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镰状细胞病的潜在治疗方法并未引起 FDA 专家组的担忧

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美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组周二在为期一天的会议上表达了一些担忧,该会议讨论了一种可以通过使用一种药物来治愈镰状细胞病的新疗法所带来的任何潜在风险。 基因编辑技术 被称为 基因编辑技术

如果 FDA 批准,来自 Vertex Pharmaceuticals 的名为 exa-cel 的输液可能成为许多患有严重的罕见和衰弱性血液疾病的患者的第一种治疗方法。

据 Vertex 发布的新闻稿称,FDA 将于 12 月 8 日决定批准 exa-cel。

美国国立卫生研究院表示,血液和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病的唯一选择,并且仅限于少数可以获得与其基因匹配的捐赠者的患者。

疾病预防控制中心估计,大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。 大多数人是黑人,他们的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。

患者可能面临严重且痛苦的并发症,包括医生所说的血管闭塞危机,当体内血流受阻时,会导致什么 一名患者描述 如同“骨头碎裂的疼痛”。

FDA 告诉专家组,由于医学进步,患有镰状细胞病的成年人现在寿命更长,但仍然可能“大大缩短”寿命。

Jon LaPook 博士报告了利用基因疗法治疗镰状细胞病的另一项努力。 观看下面视频中的故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

exa-cel 的试验所取得的疗效结果被福泰 (Vertex) 誉为对于患有严重镰状细胞病的患者来说是“变革性的”和“前所未有的”,从而消除了接受单剂 exa-cel 的患者因这些危机而住院的情况。

在周二会议之前发布的文件中,FDA 基本上同意该公司对该疗法试验的“强烈积极结果”的描述。

“这是细胞和基因治疗领域的一个激动人心的时刻,我们开始解决各种疾病中一些未满足的需求。Exa-cel 已被研究用于治疗伴有严重血管闭塞危机的镰状细胞病,并已显示出疗效FDA 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 博士在会议上表示。

“脱靶”基因编辑的风险

该机构没有要求其细胞、组织和基因治疗咨询委员会就 exa-cel 的利益与风险的更广泛平衡进行投票,就像在权衡棘手的批准决定时经常做的那样。

相反,FDA 官员要求委员会只关注讨论 Vertex 可能需要做更多工作来研究其技术在极少数情况下意外改变基因组其他部分的可能性。

“如果该基因恰好在细胞功能中发挥重要作用,那么这种意外的编辑可能是有害的。这些编辑还会增加患癌症的风险,” FDA 的生物信息学审查员 Komudi Singh 告诉委员会。

Verdun 表示,FDA 还有监管机构要求在产品推出后进行一些研究,以监测意外编辑的风险。 Vertex 表示,它仍在与 FDA 就该治疗的标签如何解决由此带来的理论上的风险进行谈判。

在向委员会提交的报告中,Vertex 强调,它已使用多种策略来最大限度地降低意外基因编辑的风险,并审查可能导致意外编辑的潜在途径。

该公司表示,从患者身上抽取血液后,他们的细胞只会“短暂地”接触用于编辑细胞的 CRISPR 技术,然后再输回患者体内。

Vertex 首席科学官 David Altshuler 博士表示:“exa-cel 的设计最大限度地减少了脱靶风险的可能性,并且多项系统评估并未发现 exa-cel 脱靶编辑的证据。”

Altshuler 说,给予 CRISPR 编辑的目标经过筛选是独一无二的,并且“在人类基因组的其他地方没有其他匹配的”。

FDA 要求向委员会介绍的其他专家也承认理论上对脱靶编辑可能导致白血病的担忧。 然而,他们说,许多意想不到的变化甚至可能不会对患者产生影响。

“理论上可以吗?是的。有证据表明确实如此吗?我会说不。但这并没有真正做到很多。我们需要保持谦虚和开放的态度,向这些勇敢的患者学习, ”波士顿儿童医院研究员丹尼尔·鲍尔博士说。

