑的目标经过筛选是独一无二的,并且“在人类基因组的其他地方没有其他匹配的”。

FDA 要求向委员会介绍的其他专家也承认理论上对脱靶编辑可能导致白血病的担忧。 然而,他们说,许多意想不到的变化甚至可能不会对患者产生影响。

“理论上可以吗?是的。有证据表明确实如此吗?我会说不。但这并没有真正做到很多。我们需要保持谦虚和开放的态度,向这些勇敢的患者学习, ”波士顿儿童医院研究员丹尼尔·鲍尔博士说。

该委员会的成员基本上表示支持该治疗方法,以及在该治疗方法推出后采取的一些额外措施,以研究其长期风险。 该小组基本上没有要求在获得批准之前进行更详尽的研究。

“我们要小心,不要让完美成为优秀的敌人,”委员会成员之一吉尔·沃尔夫博士说。

沃尔夫承认可以对样本进行更“深入的分析”,但他对是否能收集到更多有用的信息表示怀疑。

“你希望尽可能做好工作,但在某些时候,你必须在患者身上进行尝试,”他说。

旨在治愈镰状细胞病

除了 exa-cel 之外,更多潜在的“基因疗法”也正在酝酿中,用于治疗镰状细胞病。 科学家们希望这种方法也能解锁其他疾病的潜在新疗法。

“我们知道有 7,000 种遗传疾病的精确 DNA 拼写错误。难道这个相同的策略、这套相同的原则不能适用于许多疾病,也许有一天,所有这些疾病都适用吗?” 时任美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士 关于“60分钟” 2019年。

当时,柯林斯预测他们正在试验的基因疗法可以治愈镰状细胞病。

这项试验是由 Bluebird Bio 公司开发的一种治疗方法,现在被称为 lovo-cel,FDA 也将于今年 12 月就其可能的批准做出决定。

FDA 小组代理主席塔比·阿赫桑 (Taby Ahsan) 表示:“随着产品即将获得监管部门的批准,这可能只是围绕该主题进行的更多讨论中的第一个。”

