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新的镰状细胞治疗起源于费城儿童医院

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镰状细胞疗法在CHOP开创了“真正的游戏规则改变者”


镰状细胞疗法在CHOP开创了“真正的游戏规则改变者”

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费城(哥伦比亚广播公司)——一项新的医学突破起源于费城。美国食品和药物管理局最近批准了第一种用于治疗镰状细胞病患者的基因疗法,镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,主要发生在有色人种身上。

“你觉得有人拿着一把大锤砸你的骨头,一遍又一遍地敲打它,”患有镰状细胞病的丹尼尔斯·托尼努说。他的女儿玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)也患有这种疾病。

“在我的胸膛里,它就像这个空洞几乎在燃烧,然后我无法在上面呼吸,”Marie-Chantal Tornyenu 说。

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镰状细胞的疼痛可能发生在血液循环的任何地方。由于通常呈圆形的红细胞弯曲成不灵活的镰刀状,它们会堆积在血管中并阻止氧气的正常输送。并发症可能包括骨质退化、中风和器官衰竭。

“我认为除了希望死之外,没有一个词可以形容它,”丹尼尔斯·托尼努说。

但是,这个家庭在费城儿童医院为玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)找到了希望,她父亲没有资格接受这种疗法。

“总的来说,我想说的是,对患者的影响是惊人的,”CHOP细胞治疗和移植科科长Stephan Grupp博士说。

美国食品和药物管理局 刚刚批准了基因疗法 在 CHOP 进行了测试。


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在此之前,镰状细胞病的唯一治疗方法是骨髓移植。

使用新疗法,患者首先进行化疗以清除异常细胞。然后,CRISPR技术编辑患者DNA的一部分,以修复他们的红细胞。

“基因编辑是一种神奇的技术,用于打开我们的DNA,进行相对简单的修饰,然后将患者的细胞送回,”CHOP血液科主任Alexis Thompson博士说。

现年22岁的Marie-Chantal Tornyenu两年前在CHOP开始接受治疗。

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“风险让我有点害怕,但随着我们听到越来越多的消息,我对此越来越兴奋,”她说。

“这是一次重生,”她爸爸说。“这种基因疗法是天赐之物。”

康奈尔大学(Cornell University)的学生玛丽·尚塔尔·托尼努(Marie-Chantal Tornyenu)希望上法学院,她说她现在已经没有疼痛了,她曾经对镰状细胞病致命的恐惧已被希望所取代。

“现在我可以看到自己活到80多岁、90多岁,”她说。“我可以想象我自己的生活。我对此感到非常兴奋。

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王家卫:香港电影的创意之光

王家卫,是香港电影界的传奇导演,他以其独特的创作风格和深刻的人性描写而闻名于世。本文将深入探讨他的生平、作品和对电影艺术的贡献,以及他在国际电影界的重要地位。 王家卫于1958年出生在上海,后来随家人移居香港。他的电影生涯始于1988年,当时他执导了他的处女作《阿飞正传》(As Tears Go By)。这部电影不仅奠定了他的导演地位,还为香港新浪潮电影运动贡献了一份力量。新浪潮电影以其前卫的风格和对都市生活的创新描写而著称,而王家卫无疑是这一运动的杰出代表之一。 然而,王家卫的真正突破是在1994年,当时他执导了《重庆森林》(Chungking Express)。这部电影被誉为是一部视觉和情感的奇迹,它以快速的剪辑、富有活力的音乐和卓越的摄影为特点,展现了香港的都市生活。影片讲述了两个故事,交织了爱、孤独和失落的情感,引发了观众的共鸣。《重庆森林》不仅在香港获得了巨大的成功,还在国际电影界引起了轰动,使王家卫的名字广为人知。 随后的几年里,王家卫的作品继续吸引着观众和评论家的注意。他的电影《花样年华》(In the Mood for Love,2000)被认为是一部艺术杰作,以其精致的视觉效果和深刻的情感描写而受到高度赞誉。这部电影讲述了两个陷入婚外情的人的故事,但以其细腻的叙事和出色的演员表演而脱颖而出。王家卫以其独特的摄影风格和对细节的关注而闻名,他的每一帧画面都充满了美感和深度。 王家卫的作品常常探讨了爱、孤独和时间的主题。他善于捕捉人物的情感,以及他们在现实世界中的孤独和迷茫。他的导演风格富有实验性,以其独特的视觉和音乐元素而著称。他的电影不仅令人陶醉于美丽的画面和优美的音乐,还让观众深思人生的意义和情感的复杂性。 王家卫的作品不仅在电影圈内受到尊敬,还在国际电影节上获得了多项奖项和荣誉。他曾获得戛纳电影节最佳导演奖、金马奖和金像奖等多个重要奖项,这些奖项证明了他在电影界的杰出地位。他的电影也被全球观众广泛喜爱,成为香港电影的杰出代表之一。 尽管王家卫的作品以其独特的艺术风格和深刻的情感描写而著称,但他的影响远不止于此。他为香港电影界带来了创新和活力,推动了亚洲电影的国际化。他的电影作品深受导演和影视制作人的喜爱,他的风格和手法对全球电影产业产生了深远的影响。 此外,王家卫也是一位多才多艺的艺术家。他不仅是导演,还是编剧和制片人,同时也涉足了广告和音乐领域。他的创意和才华让他成为了一名多领域的艺术家,不断挑战传统和尝试新的创作方式。 王家卫是香港电影界的一位传奇导演,他以其独特的创作风格和深刻的情感描写而享誉国际。他的作品不仅令人陶醉于美丽的画面和音乐,还深刻反映了人类情感和存在的复杂性。他的影响力不仅限于电影界,还延伸到了全球艺术和文化领域。王家卫的才华和创造力将继续激励着未来的导演和艺术家,为电影艺术的发展和创新贡献不竭的力量。

