奖项申报奖项申报奖项申报奖项申报

新的镰状细胞治疗起源于费城儿童医院

Date:

费城(哥伦比亚广播公司)——一项新的医学突破起源于费城。美国食品和药物管理局最近批准了第一种用于治疗镰状细胞病患者的基因疗法,镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,主要发生在有色人种身上。

“你觉得有人拿着一把大锤砸你的骨头,一遍又一遍地敲打它,”患有镰状细胞病的丹尼尔斯·托尼努说。他的女儿玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)也患有这种疾病。

“在我的胸膛里,它就像这个空洞几乎在燃烧,然后我无法在上面呼吸,”Marie-Chantal Tornyenu 说。

相关: FDA批准镰状细胞病的基因编辑治疗

镰状细胞的疼痛可能发生在血液循环的任何地方。由于通常呈圆形的红细胞弯曲成不灵活的镰刀状,它们会堆积在血管中并阻止氧气的正常输送。并发症可能包括骨质退化、中风和器官衰竭。

“我认为除了希望死之外,没有一个词可以形容它,”丹尼尔斯·托尼努说。

但是,这个家庭在费城儿童医院为玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)找到了希望,她父亲没有资格接受这种疗法。

“总的来说,我想说的是,对患者的影响是惊人的,”CHOP细胞治疗和移植科科长Stephan Grupp博士说。

美国食品和药物管理局 刚刚批准了基因疗法 在 CHOP 进行了测试。

在此之前,镰状细胞病的唯一治疗方法是骨髓移植。

使用新疗法,患者首先进行化疗以清除异常细胞。然后,CRISPR技术编辑患者DNA的一部分,以修复他们的红细胞。

“基因编辑是一种神奇的技术,用于打开我们的DNA,进行相对简单的修饰,然后将患者的细胞送回,”CHOP血液科主任Alexis Thompson博士说。

现年22岁的Marie-Chantal Tornyenu两年前在CHOP开始接受治疗。

阅读更多: 波茨敦的镰状细胞献血活动旨在“给予生命的礼物”,以帮助患有这种疾病的男孩

“风险让我有点害怕,但随着我们听到越来越多的消息,我对此越来越兴奋,”她说。

“这是一次重生,”她爸爸说。“这种基因疗法是天赐之物。”

康奈尔大学(Cornell University)的学生玛丽·尚塔尔·托尼努(Marie-Chantal Tornyenu)希望上法学院,她说她现在已经没有疼痛了,她曾经对镰状细胞病致命的恐惧已被希望所取代。

“现在我可以看到自己活到80多岁、90多岁,”她说。“我可以想象我自己的生活。我对此感到非常兴奋。

将本文分享至:

