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镰状细胞病的潜在治疗方法并未引起 FDA 专家组的担忧

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美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组周二在为期一天的会议上表达了一些担忧,该会议讨论了一种可以通过使用一种药物来治愈镰状细胞病的新疗法所带来的任何潜在风险。 基因编辑技术 被称为 基因编辑技术

如果 FDA 批准,来自 Vertex Pharmaceuticals 的名为 exa-cel 的输液可能成为许多患有严重的罕见和衰弱性血液疾病的患者的第一种治疗方法。

据 Vertex 发布的新闻稿称,FDA 将于 12 月 8 日决定批准 exa-cel。

美国国立卫生研究院表示,血液和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病的唯一选择,并且仅限于少数可以获得与其基因匹配的捐赠者的患者。

疾病预防控制中心估计,大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。 大多数人是黑人,他们的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。

患者可能面临严重且痛苦的并发症,包括医生所说的血管闭塞危机,当体内血流受阻时,会导致什么 一名患者描述 如同“骨头碎裂的疼痛”。

FDA 告诉专家组,由于医学进步,患有镰状细胞病的成年人现在寿命更长,但仍然可能“大大缩短”寿命。

Jon LaPook 博士报告了利用基因疗法治疗镰状细胞病的另一项努力。 观看下面视频中的故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

exa-cel 的试验所取得的疗效结果被福泰 (Vertex) 誉为对于患有严重镰状细胞病的患者来说是“变革性的”和“前所未有的”,从而消除了接受单剂 exa-cel 的患者因这些危机而住院的情况。

在周二会议之前发布的文件中,FDA 基本上同意该公司对该疗法试验的“强烈积极结果”的描述。

“这是细胞和基因治疗领域的一个激动人心的时刻,我们开始解决各种疾病中一些未满足的需求。Exa-cel 已被研究用于治疗伴有严重血管闭塞危机的镰状细胞病,并已显示出疗效FDA 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 博士在会议上表示。

“脱靶”基因编辑的风险

该机构没有要求其细胞、组织和基因治疗咨询委员会就 exa-cel 的利益与风险的更广泛平衡进行投票,就像在权衡棘手的批准决定时经常做的那样。

相反,FDA 官员要求委员会只关注讨论 Vertex 可能需要做更多工作来研究其技术在极少数情况下意外改变基因组其他部分的可能性。

“如果该基因恰好在细胞功能中发挥重要作用,那么这种意外的编辑可能是有害的。这些编辑还会增加患癌症的风险,” FDA 的生物信息学审查员 Komudi Singh 告诉委员会。

Verdun 表示,FDA 还有监管机构要求在产品推出后进行一些研究,以监测意外编辑的风险。 Vertex 表示,它仍在与 FDA 就该治疗的标签如何解决由此带来的理论上的风险进行谈判。

在向委员会提交的报告中,Vertex 强调,它已使用多种策略来最大限度地降低意外基因编辑的风险,并审查可能导致意外编辑的潜在途径。

该公司表示,从患者身上抽取血液后,他们的细胞只会“短暂地”接触用于编辑细胞的 CRISPR 技术,然后再输回患者体内。

Vertex 首席科学官 David Altshuler 博士表示:“exa-cel 的设计最大限度地减少了脱靶风险的可能性,并且多项系统评估并未发现 exa-cel 脱靶编辑的证据。”

Altshuler 说,给予 CRISPR 编辑的目标经过筛选是独一无二的,并且“在人类基因组的其他地方没有其他匹配的”。

FDA 要求向委员会介绍的其他专家也承认理论上对脱靶编辑可能导致白血病的担忧。 然而,他们说,许多意想不到的变化甚至可能不会对患者产生影响。

“理论上可以吗?是的。有证据表明确实如此吗?我会说不。但这并没有真正做到很多。我们需要保持谦虚和开放的态度,向这些勇敢的患者学习, ”波士顿儿童医院研究员丹尼尔·鲍尔博士说。