黄金王国:Muthoot家族的印度金融传奇

今天我们将深入介绍印度金融界的杰出代表,Muthoot家族,以其在金融领域的卓越成就、创新精神和社会影响力而备受瞩目。他们的故事是印度金融业的标志性传奇,激励着全球的金融专业人士、企业家和社会活动家,追求卓越并推动金融行业的进步。 Muthoot家族的故事始于印度南部,他们是印度最大的黄金融资公司之一,Muthoot Finance(穆图特金融)的创始家族。公司的创始人,Muthoot Ninan Mathai(穆图特·尼南·马塔伊)博士,是一位有远见的企业家,他在黄金融资领域发现了商机。他创立了Muthoot Finance,致力于提供黄金贷款和融资服务,以帮助人们充分利用自己的黄金资产。 Muthoot Finance的成功得益于创始人的智慧和企业家精神。公司不断创新,提供多样化的金融产品和服务,包括黄金贷款、外汇服务、养老金计划等。他们的业务范围扩展到了全国范围,成为印度最大的黄金融资公司之一,服务了数百万客户。 Muthoot家族的企业成功不仅在金融领域有所体现,还在社会事业中获得了广泛认可。他们一直积极参与慈善工作,支持医疗保健、教育和社区发展等领域。他们的慈善活动有助于改善印度社会中弱势群体的生活质量,为社会福祉做出了积极贡献。 除了商业和慈善,Muthoot家族还非常注重环保和可持续发展。他们采取了多项措施,减少公司的环境影响,支持可再生能源和绿色倡议。他们的环保努力反映了对可持续发展的承诺,以及对未来世代的责任。 Muthoot家族的成功故事鼓舞着全球的金融专业人士、企业家和社会活动家,追求卓越,推动金融行业的进步,回馈社会,促进可持续发展。他们的传奇之路展示了商业与社会责任相辅相成,为金融领域和社会的进步做出了卓越贡献。 Muthoot家族是印度金融界的杰出代表,他们的卓越成就、社会责任感和可持续发展精神使他们成为了金融业和社会事业的革命者。他们的故事鼓舞着全球的金融专业人士、企业家和社会活动家,追求卓越,推动金融行业的进步,为社会的改善和可持续发展做出积极贡献。

