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镰状细胞病的潜在治疗方法并未引起 FDA 专家组的担忧

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美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组周二在为期一天的会议上表达了一些担忧,该会议讨论了一种可以通过使用一种药物来治愈镰状细胞病的新疗法所带来的任何潜在风险。 基因编辑技术 被称为 基因编辑技术

如果 FDA 批准,来自 Vertex Pharmaceuticals 的名为 exa-cel 的输液可能成为许多患有严重的罕见和衰弱性血液疾病的患者的第一种治疗方法。

据 Vertex 发布的新闻稿称,FDA 将于 12 月 8 日决定批准 exa-cel。

美国国立卫生研究院表示,血液和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病的唯一选择,并且仅限于少数可以获得与其基因匹配的捐赠者的患者。

疾病预防控制中心估计,大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。 大多数人是黑人,他们的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。

患者可能面临严重且痛苦的并发症,包括医生所说的血管闭塞危机,当体内血流受阻时,会导致什么 一名患者描述 如同“骨头碎裂的疼痛”。

FDA 告诉专家组,由于医学进步,患有镰状细胞病的成年人现在寿命更长,但仍然可能“大大缩短”寿命。

Jon LaPook 博士报告了利用基因疗法治疗镰状细胞病的另一项努力。 观看下面视频中的故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

exa-cel 的试验所取得的疗效结果被福泰 (Vertex) 誉为对于患有严重镰状细胞病的患者来说是“变革性的”和“前所未有的”,从而消除了接受单剂 exa-cel 的患者因这些危机而住院的情况。

在周二会议之前发布的文件中,FDA 基本上同意该公司对该疗法试验的“强烈积极结果”的描述。

“这是细胞和基因治疗领域的一个激动人心的时刻,我们开始解决各种疾病中一些未满足的需求。Exa-cel 已被研究用于治疗伴有严重血管闭塞危机的镰状细胞病,并已显示出疗效FDA 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 博士在会议上表示。

“脱靶”基因编辑的风险

该机构没有要求其细胞、组织和基因治疗咨询委员会就 exa-cel 的利益与风险的更广泛平衡进行投票,就像在权衡棘手的批准决定时经常做的那样。

相反,FDA 官员要求委员会只关注讨论 Vertex 可能需要做更多工作来研究其技术在极少数情况下意外改变基因组其他部分的可能性。

“如果该基因恰好在细胞功能中发挥重要作用,那么这种意外的编辑可能是有害的。这些编辑还会增加患癌症的风险,” FDA 的生物信息学审查员 Komudi Singh 告诉委员会。

Verdun 表示,FDA 还有监管机构要求在产品推出后进行一些研究,以监测意外编辑的风险。 Vertex 表示,它仍在与 FDA 就该治疗的标签如何解决由此带来的理论上的风险进行谈判。

在向委员会提交的报告中,Vertex 强调,它已使用多种策略来最大限度地降低意外基因编辑的风险,并审查可能导致意外编辑的潜在途径。

该公司表示,从患者身上抽取血液后,他们的细胞只会“短暂地”接触用于编辑细胞的 CRISPR 技术,然后再输回患者体内。

Vertex 首席科学官 David Altshuler 博士表示:“exa-cel 的设计最大限度地减少了脱靶风险的可能性,并且多项系统评估并未发现 exa-cel 脱靶编辑的证据。”

Altshuler 说,给予 CRISPR 编辑的目标经过筛选是独一无二的,并且“在人类基因组的其他地方没有其他匹配的”。

FDA 要求向委员会介绍的其他专家也承认理论上对脱靶编辑可能导致白血病的担忧。 然而,他们说,许多意想不到的变化甚至可能不会对患者产生影响。

“理论上可以吗?是的。有证据表明确实如此吗?我会说不。但这并没有真正做到很多。我们需要保持谦虚和开放的态度,向这些勇敢的患者学习, ”波士顿儿童医院研究员丹尼尔·鲍尔博士说。

该委员会的成员基本上表示支持该治疗方法,以及在该治疗方法推出后采取的一些额外措施,以研究其长期风险。 该小组基本上没有要求在获得批准之前进行更详尽的研究。

“我们要小心,不要让完美成为优秀的敌人,”委员会成员之一吉尔·沃尔夫博士说。

沃尔夫承认可以对样本进行更“深入的分析”,但他对是否能收集到更多有用的信息表示怀疑。

“你希望尽可能做好工作,但在某些时候,你必须在患者身上进行尝试,”他说。

旨在治愈镰状细胞病

除了 exa-cel 之外,更多潜在的“基因疗法”也正在酝酿中,用于治疗镰状细胞病。 科学家们希望这种方法也能解锁其他疾病的潜在新疗法。

“我们知道有 7,000 种遗传疾病的精确 DNA 拼写错误。难道这个相同的策略、这套相同的原则不能适用于许多疾病,也许有一天,所有这些疾病都适用吗?” 时任美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士 关于“60分钟” 2019年。

