奖项申报奖项申报奖项申报奖项申报

镰状细胞病的潜在治疗方法并未引起 FDA 专家组的担忧

Date:

美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组周二在为期一天的会议上表达了一些担忧,该会议讨论了一种可以通过使用一种药物来治愈镰状细胞病的新疗法所带来的任何潜在风险。 基因编辑技术 被称为 基因编辑技术

如果 FDA 批准,来自 Vertex Pharmaceuticals 的名为 exa-cel 的输液可能成为许多患有严重的罕见和衰弱性血液疾病的患者的第一种治疗方法。

据 Vertex 发布的新闻稿称,FDA 将于 12 月 8 日决定批准 exa-cel。

美国国立卫生研究院表示,血液和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病的唯一选择,并且仅限于少数可以获得与其基因匹配的捐赠者的患者。

疾病预防控制中心估计,大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。 大多数人是黑人,他们的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。

患者可能面临严重且痛苦的并发症,包括医生所说的血管闭塞危机,当体内血流受阻时,会导致什么 一名患者描述 如同“骨头碎裂的疼痛”。

FDA 告诉专家组,由于医学进步,患有镰状细胞病的成年人现在寿命更长,但仍然可能“大大缩短”寿命。

Jon LaPook 博士报告了利用基因疗法治疗镰状细胞病的另一项努力。 观看下面视频中的故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

exa-cel 的试验所取得的疗效结果被福泰 (Vertex) 誉为对于患有严重镰状细胞病的患者来说是“变革性的”和“前所未有的”,从而消除了接受单剂 exa-cel 的患者因这些危机而住院的情况。

在周二会议之前发布的文件中,FDA 基本上同意该公司对该疗法试验的“强烈积极结果”的描述。

“这是细胞和基因治疗领域的一个激动人心的时刻,我们开始解决各种疾病中一些未满足的需求。Exa-cel 已被研究用于治疗伴有严重血管闭塞危机的镰状细胞病,并已显示出疗效FDA 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 博士在会议上表示。

“脱靶”基因编辑的风险

该机构没有要求其细胞、组织和基因治疗咨询委员会就 exa-cel 的利益与风险的更广泛平衡进行投票,就像在权衡棘手的批准决定时经常做的那样。

相反,FDA 官员要求委员会只关注讨论 Vertex 可能需要做更多工作来研究其技术在极少数情况下意外改变基因组其他部分的可能性。

“如果该基因恰好在细胞功能中发挥重要作用,那么这种意外的编辑可能是有害的。这些编辑还会增加患癌症的风险,” FDA 的生物信息学审查员 Komudi Singh 告诉委员会。

Verdun 表示,FDA 还有监管机构要求在产品推出后进行一些研究,以监测意外编辑的风险。 Vertex 表示,它仍在与 FDA 就该治疗的标签如何解决由此带来的理论上的风险进行谈判。

在向委员会提交的报告中,Vertex 强调,它已使用多种策略来最大限度地降低意外基因编辑的风险,并审查可能导致意外编辑的潜在途径。

该公司表示,从患者身上抽取血液后,他们的细胞只会“短暂地”接触用于编辑细胞的 CRISPR 技术,然后再输回患者体内。

Vertex 首席科学官 David Altshuler 博士表示:“exa-cel 的设计最大限度地减少了脱靶风险的可能性,并且多项系统评估并未发现 exa-cel 脱靶编辑的证据。”

Altshuler 说,给予 CRISPR 编辑的目标经过筛选是独一无二的,并且“在人类基因组的其他地方没有其他匹配的”。

FDA 要求向委员会介绍的其他专家也承认理论上对脱靶编辑可能导致白血病的担忧。 然而,他们说,许多意想不到的变化甚至可能不会对患者产生影响。

“理论上可以吗?是的。有证据表明确实如此吗?我会说不。但这并没有真正做到很多。我们需要保持谦虚和开放的态度,向这些勇敢的患者学习, ”波士顿儿童医院研究员丹尼尔·鲍尔博士说。

该委员会的成员基本上表示支持该治疗方法,以及在该治疗方法推出后采取的一些额外措施,以研究其长期风险。 该小组基本上没有要求在获得批准之前进行更详尽的研究。

“我们要小心,不要让完美成为优秀的敌人,”委员会成员之一吉尔·沃尔夫博士说。

沃尔夫承认可以对样本进行更“深入的分析”,但他对是否能收集到更多有用的信息表示怀疑。

“你希望尽可能做好工作,但在某些时候,你必须在患者身上进行尝试,”他说。

旨在治愈镰状细胞病

除了 exa-cel 之外,更多潜在的“基因疗法”也正在酝酿中,用于治疗镰状细胞病。 科学家们希望这种方法也能解锁其他疾病的潜在新疗法。

“我们知道有 7,000 种遗传疾病的精确 DNA 拼写错误。难道这个相同的策略、这套相同的原则不能适用于许多疾病,也许有一天,所有这些疾病都适用吗?” 时任美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士 关于“60分钟” 2019年。

