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镰状细胞病的潜在治疗方法并未引起 FDA 专家组的担忧

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美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组周二在为期一天的会议上表达了一些担忧,该会议讨论了一种可以通过使用一种药物来治愈镰状细胞病的新疗法所带来的任何潜在风险。 基因编辑技术 被称为 基因编辑技术

如果 FDA 批准,来自 Vertex Pharmaceuticals 的名为 exa-cel 的输液可能成为许多患有严重的罕见和衰弱性血液疾病的患者的第一种治疗方法。

据 Vertex 发布的新闻稿称,FDA 将于 12 月 8 日决定批准 exa-cel。

美国国立卫生研究院表示,血液和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病的唯一选择,并且仅限于少数可以获得与其基因匹配的捐赠者的患者。

疾病预防控制中心估计,大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。 大多数人是黑人,他们的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。

患者可能面临严重且痛苦的并发症,包括医生所说的血管闭塞危机,当体内血流受阻时,会导致什么 一名患者描述 如同“骨头碎裂的疼痛”。

FDA 告诉专家组,由于医学进步,患有镰状细胞病的成年人现在寿命更长,但仍然可能“大大缩短”寿命。

Jon LaPook 博士报告了利用基因疗法治疗镰状细胞病的另一项努力。 观看下面视频中的故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

exa-cel 的试验所取得的疗效结果被福泰 (Vertex) 誉为对于患有严重镰状细胞病的患者来说是“变革性的”和“前所未有的”,从而消除了接受单剂 exa-cel 的患者因这些危机而住院的情况。

在周二会议之前发布的文件中,FDA 基本上同意该公司对该疗法试验的“强烈积极结果”的描述。

“这是细胞和基因治疗领域的一个激动人心的时刻,我们开始解决各种疾病中一些未满足的需求。Exa-cel 已被研究用于治疗伴有严重血管闭塞危机的镰状细胞病,并已显示出疗效FDA 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 博士在会议上表示。

“脱靶”基因编辑的风险

该机构没有要求其细胞、组织和基因治疗咨询委员会就 exa-cel 的利益与风险的更广泛平衡进行投票,就像在权衡棘手的批准决定时经常做的那样。

相反,FDA 官员要求委员会只关注讨论 Vertex 可能需要做更多工作来研究其技术在极少数情况下意外改变基因组其他部分的可能性。

“如果该基因恰好在细胞功能中发挥重要作用,那么这种意外的编辑可能是有害的。这些编辑还会增加患癌症的风险,” FDA 的生物信息学审查员 Komudi Singh 告诉委员会。

Verdun 表示,FDA 还有监管机构要求在产品推出后进行一些研究,以监测意外编辑的风险。 Vertex 表示,它仍在与 FDA 就该治疗的标签如何解决由此带来的理论上的风险进行谈判。

在向委员会提交的报告中,Vertex 强调,它已使用多种策略来最大限度地降低意外基因编辑的风险,并审查可能导致意外编辑的潜在途径。

该公司表示,从患者身上抽取血液后,他们的细胞只会“短暂地”接触用于编辑细胞的 CRISPR 技术,然后再输回患者体内。

Vertex 首席科学官 David Altshuler 博士表示:“exa-cel 的设计最大限度地减少了脱靶风险的可能性,并且多项系统评估并未发现 exa-cel 脱靶编辑的证据。”

Altshuler 说,给予 CRISPR 编辑的目标经过筛选是独一无二的,并且“在人类基因组的其他地方没有其他匹配的”。

FDA 要求向委员会介绍的其他专家也承认理论上对脱靶编辑可能导致白血病的担忧。 然而,他们说,许多意想不到的变化甚至可能不会对患者产生影响。

“理论上可以吗?是的。有证据表明确实如此吗?我会说不。但这并没有真正做到很多。我们需要保持谦虚和开放的态度,向这些勇敢的患者学习, ”波士顿儿童医院研究员丹尼尔·鲍尔博士说。