该委员会的成员基本上表示支持该治疗方法,以及在该治疗方法推出后采取的一些额外措施,以研究其长期风险。 该小组基本上没有要求在获得批准之前进行更详尽的研究。

“我们要小心,不要让完美成为优秀的敌人,”委员会成员之一吉尔·沃尔夫博士说。

沃尔夫承认可以对样本进行更“深入的分析”,但他对是否能收集到更多有用的信息表示怀疑。

“你希望尽可能做好工作,但在某些时候,你必须在患者身上进行尝试,”他说。

旨在治愈镰状细胞病

除了 exa-cel 之外,更多潜在的“基因疗法”也正在酝酿中,用于治疗镰状细胞病。 科学家们希望这种方法也能解锁其他疾病的潜在新疗法。

“我们知道有 7,000 种遗传疾病的精确 DNA 拼写错误。难道这个相同的策略、这套相同的原则不能适用于许多疾病,也许有一天,所有这些疾病都适用吗?” 时任美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士 关于“60分钟” 2019年。

当时,柯林斯预测他们正在试验的基因疗法可以治愈镰状细胞病。

这项试验是由 Bluebird Bio 公司开发的一种治疗方法,现在被称为 lovo-cel,FDA 也将于今年 12 月就其可能的批准做出决定。

FDA 小组代理主席塔比·阿赫桑 (Taby Ahsan) 表示:“随着产品即将获得监管部门的批准,这可能只是围绕该主题进行的更多讨论中的第一个。”

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陈华兰:病毒学界的杰出女性

作为一位杰出的中国科学家,陈华兰教授在病毒学领域取得了卓越的成就。她的科研工作和领导地位在国际上备受认可,对病毒学、流感研究和疫苗开发产生了深远的影响。本文将深入介绍陈华兰教授的生平、学术成就和她在病毒学领域的杰出贡献。 早年生活与教育 陈华兰教授出生于中国,她的科研之路始于青少年时期对科学的浓厚兴趣。她在中国一所著名大学攻读医学学士学位,之后获得了博士学位,专攻微生物学和流感病毒研究。她的早期教育为她未来的科研工作打下了坚实的基础。 突破性研究与流感病毒 陈华兰教授的主要研究方向之一是流感病毒,她在这一领域取得了多项突破性的成就。她的研究团队发现了流感病毒的一些新型亚型,并研究了它们的传播和变异机制。她的工作不仅加深了我们对流感病毒的了解,还为流感流行病学和疫苗研发提供了重要依据。 病毒学研究的国际合作 陈华兰教授一直倡导国际科学合作,她在病毒学领域建立了广泛的国际合作网络。她与世界各地的科研团队合作,共同研究病毒的传播和控制方法。她的领导力和卓越贡献为全球病毒学研究提供了重要支持,尤其是在面对新兴病毒和大流行病时。 疫苗研发和防控工作 陈华兰教授的研究不仅关注病毒本身,还致力于疫苗研发和防控策略。她的团队在流感疫苗研发方面取得了显著进展,为防控流感大流行提供了重要工具。她的疫苗研究为全球公共卫生事业做出了卓越贡献,尤其在面对病毒威胁时具有重要意义。 科研领导与教育工作 陈华兰教授一直在科研领域发挥着重要的领导作用,她曾担任病毒学研究所的所长,并指导了许多博士和硕士研究生。她的教育工作培养了一代又一代的年轻科学家,为病毒学领域的未来做出了重要贡献。 奖项与荣誉 陈华兰教授的卓越贡献赢得了多项国际性科学奖项和荣誉。她被授予了许多著名的科学奖项,以表彰她在病毒学和疫苗研究领域的杰出成就。这些奖项证明了她在科学界的卓越地位和影响力,也为她的科研工作提供了高度的认可。 陈华兰教授是中国病毒学领域的杰出女性科学家,她通过自己的科研工作和领导力不断推动着病毒学和流感研究的进展。她的研究为全球公共卫生事业和科学研究提供了重要支持,她的科研传承工作培养了更多的病毒学家和疫苗研究人员,为抗击传染病提供了强大的人才支持。陈华兰教授的故事是科学研究和国际合作的典范,激励着年轻一代的科学家,追求卓越,不断推动科学的进步。

中国最大问答社区却屡次被罚,周源将带领知乎将何去何从?

