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镰状细胞病的潜在治疗方法并未引起 FDA 专家组的担忧

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美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组周二在为期一天的会议上表达了一些担忧,该会议讨论了一种可以通过使用一种药物来治愈镰状细胞病的新疗法所带来的任何潜在风险。 基因编辑技术 被称为 基因编辑技术

如果 FDA 批准,来自 Vertex Pharmaceuticals 的名为 exa-cel 的输液可能成为许多患有严重的罕见和衰弱性血液疾病的患者的第一种治疗方法。

据 Vertex 发布的新闻稿称,FDA 将于 12 月 8 日决定批准 exa-cel。

美国国立卫生研究院表示,血液和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病的唯一选择,并且仅限于少数可以获得与其基因匹配的捐赠者的患者。

疾病预防控制中心估计,大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。 大多数人是黑人,他们的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。

患者可能面临严重且痛苦的并发症,包括医生所说的血管闭塞危机,当体内血流受阻时,会导致什么 一名患者描述 如同“骨头碎裂的疼痛”。

FDA 告诉专家组,由于医学进步,患有镰状细胞病的成年人现在寿命更长,但仍然可能“大大缩短”寿命。

Jon LaPook 博士报告了利用基因疗法治疗镰状细胞病的另一项努力。 观看下面视频中的故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

exa-cel 的试验所取得的疗效结果被福泰 (Vertex) 誉为对于患有严重镰状细胞病的患者来说是“变革性的”和“前所未有的”,从而消除了接受单剂 exa-cel 的患者因这些危机而住院的情况。

在周二会议之前发布的文件中,FDA 基本上同意该公司对该疗法试验的“强烈积极结果”的描述。

“这是细胞和基因治疗领域的一个激动人心的时刻,我们开始解决各种疾病中一些未满足的需求。Exa-cel 已被研究用于治疗伴有严重血管闭塞危机的镰状细胞病,并已显示出疗效FDA 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 博士在会议上表示。

“脱靶”基因编辑的风险

该机构没有要求其细胞、组织和基因治疗咨询委员会就 exa-cel 的利益与风险的更广泛平衡进行投票,就像在权衡棘手的批准决定时经常做的那样。

相反,FDA 官员要求委员会只关注讨论 Vertex 可能需要做更多工作来研究其技术在极少数情况下意外改变基因组其他部分的可能性。

“如果该基因恰好在细胞功能中发挥重要作用,那么这种意外的编辑可能是有害的。这些编辑还会增加患癌症的风险,” FDA 的生物信息学审查员 Komudi Singh 告诉委员会。

Verdun 表示,FDA 还有监管机构要求在产品推出后进行一些研究,以监测意外编辑的风险。 Vertex 表示,它仍在与 FDA 就该治疗的标签如何解决由此带来的理论上的风险进行谈判。

在向委员会提交的报告中,Vertex 强调,它已使用多种策略来最大限度地降低意外基因编辑的风险,并审查可能导致意外编辑的潜在途径。

该公司表示,从患者身上抽取血液后,他们的细胞只会“短暂地”接触用于编辑细胞的 CRISPR 技术,然后再输回患者体内。

Vertex 首席科学官 David Altshuler 博士表示:“exa-cel 的设计最大限度地减少了脱靶风险的可能性,并且多项系统评估并未发现 exa-cel 脱靶编辑的证据。”

Altshuler 说,给予 CRISPR 编辑的目标经过筛选是独一无二的,并且“在人类基因组的其他地方没有其他匹配的”。

FDA 要求向委员会介绍的其他专家也承认理论上对脱靶编辑可能导致白血病的担忧。 然而,他们说,许多意想不到的变化甚至可能不会对患者产生影响。

“理论上可以吗?是的。有证据表明确实如此吗?我会说不。但这并没有真正做到很多。我们需要保持谦虚和开放的态度,向这些勇敢的患者学习, ”波士顿儿童医院研究员丹尼尔·鲍尔博士说。