该委员会的成员基本上表示支持该治疗方法,以及在该治疗方法推出后采取的一些额外措施,以研究其长期风险。 该小组基本上没有要求在获得批准之前进行更详尽的研究。

“我们要小心,不要让完美成为优秀的敌人,”委员会成员之一吉尔·沃尔夫博士说。

沃尔夫承认可以对样本进行更“深入的分析”,但他对是否能收集到更多有用的信息表示怀疑。

“你希望尽可能做好工作,但在某些时候,你必须在患者身上进行尝试,”他说。

旨在治愈镰状细胞病

除了 exa-cel 之外,更多潜在的“基因疗法”也正在酝酿中,用于治疗镰状细胞病。 科学家们希望这种方法也能解锁其他疾病的潜在新疗法。

“我们知道有 7,000 种遗传疾病的精确 DNA 拼写错误。难道这个相同的策略、这套相同的原则不能适用于许多疾病,也许有一天,所有这些疾病都适用吗?” 时任美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士 关于“60分钟” 2019年。

当时,柯林斯预测他们正在试验的基因疗法可以治愈镰状细胞病。

这项试验是由 Bluebird Bio 公司开发的一种治疗方法,现在被称为 lovo-cel,FDA 也将于今年 12 月就其可能的批准做出决定。

FDA 小组代理主席塔比·阿赫桑 (Taby Ahsan) 表示:“随着产品即将获得监管部门的批准,这可能只是围绕该主题进行的更多讨论中的第一个。”

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桑杰·苏布拉曼亚姆:通过历史桥接世界

在今天的历史学界,桑杰·苏布拉曼亚姆(Sanjay Subrahmanyam)的名字闪耀着光芒。作为一位杰出的历史学家,他以其广泛的知识和深刻的洞察力赢得了国际声誉。苏布拉曼亚姆教授的研究领域横跨时空,涵盖了世界各地的历史事件,他的作品深刻地反映了不同文化之间的交流与互动。本文将向您介绍这位卓越学者的生平、研究领域和对历史学界的贡献。 桑杰·苏布拉曼亚姆教授生于印度,他的学术生涯可以追溯到印度尼赫鲁大学,这是印度最负盛名的大学之一。他在印度尼赫鲁大学获得了历史学士学位,之后前往剑桥大学攻读博士学位。在剑桥大学度过的岁月深刻地影响了他的学术生涯,塑造了他的学术方法论。苏布拉曼亚姆教授的学术生涯带他走遍了世界各地,包括美国、法国、印度和荷兰等国家。他曾在许多世界著名大学担任教职,包括哈佛大学、加利福尼亚大学洛杉矶分校和巴黎高等社会科学研究院。 苏布拉曼亚姆教授的研究领域非常广泛,涵盖了从16世纪到18世纪的全球历史。他的作品深入探讨了文化、政治和经济之间的复杂关系,特别关注欧洲、印度和东南亚之间的互动。他的研究揭示了历史事件的多维性,强调了各个地区之间的相互联系。苏布拉曼亚姆教授的学术成就包括多本著作,如《欧洲、印度和东南亚的经济:15世纪到19世纪》和《交流与媒介:欧洲与印度之间的联系(1400-1900)》。这些作品为研究者和学生提供了独特的洞察力,帮助他们更好地理解不同文化之间的历史联系。 苏布拉曼亚姆教授的研究方法也备受称赞。他倡导跨文化的历史研究方法,将不同文化背景下的历史事件联系起来,强调文化交流的重要性。他的方法论鼓励研究者超越国界和地域限制,深入挖掘历史事件的根本原因和影响。苏布拉曼亚姆教授的研究方法对历史学界产生了深远的影响,推动了跨文化历史研究的发展。 除了其卓越的学术成就,苏布拉曼亚姆教授还积极参与国际学术交流和合作。他曾担任多个国际历史学会的主席,并在世界各地的学术会议上发表演讲。他的贡献不仅体现在他的学术著作中,还体现在他为推动国际历史研究领域的发展所付出的努力。 苏布拉曼亚姆教授的影响力远不止于学术界。他的作品被广泛引用,不仅为学术界提供了新的研究方向,还为普通读者带来了历史的深刻理解。他的文章和演讲经常出现在世界各地的媒体上,他的观点备受瞩目。他的影响力激励着年轻一代的历史学家,鼓励他们追求卓越,并将历史研究推向新的高度。 桑杰·苏布拉曼亚姆教授是一位杰出的历史学家,他的研究和贡献深刻影响着历史学界。他的广泛研究领域、跨文化方法和国际合作精神使他成为当代历史学领域的重要人物。他的作品不仅为学术界提供了新的思考,还为普通读者打开了历史的大门,帮助我们更好地理解不同文化之间的联系和互动。桑杰·苏布拉曼

