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FDA批准镰状细胞病的基因编辑治疗

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美国食品和药物管理局(FDA)周五批准了一项具有里程碑意义的基因编辑疗法,用于 镰状细胞病,这是一种痛苦的疾病,影响着美国大约 100,000 人,主要是有色人种。这种创新疗法有望修复导致该疾病的基因。

这一突破为来自康涅狄格州的15岁少年约翰尼·鲁宾(Johnny Lubin)提供了希望的灯塔,他一直生活在这种疾病的衰弱影响下。他从父母那里继承了镰状细胞基因,从婴儿时期就经历了严重的疼痛和健康并发症。

通常呈甜甜圈状的红细胞弯曲成不灵活的镰刀状,导致它们堆积在血管内,阻碍氧气在体内的正常输送。并发症包括骨质退化、中风和器官衰竭。

医生告诉卢宾,他活不过40岁。

“我开始有点害怕。就像我真的想活过40岁一样,“他说。

十多年来,卢宾一直在医院里进进出出。他说他会数一数自己在每个病房里呆了多少次,有一次他意识到自己去过地板上的每个房间。

Johnny 的父母 Fabienne 和 J.R. Lubin 在得知一项涉及基因编辑的尖端临床试验时,迫切希望找到解决方案,这一过程不需要捐赠者。

首先,从Lubin的骨髓中取出干细胞,并给他化疗以帮助清除异常细胞。

然后,在实验室中, 编辑技术CRISPR芯片 用于增加保护性血红蛋白的量,血红蛋白是一种从肺部吸收氧气并将其输送到全身的蛋白质——这种保护性形式通常在出生后会减少。然后,这些细胞被注入Lubin的血液中。

约翰尼的医生、纽约长老会/哥伦比亚大学欧文医学中心小儿干细胞移植主任莫妮卡·巴蒂亚博士说,通过编辑细胞,你正在重新编程细胞以产生胎儿血红蛋白。

“众所周知,胎儿血红蛋白在某种程度上具有保护作用,胎儿血红蛋白水平较高的人往往具有较轻的镰状细胞病症状,”她说。

“你正在改变某人的DNA。所以很明显,你要确保你所做的更正是你想要的,“Bhatia说。

在医院度过了充满挑战的五周和六个月的缺课后,卢宾的健康状况和长寿的前景得到了极大的改善。

“我认为这很酷,我喜欢新的细胞,老实说,我希望,你知道,我能从中获得一些超能力,你知道,也许成为一个超级英雄,你知道,就像基因工程一样,”卢宾说。

在专家称其为治愈之前,必须对患者进行长期随访。基因编辑预计每位患者将花费数百万美元,并且可能并不适合所有患有镰状细胞病的人。它也不会阻止基因传给后代。

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山吉夫·达斯:数字金融领域的杰出先驱

数字金融是当今全球金融领域中最令人兴奋的领域之一,而Sanjeev Das教授则是这一领域的杰出代表之一。他的卓越工作和研究在风险管理、金融工程和数据分析等方面产生了深远的影响。本文将深入探讨Sanjeev Das教授的生平、学术成就以及他在数字金融领域的重要贡献。 早年生活与教育 Sanjeev Das教授出生于一个重视教育和知识的家庭。他的父母鼓励他积极学习,并培养了他对数学和统计学的浓厚兴趣。他在一所著名大学攻读数学学士学位,并随后获得了金融工程和数据科学方面的研究生学位。他的早期教育为他未来在数字金融领域的杰出职业生涯打下了坚实的基础。 数字金融领域的贡献 Sanjeev Das教授在数字金融领域的贡献主要集中在风险管理和金融工程方面。他的研究工作涵盖了复杂金融工具的定价、风险管理模型的开发以及金融市场的动态分析。他的研究不仅在学术界产生了广泛的影响,还为金融机构和投资者提供了有力的工具,帮助他们更好地理解和管理风险。 其中,Sanjeev Das教授在金融数据分析和机器学习领域的研究也备受关注。他的工作使金融机构能够更好地利用大数据和人工智能来进行投资决策和风险管理。他的研究不仅提高了金融业的效率,还为全球金融市场的稳定性和可持续性做出了贡献。 学术领导和教育 除了他的研究工作,Sanjeev Das教授还在教育领域发挥了重要作用。他曾在多所知名大学担任教职,并培养了许多杰出的学生和研究人员。他的教育工作不仅传播了知识,还培养了新一代金融领域的专业人才,为数字金融领域的未来发展培养了人才储备。 创新和创业 Sanjeev Das教授不仅在学术界有着卓越的表现,还在创新和创业领域展现出非凡的领导力。他积极参与创业项目,帮助将先进的金融科技应用于实际业务中。他的创新思维和企业家精神为数字金融领域的发展注入了新的动力,推动着金融科技的革命。 奖项与荣誉 Sanjeev...