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“中国零食大王”蔡金垵:从小作坊到大企业,实现完美逆袭

他出生于一个贫苦之家,家里有六个兄弟姐妹,高考时因差几分意外落榜,他开始了走街串巷做生意的道路。 1996年,他抓住时机创办了食品工厂,靠着艾比利薯片一炮而红,后来又研发出法式小面包、干面包等产品,一步步抓住了消费者的心,他就是“中国零食大王”蔡金垵。 蔡金垵1965年出生于福建晋江的一个贫穷家庭,家里有6个兄弟姐妹,全靠着父亲卖苦力为生,坚持供他们一直读完了高中,可惜的是蔡金垵高考时还差几分就考上大学了,谁知道竟意外落榜。 懂事的他知道,家里能让他读完高中已经很不容易了,所以也没有过多纠结自己没考上大学的事情。 生活艰苦他18岁了,要承担起家庭的责任了,俗话说穷人的孩子早当家,他开始了走街串巷的生活。 每天一大早就挑着扁担开始叫卖,他什么都卖过,有瓜子,也有水果,不论刮风下雨,街头总能看到他的身影,正是年轻时这样肯吃苦的他才成就了后来的商业王国。 街头叫卖的经历让他洞察到了人们对食品的需求,总有小孩子吵着要吃油炸食品,可是家长又嫌街头做炸货的不卫生,总是会拒绝小孩子的请求。 他瞄准了这个方向,1996年拿出自己走街串巷挣来的钱创办了一家食品工厂。 他一个毛头小子既没有创业资金,也没有人脉,更没有经验,完全靠着自己的一腔热血开始了创业之路。 既然油炸食品那么受欢迎,那他就来试着做一做,毕竟工厂里生产出的食品比街头自己更让人放心。 他买回来了一切可以油炸的食品,然后就自己一遍遍的尝试着炸,做好后又一遍遍的让家人试吃,最终选择了以土豆为原料。 在油炸食品的基础上研发出了慢性变速薯片,可以说是又香又脆,再撒上调味粉,丝毫不比街头炸货差。 艾比利薯片为此,他专门想出了一个响亮的名字——艾比利薯片,包装也是精心设计过的,放在超市里一眼就能够吸引消费者。 艾比利薯片一经上市,靠着口感好和价格低的优势引得消费者疯抢,男女老少都很喜欢这款改良式油炸食品。 后来他还研发出了多种口味的薯片,直到现在这款薯片依然还拥有不错的销量。 靠着艾比利薯片发家的蔡金垵之后又开始了新产品的研发,但是第一仗的胜利并不代表之后就会一路连胜。 他发现随着经济水平的提高,人们更加注重食品的营养和健康,而不是像以前一样有啥吃啥,根本不挑。 为此,他在原有薯片的基础上研发出了蛋奶薯片,顾名思义就是加了鸡蛋和牛奶,这两样就是大多数人们心中健康食品的代表,这样一来,薯片也更加健康。 公司上下对这款产品非常有信心,认为甚至会超过艾比利薯片的销量,可是谁知道这款产品并没有得到消费者的青睐,反倒成了不少超市的滞销品,有的超市因仓库积压过多都直接退回来了。 看着积压过多的蛋奶薯片,蔡金垵显得有些落寞,因为这是公司全体共同研发出来的,是所有人的心血,为此投入了不少资金,现在却是血本无归。 蔡金垵没有迷茫太久,没过多久他就从低沉的状态里出来了,毕竟他是公司的老板,如果连他都放弃了,还有谁会认真替他做事呢? 小面包他带领着团队开始了新一轮的研发,根据现在市场上大火的产品研发出了一种颗粒状小麦膨化食品,同时还有一种可以长期保存的烘烤类小面包,这两个都是具有专利技术的产品,只此一家。 可是这让蔡金垵犯了难,盼盼现在已经很久没有新产品上市了,还靠着以前的产品吃老本,实在没有资金推广这两个产品。 一个是可以与现在市场上不少同类产品竞争的膨化食品,一个是市场上从来没有的烘烤类小面包。 当时还流行着蛋黄派作为代餐食品,一时之间各路厂家都在研究蛋黄派,只有盼盼选择另辟蹊径研发出了烘焙类小面包。 几番商议后,他选择了烘焙类小面包,因为他发现市面上做蛋黄派的实在是太多了,研发出来的膨化食品也是在跟风,要想脱颖而出必须搞点不一样的东西。 烘焙类面包被取名为法式小面包,还请了知名影星蒋雯丽为代言人。 盼盼法式小面包正式进入市场后,短短几个月大火,比当年艾比利薯片的势头还猛,甚至到了供不应求的情况,每天工厂里的工人都在加班加点的生产却还是无法满足市场需求。 即使是这样也阻挡不了经销商争相打款预订,生怕自己比别人落后一步拿到货,足以看出法式小面包的火爆。 2011年,蔡金垵再次加大火力,与美国甜点教父、前白宫首席糕点大师罗兰·梅尼耶进行签约,共同研发出了一款全新的烘焙类产品。 跟市面上的任何一款产品都不同,既不像法式小面包那样有嚼劲、吃不腻,也不像蛋黄派那样软软的,中间还有夹心,它就是盼盼独一无二的干面包,也叫梅尼耶蛋糕。 外面有涂层,口感酥脆,吃起来一点也不腻,反倒是吃了一个又想吃第二个,香味也是很奇特,你一闻那个味就知道是盼盼的干面包,一经上市,就迅速抓住了消费者的味蕾。 盼盼这个牌子本来在人们心里就有了一定的地位,现在干面包上市,先开始只是觉得干面包很新奇抱着试一试的心理,谁知道一入坑就停不下来了。 再加上这次是盼盼和梅尼耶的合作意义重大,不仅是中西方的一次友好交流与合作,更是中国本土食品品牌向国际化迈进的趋势,这也是蔡金垵事业的一个重要上升点。 这款干面包的意义重大,直到今天已经过了十年了,这款干面包依然在各大超市热销,也依然是盼盼的主推产品,唯一的变化就是口味变多了。 今天,盼盼早已从当初的小工厂变成了家喻户晓的大企业,员工人数高达上万,在全国各个地方都建立了生产基地,赚钱的同时也不忘记回报社会,他经常为社会公益事业贡献力量,累计捐款超过上亿。 他从一个大学都没读过的穷小子摇身一变为知名企业的老板,他收到过鲜花和掌声,也经历过失败,可是他始终坚持以消费者为中心,紧扣消费者的心理,一坚持就是十几年。 事实证明他是对的。产品没能让消费者满意他就继续研发,从来没有把哪一款热门产品当作救命稻草,反而靠着一次次的创新建立了消费者对他的信任,现在也依然没有停止创新的步伐,期待以后会给我们带来更多充满惊喜的产品。