开发首款自主学习芯片,中国“少年天才”陈天石要打造世界“最强芯”

提到“寒武纪”,或许大多数人的第一印象是从前在历史书、生物书里学到的一个无法解释的谜题。 但时过境迁,有这样一个人以“寒武纪”为名,用聪明的头脑风暴,以创新让中国的芯片领域改头换面。这样一个被称为“少年天才”的创始人带领的科技公司,背后又有着怎样的故事呢? 陈天石于1985年出生于江西南昌,有一个大他两岁的哥哥陈云霁,兄弟俩都是中国科学院计算技术研究所的研究员,齐心协力创办了“寒武纪”公司。 “天才少年”兄弟俩自小都是成绩优异的“别人家的孩子”。但谦虚似乎是一种家族遗传。 哥哥陈云霁曾经多次自嘲自己是一个“学渣”,常年在班上混不到一个好名次;弟弟陈天石同样也对记者说过类似的话。 自述高中和本科在读时期沉迷电子游戏,甚至在大学期间痴迷到了一种连课都不去上的程度。 但是陈天石并非自嘲的那样,他在16岁那年考入中科大少年班,学习有关数学的知识并获得了学士学位。 陈天石完成课业以后,选择继续深造,在2005到2010年期间就读中科院,研究计算机软件与理论专业。仅仅25岁的他便成为了一位博士。 而作为榜样的哥哥更是以惊人的速度完成了学业,14岁入读中科大少年班,19岁硕博连读,24岁早早地取得了博士学位。 这样的兄弟俩在日常生活中也时常有些碰撞,因为性格方面的差异,兄弟俩小时候常常吵架,甚至到了一种别人以为快要打起来,想去拉架的地步。 但不论吵得怎样,最后兄弟俩都会冷静下来,通过讲道理来向对方证明自己是对的。 因为哥哥陈云霁的引荐,陈天石也拜在了哥哥曾经的导师胡伟武门下,虽然兄弟俩都进修的计算机专业,但其实还是有一定的区别。 哥哥是偏向于硬件芯片,弟弟陈天石主要是研究人工智能,相较之下比起哥哥的硬件方面陈天石更加专注于软件算法。 其实兄弟俩的研究方向不一样,对于他们的合作而言反而是一种好事。两兄弟可以进行互补,更加完善、多面化。 两兄弟在思想碰撞下,在当时AI还仅仅是一个不算普及的概念时,他们俩就想到将各自的所长结合起来,让AI和芯片来创造一个新纪元。 寒武纪“诞生”在2016年,击败了人类顶尖围棋高手李世石的“阿尔法狗”掀起舆论热潮之时,寒武纪应运而生。 寒武纪可以说是在一个“虎狼环视”的情境下诞生的,在当时,国内涌现了不少关于AI芯片的企业,不仅仅将早起的发展资金全部吸附,还在互相竞争,想要扳倒对方。 不光是要承受这样激烈的市场竞争,还得面对那些龙头企业的打压和垄断。 另外一些跨界的企业虽然可能没有顶尖的技术,但像阿里巴巴和华为,拥有强大的资金支撑。在夹缝中求生存的寒武纪相比之下就有些势单力薄。 而当时人们对这个名字很不理解,为什么计算机方向的公司会用上一个这么奇怪的名字呢? 但其实“寒武纪”时代,是地球上的一次短期内出现的“生命大爆发”。而陈天石用这个命名,则正是想要证明他所创立的寒武纪会引领芯片领域的大变革、大发展。 这样的命名展露了作为新人的陈天石有极大的野心和高度的自信。 两人的合力不仅仅是研究方面的不同带来了好处。就连性格方面的不同,也使他们在公司中有一个明确的定位。 陈天石属于极为理性稳重的性格,一步三算,会将自己未来的发展要怎样进行下去给想明白再做决定的人。 他更考虑一些具有实际意义的、能带来价值的东西,在两兄弟里更适合做一位企业的领导者。 但哥哥陈云霁则更喜欢研发,虽然性格外向,但想法会比较天马行空让人摸不着头脑。就这样,在两兄弟的互相扶持下,寒武纪从无到有,一步一步成长起来。 埋头苦干即使作为公司的门面,陈天石大部分的时间还是在埋头苦干,这种全员“搞事业”的工作氛围让很多公司都望尘莫及。 就连陈天石接受采访之类的时间也是少之又少,而在现在一个舆论能造就时势的时代,寒武纪也极少开发布会。 甚至在创办公司以后,当选了2017年年度中国AI英雄风云榜商业创新人物的陈天石,还创下了拥有重要期刊和发表论文40余篇的伟绩。 或许很多人会在商场的尔虞我诈里迷失本心,但陈天石的本心就是带领寒武纪做出优秀的AI芯片,让有朝一日,世界都用上“中国芯”。 怀揣着梦想,在得到中科院计算所这个顶级机构的支持以后,寒武纪获得了巨额投资,其中的股东甚至有阿里巴巴、联想等。 稳扎稳打走好属于自己的路虽然年轻,但陈天石并不会过度的自傲,陈天石深知——罗马并非一日建成的。要想成功得靠日积月累的努力。 他曾经在一次采访中与记者谈到关于公司的发展方向,他说行业内的前辈们在成功历程上的艰辛,行业内不少“大佬”都有着几十年的创办历史,要想凭借寒武纪几年的发展就超越他们,那是不现实的。 尽管市场上有很多关于寒武纪的争议,但陈天石总是一笑而过。在他看来,每一个企业都会面对争议,没有必要为了它而烦恼。 而其实也是对于寒武纪的一种鞭策,让他能不断进步。而自己只需要尽自己所能,好好工作,让寒武纪变得更好才能打破这些争议。对于陈天石而言,正是“以争议为镜,可以知得失。”。 创业前是一位科学家,创业以后成为了一名企业家,这其中身份的变化也给陈天石带来了很多思维的变化。 他身上既有着从前做科研时的执着、探求心。也学习到了很多商业的知识,陈天石在与他的公司寒武纪一起,一步一步地成长。 在“寒武纪”和陈天石身上,我们能够了解到在公司的发展路程里,不能只追着别人的脚步,更应该回头看看自己的处境。只有自己稳扎稳打走好属于自己的路,坚实的基础才能带来长远的发展。

