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镰状细胞病的潜在治疗方法并未引起 FDA 专家组的担忧

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美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组周二在为期一天的会议上表达了一些担忧,该会议讨论了一种可以通过使用一种药物来治愈镰状细胞病的新疗法所带来的任何潜在风险。 基因编辑技术 被称为 基因编辑技术

如果 FDA 批准,来自 Vertex Pharmaceuticals 的名为 exa-cel 的输液可能成为许多患有严重的罕见和衰弱性血液疾病的患者的第一种治疗方法。

据 Vertex 发布的新闻稿称,FDA 将于 12 月 8 日决定批准 exa-cel。

美国国立卫生研究院表示,血液和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病的唯一选择,并且仅限于少数可以获得与其基因匹配的捐赠者的患者。

疾病预防控制中心估计,大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。 大多数人是黑人,他们的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。

患者可能面临严重且痛苦的并发症,包括医生所说的血管闭塞危机,当体内血流受阻时,会导致什么 一名患者描述 如同“骨头碎裂的疼痛”。

FDA 告诉专家组,由于医学进步,患有镰状细胞病的成年人现在寿命更长,但仍然可能“大大缩短”寿命。

Jon LaPook 博士报告了利用基因疗法治疗镰状细胞病的另一项努力。 观看下面视频中的故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

exa-cel 的试验所取得的疗效结果被福泰 (Vertex) 誉为对于患有严重镰状细胞病的患者来说是“变革性的”和“前所未有的”,从而消除了接受单剂 exa-cel 的患者因这些危机而住院的情况。

在周二会议之前发布的文件中,FDA 基本上同意该公司对该疗法试验的“强烈积极结果”的描述。

“这是细胞和基因治疗领域的一个激动人心的时刻,我们开始解决各种疾病中一些未满足的需求。Exa-cel 已被研究用于治疗伴有严重血管闭塞危机的镰状细胞病,并已显示出疗效FDA 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 博士在会议上表示。

“脱靶”基因编辑的风险

该机构没有要求其细胞、组织和基因治疗咨询委员会就 exa-cel 的利益与风险的更广泛平衡进行投票,就像在权衡棘手的批准决定时经常做的那样。

相反,FDA 官员要求委员会只关注讨论 Vertex 可能需要做更多工作来研究其技术在极少数情况下意外改变基因组其他部分的可能性。

“如果该基因恰好在细胞功能中发挥重要作用,那么这种意外的编辑可能是有害的。这些编辑还会增加患癌症的风险,” FDA 的生物信息学审查员 Komudi Singh 告诉委员会。

Verdun 表示,FDA 还有监管机构要求在产品推出后进行一些研究,以监测意外编辑的风险。 Vertex 表示,它仍在与 FDA 就该治疗的标签如何解决由此带来的理论上的风险进行谈判。

在向委员会提交的报告中,Vertex 强调,它已使用多种策略来最大限度地降低意外基因编辑的风险,并审查可能导致意外编辑的潜在途径。

该公司表示,从患者身上抽取血液后,他们的细胞只会“短暂地”接触用于编辑细胞的 CRISPR 技术,然后再输回患者体内。

Vertex 首席科学官 David Altshuler 博士表示:“exa-cel 的设计最大限度地减少了脱靶风险的可能性,并且多项系统评估并未发现 exa-cel 脱靶编辑的证据。”

Altshuler 说,给予 CRISPR 编辑的目标经过筛选是独一无二的,并且“在人类基因组的其他地方没有其他匹配的”。

FDA 要求向委员会介绍的其他专家也承认理论上对脱靶编辑可能导致白血病的担忧。 然而,他们说,许多意想不到的变化甚至可能不会对患者产生影响。

“理论上可以吗?是的。有证据表明确实如此吗?我会说不。但这并没有真正做到很多。我们需要保持谦虚和开放的态度,向这些勇敢的患者学习, ”波士顿儿童医院研究员丹尼尔·鲍尔博士说。