当时,柯林斯预测他们正在试验的基因疗法可以治愈镰状细胞病。

这项试验是由 Bluebird Bio 公司开发的一种治疗方法,现在被称为 lovo-cel,FDA 也将于今年 12 月就其可能的批准做出决定。

FDA 小组代理主席塔比·阿赫桑 (Taby Ahsan) 表示:“随着产品即将获得监管部门的批准,这可能只是围绕该主题进行的更多讨论中的第一个。”

将本文分享至:

《亚洲人物》订阅

spot_imgspot_img

亚洲领袖

查阅更多《亚洲人物》
Figure Aisa

余冠中:马来西亚财界的佼佼者

在马来西亚的商界里,余冠中(Yu Kuan Chon)的名字经常与成功、才华和远见并列。作为一个多才多艺的投资家,余冠中在多个领域都取得了非凡的成就,展现出他对商业策略的独到洞察和出色的领导才能。 背景与初创 余冠中的成功故事并非一帆风顺。出生在一个普通家庭,他从小就对商业和经济产生了浓厚的兴趣。通过不懈的努力和学习,余冠中逐步在商界崭露头角,逐渐建立起自己的商业帝国。 投资的智慧 作为一个资深的投资家,余冠中一直坚信于价值投资的理念。他深知,成功的投资不仅仅是关于买低卖高,更重要的是对市场、行业和公司的深入研究与理解。正因为这样,他在投资领域的决策往往颇具远见,为投资者带来了稳健的回报。 多元化的商业版图 除了在金融和投资领域取得的成功,余冠中还涉猎了多个其他行业,包括房地产、科技、能源等。他的商业版图跨足全球,与许多国际大公司建立了紧密的合作关系。这种多元化的经营策略,不仅增加了收入来源,还为其商业帝国提供了稳健的支撑。 对社会的贡献 作为一个社会公众人物,余冠中深知自己的社会责任。他不仅通过个人和企业捐赠支持各种慈善活动,还积极参与社会公益事业,尤其是在教育和医疗领域。他认为,对社会的回馈是每一个成功企业家应尽的责任。 展望未来 面对未来,余冠中充满了信心和期待。他认为,随着全球化的进一步深入,商业机会将更加丰富。而对于自己,余冠中希望能够持续创新,寻找更多的投资机会,为马来西亚的经济发展做出更大的贡献。 余冠中是马来西亚商界的一颗璀璨明星。他的故事为我们展现了一个勇敢追梦、不断创新、敢于担当的企业家形象。

印度电影的女王:探寻苏什米塔·森的演艺传奇

苏什米塔·森(Sushmita Sen)是印度电影界最杰出的女演员之一,以其才情横溢的演艺生涯、卓越的演技和女性自信备受世界瞩目。本文将深入探讨她的生平、电影作品、慈善事业以及她在印度和国际舞台上的独特地位。 苏什米塔·森于1975年出生在印度的海得拉巴,她的演艺生涯始于1994年,当时她赢得了第43届“小姐宇宙”(Miss Universe)的桂冠,成为第一个获得该称号的印度女性。这一成就为她的演艺事业奠定了坚实的基础。 她的演技才华备受赞誉,她在电影中的表现充满了深度和情感。她的代表作之一是电影《达拉尔》(Dastak),她在片中饰演一名受到威胁的女性,她的表演展现了出色的演技。她还出演了电影《美女与野兽》(Maine Pyar Kyun Kiya?)和《皇家骑士》(Main Aisa Hi Hoon)等,不断挑战不同类型的角色。 苏什米塔·森的演艺事业充满了多样性,她不仅是一位杰出的演员,还积极参与了制片和导演工作。她的电影制片公司“Aura...

靠卖鸭子白手起家,20平米小店成就周富裕的200亿传奇!