音乐之声:曼纳·戴的多才多艺

曼纳·迪(Manna Dey),原名普拉布辛·科م尔·道,是印度音乐界的传奇歌手之一,以其多才多艺、多样化的音乐风格和深情的嗓音而备受喜爱。他的音乐生涯跨足了几十年,他的声音穿越了文化和语言的界限,成为印度音乐的杰出代表之一。本文将深入探讨曼纳·迪的生平和他在音乐领域的杰出成就。 早年生活和音乐启蒙 曼纳·迪于1919年出生在印度加尔各答的一个音乐家庭。他的父亲是一位著名的古典音乐家,为他的音乐启蒙提供了坚实的基础。他的音乐才华早在童年时期就开始展露,他接受了专业的音乐培训,学习了印度古典音乐和拉巴里音乐。 音乐生涯的开端 曼纳·迪的音乐生涯始于20世纪40年代,他开始为印度电影演唱歌曲。他的首支歌曲是1942年的《Tamanna》中的一首歌曲,然而,他的突破性作品是1952年的电影《Do Bigha Zamin》中的歌曲《Ae Mere Pyare Watan》。这首歌曲赢得了广泛的赞誉,奠定了他在印度音乐界的地位。 多样化的音乐风格 曼纳·迪以其多样化的音乐风格而著称,他的声音适应了各种音乐类型,包括印度古典音乐、拉巴里音乐、印度民间音乐以及西方音乐元素。他的音乐作品包括了悦耳的浪漫歌曲、深刻的古典音乐和幽默的歌舞曲,展示出他的音乐多才多艺。 与著名音乐导演的合作 曼纳·迪与著名的音乐导演如S.D. Burman、R.D....