该委员会的成员基本上表示支持该治疗方法,以及在该治疗方法推出后采取的一些额外措施,以研究其长期风险。 该小组基本上没有要求在获得批准之前进行更详尽的研究。

“我们要小心,不要让完美成为优秀的敌人,”委员会成员之一吉尔·沃尔夫博士说。

沃尔夫承认可以对样本进行更“深入的分析”,但他对是否能收集到更多有用的信息表示怀疑。

“你希望尽可能做好工作,但在某些时候,你必须在患者身上进行尝试,”他说。

旨在治愈镰状细胞病

除了 exa-cel 之外,更多潜在的“基因疗法”也正在酝酿中,用于治疗镰状细胞病。 科学家们希望这种方法也能解锁其他疾病的潜在新疗法。

“我们知道有 7,000 种遗传疾病的精确 DNA 拼写错误。难道这个相同的策略、这套相同的原则不能适用于许多疾病,也许有一天,所有这些疾病都适用吗?” 时任美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士 关于“60分钟” 2019年。

当时,柯林斯预测他们正在试验的基因疗法可以治愈镰状细胞病。

这项试验是由 Bluebird Bio 公司开发的一种治疗方法,现在被称为 lovo-cel,FDA 也将于今年 12 月就其可能的批准做出决定。

FDA 小组代理主席塔比·阿赫桑 (Taby Ahsan) 表示:“随着产品即将获得监管部门的批准,这可能只是围绕该主题进行的更多讨论中的第一个。”

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柬埔寨国家银行行长Chea Serey:柬埔寨数字支付将培育当地货币

——Chea Serey 强调通过“Bakong”系统进行跨境交易 柬埔寨国家银行行长Chea Serey 柬埔寨国家银行行长Chea Serey告诉我们,通过柬埔寨巴孔数字金融系统进行的跨境二维码支付将促进这个东南亚国家瑞尔货币的使用。 柬埔寨80%以上的经济仍然使用美元,作为双货币体系的一部分,当局推动里尔发挥更大的作用。柬埔寨国家银行行长Chea Serey在东京日经亚洲未来会议期间表示,数字交易中使用的里尔比例更高。 通过巴孔系统进行的数字支付总额,以历史悠久的吴哥窟遗址的一座著名高棉寺庙命名,从2020年推出以来,到去年已经扩大到700亿美元,约为该国国内生产总值的两倍。虽然国内Bakong交易可以以瑞尔或美元进行,但柬埔寨货币占去年总额的200亿美元,是2022年水平的两倍多。 根据Serey的说法,跨境交易是扩大riel使用的关键。Bakong已经可用于柬埔寨、泰国、老挝和越南之间以及涉及中国银联的二维码支付。例如,这些跨境付款只能用里尔进行,因此柬埔寨公民需要有一个里尔巴孔帐户才能在泰国付款,而泰国游客只有在他们购物的地方接受里尔的情况下才能在柬埔寨进行二维码交易。 Serey说,跨境功能是“促进使用当地货币”的一种方式,因为它鼓励商家开立账户并接受瑞尔付款。她补充说,她不会通过行政措施强迫人们使用riel。 央行计划最早在6月与印度使用Bakong进行跨境支付,并正在与日本合作。Serey说,我们很高兴探索柬埔寨有足够人流动的其他国家。 Serey还认为跨境合作是扩大Bakong用户数量的关键。在一个人口约1700万的国家,目前大约有1000万个账户。 对柬埔寨来说,增加当地货币的使用意味着国家可以制定独立的货币政策,Bakong被视为只是改变人们根深蒂固的美元依赖的一种方式。政府一直在接受纳税,并支付公务员的工资。 与此同时,美元对瑞尔的升值造成了问题,包括更昂贵的美元贷款,导致贷款支付放缓。央行一直通过其参考利率鼓励当地货币贷款。 Bakong系统旨在使人们和企业更容易支付。它通过被广泛描述为数字货币(简称为“巴孔”)发挥作用,在中央银行支持的平台上使用信贷。 关于数字货币,香港最近允许居民用中国的数字人民币打开数字钱包,一些人认为这是向所谓的电子人民币国际化迈出的一步。Serey说,数字人民币的国际化还有“很长的路要走”,货币可能用于国内交易。 Serey说,数字货币国际化需要整合各国使用的不同技术。Bakong是与日本初创公司Soramitsu一起开发的,使用区块链平台Hyperledger Iroha。 最后她补充说,其他挑战包括管理资本流动和进行“了解客户”流程。