杰基·应(Jackie Y. Ying):纳米科技的奇才与创新

杰基·应(Jackie Y. Ying)博士是一位备受推崇的纳米科技领域专家,她以其在纳米技术和材料科学领域的卓越成就而广受赞誉。她的研究和领导力不仅在学术界有着巨大影响,还在创新和科技产业中扮演着关键角色。本文将深入探讨杰基·应博士的学术生涯、科研成就以及她对纳米科技领域的重要贡献。 早年生活与教育 杰基·应博士生于新加坡,自幼就展现出对科学和技术的浓厚兴趣。她在新加坡国立大学攻读化学学士学位,随后赴美国哈佛大学继续深造,获得了化学博士学位。她在早期教育阶段就展现出的学术才华为她未来的科研生涯奠定了坚实基础。 纳米科技的奇才 杰基·应博士在纳米科技领域取得了多项重大突破,她的研究涵盖了纳米材料合成、纳米医学、纳米生物技术等多个领域。她是全球首批在纳米领域开展研究的科学家之一,开辟了新的研究方向,为纳米科技的发展和应用提供了关键技术支持。 纳米生物医学的开拓者 杰基·应博士在纳米生物医学领域有着杰出贡献。她的研究为纳米粒子在癌症治疗、药物传递和医学影像等方面的应用打开了新的可能性。她的工作不仅在学术界产生广泛影响,还为改善患者的生活质量提供了新的解决方案。 奖项与荣誉 杰基·应博士的卓越贡献赢得了多项国际性科学奖项和荣誉。她被授予了诸多著名奖项,包括新加坡国家科学奖章(Singapore National Science and Technology Medal)、亚洲纳米科学奖(Asian...

电商巨匠:Binny Bansal的创业传奇

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珍珠之星:沙米拉·塔戈尔的传奇演艺生涯

沙米拉·塔戈尔(Sharmila Tagore)是印度电影界的一位传奇女演员,以其独特的魅力、杰出的演技和演艺生涯而备受尊敬。她是印度电影的代表性人物之一,凭借多年的辉煌表现赢得了国内外观众的热爱和赞誉。本文将深入探讨她的生平、电影作品、影响力以及她在印度电影界的独特地位。 沙米拉·塔戈尔于1944年出生在印度加尔各答,她的演艺生涯始于20世纪60年代。她出色的外貌和才华使她很快成为印度电影界的新生代演员。她的首部电影作品是《阿帕·迪琪亚》(Apur Sansar),这部影片由印度导演萨蒂亚吉特·雷伊执导,她的表演受到了高度评价。 她的演技在电影《安乐婆婆》(Anupama)中得到了进一步的肯定,她在片中饰演一个内向的女孩,为角色赋予了深刻的情感和情感深度。这部电影成为了她的突破之作,并赢得了观众的共鸣。 沙米拉·塔戈尔的演艺生涯涵盖了多种类型的电影,包括浪漫片、家庭剧、社会题材片等。她出演的电影《阿尼·卡尔纳》(Aradhana)和《安乐婆婆》等成为了当时的票房佳作,她也因此赢得了多个印度电影奖项。 尽管她在印度电影界备受认可,但她的国际知名度也不容忽视。她曾参演英国导演大卫·林奇的电影《东方瓦尔兹》(The Bengali Night),这部电影让她的演技赢得了国际观众的认可。 沙米拉·塔戈尔不仅在银幕上取得了辉煌的成就,还在印度电影界的发展中发挥了积极作用。她曾担任印度电影艺术与科学学院(Indian Film Academy)的主席,为印度电影的提升和国际推广做出了贡献。 沙米拉·塔戈尔是印度电影界的传奇女演员,以其独特的魅力、杰出的演技和演艺生涯备受尊敬。她的电影作品深刻反映了印度社会和文化的多样性,为印度电影界留下了深远的影响。她是珍珠之星,是电影界的传奇,是印度电影的骄傲。