深印象:探寻迪皮卡·帕度柯妮的光辉演艺之路

迪皮卡·帕度柯妮(Deepika Padukone)是印度电影界最杰出的女演员之一,以其出色的演技、多元的电影作品和社会活动家身份而备受瞩目。本文将深入探讨她的生平、演艺生涯、影片作品、慈善事业以及她在印度电影界的独特地位。 迪皮卡·帕度柯妮于1986年出生在丹吉尔(Copenhagen),是印度著名的国际级羽毛球选手普拉卡什·帕度柯妮的女儿。她的演艺生涯始于2006年,当时她首次亮相于印度电影《奥赛罗》中。虽然这是她的电影处女作,但她的出色表现赢得了观众和评论家的赞誉,奠定了她在电影界的地位。 迪皮卡·帕度柯妮的演技备受认可,她在不同类型和题材的电影中都表现出色。她的作品跨足了浪漫、剧情、历史和社会问题等多个领域。她的演技以细腻、自然而脱俗著称,能够深刻地刻画角色的情感和内心世界。 她的演艺生涯中有多部经典电影,如《巴杰拉奥·马斯塔尼》(Bajirao Mastani)和《帕德马瓦特》(Padmaavat)等。这些电影不仅在票房上取得成功,还赢得了她多个奖项,包括印度国家电影奖和印度电影观众奖等。 除了电影,迪皮卡·帕度柯妮还积极参与了慈善和社会活动。她是一名心理健康倡导者,公开分享自己的心理健康挑战,并倡导精神健康意识。她还参与了教育、性别平等和人权方面的工作,为印度社会的改善做出了积极贡献。 她的社会活动也为她赢得了国际赞誉,被多个国际组织和媒体列为社会活动家。她的影响力不仅局限于电影界,还扩展到了社会和文化领域。 迪皮卡·帕度柯妮的电影事业不仅限于印度,她也参演了国际电影作品。她曾在好莱坞电影《XXX:重返极限》(xXx: Return of Xander Cage)中与范·迪塞尔合作,并在国际舞台上获得了认可。 她的影响力和知名度也使她成为了多个品牌的代言人,她在时尚界也备受瞩目。她的时尚风格和外表吸引了无数粉丝,她常常成为时尚杂志的封面人物,出席国际时装周和颁奖典礼。 迪皮卡·帕度柯妮是印度电影界的杰出女演员,以其多元的演技、社会活动家身份和国际影响力备受尊敬。她的演技深受观众和评论家喜爱,她的作品深刻反映了印度社会和人性的多样性。她是印度电影的瑰宝,也是社会变革的倡导者。