他从小热爱物理,但无意间接触了父亲的三八六电脑,对计算机可谓是“一见钟情”。高中毕业后。 他大胆地报考了当时仅处于新兴行业的计算机专业,并且坚信计算机前景广阔,后来又继续攻读硕士,探索未知的计算机世界。 毕业后,他做过码农,也做过IT记者,最后还是决定自己创业,奈何突遇资金断裂。后来瞄准了国外的Quora,决定做一款中国的Quora,知乎由此诞生,花了十年时间从用户不足两百人到现在成为国内最大的在线问答社区。 1980年,周源出生于贵州贵阳,父母都是知识分子,他的父亲是一名新闻工作者,饱读诗书,他的母亲是一名教师。 在家庭氛围长大的他从小动手能力就很强,尤其喜欢物理这门学科,本以为他大学会选择物理专业,成为一名优秀的物理学家。 选择计算机行业可是他却选择了当时刚刚新起的计算机专业,原来他早在初中看到了父亲正在使用三八六电脑,十分感兴趣。 苦于我国当时计算机并不发达,他的许多问题并没能得到解决,所以他下定决心要自己亲自去探索,这也是他选择计算机的原因。 高考过后,他被成都理工大学的水上图书馆所吸引,正式成为了成都理工计算机学院的一名大学生。 在大学期间,他除了学习专业知识外,对大学生创业也十分关注,但当时大学生创业远没有今天有如此多的优惠政策,反而壁垒重重。 他得知同为计算机专业的丁磊,创办的网易在纳斯达克上市,受到十分大的触动,他更加坚信计算机这条路没有走错。 同时,在校期间也尝试过小型的创业,他和院里的几个同学一起创办过计算机服务部,卖出了14台电脑,放在今天可能算不了什么,但在当时已经算是不菲的成绩了。 大学毕业之后,也有不少公司向他抛出了橄榄枝,可他认为自己资历尚浅,还需要继续学习,于是他考上了东南大学软件工程专业的硕士。 研究生毕业之后,他如愿成为了一名程序员,他在上海的一家大公司负责底层数据库的开发,大城市的光鲜亮丽和足够稳定的工作让他被不少人羡慕,可是他真的甘心每天在屏幕前敲代码吗? 日复一日的代码工作对他来说并不是什么头疼的事情,但是却让他觉得枯燥疲倦,他开始思考自己学计算机的初心到底是什么了,可以说这是周源最迷茫的一段时间了。 成为记者2005年,他选择离开上海来到北京,在《IT 经理世界》杂志社成为了一名记者,有人会说程序员不都是不善言辞的吗,一直以来给人沉闷感觉的程序员,也可以做能说会道的记者? 或许是从小受到父亲记者职业的影响,他除了是一名优秀的程序员,还十分善于和别人沟通交流,再加上IT记者并不是普通的记者,只有懂计算机的人才能当IT记者,周源大概是最好的选择。 他专门负责报道科技公司和企业首席信息官,这段记者生涯让他见识了很多企业的成长,比如腾讯、百度等知名公司,他越发对计算机前景充满信心,同时也对创业充满了憧憬。 于是在2007年,他利用自己敲代码的老本行和同事一起创办了一个网站,没想到的是创办第一个月就超过了《IT 经理世界》主站的流量。 他发现大家对于IT的关注度也在逐渐提高,属于IT的时代即将来临,同时他认为自己做的产品远比写一篇IT文章要得到的关注度高,他开始思考是否应该回归到自己的老本行? 事实证明,他终究还是属于计算机的世界,三年的记者生涯也只是他的一段过渡时期。 创业2008年他辞去了记者的工作,正式成为了创业大军中的一员。他最初的想法是利用模拟机器人做淘宝这种大型网站的压力测试工作。 后来发现这种技术难度较大,需要花费非常多的时间和精力才能去实现。面对这样的情况,他并没有选择死磕到底,而是另辟蹊径,转身做了帮企业在百度等搜索引擎投放广告用的管理软件Meta搜索。 这本是个大有前景的搜索软件,而且Meta本身也并不比当时的同类其他软件差,但苦于周源只是个善于敲代码的“技术猿”,对于软件如何运营、如何融资是一窍不通,三年的记者生涯也从来没有接触过这些东西。 软件做出来之后他并没有去寻找真正的市场需求,而是经常把别人的建议当作真实的市场需求,以至于用自己的虚假设想来推动软件的发展,反而将其与现实越来越远,最后因为资金链的断裂导致第一次创业失败。 创业失败的他在西藏偏僻的一家小旅馆里仔细思考第一次创业失败的原因,他并没有因为第一次创业失败而颓废,反而对做软件有了新的看法,他要做一款以自己为用户的软件。 正巧当时国外出了一款名叫Quora的新产品吸引了他,这个产品是一款问答机制的软件,让他开始思考人与人、人与信息之间的关系。 创办知乎正是抱着为大家解决问题,能够有人回答的初衷,2010年8月他创办了知乎。经过第一次创业失败的经历,他不仅将知乎本身做更好,还拿到了投资来支撑知乎的发展, 2011年3月,周源就拿到了李开复的天使投资,之后陆续又拿到了启明的投资,可以说在知乎发展的前期就已经做好了充足的资金支持。 原先知乎的用户只是一些计算机爱好者,之后逐渐拓展到每一个平民百姓,并且对于回答问题所谓的“专家”也进行了严格的证明,以免一些人在上面冒充“专家”招摇撞骗,同时也为了提高解决问题的效率。 十年的时间,知乎从以前的一个只有两百人的问答社区变成了国内最大的在线问答社区,并且在2020年12月已经启动了上市程序。 但是表面上看知乎的确是越做越大了,但周源似乎也从一个认真做为民众带来幸福感的软件的工程师变成了一个商人,他的初心在近些年也是屡次遭受质疑。 2017年以前的确是因为风格独特且有深度的回答受到了不少人的关注,但从2017年引入巨额融资开始后,知乎似乎就变成了一个商业化的平台,充斥着广告和娱乐新闻。 有的文章甚至为了博眼球,会取一些诋毁明星的标题来获得浏览量,当然也有一些优质作者依然坚守在知乎,乞求在这个日益商业化的平台中博得一方净土。 希望知乎能够在做大的同时多一点耐心,多倾听一下用户们的意见,尤其不要忘记了自己的初心。