《亚洲人物》订阅

spot_imgspot_img

亚洲领袖

查阅更多《亚洲人物》
Figure Aisa

专访:王振邦的移动互联网创新之路——坚持技术创新走向管理和商业模式的开创

在瞬息万变的科技浪潮中,能够在不确定的环境中坚定前行、破局而出的人物,常常成为时代的标杆。王振邦,皇后与瘦子品牌的创始人兼公司总裁,正是这样一位在移动互联网领域深耕创新的企业家。近日,她在《亚洲人物》年度颁奖盛典上荣获“2025亚洲女性力量”奖项,站在荣誉的舞台上,她不只是收获了掌声与喝彩,更是以她的智慧与胆略,赢得了业内外的广泛认可。颁奖词中提到:“王振邦女士将互联网营销从传统运营模式带入移动互联网新媒体时代,坚持技术上的深耕与创新,勇于向管理拓展,并实现商业模式的开创,极具社会责任感,在通讯与计算机、形体管理及公益领域做出的贡献,充分展现了亚洲女性的力量”,这份荣誉,不仅是对她过往成就的肯定,更是对她推动数字化转型的深刻洞察与开创性贡献、社会责任感的致敬。 选择与坚持:从学术到移动通讯的抉择 王振邦的职业道路,起初与许多年轻学子的选择并无二致——她曾被学术界广泛看好。2002年,作为电子科技大学计算机专业的硕士毕业生,她曾获得该校提供的免试博士和留校任教的机会,同时,她的母校重庆大学也向她发出了回校任教的诚挚邀请。对于不少人来说,这是一条极为光明的学术之路。然而,王振邦的选择却别具匠心——她没有停留在舒适的学术殿堂,而是决心投身于正在快速崛起的移动通讯行业。 在华为的实习经历中,王振邦便已踏入了通讯行业的前沿阵地,参与起草3GPP提案并获得通过,并成功获得采纳。她与高通、西门子等全球顶尖通讯巨头的博弈与合作,不仅磨砺了她的技术能力,也激发了她为国家通讯事业奋斗的使命感。这段经历,无疑成就了她日后事业中的关键一跃,作为技术创新者,她从一开始就站在了行业的风口浪尖。 标准制定者的技术深耕:树立行业标杆 加入UTStarcom后,王振邦在通讯行业的深耕不仅表现在技术上的突破,更在于她在标准制定方面的卓越贡献。她在3GPP标准化工作中继续获得提案的通过,并且作为主要起草人,起草了10项CCSA(中国通信标准化协会)国家通讯行业标准,这些标准在中国的广泛应用,为中国移动通讯行业的发展奠定了坚实基础,亦为全球通信产业的标准化贡献了中国的智慧。 王振邦的视野并不仅限于国内市场。她领导UT斯达康RollingStream产品管理部,主导全线视频业务相关的产品规划和设计。其中IPTV的两级播控构架成为了中国IPTV及互动电视的系统基石,系统覆盖了中国20多个省份。该系统如今已经彻底改变了中国人看电视的习惯,让数亿用户从收看开路电视和数字电视,变成了观看基于宽带网络的互动电视。她所推动的技术创新不仅极大影响了中国的通讯和媒体行业的格局,更在日本、印度、巴西、美国等海外市场收获了广泛好评,堪称全球化布局的成功典范。2007年王振邦女士只身一人从深圳出发,踏上飞往迪拜的飞机,在GSMA全球通讯大会上搭起了全球首个手机电视的手机视频的演示系统,现场实现基于当时带宽极其有限的移动数据通讯网络的视频直播和点播业务,引起了众多友商的关注。该系统为日后中国乃至全球手机视频业务的蓬勃发展开创了起点。 突破舒适区:从技术专家到企业管理者 然而,王振邦并未停留在技术领域的成就上。随着行业的快速变化,她意识到,想要真正引领行业的发展,必须深耕技术创新的同时拓展到更为广阔的商业领域。因此,她毅然决然地加入了上海网达,承担起董事总经理的重任,这一选择标志着她从技术专家转型为深耕技术的企业管理者的关键时刻。 在上海网达,她不仅要统筹公司运营、市场拓展,还要为公司从零开始搭建管理流程,组建商务部、产品部、质量与测试部,推动公司从项目开发型公司到产品型的战略转型,领导技术创新与管理变革。在她的带领下,上海网达在激烈的市场竞争中脱颖而出,业务收入稳步增长,仅用6年时间成功登陆沪交所主板上市。这一转型,彰显了王振邦深厚的技术功底、超凡的商业智慧和非凡和全面的管理能力,她凭借这一平台将公司从一家40人规模的创业公司,打造成为中国移动互联网技术与服务领域的行业翘楚。 打破商业模式束缚:开创新型服务体系 王振邦的真正突破,不仅在于技术和管理上的创新,更在于她所开创的商业模式的革命性变革。她深知,技术的进步与市场需求的变化,促使商业模式的重塑成为企业发展的核心竞争力。于是,在她从上海网达卸任之后,创立新锐形体管理品牌 “皇后与瘦子”,构建 “技术平台 + 产品 + 饮食管理方案 + 内容 +...

中国人工智能先行者,刘庆峰如何引领中国“人工智能第一股”