该委员会的成员基本上表示支持该治疗方法,以及在该治疗方法推出后采取的一些额外措施,以研究其长期风险。 该小组基本上没有要求在获得批准之前进行更详尽的研究。

“我们要小心,不要让完美成为优秀的敌人,”委员会成员之一吉尔·沃尔夫博士说。

沃尔夫承认可以对样本进行更“深入的分析”,但他对是否能收集到更多有用的信息表示怀疑。

“你希望尽可能做好工作,但在某些时候,你必须在患者身上进行尝试,”他说。

旨在治愈镰状细胞病

除了 exa-cel 之外,更多潜在的“基因疗法”也正在酝酿中,用于治疗镰状细胞病。 科学家们希望这种方法也能解锁其他疾病的潜在新疗法。

“我们知道有 7,000 种遗传疾病的精确 DNA 拼写错误。难道这个相同的策略、这套相同的原则不能适用于许多疾病,也许有一天,所有这些疾病都适用吗?” 时任美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士 关于“60分钟” 2019年。

当时,柯林斯预测他们正在试验的基因疗法可以治愈镰状细胞病。

这项试验是由 Bluebird Bio 公司开发的一种治疗方法,现在被称为 lovo-cel,FDA 也将于今年 12 月就其可能的批准做出决定。

FDA 小组代理主席塔比·阿赫桑 (Taby Ahsan) 表示:“随着产品即将获得监管部门的批准,这可能只是围绕该主题进行的更多讨论中的第一个。”

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创业巨匠:解读中国科技领军人物——Gang Ye

Gang Ye(叶刚):中国科技领域的奇才 引言 在中国科技产业蓬勃发展的背景下,有一位备受瞩目的企业家和创业家,他以卓越的创新能力和商业洞察力而闻名。他不仅是科技行业的领军人物,还是慈善事业的积极支持者。本文将深入探讨Gang Ye的生平事迹,以及他在科技和社会领域所取得的杰出成就。 早年生活与教育 Gang Ye生于中国,他的创业之路始于一个普通的家庭。他在国内获得了电子工程学士学位,并随后赴美攻读硕士和博士学位。他的教育背景为他的科技创业奠定了坚实基础。 科技创新之路 Gang Ye毕业后,他迅速崭露头角,成为了电子科技领域的新锐。他创办的公司迅速壮大,专注于半导体技术和电子设备制造。他的团队在芯片设计和制造领域取得了突破性的进展,为中国科技产业的崛起作出了杰出贡献。 领导创新的力量 Gang Ye以其领导力和创新思维而著称,他的公司在技术创新方面始终保持领先地位。他积极推动科研项目,鼓励员工参与技术研发,为中国科技产业的发展提供了强大动力。他的公司在移动通信、人工智能和物联网等领域不断推出创新产品,为行业带来了颠覆性变革。 社会责任与慈善事业 除了在科技领域的卓越成就,Gang Ye还积极投身慈善事业。他成立了一家慈善基金会,致力于教育、医疗保健和环境保护等领域的项目。他的慈善事业在中国和国际社会产生了深远的影响,为弱势群体提供了帮助和支持。 对未来的展望 Gang Ye一直致力于推动中国科技产业的发展,并将创新视为企业成功的关键。他的领导力和愿景将继续引领他的公司走向新的高峰。同时,他的慈善事业也将继续为社会做出积极贡献,推动社会责任在商业界的普及。 总结 Gang Ye是中国科技领域的杰出代表,他通过创新精神、领导力和社会责任感建立了一个强大的商业帝国。他的成功故事鼓舞了其他创业者,展示了如何通过坚韧不拔的精神和创新的思维在科技产业取得卓越的成就。他的影响力不仅局限于商业领域,还推动了慈善事业和社会责任在商业界的普及。Gang...

