奖项申报奖项申报奖项申报奖项申报

新的镰状细胞治疗起源于费城儿童医院

Date:

镰状细胞疗法在CHOP开创了“真正的游戏规则改变者”


镰状细胞疗法在CHOP开创了“真正的游戏规则改变者”

02:40

费城(哥伦比亚广播公司)——一项新的医学突破起源于费城。美国食品和药物管理局最近批准了第一种用于治疗镰状细胞病患者的基因疗法,镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,主要发生在有色人种身上。

“你觉得有人拿着一把大锤砸你的骨头,一遍又一遍地敲打它,”患有镰状细胞病的丹尼尔斯·托尼努说。他的女儿玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)也患有这种疾病。

“在我的胸膛里,它就像这个空洞几乎在燃烧,然后我无法在上面呼吸,”Marie-Chantal Tornyenu 说。

相关: FDA批准镰状细胞病的基因编辑治疗

镰状细胞的疼痛可能发生在血液循环的任何地方。由于通常呈圆形的红细胞弯曲成不灵活的镰刀状,它们会堆积在血管中并阻止氧气的正常输送。并发症可能包括骨质退化、中风和器官衰竭。

“我认为除了希望死之外,没有一个词可以形容它,”丹尼尔斯·托尼努说。

但是,这个家庭在费城儿童医院为玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)找到了希望,她父亲没有资格接受这种疗法。

“总的来说,我想说的是,对患者的影响是惊人的,”CHOP细胞治疗和移植科科长Stephan Grupp博士说。

美国食品和药物管理局 刚刚批准了基因疗法 在 CHOP 进行了测试。


延伸采访:Nemours Children’s Health Karen Gripp 博士谈论新型综合征

05:11

在此之前,镰状细胞病的唯一治疗方法是骨髓移植。

使用新疗法,患者首先进行化疗以清除异常细胞。然后,CRISPR技术编辑患者DNA的一部分,以修复他们的红细胞。

“基因编辑是一种神奇的技术,用于打开我们的DNA,进行相对简单的修饰,然后将患者的细胞送回,”CHOP血液科主任Alexis Thompson博士说。

现年22岁的Marie-Chantal Tornyenu两年前在CHOP开始接受治疗。

阅读更多: 波茨敦的镰状细胞献血活动旨在“给予生命的礼物”,以帮助患有这种疾病的男孩

“风险让我有点害怕,但随着我们听到越来越多的消息,我对此越来越兴奋,”她说。

“这是一次重生,”她爸爸说。“这种基因疗法是天赐之物。”

康奈尔大学(Cornell University)的学生玛丽·尚塔尔·托尼努(Marie-Chantal Tornyenu)希望上法学院,她说她现在已经没有疼痛了,她曾经对镰状细胞病致命的恐惧已被希望所取代。

“现在我可以看到自己活到80多岁、90多岁,”她说。“我可以想象我自己的生活。我对此感到非常兴奋。

将本文分享至:

