为什么罕见病政策对于确保东南亚罕见病社区公平获得治疗至关重要

Date:

患者赋权和政策变化被强调为2期间要解决的关键点 东南亚罕见病峰会。

从延迟诊断和获得专家的机会有限,到医疗基础设施的资金缺口和差异,实现有效罕见病管理的旅程充满了障碍,需要紧急关注和创新解决方案。

这 2 东南亚罕见病峰会近日在曼谷举行,旨在应对罕见病带来的复杂挑战,并努力推动患者的改善。来自各行各业的主要利益相关者,从患者倡导团体和护理人员到政策制定者、临床医生、研究人员、行业代表、支付方和监管机构,再次齐聚一堂,参加峰会。本次峰会为利益相关者提供了一个关键平台,以解决紧迫的问题、交流见解、制定有意义的进展战略并分享最佳实践,以改善诊断、获得治疗和推动患者赋权,旨在扩大患者对可持续变革的声音。

在由武田全球药物可及性负责人Michelle Erwee主持的小组讨论中,讨论的重点是确定确保罕见病患者可持续诊断和获得创新治疗的方法。五位区域专家一致认为,一些关键挑战是患者和医疗专业人员的意识、诊断的延迟以及可持续地获得治疗。此外,还强调持续的伙伴关系和合作是确保政府提供资金和支持持续可持续获得治疗和护理的关键措施。

以患者为中心的诊断模式对于帮助罕见病社区至关重要

“在罕见病领域,最重要的挑战是初级卫生保健提供者识别罕见病的症状,以便转诊进行适当的诊断。医生的教育和意识至关重要。在人群层面或特定高危人群的筛查计划也很重要,“竹脚妇女儿童医院血液学和肿瘤学服务高级顾问Joyce Lam副教授说。

马来亚大学儿科遗传学和代谢科主任Tae Sok Kun博士表示,在马来西亚,临床遗传学家不到15名,主要分布在中部地区,吉隆坡和槟城。

“因此,许多患者将由对罕见疾病认识较少的全科医生进行审查,从而导致误诊或延迟转诊到适当的中心,”Tae博士说。

亚太罕见病组织联盟主席Durhane Wong-Rieger博士补充说,这就是为什么以患者为中心的模式和包含筛查和诊断计划、基因检测和越来越多的基因组测序以及罕见病中心的综合框架非常重要的原因。

“这包括获得治疗,包括手术、药物和支持护理、患者登记以及对患者组织的支持。大多数计划从筛查和诊断开始,并为卫生专业人员提供网络和培训,为治疗和支持护理提供资金,“Wong-Rieger博士说。


武田全球药物获取主管Michelle Erwee(最左)在2024年东南亚罕见病峰会期间与区域专家一起参加小组讨论,讨论如何确保该地区罕见病患者获得可持续诊断和创新治疗。小组成员包括(从左二到右):NHSO罕见病医疗服务发展工作组主席Cherdchai Nopmaneejumruslers副教授,玛希隆大学Siriraj医院医学院服务创新与企业价值副院长;Tae Sok Kun博士,马来亚大学儿科系遗传学和代谢科主任;亚太罕见病组织联盟主席Durhane Wong-Rieger博士;Carmencita Padilla博士,马尼拉菲律宾大学医学院名誉教授;以及新加坡竹脚妇幼医院血液学和肿瘤科高级顾问Joyce Lam副教授。

加强患者可及性和伙伴关系是推动变革的关键

成本是另一个挑战,所有小组成员都认为这是一个主要障碍。根据 Noonan Syndrome Awareness Association,亚太地区罕见病患者的父母因子女的罕见病而承受经济压力,29%的父母被迫从事额外或第二份工作以应对费用,而45%的父母无法应对。

认识到这些挑战,五个罕见病患者倡导团体——泰国罕见病基金会、马来西亚罕见病协会、菲律宾孤儿病协会、印度尼西亚罕见病基金会和罕见病协会(新加坡)——在峰会上联合起来,成立了东盟罕见病联盟(ARdC),分享最佳实践并与利益相关者进行对话,以增强患者的能力。此外,ARdC还将参与推动与付款方和政府的合作和伙伴关系讨论,以解决药物的可持续获取和报销问题。