杰基·应(Jackie Y. Ying):纳米科技的奇才与创新

杰基·应(Jackie Y. Ying)博士是一位备受推崇的纳米科技领域专家,她以其在纳米技术和材料科学领域的卓越成就而广受赞誉。她的研究和领导力不仅在学术界有着巨大影响,还在创新和科技产业中扮演着关键角色。本文将深入探讨杰基·应博士的学术生涯、科研成就以及她对纳米科技领域的重要贡献。 早年生活与教育 杰基·应博士生于新加坡,自幼就展现出对科学和技术的浓厚兴趣。她在新加坡国立大学攻读化学学士学位,随后赴美国哈佛大学继续深造,获得了化学博士学位。她在早期教育阶段就展现出的学术才华为她未来的科研生涯奠定了坚实基础。 纳米科技的奇才 杰基·应博士在纳米科技领域取得了多项重大突破,她的研究涵盖了纳米材料合成、纳米医学、纳米生物技术等多个领域。她是全球首批在纳米领域开展研究的科学家之一,开辟了新的研究方向,为纳米科技的发展和应用提供了关键技术支持。 纳米生物医学的开拓者 杰基·应博士在纳米生物医学领域有着杰出贡献。她的研究为纳米粒子在癌症治疗、药物传递和医学影像等方面的应用打开了新的可能性。她的工作不仅在学术界产生广泛影响,还为改善患者的生活质量提供了新的解决方案。 奖项与荣誉 杰基·应博士的卓越贡献赢得了多项国际性科学奖项和荣誉。她被授予了诸多著名奖项,包括新加坡国家科学奖章(Singapore National Science and Technology Medal)、亚洲纳米科学奖(Asian...

中国“美颜教父”吴欣鸿,因家道中落辍学,一键美颜创造52亿身家!