甘帕迪·纳雷什·帕特瓦里:塑造新加坡电子与计算科学的杰出学者

甘帕迪·纳雷什·帕特瓦里,是新加坡备受尊敬的电子与计算科学领域的杰出学者,他的学术成就和领导力在新加坡和国际科学界广受赞誉。本文将深入探讨他的学术生涯、研究成就以及对新加坡科学与技术领域的重要影响。 早年生活与教育 甘帕迪·纳雷什·帕特瓦里教授出生于印度,并在印度获得了电子工程学士学位。后来,他赴新加坡攻读博士学位,并选择了电子与计算科学作为他的研究领域。他在新加坡的学术生涯始于此,为他未来的科研工作奠定了坚实的基础。 卓越的学术生涯 甘帕迪·纳雷什·帕特瓦里教授在电子与计算科学领域取得了多项重要的学术成就。他的研究领域涵盖了无线通信、网络安全、物联网等多个方面。他在新加坡国立大学(National University of Singapore,简称NUS)担任电子与计算工程系的教职,并领导了一支杰出的研究团队。 他的研究工作深刻地影响了通信和网络技术的发展。他的团队在无线通信和物联网方面的研究取得了突破性进展,为新加坡和国际社会提供了先进的技术解决方案。 教育与学术传承 甘帕迪·纳雷什·帕特瓦里教授一直热衷于教育和学术传承。他在NUS教授了许多学生,培养了一代又一代的电子与计算科学家。他鼓励年轻一代积极参与科学研究,并在学术方面取得卓越成就。 科研领导与合作 甘帕迪·纳雷什·帕特瓦里教授不仅在学术研究中表现出色,还在科研领导和合作方面具有卓越的能力。他在国际合作项目中发挥着重要作用,与世界各地的科学家和研究机构合作,推动了电子与计算科学的进步。 奖项与荣誉 甘帕迪·纳雷什·帕特瓦里教授的杰出贡献赢得了多项国际性科学奖项和荣誉。他被授予了多个著名奖项,以表彰他在电子与计算科学领域的杰出成就。这些奖项证明了他在科学界的卓越地位和影响力,也为他的科研工作提供了高度的认可。 甘帕迪·纳雷什·帕特瓦里教授是新加坡电子与计算科学领域的杰出学者,他通过自己的卓越研究工作和教育领导力,为新加坡和国际科学社区做出了重要贡献。他的研究在通信技术、网络安全和物联网等领域产生了深远的影响,为科技创新和科研合作提供了重要支持。他的故事是电子与计算科学领域的典范,激励着年轻一代的科学家,追求卓越,不断推动科学的进步。