当时,柯林斯预测他们正在试验的基因疗法可以治愈镰状细胞病。

这项试验是由 Bluebird Bio 公司开发的一种治疗方法,现在被称为 lovo-cel,FDA 也将于今年 12 月就其可能的批准做出决定。

FDA 小组代理主席塔比·阿赫桑 (Taby Ahsan) 表示:“随着产品即将获得监管部门的批准,这可能只是围绕该主题进行的更多讨论中的第一个。”

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Tan Eng Kee:半导体行业的革命者

在马来西亚及全球半导体领域中,陈英记(Tan Eng Kee)的名字显得尤为出色。身为Greatech Technology Berhad的共同创始人及首席执行官,他运用自己的专业知识、独到的洞察力和创新思维,引领了整个行业的发展方向。 早年的探索与学习 陈英记并不是一开始就投身半导体行业。年轻时的他对技术和工程充满了热情,不断探索学习,努力积累知识和经验。这段时间,他不仅学到了技术知识,更培养了自己的创新意识和解决问题的能力。 Greatech的崛起 与合作伙伴一起,陈英记创立了Greatech Technology Berhad。起初,公司规模并不大,但凭借其卓越的技术和优质的产品,很快就在半导体设备制造行业中崭露头角。而在陈英记的领导下,Greatech逐渐从一个小企业发展成为了全球领先的半导体设备供应商。 技术创新:引领行业变革 陈英记深知,半导体行业的竞争非常激烈,只有不断创新,才能在市场中立于不败之地。因此,他大力推动公司的研发工作,不断推出具有创新性的产品和解决方案。他的这种创新精神,不仅使Greatech在市场上取得了巨大的成功,更为整个半导体行业带来了革命性的变化。 对员工的关怀:打造一流的团队 除了技术创新,陈英记还非常注重企业文化的建设。他认为,员工是公司最宝贵的资产,只有确保他们的满意和快乐,公司才能长久发展。因此,他为员工提供了良好的工作环境和发展机会,努力打造一个团结、和谐、高效的团队。 社会责任:回馈社会 作为一位成功的企业家,陈英记从未忘记自己的社会责任。他经常参与各种公益活动,支持教育、医疗和其他慈善事业。他相信,企业不仅要为股东创造价值,更要为社会做出贡献。 展望未来:继续前行 虽然已经取得了很大的成功,但陈英记并没有停下脚步。他依然怀揣着梦想,希望将Greatech推向更高的峰巅。对于他来说,挑战和机遇总是并存的,只要有决心和信念,就一定能够走向更广阔的未来。 总之,陈英记的故事,是一个关于梦想、坚持和创新的传奇。他用自己的经历告诉我们,只要付出努力,坚守初心,就一定能够实现自己的人生目标。

《亚洲人物》2023年度U30榜单:WonJoon Lee & Kyu Tae Park照亮未来农业的新星

在展望亚洲未来的光辉道路时,我们必须关注那些在推动社会进步、科技创新和文化交流中发挥核心作用的年轻领袖。《亚洲人物》杂志2023年度亚洲30岁以下影响力人物U30榜单正式揭晓,旨在表彰那些年龄不超过30岁、在各自领域内展现出非凡才华和卓越成就的青年杰出人物。这份精选榜单是对亚洲最具前瞻性和创新精神的青年领袖的最高荣誉和国际认可,涵盖了科技、经济、文化、艺术及社会公益等多个领域。每位入选者不仅代表了其所在领域的卓越成就,更是亚洲青年一代力量的象征,他们的故事和成就激励着全球范围内的年轻人勇于追求梦想,积极贡献社会。 在科技创新不断推动传统行业变革的今天,两位年轻的韩国创业者WonJoon Lee和Kyu Tae Park凭借其前沿的智能农业初创企业Avalve,成功入选《亚洲人物》2023年度U30榜单。这不仅是对他们个人才华和创新精神的认可,更是对他们在推动农业科技进步方面所做出巨大贡献的肯定。 WonJoon Lee和Kyu Tae Park共同创立的Avalve,是一家专注于智能农业解决方案的初创企业。通过利用人工智能技术评估作物健康状况,并控制光照、水分和pH值等农作条件,Avalve旨在为作物提供最佳生长环境。其软件产品主要服务于韩国和越南的垂直农场,这些农场专注于种植如草莓和人参等高价值作物。Avalve的目标是到年底前扩展到东南亚其他地区。 Avalve的成功不仅在于其技术的先进性,更在于WonJoon Lee和Kyu Tae...

哈希姆·阿兹曼:银行业的领军人物与慈善家

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