陈斌:2024年度亚洲教育行业最具影响力人物

在亚洲教育行业的璀璨星空中,有一颗耀眼的明星——陈斌教授,他以卓越的教育理念、无私的奉献精神和深远的影响力,荣获了“2024年度亚洲教育行业最具影响力人物”的殊荣。这一荣誉不仅是对他个人努力的肯定,更是对他在大学工作的认可也是景程教育团队辛勤付出的最高赞誉。 一、初心如磐,梦想启航 陈斌教授,一位对教育充满无限热忱的教育家,他的教育之旅始于对知识的渴望和对未来的憧憬。在云南大学旅游文化学院多年的工作中,他深刻认识到教育对于个人成长和社会进步的重要性。于是,他在大学工作之余毅然决然地踏上了创办教育机构的征途,希望通过自己的努力,为更多学子提供优质的教育资源,助力他们实现人生梦想。 二、匠心独运,打造精品 陈斌教授深知,优质的教育离不开专业的师资团队和科学的课程体系。因此,在创办景程教育之初,他将师资队伍建设放在了首位。他亲自参与招聘和培训,选拔了一批批具有丰富教学经验和高度责任心的优秀教师加入景程教育的大家庭。同时,他还结合市场需求和学生实际,精心设计了涵盖计算机信息化应用技术,公务员考试、事业单位考试、教师招聘考试等多个领域的课程体系,确保学生能够在最短时间内掌握最实用的知识和技能,陈斌教授还参主持参与了中国政府科技主管部门针对东南亚国家的重点专题培训项目,诸如东南亚绿色环保可持续发展专题、完善中缅产业链信息化协调专题项目,帮助东南亚的企业及学生提升专业知识技能。如今景程教育已经成为一家立足中国西南,辐射东南亚的教育服务机构。 三、创新引领,追求卓越 陈斌教授,始终保持着对教育事业的敏锐洞察力和创新精神。他倡导“以学生为中心”的教学理念,注重培养学生的综合素质和创新能力。陈斌教授在大学里的开学第一讲,更是受到学生的高度认可,也改变了很多学生的大学学习生涯,他的学生甚至进入了小米集团,阿里巴巴,百度等这样的知名企业,这在民办独立高校中是非常罕见的,他的教育理念非常值得称道。陈斌教授还积极推动教学方法和教学手段的创新,引入了一系列先进的教学技术和计算辅助教学工具,如在线教学平台、智能测评系统等,为学生提供了更加便捷、高效的学习体验。他开创了以项目实践为导向的教学模式,他的教学方法不仅在校内推广,也多次在全国性的教学研讨会上与各地的行业专家分享。同时,他还鼓励教师不断探索和实践新的教学方法和模式,努力提升教学质量和效果。他个人在云南大学旅游文化学院多次被评选为“优秀教师”,受到学生的一致好评;他领导的景程教育培训办学成绩在行业里也是遥遥领先,受到社会及学员的高度认可。 四、回馈社会,传递爱心 作为一位成功的教育家和企业家,陈斌始终不忘回馈社会。他积极参与各种公益活动和社会事业,为贫困地区的孩子们捐赠教具和学习用品,为他们提供力所能及的帮助和支持,他还资助了小凉山彝族地区的贫困儿童上学。同时他还经常组织师生参与志愿服务活动,引导学生树立正确的价值观和人生观,培养他们的社会责任感和公民意识,他一直向学生倡导做一个有温度、有良知的人。五、社会职务与学术成就 除了在景程教育的卓越贡献外,陈斌教授还是北京大学访问学者,中国计算机学会高级会员、丽江市政府数字化在库专家等一系列重要职务。他在无线感知网络及物联网络应用领域有着深入的研究,并著有该领域个人专著1部;近年来发表SCI、北大中文核心、大学学报、EI检索等期刊论文20余篇,主编及参编教材7本,主持及参与云南省项目6项,丽江市政府信息化建设项目5项,注册专利3项,软件著作权2项,1项已经授权,1项技术推广使用。 六、结语 陈斌教授,一位以教育之名筑梦未来的教育家和企业家。他的故事告诉我们:只有心怀梦想、勇于担当、不断创新和追求卓越的人,才能在教育的道路上走得更远、更稳。我们相信,在陈斌教授的带领下,景程教育将会继续发扬光大、再创辉煌!