到武汉,除了要尝尝热干面之外,一定不要忘记给亲朋好友带上一份周黑鸭。周黑鸭已经成为武汉特色的代名词。 靠着这只黑色的鸭子,周富裕逆袭成上市公司总裁,成为百亿富翁。而在成功之后,他选择把所有的家产都交给了妻子。 1975年,周富裕出生在重庆市合川的一个小山村。那个时候,他们家里连基本的温饱都难以解决,父亲在盼望已久中终于迎来一个男娃,取名“周富裕”。 希望家庭在周富裕的到来后,能够带来幸福和富裕的生活,但是因为没有钱交学费,周富裕小学休学4年,读了8年才毕业。 小学毕业之后,家里实在是供不起周富裕继续学习,只好辍学在家。在家里干了4年的农活之后,他发现在农村即使再努力,还是挣不了钱。 外出打工,投奔大姐于是周富裕和村里很多年轻人一样,怀着对大城市的向往,在他19岁那年去广州打工。 因为学历低,只能在工地上当水泥工,一个月下来,虽然解决了自己的温饱,但是存不下钱,此时他听说姐姐在武汉卖酱板鸭,很赚钱。 于是他决定去武汉投奔自己的大姐,在临行前,把自己的名字也改了,取名周鹏。他希望这次武汉之行能够给自己带来机遇。 年轻有为的周富裕带着一股拼劲,跟姐姐学习如何卤鸭子,每天早上3点就起床,和姐姐一起到市场卤鸭子,6点钟准时出摊。 中午饿了就随便在市场上买两个包子应付,到了下午三点收摊跟姐姐去批发市场买鸭,回到家宰鸭子,腌制, 环境很艰苦,但他从来没有想过要放弃。生意好的时候,鸭子能够全部卖完,生意不好的时候只能卖出两三只鸭子。 而在档口的另外一家卤鸭子的店,是一位温州老板,这位老板生意好得不得了,经常在出摊几个小时内便把鸭子都卖完了。 周富裕很好奇,经过内部打听,原来这位老板跟一些酒店合作,鸭子都被酒店给预定了。 而且价格远高于市场的价格,这让周富裕很羡慕,如果他也能向这位老板一样,那么要不了多久就可以挣到一笔钱了。 但是此时的周富裕很清楚,自己卤出来的鸭子,不论是从味道上还是从颜色上,肯定是比不上这位老板的。 于是他动起了歪脑筋,在姐姐的摊位旁边自己开了一家卤鸭店,拿温州老板的鸭子当样品以次充好供给酒店。 刚开始还能卖掉几只,可是到了后来,酒店老板发现周富裕作假之后,拒绝合作,甚至连欠的款项也不给了。 这对周富裕打击很大,他也很快明白了一个道理,做生意最重要的是讲诚信。 从头开始周富裕决定从头开始,但由于资金不足,他只能在大姐的旁边租了一间连窗户都没有的破房。 结果没有开业几天,遭遇了小偷,一连串的打击,没有击垮周富裕,他决定从卤鸭的味道上进行改良。 于是他频繁跑到香料市场,请教香料店的老板香料的味道和功效,并且还买来书籍进行研究,一次性买来数百只鸭子反复实验。 为了卤出味道独特的鸭子,他要在卤房呆上24个小时,有时候太困了,他会点上一根烟夹在手里,当自己睡着了,烟也会烧完,烧着自己的手,他会醒来继续研究卤味。 就这样他找到了合适的卤料配方,卤出来的鸭子味道独特,辣味中带着甜,他取名为“怪味鸭”。 打开市场怪味鸭一出,由于味道独特,很快在市场上传开了,周富裕的小店生意很快就红火起来。 靠着独特的口味赢得了很多的回头客,并且一传十十传百。小店的生意稳定起来之后,周富裕决定去注册怪味鸭的品牌,但当时已经有怪味鸭这个牌子,于是改名为周黑鸭。 生意好起来之后,周富裕把自己的亲戚朋友都请来帮忙。由于当时市场上竞争激烈,而且价位不分上下,他的鸭子虽然味道独特,但价格还是比较高的,为了赢得市场,他选择降低价格销售,而且门店从原来的一家变成了十家,很快就占领了市场。 1998年他的盈利就达到30多万了,赚了一点钱的周富裕有点飘了,迷恋上了打麻将,对生意也不过问,销量急速下滑,亲戚朋友都为他着急,在姐姐的教训下,他才意识到事情的严重性。 而此时的酱板鸭已经在市场上没有多大的竞争力,如果光靠酱板鸭来维持生意,肯定是要亏本的。 扩大经营于是周富裕不再卖酱板鸭单品,他又开始研究鸭子身上的各个部分,卤成不同品种,例如鸭翅膀,鸭脖子,鸭肠子等等。 很快他又赢得了市场,为了扩大经营,他在汉口火车站旁边建立起了生产基地,并且雇了30多名员工分别进行采购、制作和销售的工作。 没想到2002年遇上了非典,这次非典对生禽类要求非常严格,周黑鸭也没有幸免。这次损失惨重,于是他决定向京城发展。 而此时的北京卤鸭市场竞争非常激烈,根本就没有他的一席之地,最后不得不又折返回武汉市场。 2004年,周富裕想到加盟,但自己的文化水平很低,在管理上存在很大问题,很多亲戚加盟他的品牌,结果以次充好,导致加盟市场非常混乱,周黑鸭的品牌效应没有得到很好的发展,反而越来越差。 他开始反思自己的管理,决定聘请职业经理,收回所有的加盟店,改成直营店,进行中央统一配送。 成立公司,企业改革2006年,周富裕成立湖北周黑鸭食品有限公司,走向现代化管理,公司44个员工中大部分都是自己的亲戚,但周富裕认识到企业的发展必须规范化,他把自己的亲戚都替换了下来,虽然遭到了亲戚的反对,但他毅然坚持自己的改革。 2007年,周黑鸭开机组建新的核心团队,管理团队扩充到五人,并且规范了工作流程,从采购到最后的销售严格按照流程进行,企业越来越规范。 并且在2008年,公司员工从60多人扩张到400多人,店面也增加了到了50多家,销售额突破了亿元。 在周黑鸭快速发展的同时,为了让公司能够走得更加长远,他也想到了上市,但是上市的道路并不是很顺利。 为了能够尽快上市,他想了很多办法。2016年,周黑鸭在香港港交所上市,为此周富裕的身价一下子飙升到300亿元,真正成为富裕的人。 如今的周黑鸭管理更加规范,有了自己的电商平台,而且店面已经发展到1400多家。年销量也在上百亿元。 周黑鸭像很多的企业一样经历了低谷,最终紧紧跟随时代脚步,在市场上站稳了脚步,所以任何一家企业的发展,都离不开人才,离不开管理。