专注护发36年,顾锦文用9.9元护发素打造中国老字号

你用过价格只有几块钱的护发素吗?上世纪八十年代的情况下,一家小厂生产出中国第一瓶洗发水和护发素,它就是蜂花。 三元一瓶的蜂花满足了老百姓的需求,开启了洗发加护发的时代,但是随着经济的发展,蜂花似乎逐渐淡出了人们的视线。 最近网传蜂花倒闭,再次引起大家的热议,谁也没有想到,蜂花会接力前段时间红遍全网的鸿星尔克站上风口,引起了无数消费者的注意和购买。 1954年,顾锦文出生在上海市的一个农村里,父母都是农村人,从小家境贫寒,但是本分的父母从小教导顾锦文做事做人都要脚踏实地,顾锦文从小受着这种思想的熏陶,为日后的事业也融入了一道光, 顾锦文中专毕业后,就在家务农,这段农村生活让顾锦文学会了做事要勤勤恳恳,农民的朴实也造就了他日后创业做事的踏实。 见过顾锦文的人都知道,虽然他的身份是一名企业家,但是朴素的衬衫裤子给人一种温文尔雅的印象。 蜂花前身1985年,在顾锦文的努力下,上海轻工业进出口公司与他所在的合资组建了上海华银洗涤厂,顾锦文担任该厂的总经理。 厂房只有四百平方米,十几个工人,在这样的环境下,每个工人拼死拼活,一年的总资产也不过几百万。 顾锦文作为领导者,不仅仅是让这个厂能够在市场的竞争下生存下去,还要有超前的战略意识,让这个厂能够持久发展下去,考察市场之后,他决定改变策略, 在当时,洗涤厂也不过是生产最简单的洗涤剂和洗衣粉,人们洗涤用品也比较单一,一般老百姓洗头发都是用皂角,家境优渥的也才是洗衣粉。 大家应该都知道,这两种产品对头发都有很大的伤害。那么能不能有一种产品代替这些洗头发呢? 上海华银日用品有限公司于是,顾锦文和厂里的主要领导者决议之后,将洗涤剂厂改名为上海华银日用品有限公司,主要生产洗发水和护发素。 并且将产品命名为“蜂花”,意味“蜂花正茂,万古长青”,蜂花的价格定位在3元左右,是让所有普通百姓都能够买得起的产品。 1990年,“蜂花”在央视进行广告宣传,让蜂花成为家喻户晓的产品,也是当时每个家庭必备的产品,一时间出现一货难求的局面。 即便如此,蜂花的价位始终是没有变的,作为当时国内第一家专门从事洗发水和护发素的企业,蜂花真正将洗发护发的概念深入人心,是值得一称的良心企业。 但是好景不长,90年代,经济高速发展,人们的消费意识也慢慢发生了变化,一时间,洗发护发产品蜂拥而至,海飞丝,拉芳,潘婷…… 竞争对手不仅在包装上有档次,在广告营销上也是下了一番功夫,借助央视广告力量的同时,也邀请当红明星加入,广告一时间铺天盖地,冲击着消费者的视觉。 蜂花市场慢慢萎缩蜂花产品的市场开始慢慢萎缩,销售额逐年下降,并且从1998年开始连续两年企业开始出现严重亏损。蜂花面对如此强大的竞争压力,接下来的路应该怎么走? 顾锦文并没有因此而消沉,他开始思考发展战略问题。他发现国外的洗发护发产品走的都是高端路线,而中低端的市场并没有很好的占领。 在当时的经济状况下,普通消费者还是占有相当大的份额,这是一块很好的蛋糕。占领了这块蛋糕,生存不是问题。 同时还要适应市场发展需求,改变产品单一问题,于是顾锦文开始对企业内部改革,调整发展战略,花巨资购买新的设备,进行技术上的创新,开发出植物系列的新产品,新产品的价格定位也是相当低的。 为了能够占领市场,销售模式也发生变化,从单一的产品出售到产品批发,一些中小城市的超市以及商场都布满了蜂花产品。 重新赢得市场2003年,蜂花的营收从亏损到净挣几个亿,用最土的包装,低廉的价格,又一次为自己赢得了市场。 市场总是在不断变化中,顾锦文不断适应市场的需求,对产品不断创新,从植物系列产品到草本系产品,从无硅系列产品到精油系列产品,产品种类不断增加。 在这个过程中,顾锦文始终保持着对消费者的用心,物价在上涨,房价在上涨,但是蜂花的价格却始终没有涨,这也是蜂花能够一直存在的原因吧。 可能有些人不免在疑惑,蜂花是怎样占领市场的,目前蜂花的主要消费者可能不是我们这些年轻占主力,主要是一些中老年人。 虽然这类消费者的影响力不算大,但是他们的购买能力是十分稳定,又加上蜂花低廉的价格,不仅在一些中小城市占有一定的市场,在农村市场也占有相当大的份额。 同时顾锦文的销售策略也是相当绝的,蜂花主推护发素,按照日用品的惯例,洗发水的销售量应该比护发素大,但是蜂花却反过来了,所以在护发素市场上,销售量排在前列的,蜂花护发素是当之无愧的。蜂花护发素的未来可期。 “蜂花”正茂“已诞生36年的洗护发素国货品牌蜂花将面临倒闭”的网络消息,再次将蜂花推上网络的风口。国货蜂花“哭穷”的网络消息一下火了,网友们为支持国货,引发了一波野性消费。 在某直播间,9.9元的蜂花产品被抢断货,一天之内居然卖了两万单。 对此,顾锦文也亲自出面澄清事实,“我们的品牌一直在稳定发展,健康成长”,“大家不用担心,我们没有倒闭,你的正茂,谢谢大家”。 也有很多网友纷纷留言,建议蜂花提升包装形象和扩大广告销售,顾锦文表示会听从大家的建议,修改包装,但是不会因为包装的改变提高产品的价格,真正的做到了良心的企业。赢得了市场。 蜂花从成立到如今已经有30几年的时间,经历过风雨的蜂花,像一支独秀傲然挺立,在市场的竞争下,它保持着一份纯真,正如它的名字“蜂花正茂,我心依旧”。 顾锦文也从一个青年走向暮年,个人的生命历程是极其有限的,但是个人投入的事业是无限的。 顾锦文用他的实际行动告诉了我们年轻的一代人,可以几十年坚持去做好一件事情,而且把这件事情做到极致。愿你出走半生,归来仍是少年。