从一家小店到拥有万家店,戴文军是如何带领绝味鸭脖崛起的?

民以食为天,在网络发达的今天,各种电商产品应运而出,面对琳琅满目的商品,吃得好才是人们追求的终极目标。除去包装,人们更多的是对味道的回忆。 作为后起之秀的绝味鸭脖,仅用了十年的时间就成功上市,成为卤味行业的一匹黑马,作为绝味鸭脖的创始人戴文军,身价也飙升到几百个亿。 1968年,戴文军出生在武汉,是土生土长的武汉人,成绩优异的他毕业于长江商学院,主攻经济管理学。 毕业之后在长沙一家药企公司担任市场经理。当时周黑鸭在武汉盛行,作为武汉人,每次回家都会给同事们带一些鸭脖子。 同事们都觉得这个鸭脖子非常好吃,而且味道也非常独特,再加上戴文军本身也非常喜欢吃鸭脖子。 辞职创业在长沙市场考察一番发现,长沙市场根本没有一家正宗的卤味店,本身有经商头脑的他,一下子看到了商机。于是回家和妻子商量之后,决定辞职创业。 可是作为一个门外汉,要想开一家卤味店,是何其的难,但是这都不是问题,当一个人下定决心去做一件事情时,他会选择义无反顾地完成。 作为高材生的他,相比周黑鸭的创始人,他更像是一个商人,辞职之后,他回到武汉,在武汉市场进行考察一番。 他发现要想成功,必须先得给别人打工,要打入别人内部,了解这个行业是如何运行的?核心的内容是什么? 于是他便去了武汉一家卤味店打工,说明自己的来意之后,愿意不要工资帮助店主卖卤味,只要他们教他卤味的方法,但是卤味店的老板怕被骗就拒绝了,一连去了很多家店最后都被拒绝了,但是戴文军没有放弃。 当时武汉的周黑鸭比较出名,于是他决定到周黑鸭的门店去试一试,幸运的是,他通过了面试,成功入职。 在这里,他勤勤恳恳,认真工作,熟悉周黑鸭的每一步加工和营销过程。但是通过一段工作之后,对于周黑鸭的配方和卤味的技巧并没有掌握。 为了了解制作过程,他主动申请去后勤帮忙,把自己学到的配方用心记录下来,然后回到家里开始研究,自己配料,卤味。 经过自己不断地专研,改良。终于研制出属于自己的卤味,但是有了这个配方还不够,还要学习卤味产品的生产链是如何运行的。 要想进入一家工厂学习不是那么容易的,毕竟这是人家的核心地方,他叫上自己的哥哥,打通门卫关系,偷偷潜入工厂,以运营商的身份去了解产品是如何生产,加工的。 等回到家中,细细研究别人的长处,对于短板处,自己想出解决的方案,整理出属于自己的东西。 经过一段时间的学习之后,戴文军不仅从制作卤味上有自己的配方,同时在生产链上也整理出属于自己的东西。他觉得自己可以开始创业了。 “绝味鸭脖”2005年,戴文军回到了长沙,开了第一家门店,取名“绝味鸭脖”,为了能够快速打开市场,他刚开始摆摊的时候,降低价格出售自己的鸭子,并且免费试尝。 由于鸭子的味道独特,香鲜麻辣,而且辣到骨头里,对于本身爱吃辣的长沙人来说,这个味道正是绝美。 