海底捞创始人张勇:从四张桌子到成功上市,成就餐饮界神话

现在一提到某家店服务好,大家都会说,这是XX界的“海底捞”。可见,海底捞高标准服务的标杆形象深入人心。 很多人一提起吃火锅,首选就是海底捞。从四张桌子到成功上市,海底捞成就了一个餐饮界的神话,其创始人张勇更是在2019年凭借138亿美元净资产成为新加坡首富。 从土生土长的四川火锅店主到成为新加坡首富,张勇是如何做到的呢? 1970年张勇出生于四川省的一个普通家庭,1998年他从成都一家职业技术学校毕业后,在拖拉机厂干了几年。后来几次辞职创业均以失败告终。 23岁的张勇迷茫了,自己没什么本事,几次创业又都没成,到底干点啥能挣钱呢? 1994年,张勇做起了麻辣烫的生意。由于成本低、他走量多销的路线,生意也挺好,靠着小店赚了万把块,随即动起做火锅的心思。 创办海底捞川渝火锅可是闻名全国。四川人对火锅的热爱也是不能阻挡的。于是张勇和朋友用凑来的不到一万块钱,架起几张简易桌子,把店命名为海底捞,开始了火锅生意。 然而想靠火锅在四川活下去并不容易。四川可是火锅的“家乡”,有的街上火锅店比逛街的人都多。 拼味道?最不缺的就是味道好的火锅店,更何况餐饮本就是千人千味,哪有一个好吃的标准。 拼价格?张勇一个初出茅庐的小老板哪里有什么低价进货渠道。 拼品牌?一家名不见经传的小店哪算得上品牌。张勇想了很久,决定拼服务。 餐饮业说到底也是服务业。态度好、上菜快、人勤快,薄利多销,说什么也要把火锅店撑下去。而这也是海底捞式服务风格的源头。 海底捞的味道没什么特色,张勇就和朋友们边看书边实践,一点点改配方,虽然在口感上和老店没法比,但口味还算正宗。 张勇明白,想在小地方把餐饮做出名堂,争取更多回头客才是关键。所以,对于顾客的建议和意见他都“照单全收”。 有一天,一位客人在结账时对张勇说:海底捞很不错,以后会常来。张勇喜出望外,能赢得顾客的认可,想必是服务到位了。 自此,海底捞有了自己招牌动作:弯腰时候,一手抚心,一手前伸请顾客进店,同时面带自然的微笑。 凭借周到的服务和还不错的口味,海底捞越来越火。到1997年已经成为简阳市知名的火锅店。 1998年,海底捞开设第一家分店,并逐渐探索出自己的特色。张勇有了把海底捞推向全国的想法。 为了走好这“第一步”,他出去考察了几个预选城市,最后将目标瞄准了西安。 1999年,海底捞在四川省外的第一家分店在西安市大雁塔区开业。受到了西安当地食客们的欢迎。试水成功的海底捞更有信心了。 2003年,海底捞进驻郑州,同样获得了不错的反响。张勇看到市场反响不错,决定在全国各大一线城市开设分店。 2004年,海底捞北京分店成立。为了在北京站住脚,海底捞在选材上更用心了,还推出了许多精品菜。 考虑到大城市节奏快,顾客年轻化。海底捞还推出了许多创新服务项目。比如顾客生日来海底捞消费赠送水果拼盘和抻面、儿童顾客进店送玩具和儿童餐食、单人顾客消费送“陪吃玩偶”等……. 服务出圈就这样,凭借特色服务,海底捞在北京的名气越来越大。许多顾客也会将海底捞的用餐经历放在网上。 随着互联网的发酵,海底捞式服务更是吸引了越来越多人前来消费。后来又相继进军沈阳、天津、南京等城市,遍布大江南北。 诚然,不少人在吃过海底捞后都会说,这味道也就一般啊。但海底捞就是有这种魔力,让你去过一次就想去第二次。 说到底,海底捞能走到现在,靠的不是口味,而是定位。餐饮界想做好,就得有自己的特色,让顾客对你的店形成记忆点。而对于海底捞,大家的记忆点就是逆天服务。 海底捞的“逆天服务”网上常有调侃,来海底捞你会知道什么是逆天服务。等位时免费水果盘,服务员随叫随到,几乎有求必应。 就餐时,只要看到顾客动身,海底捞店员会第一时间上前是否需要服务,甚至可以满足你各种奇奇怪怪的要求。 有的网友发帖称,来到海底捞,服务员就差没帮你把菜吃进去了。还有网友评论:你如果强烈要求,他们也能做到。 最让海底捞“出圈”的故事,是有一次无锡发生了抢劫事件,海底捞恰好在旁边,不少群众在海底捞门口围观,海底捞见状直接摆出小凳子给“吃瓜群众”还挨个儿送上冰镇酸梅汤。 就是这样逆天的服务,让海底捞在火锅这片红海里侧面突围,成为“顶流”。随着经济发展,海底捞不断把目光下移,瞄准二三线城市。 随着海底捞的发展壮大,张勇也思考过如何能让海底捞可持续发展。毕竟依靠服务“出圈”的海底捞,根本上靠的是员工。 可以说,张勇的商业体系是基于员工和企业之间的互相信任。2011年时,身边的人劝张勇把海底捞推上市。 但张勇对此有些顾虑,上市固然可以带来更多的资金支持,但当时的海底捞没有完备的信息系统,只能依靠人来管理。 海底捞的宗旨给员工信任和责任是很重要的。为此,海底捞给了普通员工授权。只要员工认为有必要,都可以给客人免一个菜或加一个菜,甚至免一餐。 在这种极大的权力自由下,每个服务生都像是“经理”,是管理者而不是单纯的服务员。对员工的信任让他得到了回报,海底捞的员工有着强烈的企业责任感,不仅对顾客服务周到,对海底捞也是尽心尽责。 海底捞的宗旨是把员工当手足。白手起家的张勇深知,每个人生活都不容易。因此张勇愿意在海底捞为普通人搭建平台,供他们成长。 在海底捞,只要你肯吃苦、忠于企业,哪怕你没有学历、没有背景,但只要你愿意改变自己的命运,海底捞就能为你提供晋升途径,从普通员工到干部,再到骨干。 从住集体宿舍到独立租房到自己买房,海底捞的薪资也可以支撑你在外打拼,成为真正意义上的城里人。 这种不拘一格的选人方式,除了海底捞其实并没有几家企业能够做到。而在这一点上,海底捞也显然具备了不可复制的核心竞争力。 后来,海底捞顶着“火锅第一股”的光环上市,一度创下85.75港元/股的纪录,总市值曾高达4545亿港元,市盈率高达780倍。 海底捞最近一次上热搜是因为门店歇业。不过疫情之下,不少餐饮企业都受到了冲击,悄然关店的也不止海底捞一家。 对此,张勇表示,在前期加速扩张后关掉表现不佳的门店并不会阻挡海底捞的步伐。现在他的任务是整合好现在的门店,然后继续扩张。