他不仅长得帅,还是学霸中的学霸,更是将智慧变现的企业家。求学时,一路开挂,是校园风云人物。创业后,几经波折,彻底改变人们的生活。 他说要“用智能语音智能点亮生活”,他做到了。他说要让“人工智能触手可及”,他正在努力的路上。 1973年,刘庆峰出生于安徽泾县。母亲开了一家小店卖包子,日子过得倒也殷实。 刘庆峰常坐在小店里看母亲算账。五岁多的他竟无师自通,复杂的粮票兑换算得又准又快。 父母以为他只是比其他孩子智力发育早一些,没想到神童的称号竟一直伴随了刘庆峰十几年。 初中物理,数学奥赛都是第一名,中考成绩全县第一。高中拿遍全国奥赛国家奖。高二放弃清华保送。 考入中科大17岁考入中国科学技术大学少年班工程专业。在13个省市的高考状元学霸堆里,他又是第一名。 在校期间永远的一等奖学金。李庆峰不仅学习好,人缘也好。为他后来创业,聚拢人才奠定了基础。 像刘庆峰这样的天才都有一个梦。他们的理想不同于一般人,他们要成为改变时代、颠覆人类认知的科学家。刘庆峰也一样。 而国外的先进实验室无疑是很好的选择。一直以来,刘庆峰坚信自己毕业后会赴海外留学。 然而,一次经历改变了刘庆峰的人生轨迹。也改变了中国语音智能的未来。 接触智能语音1992年,19岁的刘庆峰读大二。因为门门第一的成绩,被中科大,王仁华教授发现。他将刘庆峰带到中科大和国家计算机研究中心联合设立的人机语音通讯实验室。 一进实验室,刘庆峰被一排排计算机合成的人声震撼。看到自己引以为傲的数学知识可以应用于信号处理,顿时激情澎湃。 王仁华教授和他聊起自己“自动翻译电话”的思路和想法。看到刘庆峰自然流露出的向往,王仁华很欣慰。 大三时,王教授给了刘庆峰一个机会:用三个月的时间,将一个日本的语音分析工具效率提高一倍。 刘庆峰答应了。事实上,他仅仅花了一个月的时间,就将效率提高了十倍!王仁华教授双眸发亮,如获至宝。这是中国语音智能的新希望啊! 王仁华开始牵头优化语音合成系统,并报给了国家863计划成果比赛。在比赛现场,评委观众都惊叹刘庆峰作品出类拔萃的音质自然度。 96年的暑假,刘庆峰运用自己的科研成果为华为优化了114电话咨询平台的语音,效果非常好,如同真人语音。华为给了刘庆峰1万元的奖励,并邀请他加入华为在深圳的研讨会。 与华为合作的这次经历,让刘庆峰走出了实验室,看到了市场的力量。 科研工作仅仅靠着国家科研经费的补贴没办法强大。但如果能让科研成果产业化就能从推动语音技术的创新发展。 90年代的科研工作者,一个月只有几百块钱的工资。如果进入外企工作,年薪可达十几万。这是多大的诱惑,能不造成人才流失? 本科毕业后,刘庆峰并没有按最初的计划出国。他留了下来,在中科大攻读博士。为中国自己的人工智能语音继续努力着。 他向恩师提出建议,创办自己的公司。为中国科研留住人才,为智能语音开发注入活力。 要办公司,就要实行公司的正规管理,这样才能生存下去。这就要设立股权机制。哪有学生向老师提出这样的要求? 可王仁华教授不一样。他答应了,并认可刘庆峰对公司的领导权。 创立科大讯飞1999年,在恩师帮助支持下,刘庆峰联合18位同学、老师创立了科大讯飞。 在公司成立的第一年,因为并没有营销经验,刘庆峰决定将市场营销委托给福建一家公司。他和老师,同学们专心研发产品。 然而福建公司并不懂技术,致使市场营销出现混乱。刘庆峰便将营销权收回,开始自己拓展市场。 2000年,公司推出一个安装在电脑上能说话的软件。软件做得很成功,但并不符合市场需求。而且极容易盗版,无法维权。 这次尝试失败了。年轻的刘庆峰和同学们,深切体会到什么叫市场。那和实验室是两码事。 另一方面,和科大讯飞谈合作的甲方有不少担心:科大讯飞的骨干力量都是中科大的在校学生。如果将来他们出国了,谁来维护系统?因此不敢用讯飞的产品。 公司步入正轨创业的初期,并不像刘庆峰的学习,一帆风顺。总是一波三折。但上天不负这群身怀理想的佼佼者。 他们拿下多个行业客户,并拿到安徽信托,美林集团,合肥永信三家公司的3000万投资。公司开始步入正轨。 2001年,全球互联网泡沫破裂。几乎所有行业都受到影响。科大讯飞客户量却在翻倍。拿到联想,英特尔等大型集团企业投资,一年间公司估值从原来的5000万翻到2.2亿元。 拿到投资金的科大讯飞,并没有喜滋滋地独自发展。对他们来说,钱不是最终目的,国家的科研工作可持续发展才是科大讯飞创业的初心。 于是科大讯飞资助中科院、清华大学、社科院的语言研究所的研究工作。后来这些研究所为中国输出了大量语音技术成果和人工智能语音人才。 2004年,科大讯飞开始盈利。05年,荣获了中国信息产业自主创新最高奖励“国家信息产业重点技术发明奖”。四年后,科大讯飞在深圳交易所成功上市。 在安徽合肥科大讯飞的总部,刻着“顶天立地”四个大字的巨石屹立在园区中心。这是科大讯飞的技术信仰。 技术要“顶天”,做到全球第一;应用要“立地”,切实为大众服务。这便是科大讯飞的发展战略。 科大讯飞的核心发展平台,包括感知智能、认知智能、大数据、云计算。讯飞 AI已经惠及的领域,有教育、政法、智能汽车、智慧城市、智慧医疗等八大行业。 在全国有3.5万余,已经用上了科大讯飞的智能教学系统。在政府办公领域,讯飞也发挥着越来越大的作用。 2017年,市场逐渐开始变化。互联网市场已经膨出,失去发展空间。AI产业成了投资领域的新宠。带给科大讯飞的竞争压力大于市场需求的增长。 百度、阿里、腾讯等等这些在互联网领域取得巨大成功的企业集团开始转战AI行业。 虽然短时间内,他们追不上科大讯飞的语音智能发展,但他们的流量,人才,产业生态,却将赶超讯飞成为可能。 刘庆峰一时间,有种被人压在夹缝中的感觉。随即扭转策略,一改创业时的“to B”模式,全面转向“To B+ To C” 双轮驱动模式。 刘庆峰把“人工智能触手可及”这一目标分解为:一,要有看得见,摸得着的真实应用案例。二是要能够规模化,可推广化生产。三是要用统计数据说明成效。 一切都在进行中。这个承诺的兑现只是时间问题。人工智能正和讯飞的新阶段发展将一起到来。