该委员会的成员基本上表示支持该治疗方法,以及在该治疗方法推出后采取的一些额外措施,以研究其长期风险。 该小组基本上没有要求在获得批准之前进行更详尽的研究。

“我们要小心,不要让完美成为优秀的敌人,”委员会成员之一吉尔·沃尔夫博士说。

沃尔夫承认可以对样本进行更“深入的分析”,但他对是否能收集到更多有用的信息表示怀疑。

“你希望尽可能做好工作,但在某些时候,你必须在患者身上进行尝试,”他说。

旨在治愈镰状细胞病

除了 exa-cel 之外,更多潜在的“基因疗法”也正在酝酿中,用于治疗镰状细胞病。 科学家们希望这种方法也能解锁其他疾病的潜在新疗法。

“我们知道有 7,000 种遗传疾病的精确 DNA 拼写错误。难道这个相同的策略、这套相同的原则不能适用于许多疾病,也许有一天,所有这些疾病都适用吗?” 时任美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士 关于“60分钟” 2019年。

当时,柯林斯预测他们正在试验的基因疗法可以治愈镰状细胞病。

这项试验是由 Bluebird Bio 公司开发的一种治疗方法,现在被称为 lovo-cel,FDA 也将于今年 12 月就其可能的批准做出决定。

FDA 小组代理主席塔比·阿赫桑 (Taby Ahsan) 表示:“随着产品即将获得监管部门的批准,这可能只是围绕该主题进行的更多讨论中的第一个。”

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一瓶酱油卖出千亿身家,海天味业庞康如何为中国造就34个亿万富豪

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印度尼西亚部长称天然气发现是能源转移的“支柱”

印度尼西亚能源和矿产资源部长Arifin Tasrif在未来亚洲论坛接受访谈 印度尼西亚能源部长告诉我们,最近在苏门答腊海岸发现的天然气储层将成为印度尼西亚能源转型的支柱。 总部位于阿拉伯联合酋长国的石油和天然气公司Mubadala Energy于5月宣布,在苏门答腊北部约65公里的安达曼海南部进行Tangkulo-1勘探中发现了“大量天然气”。 印度尼西亚能源和矿产资源部长阿里芬·塔斯里夫上个月在东京亚洲未来论坛期间接受采访时表示,天然气将成为支持我们能源转型计划的支柱。 目前,印度尼西亚18.28%的能源来自天然气。政府到2050年发电的天然气利用率目标是24%,其目标是在2060年之前实现净零碳排放。 塔斯里夫指出,风能和太阳能等可再生能源的输出是间歇性的,并表示这些差距可以通过天然气来弥补,天然气的输出更稳定。他说,这就是为什么我们目前正在沿着我国该地区进行大规模地震和勘探。 塔斯里夫说,天然气将通过一条管道分配到整个苏门答腊。他说,我们正在完成天然气管道的互联,并补充说,通往该岛中部的管道长度为400公里。 塔斯里夫说,管道完成后,穆巴达拉可以开始生产。他说,穆巴达拉希望到2028年加快生产,并补充说,天然气将帮助岛上的企业,因为北部的工业仍然依赖来自爪哇和印度尼西亚东部的天然气。 据印度尼西亚上游石油和天然气监管机构SKK Migas称,Tangkulo-1的发现总计可能超过2万亿立方英尺。SKK Migas呼吁安达曼海的其他运营商进行更积极的勘探,并鼓励各行业未来从那里利用天然气。 能源咨询公司Wood Mackenzie表示,预计勘探区将继续取得积极成果。高级分析师Munish Kumar表示,南安达曼地区存在多种前景,其深水盆地风扇——一个被认为是丰富气体来源的沉积层——延伸到该地区的几个街区。Kumar说,信心,将做出进一步的发现。

