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镰状细胞病的潜在治疗方法并未引起 FDA 专家组的担忧

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美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组周二在为期一天的会议上表达了一些担忧,该会议讨论了一种可以通过使用一种药物来治愈镰状细胞病的新疗法所带来的任何潜在风险。 基因编辑技术 被称为 基因编辑技术

如果 FDA 批准,来自 Vertex Pharmaceuticals 的名为 exa-cel 的输液可能成为许多患有严重的罕见和衰弱性血液疾病的患者的第一种治疗方法。

据 Vertex 发布的新闻稿称,FDA 将于 12 月 8 日决定批准 exa-cel。

美国国立卫生研究院表示,血液和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病的唯一选择,并且仅限于少数可以获得与其基因匹配的捐赠者的患者。

疾病预防控制中心估计,大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。 大多数人是黑人,他们的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。

患者可能面临严重且痛苦的并发症,包括医生所说的血管闭塞危机,当体内血流受阻时,会导致什么 一名患者描述 如同“骨头碎裂的疼痛”。

FDA 告诉专家组,由于医学进步,患有镰状细胞病的成年人现在寿命更长,但仍然可能“大大缩短”寿命。

Jon LaPook 博士报告了利用基因疗法治疗镰状细胞病的另一项努力。 观看下面视频中的故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

exa-cel 的试验所取得的疗效结果被福泰 (Vertex) 誉为对于患有严重镰状细胞病的患者来说是“变革性的”和“前所未有的”,从而消除了接受单剂 exa-cel 的患者因这些危机而住院的情况。

在周二会议之前发布的文件中,FDA 基本上同意该公司对该疗法试验的“强烈积极结果”的描述。

“这是细胞和基因治疗领域的一个激动人心的时刻,我们开始解决各种疾病中一些未满足的需求。Exa-cel 已被研究用于治疗伴有严重血管闭塞危机的镰状细胞病,并已显示出疗效FDA 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 博士在会议上表示。

“脱靶”基因编辑的风险

该机构没有要求其细胞、组织和基因治疗咨询委员会就 exa-cel 的利益与风险的更广泛平衡进行投票,就像在权衡棘手的批准决定时经常做的那样。

相反,FDA 官员要求委员会只关注讨论 Vertex 可能需要做更多工作来研究其技术在极少数情况下意外改变基因组其他部分的可能性。

“如果该基因恰好在细胞功能中发挥重要作用,那么这种意外的编辑可能是有害的。这些编辑还会增加患癌症的风险,” FDA 的生物信息学审查员 Komudi Singh 告诉委员会。

Verdun 表示,FDA 还有监管机构要求在产品推出后进行一些研究,以监测意外编辑的风险。 Vertex 表示,它仍在与 FDA 就该治疗的标签如何解决由此带来的理论上的风险进行谈判。

在向委员会提交的报告中,Vertex 强调,它已使用多种策略来最大限度地降低意外基因编辑的风险,并审查可能导致意外编辑的潜在途径。

该公司表示,从患者身上抽取血液后,他们的细胞只会“短暂地”接触用于编辑细胞的 CRISPR 技术,然后再输回患者体内。

Vertex 首席科学官 David Altshuler 博士表示:“exa-cel 的设计最大限度地减少了脱靶风险的可能性,并且多项系统评估并未发现 exa-cel 脱靶编辑的证据。”

Altshuler 说,给予 CRISPR 编辑的目标经过筛选是独一无二的,并且“在人类基因组的其他地方没有其他匹配的”。

FDA 要求向委员会介绍的其他专家也承认理论上对脱靶编辑可能导致白血病的担忧。 然而,他们说,许多意想不到的变化甚至可能不会对患者产生影响。

“理论上可以吗?是的。有证据表明确实如此吗?我会说不。但这并没有真正做到很多。我们需要保持谦虚和开放的态度,向这些勇敢的患者学习, ”波士顿儿童医院研究员丹尼尔·鲍尔博士说。

该委员会的成员基本上表示支持该治疗方法,以及在该治疗方法推出后采取的一些额外措施,以研究其长期风险。 该小组基本上没有要求在获得批准之前进行更详尽的研究。

“我们要小心,不要让完美成为优秀的敌人,”委员会成员之一吉尔·沃尔夫博士说。

沃尔夫承认可以对样本进行更“深入的分析”,但他对是否能收集到更多有用的信息表示怀疑。

“你希望尽可能做好工作,但在某些时候,你必须在患者身上进行尝试,”他说。

旨在治愈镰状细胞病

除了 exa-cel 之外,更多潜在的“基因疗法”也正在酝酿中,用于治疗镰状细胞病。 科学家们希望这种方法也能解锁其他疾病的潜在新疗法。

“我们知道有 7,000 种遗传疾病的精确 DNA 拼写错误。难道这个相同的策略、这套相同的原则不能适用于许多疾病,也许有一天,所有这些疾病都适用吗?” 时任美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士 关于“60分钟” 2019年。