专访“亚洲科技创新先锋奖”获得者安大力:环境评估修复的领航者

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南丹·尼雷卡尼:数字印度的奇迹创造者

南丹·尼雷卡尼(Nandan Nilekani)是印度科技领域的杰出代表,以其在数字化领域的卓越成就和领导力而闻名于世。他的生平和职业生涯充满了创新、技术洞察力和对印度数字化转型的热爱。本文将深入探讨他的生平、数字印度的奇迹创造以及他在印度科技界的杰出影响力。 南丹·尼雷卡尼毕业于印度顶尖的技术学府,之后共同创立了Infosys Technologies Limited(印孚瑟斯技术有限公司),这是一家全球领先的信息技术和咨询公司。他在Infosys的领导下,将公司发展成为印度和全球最大的信息技术服务提供商之一,为客户提供创新的数字解决方案。 尼雷卡尼在印度的数字化转型方面发挥了重要作用,尤其是在Aadhaar项目的推动下。Aadhaar是印度政府发起的生物识别身份认证计划,旨在为印度数十亿人口提供唯一身份识别号码。这一项目的成功使印度成为全球数字身份认证的领导者,并在金融、社会福利和电子治理等领域取得了突破性进展。 除了在商业和技术领域的卓越成就,尼雷卡尼还在政府和社会领域发挥了积极作用。他曾担任印度政府的特别任务小组成员,负责数字化印度的战略规划。他还积极参与慈善和社会改革项目,致力于提高印度人民的生活质量,特别是在医疗保健和教育领域。 南丹·尼雷卡尼的领导力哲学强调了创新、数字化转型和社会责任感。他坚信数字化是印度的未来,也是为全球解决许多挑战的关键。他的坚韧、决心和对技术的热爱鼓舞着全球的科技领袖、企业家和政策制定者,推动科技和数字化领域的进步。 南丹·尼雷卡尼是印度科技领域的杰出代表,他的卓越成就、领导力和对数字化的贡献使他成为该领域的杰出人物。通过Infosys的全球成功、数字印度的奇迹创造和慈善工作,他为印度科技领域的发展和社会福祉做出了杰出贡献,同时也激励着全球的科技领袖、企业家和政策制定者,积极推动科技和数字化领域的进步。

