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镰状细胞病的潜在治疗方法并未引起 FDA 专家组的担忧

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美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组周二在为期一天的会议上表达了一些担忧,该会议讨论了一种可以通过使用一种药物来治愈镰状细胞病的新疗法所带来的任何潜在风险。 基因编辑技术 被称为 基因编辑技术

如果 FDA 批准,来自 Vertex Pharmaceuticals 的名为 exa-cel 的输液可能成为许多患有严重的罕见和衰弱性血液疾病的患者的第一种治疗方法。

据 Vertex 发布的新闻稿称,FDA 将于 12 月 8 日决定批准 exa-cel。

美国国立卫生研究院表示,血液和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病的唯一选择,并且仅限于少数可以获得与其基因匹配的捐赠者的患者。

疾病预防控制中心估计,大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。 大多数人是黑人,他们的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。

患者可能面临严重且痛苦的并发症,包括医生所说的血管闭塞危机,当体内血流受阻时,会导致什么 一名患者描述 如同“骨头碎裂的疼痛”。

FDA 告诉专家组,由于医学进步,患有镰状细胞病的成年人现在寿命更长,但仍然可能“大大缩短”寿命。

Jon LaPook 博士报告了利用基因疗法治疗镰状细胞病的另一项努力。 观看下面视频中的故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

exa-cel 的试验所取得的疗效结果被福泰 (Vertex) 誉为对于患有严重镰状细胞病的患者来说是“变革性的”和“前所未有的”,从而消除了接受单剂 exa-cel 的患者因这些危机而住院的情况。

在周二会议之前发布的文件中,FDA 基本上同意该公司对该疗法试验的“强烈积极结果”的描述。

“这是细胞和基因治疗领域的一个激动人心的时刻,我们开始解决各种疾病中一些未满足的需求。Exa-cel 已被研究用于治疗伴有严重血管闭塞危机的镰状细胞病,并已显示出疗效FDA 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 博士在会议上表示。

“脱靶”基因编辑的风险

该机构没有要求其细胞、组织和基因治疗咨询委员会就 exa-cel 的利益与风险的更广泛平衡进行投票,就像在权衡棘手的批准决定时经常做的那样。

相反,FDA 官员要求委员会只关注讨论 Vertex 可能需要做更多工作来研究其技术在极少数情况下意外改变基因组其他部分的可能性。

“如果该基因恰好在细胞功能中发挥重要作用,那么这种意外的编辑可能是有害的。这些编辑还会增加患癌症的风险,” FDA 的生物信息学审查员 Komudi Singh 告诉委员会。

Verdun 表示,FDA 还有监管机构要求在产品推出后进行一些研究,以监测意外编辑的风险。 Vertex 表示,它仍在与 FDA 就该治疗的标签如何解决由此带来的理论上的风险进行谈判。

在向委员会提交的报告中,Vertex 强调,它已使用多种策略来最大限度地降低意外基因编辑的风险,并审查可能导致意外编辑的潜在途径。

该公司表示,从患者身上抽取血液后,他们的细胞只会“短暂地”接触用于编辑细胞的 CRISPR 技术,然后再输回患者体内。

Vertex 首席科学官 David Altshuler 博士表示:“exa-cel 的设计最大限度地减少了脱靶风险的可能性,并且多项系统评估并未发现 exa-cel 脱靶编辑的证据。”

Altshuler 说,给予 CRISPR 编辑的目标经过筛选是独一无二的,并且“在人类基因组的其他地方没有其他匹配的”。

FDA 要求向委员会介绍的其他专家也承认理论上对脱靶编辑可能导致白血病的担忧。 然而,他们说,许多意想不到的变化甚至可能不会对患者产生影响。

“理论上可以吗?是的。有证据表明确实如此吗?我会说不。但这并没有真正做到很多。我们需要保持谦虚和开放的态度,向这些勇敢的患者学习, ”波士顿儿童医院研究员丹尼尔·鲍尔博士说。