双枪科技郑承烈:中国“筷子第一股”,靠筷子身价上亿

我国是人口大国,日常生活中吃饭离不开筷子,但2000年以前,筷子行业还只是停留在小作坊生产。 而创立于2002年的双枪科技公司抓住了这一商机,投身于餐厨工具制造,从筷子延伸到砧板等日常厨具用品。 经过了多年的打磨,双枪科技公司自主研发工艺产品,并多次在国家级活动如北京奥运会、杭州G20峰会中作为礼品,走出国门。 1970年2月9日,郑承烈出生在浙江的一个叫庆元的小县城,家里很穷,父母都是靠着卖粮食得来的钱供一家人生活。 郑承烈从小就在这样的环境中长大,因此他很想要摆脱这种生活,不想再为下一顿粮食而发愁,不想再为读书的学费而发愁,更重要的是不想父母再为这个家而操劳。 因此,他觉得自己必须要做点什么,在读书的年纪他从未让父母操心过他的成绩,可以说在每次学校考试后,从成绩表后面开始数总是看不见郑承烈的名字。 因为他一直稳居第一名,很少掉至第二名,更别说倒数了,这也是他给自己定下的学习目标。 考入大学郑承烈本可以凭借他的成绩考一个很好的大学,但他觉得等不了,他想尽早地为家庭减轻负担,所以郑承烈来到了浙江建筑工业学校。 在郑承烈的理解中,他认为干建筑这一行是最赚钱的,一单的成交额少则几万,多则几百万、几千万,他期待着自己能早日到达那一步。 从浙江建筑工业学校毕业后,郑承烈就顺利被分配到了一家建筑公司上班。 带着梦想的激情,郑承烈在建筑公司中专挑最苦最累的活来做,后来,他甚至做到了可以一个人指挥县城最大的金融中心施工工作。 但慢慢地,郑承烈发现这并不是自己想要的,建筑公司的工作不仅全年无休,而且薪资少得可怜,只有几百块钱。 最后,因为与梦想的实现相背离,郑承烈离开了他干了四年多的建筑行业。 在那段缓冲期中,郑承烈又尝试了不少工作,他们有一个共同点,就是与做生意有关。 郑承烈开过便利店、服装店,但因为经营了一段时间后还是未达到自己的预期,这些店铺的结局就是统统关门。 经营筷子厂这条路不行,那就换一条路,郑承烈就是凭着这样一种敢拼敢闯的精神,与哥哥一起尝试着经营一家筷子厂,这就是双枪科技公司的前身。 在21世纪之前,筷子生产并不是非常规范、标准化,以小作坊、小工厂为主,因为成本本身就不高,在市场流通的筷子产品大都是普通人可以接受的价格,质量普遍不高。 在了解到市场现状后,郑承烈就想着他创办经营的筷子厂一定是要与众不同的。 这种与众不同并不是标新立异,而是提高整个产品服务质量,给用户最好的使用体验,打造出国家品牌、民族品牌。 说做就做,郑承烈有了想法,就想着要实施。但由于他之前的生意都失败了,手中并没有多少积蓄,他的哥哥跟他的情况也差不多,于是郑承烈就想着借钱。 要知道在1995年向银行借几千块就需要一系列的审批程序,这期间需要等待几个月的时间,郑承烈显然是等不了这么长时间,更何况他需要的启动资金是以万为单位。 