于是受到长沙人的欢迎,门店一开张,就排起了长长的队伍,而且回头客也很多,每天都是爆满。 很快,戴文军在长沙各个地区开了门店,绝味鸭脖一下子遍布整个长沙市,受到长沙市民的喜爱。 戴文军的目标不仅于此,跟周黑鸭不同的是,戴文军不在乎产品的味道如何,更在乎产品能够普市。 扩大市场为了能够让所有人记住这个牌子,很快他就注册了商标,产品不仅仅是以鸭脖子为主,而是开发一系列的绝味食品,并且开始进行大量的广告投入。 从公交车,电梯到电视,都能够看到绝味的广告,甚至不惜砸重金,在湖南电视台进行广告营销,为了让所有人记住绝味鸭脖,开始大力推行加盟。 而且加盟的门槛非常低,只需要2万元的加盟费,并且还提供统一的装修,设备和原材料,这样的低门槛,让绝味鸭脖在全国各地遍地开花。 从2014开始,每年以超过1000家加盟店的速度增长,为了保障加盟商的运营需要,绝味食品在全国各地开办了20多家加工厂,还创立了一所管理学院,主要目的培养核心加盟商,提高加盟商素质。 同时,戴文军的绝味鸭脖一直没有涨价反而降价,在许多原材料都在上涨的情况下,绝味鸭脖作为绝味食品的主导产品从未涨过价。 用戴文军的话说,我是靠鸭脖起家的,我要对得起一直信任我的消费者。 或许有人会问,加盟门槛低,绝味靠什么赚取利润的,这与戴文军的营销手段有很大关系,通过低门槛扩大源头产品的销售,占领市场这才是绝味成功的原因之一。 戴文军从创业到确立企业未来的发展模式,很早就已经有了明确的规范,而且很清楚自己将来必然要走加盟模式。 相比于周黑鸭,以直营的方式发展,戴文军的模式更快人一步,更快一步抢占市场。 正式上市2017年绝味鸭脖正式上市,随之而来的是绝味的年盈利达到了上百个亿,戴文军的身价也随着上涨。 但他的梦想不仅于此,2019年绝味鸭脖的加盟店已经突破1万多家,无论是在一二线市场上,还是在普通的乡镇上,都能够看到绝味的身影,它如雨后春笋般在全国各地出现。 戴文军为了保障食品的安全性,配送的时间性,包括产品的冷冻链。戴文军都是严格把控,并且确定每一个重要城市都会有绝味的加工厂。 如今绝味企业的员工也有两千多名。戴文军在注重管理的同时,更加注重企业文化,每年都会派送优秀的人才去大学学习管理经验和食品知识。 线上营销随着网络的兴起,绝味鸭脖也紧着时代的潮流,不仅店面的生意做得非常红火的,加盟店也是一茬接一茬,绝味鸭脖进驻京东以及天猫等平台,线下线上同时进行营销,满足消费者的需求。 相比于周黑鸭,绝味鸭脖的成功,可以说是一个传奇,周黑鸭是一个已经在市场摸爬滚打几十年的牌子,要想以绝对的优势去打败它,绝非是容易的事情。 更何况戴文军还是只是一个门外汉,什么都不懂,仅仅用了十三的时间,成为食品界的巨头。 除了优秀的产品之外更需要的是良好的营销手段,戴文军的成功正是运用他聪慧的大脑,一路规划着自己想要的东西,就是一种成功!