《亚洲人物》订阅

spot_imgspot_img

亚洲领袖

查阅更多《亚洲人物》
Figure Aisa

从MIS到大数据平台:付宁女士如何引领电力信息化革命

文/张春英 职业起点:精耕细作,奠定技术基石 1997年,付宁踏上了她在山东送变电工程有限公司的职业旅程,凭借卓越的计算机技术和强大的学习能力,她迅速崭露头角。在当时,信息技术尚处于发展的早期阶段,但付宁已经展现出她对未来趋势的敏锐洞察力。她加入公司伊始,就承担了计算机MIS系统的开发工作。这项系统覆盖了办公系统、人事档案系统及计量器具系统,并成功将公司从传统的纸质档案管理带入了信息化管理时代。值得一提的是,该系统的应用极大地提高了公司内部事务处理的效率,减少了纸质文档的使用,并提升了设备维护效率。这不仅是付宁职业生涯的第一个里程碑,更是公司信息化建设的开端。 MIS系统的成功开发,为付宁奠定了稳固的技术基础,也为她在公司未来的技术领导者角色打下了坚实的基础。在当时电力行业信息化建设的背景下,她的这一步迈得极为关键,为公司后来在各个业务流程中的信息化升级提供了重要的支撑。 信息化的前沿推进者:OA系统的改革与创新 随着信息化技术的逐步发展,公司对内部管理的需求愈发复杂,付宁凭借她对技术的深刻理解和敏锐洞察,成为了公司OA系统推广工作的核心推动者。2001年,在省电力集团公司提出要全面提升公司信息化管理水平的要求下,付宁主导了公司电力OA系统的推广,并成功完成了服务器端的安装与调试工作。她不仅仅是这一系统的执行者,更是设计者,她在系统架构、功能模块和数据安全方面进行深度优化,为公司建立了高效的内部信息通信平台。 这一平台的成功实施带来了显著的效益:公司工作流得以实现自动化,业务流程处理时间缩短了40%,沟通效率提升了30%,而运维成本降低了20%。付宁的创新举措不仅大幅度提高了公司管理的效率,还为公司节省了大量的人力物力。更为重要的是,她在技术实施中的前瞻性,使得这一系统具备了高度的扩展性和可持续性,为公司未来的信息化需求预留了充足的空间。 网络建设的开创者:局域网和学习平台的打造 信息化不仅仅意味着办公系统的数字化,更涵盖了整体的网络结构优化。在2002年至2003年间,付宁进一步深化了公司信息化的基础设施建设,主导完成了公司局域网的规划、设计、布线、系统集成以及网络测试等工作。她对网络拓扑结构的深入理解和对技术细节的精益求精,使得这一项目不仅顺利完成,还在行业内树立了典范。 同时,付宁还积极推动网络学习系统的开发,她设计并开发了行业首个电子档案管理平台,不仅极大地提高了档案管理的效率,也为公司在信息管理方面赢得了国家级的荣誉。该系统被国家档案局认定为“企业档案工作目标管理国家一级”,充分彰显了付宁在行业中的技术前瞻性和执行力。 付宁不仅仅是在技术领域展现出了强大的创新能力,她还通过这一系列项目,推动了公司在数字化转型中的领先地位。她为公司构建了一个稳定、高效的信息化基础架构,使得公司在应对未来信息化挑战时能够从容应对。 自动化革命的引领者:物资管理与机房升级 付宁对自动化系统的创新同样充满远见。2006年,她主导开发了公司的物资材料管理系统,实现了物资采购、计划管理和出入库管理的全面自动化。这一系统不仅减少了物料采购的周期,还极大地降低了库存成本,并提高了物料使用效率。自动化系统的引入,为公司的物资管理注入了新的活力,使得各个环节都得以更高效、精准地运作。 与此同时,付宁还负责了公司网络机房的升级改造工作。她对数据处理能力和网络安全的优化,不仅增强了系统的稳定性,还使得网络传输效率提升了50%,为公司未来信息系统的高效运转奠定了坚实的技术基础。