他是一个因家道中落而放弃学业的美术生,在创业的路上屡败屡战,又因爱好摄影而设计出一款11亿人使用的美颜神器。 他把一款软件做到上市,公司估值近20亿美元,也为自己赚的52亿元身价。他就是“美颜教父”,美图秀秀的创始人吴欣鸿。 吴欣鸿是如何从一个美术生蜕变成商业大佬的?美图的崛起之路又是什么样的? 自幼爱好绘画,家境优越有主见1981年,吴欣鸿出生于福建泉州。从小家庭条件比较优越,父亲早年赶着国家发展的大浪潮在福建建了自己的工厂,生意还算不错。 原本父亲想让他继承自己的产业,培养他经商。但是,吴欣鸿本人从小就热爱美术,喜欢画画。 在他上初中的三年间,曾经获得过很多美术方面的奖项。也是因为绘画这门特长加上文化课成绩还行,吴欣鸿初中毕业就被保送到泉州数一数二的高中“泉州一中”。 似乎选择创业之路的人,性格里都有一些叛逆。本来读着重点高中,继续画画拿奖,然后高考考个清华美院就可以是吴欣鸿顺理成章的人生轨迹了。 可是,他却偏偏选了不一样的路。高中时休学两年,去了杭州中国美院学习油画。当时,吴欣鸿父亲的生意还没有落败,觉得儿子既然认定的想法就尊重他的选择,让他去了杭州。 1996年,在杭州学油画期间,吴欣鸿还喜欢上了摄影,他那个时候家里生意还没有落败。 不仅能买各种自己喜欢的绘画材料和书籍,还能毫无顾忌地去学习摄影。从杭州的美景拍到各类人物,每天生活得很充实。 当吴欣鸿拍摄的主题越来越多后,他发现,人们对照片的美化有很大的需求,每次拍摄完都会被要求美化下照片,这让他觉察到一门生意。 但是,那时的他也不懂软件开发,所以就没有去做这个事。 1999年,上高中后,他发现曾经那些学成的同学们,很少有继续在美术路上深造的,而是去了美术培训机构做起了美术老师。 也可能吴欣鸿的父亲是做生意的,他从小耳濡目染受到一些影响,天生会有一些生意头脑。 吴欣鸿觉得那么努力学绘画不应该最后只做个老师,加上那个时候,他的父亲工厂出了问题,生意做败了。 继续学美术只会更烧钱,而不能帮助家里解决问题。于是,吴欣鸿放弃了高考保送名额,开始了自己的创业之路。 放弃保送,开启创业之路最开始,他只有从家里拿的1万元的创业资金,做的是买卖域名的生意。可能自己是学美术的,他按照自己的审美选了很多有艺术性的域名出来,但是并没有受到市场的认可。 他买的域名都砸手里了。好在吴欣鸿并未就此放弃,他总结了自己失败的原因,转而去抢注即将到期的域名。 这一次,一个“e23.com”域名以3000美元的价格卖出,转了2万多,这是他赚到的第一笔钱。 2001年后,吴欣鸿创办了自己的第一家主攻交友领域的网站,可惜又因为自己的过分主观和追求完美的性格,每次做一个东西他都好改到自己满意为止,最后产品拖上线了时机却错过了,项目运作2年就破产了。 经历了几次的失败之后,吴欣鸿也认识到了自己的问题。2007年,吴欣鸿发现很多年轻人喜欢用一些奇怪的符号和表情聊天,但是每次找这些奇怪的符号就比较麻烦。 于是,吴欣鸿就开发了一款火星文转换器。这个软件开发只用了三天时间,“火星文”转换器上线后,迅速在80、90后的年轻群体中传播开了,几乎没有做任何的推广就占领了整个市场。 也正是这一次的迅速传播,让吴欣鸿认识到互联网市场的发展核心点就是效率,用户不在乎产品有多么的完美,只要能满足他们的需求。 先上线迅速抢占用户注册,然后在逐步完善产品。这样就不会被互联网市场淘汰,先活下来才能谈发展。火星文的成功让吴欣鸿赚到一笔,但他也知道这个产品不能持续发展。 美图诞生,走上融资上市之路2007年,吴欣鸿在跟公司合伙人蔡文胜的聊天时,提到他玩儿摄影时发现的修图市场空白点。 当时的修图软件也就是PS和光影魔术手,但是PS软件对于专业以外的人群使用起来就会比较复杂,不容易操作,如果在此时做出一款简单易上手的修图软件是具有很大市场潜力的。 这个想法得到了合伙人蔡文胜的认可,两人深思熟虑后决定针对当代女性用户开发一款拍照修图的软件。 于是,在2008年公司推出了美图秀秀,最开始这个软件还只有PC端,非常简易的操作步骤深受广大女性用户的喜爱。 领悟到互联网市场生存规则的吴欣鸿,这次没敢耽误时间,而是迅速推广产品。一时间,美图秀秀成了女性美颜的神奇。如果你的自拍没有经过美图秀秀的加工都不好意思发出来。 产品如此受欢迎,自然就吸引了大佬投资。2013年,美图秀秀拿到了李开复创办的创新工场500万美元的天使轮融资。 2014年又先后完成了A、B、C三轮融资,融资金额达到3.6亿美元,C轮过后美图公司的估值为20亿美元。 之后,吴欣鸿又陆续开发了美颜相机,美拍短视频等产品,美图秀秀也见证并引领了主流审美趋势的变化,吴欣鸿也成了人们口中的“美颜教父”,身价达到52亿元。 2016年12月,美图在香港上市成功,成为港交所近10年来最大的互联网科技公司。当时,美图软件拥有中国及海外超过11亿个独立设备上激活的用户。 美图公司旗下的应用 MAU注册达4.56亿人,用户通过公司的核心影像应用产生照片约60亿张。 在2014年 6月至2016年10月间屡次与阿里巴巴、苹果、百度、脸书、谷歌、微软及腾讯等全球互联网巨头一起跻身全球前八位 iOS 非游戏应用开发商之列。 对于美图公司未来的发展,吴欣鸿也有清醒的认知。他认为,在5G时代下,视频一定会变成更加重要的媒体形式和社交方式,与图片对比下来,视频的生产和门槛还会更高。 美图秀秀还会推出一系列视频美化的功能,降低视频的创作门槛,让普通小白也可以很轻松更好地使用。 不过,市场的竞争从来都是残酷的。放眼当下,在短视频剪辑市场又有哪一家能比的过抖音的剪映APP呢? 虽然,曾经的美图秀秀引领了一个时代的审美和市场第一。现在人们拍照依然是选择美颜相机,但是这些功能未来剪映也一样可以完善。