当时,柯林斯预测他们正在试验的基因疗法可以治愈镰状细胞病。

这项试验是由 Bluebird Bio 公司开发的一种治疗方法,现在被称为 lovo-cel,FDA 也将于今年 12 月就其可能的批准做出决定。

FDA 小组代理主席塔比·阿赫桑 (Taby Ahsan) 表示:“随着产品即将获得监管部门的批准,这可能只是围绕该主题进行的更多讨论中的第一个。”

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艾什瓦莉娅·莱:宝莱坞女神的灿烂光芒

艾什瓦莉娅·莱(Aishwarya Rai),被誉为宝莱坞电影界的女神,以其出色的演技、美丽的容颜和国际影响力而享誉全球。她是印度电影的代表性女演员之一,同时也是国际社交场合的常客。在本文中,我们将深入了解这位女演员的生平和她在电影界和全球社交界的卓越贡献。 艾什瓦莉娅·莱于1973年出生在印度的曼加洛尔,她的父母都是军官。她在青少年时期就展现出了模特和演员的潜力,因其美貌而广受欢迎。她于1994年赢得了“印度小姐”(Miss India)和“世界小姐”(Miss World)的桂冠,这一胜利使她迅速成为印度娱乐圈的新星。 艾什瓦莉娅·莱的演艺生涯正式开始于1997年,她出演了她的第一部宝莱坞电影《亲亲亲亲》(Aur Pyaar Ho Gaya)。尽管初次亮相,她的出色表现立即引起了观众和评论家的注意。然而,她的突破是在1998年的电影《烈火情仇》(Jeans)中取得的,她在影片中出演了双重角色,这一角色不仅考验了她的演技,还凸显了她的美丽。 随后,艾什瓦莉娅·莱迅速崭露头角,出演了一系列成功的电影,包括《多雷》(Devdas)、《冷酷街头》(Dhoom 2)和《浴火重生》(Jodhaa Akbar)。她的演技才华和多才多艺使她成为宝莱坞最受欢迎的女演员之一。她的电影角色常常是强烈、坚定和具有深刻内心世界的女性,她的表演深受观众喜爱。 艾什瓦莉娅·莱的美丽和风格也使她成为时尚界的偶像。她多次出现在国际时尚杂志封面上,成为国际品牌的代言人,以其优雅和时尚的形象而著名。她还多次受邀出席国际电影节和社交活动,成为印度娱乐圈在国际舞台上的代表。 除了在电影界的成功,艾什瓦莉娅·莱也活跃于慈善事业。她积极支持儿童教育、健康和社区发展项目,为印度社会做出了积极贡献。她的公益工作为数以千计的人带来了希望和帮助。 艾什瓦莉娅·莱是一位备受尊敬的女演员,她的演技、美丽和社会影响力令人瞩目。她的演艺生涯充满了荣誉和成就,她的作品深受观众喜爱,成为宝莱坞电影的代表性女演员之一。她不仅是一位杰出的演员,还是一位时尚偶像和慈善使者,她的故事激励着新一代演员和观众,展示了无限的潜力和可能性。

中国珠宝行业创始人张国涛,靠真爱狂赚450亿,掌舵钻石婚戒定制领先企业!