跨足舞台与银幕的明星:莉雅·萨隆加的多才多艺之旅

莉雅·萨隆加(Lea Salonga)是一位备受尊敬和崇敬的菲律宾女演员和歌手,以其多才多艺的表演才华和深刻的音乐实力而闻名于世。她的职业生涯跨足了舞台和银幕,以及国际音乐界,她是多元艺术家的典范。 早年生活与音乐启蒙 莉雅·萨隆加于1971年出生在菲律宾马尼拉,她从小就展现出音乐的天赋。她的父母是音乐教育家,这让她在音乐环境中成长。莉雅的音乐启蒙始于儿童时代,她在5岁时就开始学习音乐和声乐,展现出非凡的音乐天赋。 百老汇的明星 莉雅·萨隆加的职业生涯开始于百老汇,当她在1989年出演音乐剧《西贡小姐》(Miss Saigon)中的金·金时,她一炮而红。这个角色赢得了她多个奖项,包括托尼奖,成为百老汇史上最年轻的托尼奖得主。她的表演被认为是音乐剧史上的经典之一,她成为了全球百老汇粉丝的偶像。 国际音乐之旅 莉雅·萨隆加的音乐才华突破了国际界限,她在世界各地巡回演出,为观众呈现了多样化的音乐风格。她的歌唱才华横扫各大音乐舞台,包括印度、英国、澳大利亚等地。她的音乐作品融合了流行、爵士、古典和拉丁音乐等多种元素,创造出新颖而富有魅力的音乐。 百老汇和音乐剧之后 莉雅·萨隆加不仅是百老汇的巨星,还在音乐剧之外取得了卓越的成就。她在电影《风中奇缘》(Aladdin)中为茉莉公主配音,为迪士尼动画带来了独特的声音。她还在音乐剧《悲惨世界》(Les Misérables)中扮演女主角芙妮丝,并在伦敦的西区音乐剧中获得了赞誉。 音乐实力与演技 莉雅·萨隆加以其卓越的音乐实力和演技而备受尊敬。她的音域广阔,嗓音纯净,歌唱技巧精湛。她的歌声充满情感和力量,触动人心。她不仅是一位杰出的歌手,还是一位出色的演员,能够将角色的情感和内心世界淋漓尽致地呈现出来。 慈善事业和社会责任 莉雅·萨隆加积极参与慈善事业和社会责任活动。她关注儿童教育和社会福利项目,她的社会责任感推动着她为社会做出积极贡献。她的音乐和声音也用于慈善募捐活动,为有需要的人提供支持。 国际声誉与奖项 莉雅·萨隆加的演艺生涯赢得了国际声誉和多项重要奖项。她获得了托尼奖、奥利弗奖、劳伦斯·奥利弗奖等多个音乐剧界和表演界的最高荣誉。她也是亚洲艺术家中的杰出代表之一,为亚洲音乐才华在国际舞台上树立了新的标杆。 未来展望 莉雅·萨隆加的音乐和演艺生涯仍然在继续,她的音乐才华和社会影响力不断扩大。她将继续用她的音乐和演技激励和影响年轻一代,成为多元艺术家的楷模。她的未来作品备受期待,她将继续为音乐界和社会带来新的变革。 莉雅·萨隆加是一位多才多艺的艺术家,她以其卓越的音乐才华和演技而备受尊敬。她的职业生涯跨足了舞台和银幕,以及国际音乐界,她是多元艺术家的杰出代表。她的音乐作品和演出不仅在舞台上留下了深刻的印记,还在社会责任和慈善事业中为社会做出了杰出的贡献。莉雅·萨隆加将永远被铭记为多元艺术家的光辉典范。