奥利维亚·林——环保与创业的女性领袖

奥利维亚·林(Olivia Lum)是一位备受尊敬的新加坡企业家,以她在环保领域的杰出工作而广受赞誉。她是新加坡Hyflux有限公司的创始人和首席执行官,致力于发展可持续的水处理和资源回收解决方案。本文将深入介绍奥利维亚·林的生平、事业成就,以及她在环保领域的卓越贡献。 早年生活和教育 奥利维亚·林出生在新加坡,自幼就表现出对环保和科学的浓厚兴趣。她在新加坡著名的大学获得了化学工程学士学位,并继续攻读硕士学位。她的出色学术背景和化学工程知识为她的事业奠定了坚实的基础。 创业的激情 奥利维亚·林在创业领域展现出了强烈的激情。她于1989年创立了Hyflux有限公司,当时公司只有一台小型水处理设备。然而,她坚信可持续的水资源管理是未来的趋势,决心在这一领域做出突破性的贡献。 水资源管理与可持续发展 Hyflux有限公司在水资源管理和水处理技术方面取得了巨大的成功。公司研发了一系列先进的水处理解决方案,包括反渗透膜技术,用于提纯水资源。这些技术不仅在新加坡,还在全球范围内得到广泛应用,帮助解决了世界各地的淡水短缺问题。 奥利维亚·林的公司还开发了水资源回收技术,将废水转化为可重复使用的清洁水。这一创新有助于减少水资源浪费,实现可持续的水资源管理。她的工作为环保事业和可持续发展提供了有力支持。 国际市场和全球影响 奥利维亚·林的公司不仅在新加坡取得了成功,还迅速扩展到国际市场。Hyflux有限公司在亚洲、中东、非洲和欧洲等地区建立了项目,为世界各地的社区提供了清洁的水资源。 奥利维亚·林的全球影响力在环保领域尤为显著。她的公司帮助解决了世界各地的水资源管理问题,提高了人们对可持续发展的认识,成为环保领域的重要领袖。 可持续创新和研发 Hyflux有限公司一直致力于可持续创新和研发。奥利维亚·林的团队不断改进现有技术,开发新的环保解决方案,推动了环保技术的发展。 公司还投资于研究和发展,致力于发现新的水资源管理方法和技术。她的研究成果为环保领域的进步提供了有力的推动力。 社会责任和慈善事业 除了在商业上取得成功,奥利维亚·林还注重社会责任和慈善事业。她积极参与了多项社会项目,包括支持教育、提供医疗援助和改善社区基础设施。 她的慈善工作体现了她对社会的关切,致力于改善人们的生活质量。她的影响力不仅在商界,还在社会和慈善领域广泛传播。 科学与工商的平衡 奥利维亚·林以她在科学和工商领域的杰出平衡而闻名。她既是一位杰出的科学家,又是一位成功的企业家。她的工作将科学研究与商业实践相结合,为环保事业做出了重要贡献。 她的成功经验激励着更多的年轻人追求科学和创业,证明了科学和商业之间的协同作用可以取得卓越的成就。 奥利维亚·林是一位备受尊敬的环保领域的女性领袖,她的工作在水资源管理和环保技术方面取得了杰出的成就。她的公司Hyflux有限公司的创新解决方案帮助解决了全球水资源管理的挑战,推动了可持续发展的进程。她不仅在商界获得了巨大成功,还在社会和慈善事业方面积极参与,为改善人们的生活质量做出了重要贡献。奥利维亚·林的故事激励着我们,提醒我们环保和创业的力量,以及为可持续发展事业做出的重要贡献。