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新的镰状细胞治疗起源于费城儿童医院

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镰状细胞疗法在CHOP开创了“真正的游戏规则改变者”


镰状细胞疗法在CHOP开创了“真正的游戏规则改变者”

02:40

费城(哥伦比亚广播公司)——一项新的医学突破起源于费城。美国食品和药物管理局最近批准了第一种用于治疗镰状细胞病患者的基因疗法,镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,主要发生在有色人种身上。

“你觉得有人拿着一把大锤砸你的骨头,一遍又一遍地敲打它,”患有镰状细胞病的丹尼尔斯·托尼努说。他的女儿玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)也患有这种疾病。

“在我的胸膛里,它就像这个空洞几乎在燃烧,然后我无法在上面呼吸,”Marie-Chantal Tornyenu 说。

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镰状细胞的疼痛可能发生在血液循环的任何地方。由于通常呈圆形的红细胞弯曲成不灵活的镰刀状,它们会堆积在血管中并阻止氧气的正常输送。并发症可能包括骨质退化、中风和器官衰竭。

“我认为除了希望死之外,没有一个词可以形容它,”丹尼尔斯·托尼努说。

但是,这个家庭在费城儿童医院为玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)找到了希望,她父亲没有资格接受这种疗法。

“总的来说,我想说的是,对患者的影响是惊人的,”CHOP细胞治疗和移植科科长Stephan Grupp博士说。

美国食品和药物管理局 刚刚批准了基因疗法 在 CHOP 进行了测试。


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05:11

在此之前,镰状细胞病的唯一治疗方法是骨髓移植。

使用新疗法,患者首先进行化疗以清除异常细胞。然后,CRISPR技术编辑患者DNA的一部分,以修复他们的红细胞。

“基因编辑是一种神奇的技术,用于打开我们的DNA,进行相对简单的修饰,然后将患者的细胞送回,”CHOP血液科主任Alexis Thompson博士说。

现年22岁的Marie-Chantal Tornyenu两年前在CHOP开始接受治疗。

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“风险让我有点害怕,但随着我们听到越来越多的消息,我对此越来越兴奋,”她说。

“这是一次重生,”她爸爸说。“这种基因疗法是天赐之物。”

康奈尔大学(Cornell University)的学生玛丽·尚塔尔·托尼努(Marie-Chantal Tornyenu)希望上法学院,她说她现在已经没有疼痛了,她曾经对镰状细胞病致命的恐惧已被希望所取代。

“现在我可以看到自己活到80多岁、90多岁,”她说。“我可以想象我自己的生活。我对此感到非常兴奋。

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从交易到长期投资:Stephanie Leung的投资哲学

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跨足艺术领域的探险家:Shahzia Sikander的艺术之旅

Shahzia Sikander(沙兹娅·西坎德)是一位备受推崇的巴基斯坦艺术家,以其多样化的艺术创作、跨界实验和文化探索而著称。她的作品融合了传统和现代、东方和西方的元素,探讨了文化认同、性别问题和政治议题等多个领域。本文将深入探讨Shahzia Sikander的生平、艺术创作和对当代艺术界的重要影响。 Shahzia Sikander于1969年出生在巴基斯坦的拉合尔,她的艺术才华早在童年就显现出来。她接受了传统的巴基斯坦绘画教育,但她并没有止步于此。她选择在国际舞台上继续她的艺术探险。 Sikander前往美国,进入拉斯维加斯的内华达大学学习,随后在罗得岛设计学院获得艺术硕士学位。在美国的学习经历开阔了她的视野,她开始探索不同的艺术形式和媒介,将传统的巴基斯坦绘画与当代艺术实验相结合。 Shahzia Sikander的艺术作品多种多样,包括绘画、动画、装置艺术和多媒体创作。她的作品融汇了巴基斯坦绘画传统和当代艺术语言,具有强烈的视觉冲击力和文化内涵。她独特的风格和技巧使她在国际艺术界崭露头角。 其中,她最著名的作品之一是《生命之书》(The Scroll),这件装置艺术作品展现了一幅巨大的卷轴绘画,描绘了文化、历史和个体生命的复杂关系。这件作品深刻反映了她对文化认同和历史遗产的思考,同时也为观众提供了思考的空间。 Sikander的绘画作品也充满了创造力和想象力。她以独特的方式重新演绎了传统的巴基斯坦绘画元素,将它们融入当代艺术语境。她的绘画作品常常涵盖了政治、性别和社会议题,传递出强烈的社会和文化评论。 Shahzia Sikander的作品深刻探讨了文化认同和身份问题。作为一个跨足国际艺术界的巴基斯坦艺术家,她面对着不同文化、语言和社会背景的挑战。她的作品反映了她对自身文化根源的深情关怀,同时也探索了全球化时代下的文化融合和冲突。 她的艺术作品常常将巴基斯坦传统与当代全球文化相互交织。她运用复杂的符号和象征,探讨了文化的多元性和复杂性。她的作品被视为对传统文化的创新性再解读,同时也为文化认同和多元性提供了新的思考方式。 Shahzia Sikander的作品中也包含了对性别问题和女性主义的关注。她的作品反映了她对女性地位和角色的思考,呼吁性别平等和女性权益。她的艺术作品中常常出现具有象征性的女性形象,探讨了女性在社会中的地位和力量。 她的作品《妈妈的骄傲》(Pride of...

拉维·泰加:印度电影的力量巨星

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Loi Tuan Ee:果决毅力铸就的食品产业巨擘

在马来西亚食品产业中,雷团怡Loi Tuan Ee是一位不可或缺的关键人物。他凭借出色的领导才能、敏锐的商业眼光和不懈的努力,使其公司在食品行业中站稳了脚跟,成为业界的领军企业之一。 早期生涯与创业梦想 雷团怡出生在一个普通家庭,但他从小就对商业充满了热情和好奇心。在大学时期,他就对食品产业产生了浓厚的兴趣,并立志要在这个领域里创出一片天地。 打造食品品牌 经过多年的努力和磨练,雷团怡终于实现了自己的创业梦想,建立了自己的食品公司。他非常注重产品质量和品牌形象,投入大量的时间和精力进行市场调研,确保每一款产品都能得到消费者的喜爱。 创新与持续发展 在食品行业,雷团怡非常注重创新。他认为,只有不断的创新,才能保持企业的竞争力和生命力。因此,他的公司每年都会推出多款新产品,满足消费者的不同需求。 社会责任与公益 雷团怡不仅是一名成功的企业家,还是一名具有社会责任感的公民。他积极参与各种社会公益活动,通过捐款、资助等方式,为那些需要帮助的人提供援助。 展望未来 面对未来,雷团怡充满了信心。他认为,食品产业仍然有很大的发展空间,只要企业坚持质量第一,不断创新,就能够在竞争激烈的市场中脱颖而出。 雷团怡是马来西亚食品产业的一位真正的领军人物。他的成功故事激励着无数的年轻人,告诉他们只要有梦想、有毅力,就一定能够实现自己的人生目标。