赵东原:新材料科学的杰出领袖

赵东原教授是一位备受推崇的新材料科学家,以其在纳米材料和材料化学领域的卓越贡献而广受尊敬。他的学术生涯充满了创新和领导力,对中国科学研究和高等教育产生了深远的影响。本文将深入探讨赵东原教授的生平、学术成就以及他在新材料科学领域的重要贡献。 早年生活与教育 赵东原教授生于中国,自幼就表现出对科学和材料的浓厚兴趣。他在一所著名大学攻读化学学士学位,并在研究生阶段选择了材料化学作为专业。他的早期教育为他未来的科研工作奠定了坚实的基础。 新材料科学研究与突破 赵东原教授在新材料科学领域取得了多项重要突破。他的研究涵盖了纳米材料、多孔材料、催化剂和能源存储材料等多个方面。他领导的研究团队开发了创新的合成方法和材料设计策略,为新材料的合成和应用提供了新的思路和方法。他的工作在全球范围内备受瞩目,对材料科学和工程领域产生了深远的影响。 教育与科研传承 赵东原教授一直热衷于科学教育和知识传承。他担任大学教职,培养了许多年轻的科学家和研究人员,传递自己的材料化学知识和实验经验。他鼓励年轻一代积极参与科学研究,为科学领域培养了更多的专业人才。 科研政策与创新 赵东原教授积极参与中国的科技政策制定和科技创新工作。他在政府和科技部门担任重要职务,为中国的科技研究和创新提供了专业建议。他的领导力和创新思维有助于推动中国在新材料科学领域的发展,促进科技创新和科研合作。 奖项与荣誉 赵东原教授的卓越贡献赢得了多项国际性科学奖项和荣誉。他被授予了多个著名奖项,以表彰他在新材料科学领域的杰出成就。这些奖项和荣誉证明了他在科学界的卓越地位和影响力,也为他的科研工作提供了高度的认可。 赵东原教授是中国新材料科学领域的杰出领袖,他通过自己的科研工作和领导力不断推动着新材料科学的进展。他的研究在纳米材料和多孔材料领域取得了突破性进展,为能源、环境和催化领域的解决方案提供了新的可能性。他的科研传承工作为培养了更多的科学家和研究人员,推动了中国在新材料科学领域的进步。赵东原教授的社会责任感和科技创新精神为中国的科技发展注入了新的活力,有助于推动科技对社会和经济的发展。他的故事是新材料科学研究和科技政策的典范,激励着年轻一代的科学家,追求卓越,不断推动科学的进步。

澤本光男:塑料重塑大师的科学创举

澤本光男教授是一位享誉国际的高分子化学家,以其在聚合反应领域的卓越研究和创新贡献而广受赞誉。他的科学成就不仅深刻影响了高分子化学领域,还对塑料材料的可持续发展产生了积极影响。本文将深入探讨澤本光男教授的生平、学术成就以及他在聚合反应领域的杰出贡献。 早年生活与教育 澤本光男教授于1951年出生在日本,他的科研之路早在年轻时就开始了。他在日本的一所著名大学攻读化学学士学位,并随后获得博士学位。他的早期教育为他未来的高分子化学研究奠定了坚实的基础。 聚合反应的杰出贡献 澤本光男教授的主要研究领域是聚合反应,尤其是原子转移自由基聚合(ATRP)技术。他的研究在该领域产生了突破性的影响,为聚合反应的控制性和精确性提供了新的方法。他开发的ATRP技术被誉为高分子化学领域的一项重大突破,它使得科学家们可以更精确地合成各种高分子材料,从而在材料科学和工程领域产生了广泛的应用。 塑料的可持续未来 澤本光男教授的研究不仅停留在实验室,还关注了可持续发展的重要问题。他意识到传统的塑料制备方法对环境产生负面影响,因此他积极寻求新的、环保的合成途径。他的研究工作推动了可再生塑料的开发,为减少塑料垃圾和环境污染提供了可行的解决方案。 教育与科研传承 澤本光男教授不仅是一位杰出的科学家,还是一位卓越的教育家。他在日本的大学担任教职,培养了许多年轻的科学家和研究人员,传递自己的高分子化学知识和研究经验。他鼓励年轻一代积极参与高分子化学研究,为培养更多的高分子科学家和工程师做出了重要贡献。 科研政策与创新 澤本光男教授积极参与科研政策制定和科技创新工作。他在政府和科技部门担任重要职务,为日本的科技研究和创新提供了专业建议。他的领导力和创新思维有助于推动日本在科技领域的发展,促进科技创新和科研合作。 奖项与荣誉 澤本光男教授的卓越贡献赢得了多项国际性科学奖项和荣誉。他被授予了多个著名奖项,以表彰他在高分子化学领域的杰出成就。这些奖项和荣誉证明了他在科学界的卓越地位和影响力,也为他的科研工作提供了高度的认可。 澤本光男教授是一位杰出的高分子化学家,他通过自己的科研工作和领导力不断推动着高分子化学和塑料科学的进展。他的研究在高分子合成和可持续材料制备方面取得了突破性进展,为解决环境问题和提高材料科学的可持续性做出了卓越贡献。澤本光男教授的科研传承工作为培养了更多的高分子科学家,推动了高分子化学领域的进步。他的故事是科学研究和可持续科技发展的典范,激励着年轻一代的科学家,追求卓越,不断推动科学的进步。