创业传奇:Asok Kumar Hiranandani的商业辉煌

引言 Asok Kumar Hiranandani是一位备受尊敬的企业家,他以其在房地产领域的卓越成就而闻名于世。他的创业精神、领导力和社会责任感使他成为印度房地产行业的杰出代表。本文将深入探讨Asok Kumar Hiranandani的生平事迹,以及他在房地产和社会领域所取得的杰出成就。 早年生活与教育 Asok Kumar Hiranandani生于印度,他来自一个尊敬的家庭。他在国内获得了初期教育,并随后前往美国攻读工商管理硕士学位。他的教育背景为他的商业创业奠定了坚实基础。 创业之路的开始 Asok Kumar Hiranandani的创业之路始于20世纪80年代,当时他和他的兄弟共同创办了Hiranandani...

薛其坤:超导物理的杰出大师

薛其坤教授是一位备受尊敬的物理学家,以其在超导物理和凝聚态物理领域的杰出贡献而广受赞誉。他的学术成就和领导力不仅对中国科学界有深远影响,也在国际科学社区中产生了广泛的影响。本文将深入探讨薛其坤教授的学术生涯、科研成就以及他在超导物理领域的卓越贡献。 早年生活与教育 薛其坤教授于1962年出生在中国江苏省。他的科学兴趣早在童年时期就开始显现,激发了他追求科学的热情。他在北京大学获得学士学位后,前往美国继续深造,先后在普林斯顿大学获得硕士学位和博士学位。他的早期教育为他未来的科研工作奠定了坚实的基础。 超导研究与突破 薛其坤教授的研究领域主要集中在超导物理和凝聚态物理方面。他在超导材料的研究中取得了一系列重要突破,尤其是在高温超导领域的研究引起了广泛关注。他的工作不仅帮助人们更好地理解超导现象的本质,还推动了高温超导材料的发展,为能源传输和储存等领域提供了重要解决方案。 薛其坤教授的研究成果涵盖了超导机制、材料设计和电子结构等多个方面。他的实验和理论工作为超导科学的发展和应用提供了新的思路和方法。他的团队不断创新,不仅在实验室中取得了重要成果,还在理论研究和材料设计方面取得了突破性进展。 教育与科研传承 薛其坤教授一直积极参与教育工作,培养了许多年轻的物理学家和研究人员。他担任清华大学物理系的教职,为学生们提供了优秀的教育和科研指导。他鼓励年轻一代积极参与科学研究,激发他们的创新精神,为未来的科学发展培养了更多的专业人才。 国际合作与科研政策 薛其坤教授一直倡导国际科学合作,积极参与国际科研项目。他的合作团队与全球多个知名科研机构保持着密切联系,共同推动超导物理领域的前沿研究。他还在科研政策制定方面发挥了重要作用,为中国科研和创新提供了专业建议。 奖项与荣誉 薛其坤教授的卓越贡献赢得了多项国际性科学奖项和荣誉,包括诺贝尔物理学奖的提名。他被评为全球超导物理领域的杰出科学家之一,这些奖项和荣誉证明了他在科学界的卓越地位和影响力。 薛其坤教授是中国和国际超导物理领域的杰出科学家,他的研究工作和领导力为推动超导科学的发展和应用做出了重要贡献。他的科研成果不仅在学术界具有重要意义,还在能源、电子技术和医疗设备等领域产生了实际影响。薛其坤教授的科研传承工作为培养更多的物理学家和研究人员,推动了中国在科学领域的进步。他的故事是科学研究和科技创新的典范,激励着年轻一代的科学家,追求卓越,不断推动科学的进步。