这一项目的成功实施,使得公司的网络基础设施进入了一个全新的发展阶段,显著提升了公司的数字化水平。 危机中的坚守与突破:应急指挥中心建设 电力行业是一个高度复杂且具备紧急应对需求的行业,付宁对此有着深刻的理解。2010年,她负责了公司应急指挥中心的网络通信系统建设。这一系统的规划与实施,使公司在应急响应速度上大幅提升了60%,并增强了通信稳定性和信息传递效率。这一项目不仅仅是技术上的成功,更是付宁在面对紧急情况时的冷静与果敢的体现。 该系统成功通过了山东电力集团公司的验收,并成为公司应急体系建设的重要支撑,为公司应对各种突发情况提供了坚实的保障。付宁在项目中的表现再次展示了她在复杂环境下的决策能力和项目领导力。 大数据时代的践行者:从VPN网络到大数据分析平台 随着科技的进步,大数据的应用逐渐成为电力行业的一大核心竞争力。2019年,付宁主导了公司VPN网络的建设工作。通过部署VPN专用网络通道,她成功消除了分支机构之间的信息孤岛,使得公司内部的资源得以充分整合和高效利用。她的这一举措使公司整体工作效率提升了30%,项目管理效率提升了40%。 不仅如此,付宁还将大数据技术引入了公司管理中。2020年,她推动了大数据综合分析应用系统的开发与应用。该系统通过与公司合同会签、资金管控一体化平台对接,首次实现了特高压线路工程施工现场分包人员与现场管理人员的无差别管理。这一创新极大地提高了公司在工程管理中的精确度和效率,同时为公司创造了大量的经济效益与社会效益。通过该系统,付宁展示了她对大数据技术的深刻理解和应用能力,也将公司带入了大数据管理的新时代。 智能化审批系统的缔造者:ETEAMS系统的开发 作为公司信息化管理的领军人物,付宁在项目审批环节也展现了她的技术创新。2019年至2020年间,付宁主导开发了ETEAMS在线审批系统。该系统简化了传统的审批手续,实现了审批流程的数字化与自动化。其线上审批的特点不仅节约了大量的时间与成本,还使得审批工作不再受时间和空间的限制,极大地提升了公司的办公效率。 这一系统的成功实施,每年为公司节省了大量的交通费用,并在公司创新大赛中获得了二等奖。更重要的是,它标志着公司在管理流程数字化上的一次重要突破,彰显了付宁在推动公司信息化进程中的核心作用。 数字化未来的引领者:多模态数据平台的成功应用 (图为付宁在做多模态平台的研究报告) 2023年,付宁在公司数字化转型道路上又迈出了重要一步。她主导开发了基于输变电工程管理特征的多模态数据采集及计算平台。通过这一平台,公司得以在所有在建工程中进行高效的数据采集与计算。这不仅提高了工作效率和施工质量,还有效降低了工地安全事故的发生率。 该平台的成功应用,不仅为公司带来了显著的经济效益,还为公司未来在数字化管理中的进一步创新打下了坚实的基础。多模态数据平台的推出,使得公司能够在日常管理中灵活应对各种复杂数据,进一步提升了公司在电力工程领域的竞争力。 结语:从技术专家到信息化领航者 付宁女士的职业成长历程,展现了她在山东送变电工程有限公司信息化建设中的重要地位。她通过一系列关键项目,推动了公司从传统的管理模式走向了数字化、智能化的新时代。从MIS系统的开发,到大数据平台的构建,再到ETEAMS系统的创新,每一步都凝聚了她的心血与智慧。 她不仅仅是一个技术专家,更是公司信息化进程中的领航者。她的创新思维、深厚的技术功底以及强大的项目领导力,使她在公司内部树立了无可替代的核心地位。未来,付宁将继续引领公司在信息化领域的前沿,推动公司在数字化管理和技术创新的道路上不断前进,为中国电力行业的现代化建设做出更大的贡献。