该委员会的成员基本上表示支持该治疗方法,以及在该治疗方法推出后采取的一些额外措施,以研究其长期风险。 该小组基本上没有要求在获得批准之前进行更详尽的研究。

“我们要小心,不要让完美成为优秀的敌人,”委员会成员之一吉尔·沃尔夫博士说。

沃尔夫承认可以对样本进行更“深入的分析”,但他对是否能收集到更多有用的信息表示怀疑。

“你希望尽可能做好工作,但在某些时候,你必须在患者身上进行尝试,”他说。

旨在治愈镰状细胞病

除了 exa-cel 之外,更多潜在的“基因疗法”也正在酝酿中,用于治疗镰状细胞病。 科学家们希望这种方法也能解锁其他疾病的潜在新疗法。

“我们知道有 7,000 种遗传疾病的精确 DNA 拼写错误。难道这个相同的策略、这套相同的原则不能适用于许多疾病,也许有一天,所有这些疾病都适用吗?” 时任美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士 关于“60分钟” 2019年。

当时,柯林斯预测他们正在试验的基因疗法可以治愈镰状细胞病。

这项试验是由 Bluebird Bio 公司开发的一种治疗方法,现在被称为 lovo-cel,FDA 也将于今年 12 月就其可能的批准做出决定。

FDA 小组代理主席塔比·阿赫桑 (Taby Ahsan) 表示:“随着产品即将获得监管部门的批准,这可能只是围绕该主题进行的更多讨论中的第一个。”

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应用纳米技术的奇才——Jackie Ying

杨锦明(Jackie Ying)教授是一位备受尊敬的科学家,她的研究领域涵盖了纳米技术、纳米医学和纳米生物学等多个领域。她的杰出贡献不仅在学术界广受认可,还在工业界和医学领域产生了深远的影响。本文将深入探讨Jackie Ying教授的生平、学术成就以及她在纳米技术领域的卓越贡献。 早年生活与教育 杨锦明教授生于新加坡,自幼就展现出对科学和技术的浓厚兴趣。她在新加坡国立大学攻读化学工程学士学位,并在美国麻省理工学院获得博士学位。她的早期教育为她未来的科研工作奠定了坚实的基础。 纳米技术的奇才 Jackie Ying教授被誉为“纳米技术的奇才”,因为她在纳米科学和纳米技术领域取得了多项重要突破。她的研究工作集中在纳米材料的设计、合成和应用上。她开发了多种纳米颗粒和纳米材料,这些材料在医学、能源、环境保护等领域具有广泛的应用潜力。 在医学领域的突破 Jackie Ying教授的研究在医学领域产生了深远的影响。她的团队开发了一种创新的纳米药物传递系统,可以将药物精确地传递到患病组织,减少了药物对健康组织的损害。这项技术在癌症治疗和药物输送方面具有巨大潜力,有望提高疾病治疗的效率和减轻患者的痛苦。 纳米技术与可持续能源 除了医学领域,Jackie Ying教授的研究还涉及到可持续能源。她的团队开发了一种高效的纳米材料,用于太阳能电池和能源存储系统。这些纳米材料可以提高能源转换效率,有助于减少对化石燃料的依赖,推动清洁能源的发展。 国际科研合作 杨锦明教授一直积极倡导国际科研合作。她与世界各地的科学家和研究机构合作,共同解决全球性挑战。她的开放合作精神有助于促进科技创新,推动科学领域的进步。 教育与导师 Jackie Ying教授不仅是一位杰出的科学家,还是一位出色的教育家。她在新加坡国立大学担任高级职务,培养了众多学生和研究人员。她的导师作用和教育使命为新一代科学家的培养和科学研究的传承做出了杰出贡献。 奖项与荣誉 Jackie Ying教授的卓越贡献赢得了多项国际性科学奖项和荣誉。她被授予了多个著名奖项,以表彰她在纳米技术、医学和能源领域的杰出成就。这些奖项和荣誉证明了她在科学界的卓越地位和影响力,也为她的科研工作提供了高度的认可。 Jackie...

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透视人口数据,应对全球老龄化难题

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独家专访:百果园董事长余惠勇——从创业艰辛到全球化战略,百果园的使命与未来

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