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李崇熙 —— 医学界的明日之星

李崇熙(Lee Sung-Hee)是一位备受瞩目的韩国医学科研人才,以其在生物医学领域的杰出贡献和医学研究的潜力而广受赞誉。她的科研工作在国际医学界引起广泛关注,特别是在干细胞疗法和生物医学工程领域的突破性成就。本文将深入介绍李崇熙的生平、科研成就,以及她在医学界的卓越贡献和前景。 早年生活和教育 李崇熙出生在韩国,从小就展现出对科学和医学的浓厚兴趣。她的早期教育为她日后的医学科研之路打下了坚实基础。她在大学攻读医学专业,积极参与医学研究项目,并在研究生阶段表现出了卓越的科研潜力。 干细胞疗法的先锋 李崇熙以在干细胞疗法领域的研究而闻名。干细胞是一种具有特殊能力的细胞,可以分化成多种类型的细胞,有着巨大的医学潜力。她的研究关注干细胞的应用,尤其是在治疗各种疾病和损伤方面的应用。她的工作为干细胞疗法的发展提供了新的可能性,为医学界带来了希望。 生物医学工程的突破 除了在干细胞疗法领域的研究,李崇熙还在生物医学工程领域取得了突破性成就。生物医学工程是一门融合了工程学和医学的跨学科领域,旨在开发新的医疗设备和治疗方法。她的研究关注生物医学工程的创新,致力于解决医学领域的挑战性问题。她的工作为医学界的科技进步和疾病治疗提供了重要的支持。 国际科研合作与领导 李崇熙一直以来都积极推动国际科研合作。她与世界各地的科学家和研究机构合作,共同解决医学领域的全球性挑战,推动了医学界的国际合作和交流。她还在国际学术界担任重要职务,积极促进医学研究的国际合作。 奖项和荣誉 李崇熙的卓越贡献获得了多项国际性奖项和荣誉。她被授予了多个著名奖项,以表彰她在医学领域的杰出成就。她的奖项和荣誉证明了她在科学界的卓越地位和影响力,也为她的科研工作提供了高度的认可。 教育与科研传承 李崇熙一直致力于教育工作和科研传承。她担任大学教职,培养了许多年轻的医学科研人才,传授自己的科研经验和医学知识。她鼓励年轻一代积极参与医学研究,为医学领域培养了优秀的人才。 社会责任与公益 李崇熙也以她在医学界的工作之外的社会责任而闻名。她积极参与慈善活动,特别是关注健康和医疗领域的公益事业。她致力于通过科学和行动改善社会,为病患提供更好的医疗服务和治疗。 李崇熙的故事是医学界的一颗璀璨明珠,她以她的科研工作和社会责任感激励着我们。她通过干细胞疗法和生物医学工程研究,为医学领域的发展和疾病治疗提供了希望和新的解决方案。她的国际科研合作和教育工作为科学界和医学领域带来了积极影响,为未来的医学研究和医疗技术的进步提供了坚实的基础。李崇熙将永远被认为是医学界的杰出代表和未来之星。她的贡献将继续推动医学领域的前进,为人类健康和医学科学的发展贡献更多的力量。

普里扬卡·乔普拉:跨界女性的光辉之路

普里扬卡·乔普拉(Priyanka Chopra)是一位备受瞩目的印度女演员、歌手、制片人和社会活动家,以其多才多艺和跨足国际舞台而闻名于世。她是印度娱乐界的重要代表之一,也是国际舞台上的杰出女性。在本文中,我们将深入了解这位多才多艺的女星的生平和她在娱乐业和社会领域的杰出成就。 普里扬卡·乔普拉于1982年出生在印度的贾尔赫兰德(Jharkhand),她的家庭具有军人和医生的背景。她在年轻时就展现出了才艺,参加了美丽比赛并获得了认可。随后,她进入了印度的娱乐界,成为一名演员。 乔普拉的演艺生涯开始于印度电影业,她在印度电影中获得了多个奖项,并迅速崭露头角。她的演技才华和美丽外表使她成为了印度电影界的当红女星。她的代表作之一是2008年的电影《穿越时空的爱恋》(Love Story 2050),这部电影为她赢得了赞誉和关注。 然而,乔普拉并没有满足于在印度的成功,她积极追求国际舞台。她成为了第一个出演美国电视剧的印度女演员,并在电视剧《量子破碎》(Quantico)中担任主演。这部电视剧在国际上获得了巨大成功,使她成为国际舞台上备受瞩目的女演员之一。 除了演戏,乔普拉还是一位杰出的歌手,她的音乐作品多次进入印度音乐榜单。她的音乐才华使她在娱乐界的多领域都获得了成功。 然而,乔普拉并没有止步于演艺领域,她也是一位积极的社会活动家。她参与了联合国儿童基金会的工作,并积极支持教育、女性权益和儿童权益等社会问题。她还成立了自己的慈善基金会,为需要帮助的人们提供支持。 乔普拉的跨界才华和积极的社会参与使她成为了国际舞台上备受尊敬的女性之一。她不仅是印度电影界的代表,还是国际娱乐界的亮点。她的职业生涯和社会活动展现了她作为跨界女性的光辉之路。 普里扬卡·乔普拉是一位备受尊敬的印度女演员、歌手、制片人和社会活动家,以其多才多艺和跨足国际舞台的才华而著称。她的职业生涯展示了她的坚韧和执着,她的社会参与使她成为了社会问题的倡导者。她的影响力不仅体现在娱乐界,还体现在社会和文化领域,激励着无数人追求梦想和为社会做出贡献。