Gopalkrishna Gandhi: 一生致力于服务与领导

在印度政治和公共生活的广阔天地中,有一位杰出的领袖一直在以其卓越的品质、智慧和奉献精神为人们树立榜样。他是一位具有深刻见解和宽广视野的政治家,同时也是一位杰出的外交家和作家。他的名字就是戈帕尔克里什纳·甘地,一个在印度和国际社会享有高度尊重的人物,他的一生都致力于服务和领导。 早年生活与家庭背景 戈帕尔克里什纳·甘地于1945年出生在印度的金奈,他是著名政治家拉贾·甘地和女权运动领袖卡斯塔·甘地的孙子,同时也是印度独立运动领袖圣雄甘地的曾孙。他的家庭背景注定了他在印度政治和公共生活中扮演着重要角色。 教育与职业生涯 戈帕尔克里什纳·甘地接受了一流的教育,他毕业于德里大学,随后在牛津大学继续深造。他的教育背景为他的职业生涯打下了坚实的基础,为他未来的领导之路铺平了道路。 他的政治生涯始于1970年代,当时他成为了印度外交部的一员。此后,他在外交和政府领域不断崭露头角,担任过印度驻南非大使、印度驻挪威大使等职务。他的外交工作为印度在国际舞台上的地位提供了坚实的支持,并帮助维护了国际和平与安全。 领导力与政治参与 除了在外交领域取得的杰出成就外,戈帕尔克里什纳·甘地还积极参与印度的政治生活。他曾担任西孟加拉邦州长,并在2017年竞选印度副总统一职,尽管最终未能当选,但他在竞选过程中表现出色,赢得了广泛的尊重和支持。 他的政治生涯中,他一直秉持着诚实、廉洁和公正的原则,这些价值观为他的政治事业增添了光彩。他始终致力于维护印度的民主价值观和宪法原则,为国家的发展和进步作出了巨大贡献。 文学和文化 除了政治和外交领域的卓越成就,戈帕尔克里什纳·甘地还是一位杰出的作家和文化评论家。他的文学作品涵盖了广泛的主题,包括文化、历史、社会和政治。他的文字流畅而深刻,为印度文学和文化界带来了新的启发和思考。 他的文学作品和演讲经常探讨印度的多元文化和宗教多样性,强调了包容性和和谐共存的重要性。这些作品在国内外都引起了广泛的关注,并为跨文化对话和理解提供了桥梁。 人权与社会公益 戈帕尔克里什纳·甘地一直是人权和社会公益事业的坚定支持者。他在印度和国际上都积极参与了许多人权组织和社会公益项目,为弱势群体和受压迫的人民发声。他的工作在改善贫困和不平等问题上起到了关键作用,为社会正义事业贡献了力量。 遗产与影响 戈帕尔克里什纳·甘地的一生充满了奉献和领导。他不仅在政治和外交领域取得了杰出成就,还通过文学和文化领域的贡献为印度社会带来了积极影响。他的领导和服务精神是印度和国际社会的榜样,激励着新一代领袖追求卓越和正义。 他的遗产将继续影响着印度和世界各地的人们,激励他们为社会进步和人权而奋斗。戈帕尔克里什纳·甘地是一个杰出的印度人,他的一生充分展示了领导、服务和文化贡献的合成力量,成为一个值得敬仰的人物。 在世界充满挑战和变革的今天,戈帕尔克里什纳·甘地的生平故事和价值观为我们提供了重要的启示。他的坚持和奉献精神鼓舞着我们,呼吁我们积极参与社会和政治,为更美好的未来而努力奋斗。 在这个充满希望和挑战的时代,让我们借鉴戈帕尔克里什纳·甘地的经验和智慧,努力创造一个更加公正、和谐和包容的世界。他的一生是一个关于领导、服务和文化的重要故事,值得我们深入了解和传承。