韩国的金范秀是谁?这位白手起家的亿万富翁在贫困中长大,在创立Kakao并发财之前,在三星起步

金范秀刚刚成为韩国最富有的人之一——但他必须努力工作才能实现。 Kakao的创始人金范秀(Kim Beom-su)在2023年以49亿美元的净资产位居《亚洲人物》韩国富豪榜第五。这是一个令人印象深刻的壮举,因为他曾在2021年面临韩国公平贸易委员会的调查,因为他涉嫌“在过去五年中遗漏了“关于金范秀完全拥有的投资公司K Cube Holdings的必要信息或虚假报道”。 以下是您需要了解的关于2023年《亚洲人物》韩国最富有的亿万富翁的信息——以及他是如何走到今天这一步的。 他在贫困中长大 金范秀的八口之家在他成长过程中只共用一个房间。 很难想象金范秀在数十亿美元的财富之前的生活是什么样子。在我们的一篇简介中,56岁的金范秀(又名Brian Kim)回忆说,他的家人在首尔的一个贫困社区共用一间卧室,他的父母很难谋生。他是家里第一个上大学的人,他通过提供私人辅导课程来支付费用。 他在采访中说:“我们必须创造自己的道路,因为我的父母没有时间照顾我们。”“我们获得了很大程度的自主权,这也教会了我责任感。” 他第一次在三星工作 近年来,金范秀不得不经受住几场风暴,但他仍然是韩国最富有的人。 他最初是该公司IT服务部门三星SDS的软件工程师。但五年后,他离开了,开了一家网吧,并推出了在线游戏门户网站Hangame,然后与搜索引擎Naver合并,成为韩国占主导地位的门户网站NHN。 在担任NHN五年后,他于2005年搬到硅谷,以扩大公司在美国的业务。然而,这比预期的要艰难,他离开了NHN,去了另一家企业。 KakaoTalk应用程序是在金范秀和他的团队受到第一款iPhone发布的启发后诞生的。 然后,在2007年,iPhone问了出来。金范秀当时在加州,被智能手机迷住了。他和Iwilab(现在的Kakao)的成员为新的移动产品开发了信使应用程序,因为他们认为智能手机将主要用作“通信手段”。金范秀最终开发了KakaoTalk,然后与门户网站Daum合并为Kakao。 据报道,他正在准备让他的孩子们接任 金范秀和Ryan,KakaoTalk角色之一。 金范秀在2020年雇用了他的儿子Kim Sang-bin和女儿Kim Ye-bin为Kakao的控股公司K Cube Holdings工作。业内人士认为此举是确保顺利继任的一种手段。据报道,他还给了他的妻子和两个孩子6万股卡考股票,总价值超过2000万美元。  金范秀在一个贫穷的家庭中长大,并通过一系列明智的商业举措获得了财富。 他已经签署了捐赠承诺书 金范秀签署了The...