后来,在他人的引荐下,郑承烈通过高利贷筹集了二十万元的启动资金。 走上“正轨”郑承烈首先就更换了一套先进的生产设备,经过一段时间的研究,终于生产出最新一批的筷子产品,不仅是样式美观,而且工艺精致。 当他兴致勃勃地把120箱筷子送到浙江人流量最大的义乌商品市场进行售卖时,由于价格比市场高,并没有像郑承烈之前预想的那样被销售一空,而是无人问津的一个状态。 他只好又想出了另外一个办法,那就是“先试销,后付款”的模式,这才吸引了前来进货的一个老板的订购,双方很快达成了协议。这也是双枪科技的第一个订单。 质量是产品的保证,只要厂家是真心实意地做产品,那自然不愁没有人买,就算遇到了一定的销售困难,那也只是时间问题。 郑承烈的筷子产品在那个老板拿回去试销后,很快就被一抢而空,老板自然是高兴都来不及,很快就与郑承烈的工厂签订了长期合作的合同,并支付了第一次合作的现金额。 好的口碑自然是人们口口相传更快,自此之后,郑承烈的双枪工厂走上了正轨,慢慢成为了一个有质量有销量的双枪科技公司。 打造民族品牌其实在郑承烈之前,很少会有人把筷子当成一件工艺品来对待,郑承烈正是发现了这其中的商机,做到了把筷子生产变得标准化、产业化、科技化,就这样坚持了二十几年,最终获得了属于自己的成功。 他曾自我调侃,说道双枪就是融资出来的,自己在创业过程不知坐过多少的冷板凳,受过多少冷嘲热讽,大都是因为他那率真求实的性格。 郑承烈从来不喜欢为公司定下那些假大空的目标,他也不喜欢阿谀奉承,一直都是靠着自己实实在在的努力把双枪发展到这样的一个高水平科技公司。 郑承烈也一直很注重公司的员工管理,在他的理念中,那就是归结为一句话——让员工当老板,提高员工的工作积极性。 郑承烈曾说过想把双枪打造成知名民族品牌,筷子文化本身就是优秀的中华传统文化的一种。 他大胆提出这样的一个品牌设计,那就是把中华传统文化工艺融入到筷子的设计生产中,如印花,激光雕刻,手绘,让双枪生产出来的筷子产品有了品牌的特色。 除了生产销售筷子之外,双枪还生产砧板等其他一千多种日常厨房用具,线上线下把控一样严格,并成功在各大国家级活动中亮相,作为品牌方的文化礼品赠与。 公司拥有40项发明专利、99项实用新型和122项外观专利。这也是双枪企业文化的其中一种,即产品美,剩下的三美则分别是员工美、环境美、财报美。 说起财报美,那可不得不提双枪科技公司在2020的年度营业收入了,已经达到了8.34亿元,并逐年稳步增长,比同行业产品销售的第二名和第三名加起来的总量都要多。 在行业中常年占据榜首,其中光筷子一样产品年销售量就达到了三亿双。 如今的双枪公司已经在2021年8月5日作为“筷子第一股”成功上市,使得郑承烈的身价大幅上升,达到了16亿元。 而双枪公司也在他的管理下继续拓展着销售途径,提升产品质量,提高公司盈利,将双枪造的产品送出国门。