川添浩史:新材料科学的杰出先驱

川添浩史(Hiroshi Kawazoe)教授是一位备受尊敬的新材料科学家,以其在材料计算和新材料开发领域的卓越贡献而广受赞誉。他的学术生涯充满了创新和领导力,对新材料科学的发展和应用产生了深远的影响。本文将深入探讨川添浩史教授的生平、学术成就以及他在新材料科学领域的重要贡献。 早年生活与教育 川添浩史教授生于日本,自幼就表现出对科学和材料的浓厚兴趣。他在一所著名大学攻读材料科学学士学位,并在研究生阶段选择了材料科学作为专业。他的早期教育为他未来的科研工作奠定了坚实的基础。 材料计算与研究突破 川添浩史教授在材料计算领域取得了多项重要突破。他的研究涵盖了材料模拟、量子力学计算、电子结构理论和材料设计等多个方面。他开发了先进的计算方法和工具,用于预测新材料的性质和行为,从而加速了新材料的发现和开发。他的工作对材料科学的进展和应用产生了深远的影响,尤其是在能源存储、电子器件和纳米材料方面。 新材料开发与应用 川添浩史教授的研究不仅局限于理论计算,他还积极参与新材料的实际开发和应用。他的研究团队在多个领域取得了重要成果,包括高性能电池材料、超导体和半导体材料。这些材料具有广泛的应用前景,可以在能源领域、电子工业和信息技术中发挥关键作用。 教育与科研传承 川添浩史教授一直热衷于科学教育和知识传承。他担任大学教职,培养了许多年轻的科学家和研究人员,传递自己的材料科学知识和研究经验。他鼓励年轻一代积极参与材料科学研究,为科学领域培养了更多的专业人才。 科研政策与国际合作 川添浩史教授积极参与科研政策制定和国际科研合作。他在政府和科技部门担任重要职务,为日本材料科学研究和科技创新提供了专业建议。他的领导力和国际合作精神有助于推动材料科学在全球范围内的发展,促进科技创新和科研合作。 奖项与荣誉 川添浩史教授的卓越贡献赢得了多项国际性科学奖项和荣誉。他被授予了多个著名奖项,以表彰他在材料科学和计算材料科学领域的杰出成就。这些奖项和荣誉证明了他在科学界的卓越地位和影响力,也为他的科研工作提供了高度的认可。 川添浩史教授是新材料科学领域的杰出科学家,他通过自己的科研工作和领导力不断推动着材料科学的进展。他的研究在材料计算和新材料开发领域取得了突破性进展,为新材料的发现和应用提供了新的思路和方法。他的科研传承工作为培养了更多的科学家和研究人员,推动了材料科学的进步。川添浩史教授的社会责任感和国际科研合作精神为科技创新和材料科学领域的发展注入了新的活力,有助于推动科技对社会和经济的发展。他的故事是材料科学研究和科研政策的典范,激励着年轻一代的科技创新者,追求卓越,不断推动材料科学的进步。

佐治信忠: 传统与创新的酿酒帝国领袖

佐治信忠是日本知名的企业家和领袖人物,曾任三得利集团(Suntory Group)的主席。三得利集团是一家拥有百年历史的家族企业,以其高品质的酒精饮料而闻名,特别是其威士忌和啤酒产品。佐治信忠继承了家族的商业传统,同时也为公司的全球化和创新打下了坚实的基础。 佐治信忠出生于一个深受尊重的家庭,其家族拥有悠久的商业传统。经过严格的教育和培训,他很早就展现出了商业领域的天赋。在接手三得利集团后,佐治信忠决心将家族企业发展成为一个国际知名的品牌。他明白,为了实现这一目标,不仅要保持和传承家族的优良传统,还要勇于创新和改变。 在佐治信忠的领导下,三得利集团开始了其全球扩张之旅。他强调了品牌建设和产品创新的重要性,引导公司研发了一系列新的产品,以满足不同市场和消费者的需求。同时,他也看到了国际市场的巨大潜力,开始通过收购和合作,将三得利的产品推向全球。 佐治信忠是一个充满远见和策略眼光的领袖。他不仅将目光投向了海外市场,也致力于推动企业文化和社会责任的实践。在他的推动下,三得利集团参与了多项社区服务和公益活动,展现了企业的社会责任和良好的企业公民形象。 除了商业成功,佐治信忠还是一个热爱生活和艺术的人。他的品味和审美在三得利的产品和品牌形象中得到了体现。他相信,一个成功的品牌不仅要有优质的产品,还要有独特的文化和价值。这种理念也成为了三得利集团的核心价值之一。 佐治信忠的领导艺术和商业成就得到了业界和社会的广泛认可。他不仅将三得利集团带向了一个新的高度,也为日本的酿酒工业和全球酒类市场作出了重要的贡献。他的故事不仅仅是一个成功企业家的传奇,也是一个充满智慧和责任的领袖的典范。 随着全球酒类市场的不断变化和发展,佐治信忠的领导力和远见将继续影响着三得利集团和整个行业。他的故事告诉我们,传统和创新并不矛盾,而是可以相辅相成,共同推动企业和行业的发展。佐治信忠的成功经验为其他企业家和领袖提供了宝贵的启示,展示了如何在维护传统的同时,勇于创新和拥抱变化。 在未来的日子里,我们有理由相信,佐治信忠的影响和贡献将继续为三得利集团和整个酿酒行业带来积极和深远的影响。他的故事将继续激励着无数追求卓越和创新的企业家,成为商业领域的一个重要参考和灵感来源。