37岁把公司卖给阿里,融资250亿创立小鹏汽车,中国造车新势力何小鹏的坚持之路

何小鹏的故事,是值得大部分创业者不断感受的,合适的时间,适合的步伐。高考给力,进入华南理工;工作果断,放弃国企,进入亚信,继而创业,一步步书写绚丽的人生篇章。 这一路,是他的追梦之路,也是他希望向长辈、向妻子、向孩子要证明自己的坚持之路。 何小鹏出生于普通职工家庭的何小鹏,在1995年考入华南理工大学。在那里,他积极地学习专业知识,同时,也在不断地改变自己。 面对自己内向的性格,以及不善言辞的问题,他开始学着主动和别人沟通,空闲时间还到电脑城吆喝学着做销售来锻炼自己的交流能力。 面对毕业时的工作选择,他也很明白自己的所想所望。他本有3份岗位待选,两个在国企,还有一个在私企;最终,他毅然进了私企——亚信集团,当年将互联网引进中国的开创性企业,号称“中国IT届的黄埔军校”。 从测试工程师开始,何小鹏在各个岗位都学习了一遍。在此期间,他和同系师兄梁捷,协力开发了大容量邮件系统,约占有当时40%的市场份额。 在这里工作有3年后,何小鹏认为距离实现“财富自由”的理想太遥远,于是认真思考后,决定辞职创业。 和梁师兄一起单干的何小鹏,从没有太大水花的UCmail,到全球用户4亿多的UC浏览器。 这中间除了产品技术上的不断精进,在外界助力上,也从一开始的友情投资,到后来的股权相争。何小鹏的技术实力和资本吸引力都在以非常积极的姿态,不断提升。 只是当产品从单纯的技术集成到用户量级不断翻倍,外界一轮又一轮资本的加码后,“小松鼠”浏览器的真正控制人已经发生了变化。 发现这个问题后,何小鹏果断将UC浏览器以约300亿的价格卖给了阿里,并在阿里任职高管。 离职创业只是,随着时间的不断推移,以及国家新能源汽车政策正式打开的风潮下,何小鹏再次选择听从内心的声音,离职创业。 有关新能源汽车的释义有很多种,而何小鹏想要做的,主要是纯电动汽车。不难想象,在刚开始的时候,几乎没有人支持他。 即使这个在不断聚集人气和资本的行业经历着时间的淬炼,从当初的屈指可数,到如今的百家争鸣,也依旧争议不断。 而且,从人类史上第一台燃油汽车下线,到如今的汽车市场,早已被几大主要品牌分食干净;国外有特斯拉,国内新能源汽车的工业生产技术还没有攻克,失败的倒比比皆是。 新能源汽车但就是在这种什么都缺的情况下,一群敢想敢拼的人奋勇直前。发展至今,在众多新能源汽车中,小鹏被网友评价“国内最像特斯拉的汽车企业”。 特斯拉是电动汽车行业的领导者和标杆,如此评价,是对小鹏汽车最好的肯定了。好的企业是优质团队协作的最终呈现,是企团结一致、拼搏奋发、坚持不懈所带来的。 在互联网行业,大部分企业的文化,都是与创始人的风格一脉相承的。不得不说,小鹏汽车能有今天,与何小鹏的“刚”密不可分。 他的刚直心性反应到了企业的各个层面。以小鹏汽车的命名来举例。小鹏汽车是第一个完全使用了全名的。 虽然,这也的确被投资人、同行等建议换掉,认为不够引起消费者的消费设想,太接地气,但就是何小鹏刚到底的理工精神,做更好的车,名字什么的就让别人说去吧。 在某次访谈中,何小鹏坦然,自己曾被人说过天真,他当时回答,天真不一定是好,从某种角度看也是有点简单有点傻,但在追梦的路上,保持自己的本性就好。 专注技术何小鹏对技术的要求也一直在线。随着对外在躁动声音的淡定,何小鹏更加把心思都放在产品本身。 在2021年第三季度,小鹏在研发上支出了近12.7亿元,对比总支出的占率分别是同行蔚来、理想的1.8倍和2倍多。 这样对技术的投入,也能让消费者在面对五花八门的选择时,对小鹏更有信心了。 同时,何小鹏不仅要做电动汽车,还要做智能驾驶系统的内核。就像孙猴子的战斗力的确很能打,但要是没了定海神针,又将是什么场面呢? 在公司辅一成立时,智能辅助驾驶系统就已经开始研发,这其中包含了将摄像头、传感器、雷达、CPU、AI算法等多种软硬件融为一体等多项复杂的工作。 虽然中国人向来有着不畏难的气性,但是全世界都在努力攻克的难题,肯定是要耗费相当的人力、物力和财力的,说不定还没有回报。 这对于尚未站稳脚跟的新兴车企,其实是显得有那么点不着急的投入,但是何小鹏从来没有想过放弃。 即使在全球新能源汽车行业收缩吃紧、集体过冬的2019年,何小鹏依然保留了所有研发团队。 “刚柔相济”另外,何小鹏的刚柔相济也给了融资更多的可能。在如此技术投入的基础上,何小鹏在面对真真切切的资金困境、交流沟壑时,除了对产品目标本身的不变,其它时候,他充分地发挥了性格中的柔韧性。 他坚持合伙人首先必须是朋友。他在媒体采访中坦然,和合伙人有过不少争吵,但公私分明,吵完回去再思考,想完之后再复盘,交流过程必须开诚布公。 好的交流是成功的一半,再伟大的事业也是从个人开始的;保持交流,及时有效地解决问题,再迎新高,应该是每一家不断进步的企业及其创始人所必备的品质吧。 由于当下的小鹏汽车主要问题在于技术攻克和市场营销,真正关系到生死存亡关头的资金关卡已经度过。 但是,把时间线向前拉长一些,在何小鹏还未完全实现白手起家中的“起”时,在何小鹏还未卖出自己的前一项战绩“UC浏览器”获得300亿,仍在苦哈哈地研发时。 是一次次机遇,把信心十足、准备充分的何小鹏带到一位位贵人面前,并且在他们自己不便帮助时,再一个一个介绍,最终何小鹏获得了10万、80万、200万等等投资的。 何小鹏曾直接表达过,创业需要贵人;但是对于创业者们,在这样的希望发生前,须得自问有没有准备好,否则即使遇见过,最终也只能让好运一下子溜走。 诚然,汽车本身的成绩和问题还有很多需要提升之处,但是,相信在何小鹏对成功的极致追求、对时代前行的敏锐嗅觉、对前沿技术的扎实底蕴和对幸运的坦诚与感激下,以及团队的通力协作下,前进中的小鹏汽车,定能一步步扎扎实实地实现自己的目标。