在新加坡,林副教授表示,2019年,卫生部和新加坡保健集团基金设立了罕见病基金(RDF),该基金通过公众捐赠获得支持。每收到 1 美元,政府就会提供 3 美元,以扩大该慈善基金对罕见病社区的影响。

还需要强有力的公共和私人伙伴关系来应对罕见病管理和政策制定方面的挑战,特别是在将罕见病政策列入国家议程和制定支持罕见病社区的具体计划方面。

菲律宾马尼拉大学医学院名誉教授Carmencita Padilla博士表示,卫生当局、医疗保健部门和学术界之间的牢固伙伴关系对于制定罕见病综合政策路线图至关重要。强有力的患者宣传和支持对于推动行动和继续围绕资金、诊断测试和治疗方面的挑战进行讨论也至关重要。

“为了维持全年的利益,必须每月或每季度定期开展活动,无论多么简单。这可能是关于特定主题的一小时会议,不一定是医学,但可能是混合的,“帕迪拉博士补充道。

“该小组为该地区提供了急需的对话,以讨论医疗保健在改善罕见病患者预后方面的变革潜力。通过类似的对话,我们可以就如何确保公平获得治疗和疗法制定战略,确保罕见病社区以患者为中心的未来,“NHSO罕见病医疗保健服务发展工作组主席、玛希隆大学服务创新与企业价值副院长Cherdchai Nopmaneejumruslers副教授说。

“罕见病社区是迄今为止世界上最脆弱的患者社区之一。看到区域专家致力于确定切实可行的解决方案,以确保没有罕见病患者掉队,这确实令人鼓舞,“Erwee补充道。


医学遗传学和基因组学协会、泰国医学会和泰国罕见病基金会与武田携手在曼谷举办第二届东南亚罕见病峰会,以应对罕见病带来的复杂挑战,确保患者得到改善。

将本文分享至:

《亚洲人物》订阅

spot_imgspot_img

亚洲领袖

查阅更多《亚洲人物》
Figure Aisa

Kishore Kumar:印度音乐传奇的多才艺术家

Kishore Kumar(印度卡纳塔克邦语:ಕಿಶೋರ್ ಕುಮಾರ್,印度卢比亚语:কিশোর কুমার),是印度音乐史上最杰出、最多才多艺的艺术家之一,以其多才多艺的音乐才华、独特的声音和无与伦比的演唱能力而享誉全球。他的音乐创作涵盖了各种不同风格和类型,留下了永恒的音乐遗产。在本文中,我们将深入了解这位印度音乐传奇的生平和他在音乐界的杰出成就。 Kishore Kumar于1929年出生在印度马德帕尔贝,他出生在一个音乐世家。他的父亲是一位受人尊敬的歌手,母亲则是一位古典音乐老师。由于成长环境的熏陶,Kishore Kumar早期就展现出音乐的天赋。然而,在一开始,他并没有打算追求音乐事业,而是梦想成为一名演员。他进入了印度电影界,并开始了演员生涯。 尽管Kishore Kumar在演员领域获得了一定的成功,但他的音乐才华迫使他重新考虑自己的职业道路。他开始倾注更多的精力于音乐,成为一名播音员和歌手。他的声音独特、多才多艺,可以演唱各种不同类型的歌曲,包括浪漫歌曲、摇滚、抒情歌曲和喜剧歌曲。他的演唱风格自由自在,充满了激情和幽默感,深受听众喜爱。 Kishore Kumar最初在印度音乐界建立了自己的声誉,但他的音乐才华很快超越了国界。他的歌声迅速传播到国际舞台,赢得了全球观众的欢迎。他的音乐作品融汇了印度传统音乐和国际音乐元素,具有普遍的吸引力。他的代表作之一是《Mere Sapno...

欧尔汗·帕穆克:探索文学边界的奇才

在当代世界文学的舞台上,欧尔汗·帕穆克是一个令人瞩目的名字,他以其深刻的散文和小说作品闻名于世。作为土耳其最杰出的文学家之一,帕穆克不仅在国际文坛上崭露头角,还在文学的边界上游刃有余地穿梭,以其独特的创作风格和深刻的主题吸引着世界各地的读者。本文将介绍这位文学奇才的生平、作品、以及他在文学领域中的独特贡献。 欧尔汗·帕穆克出生于1952年,成长于土耳其伊斯坦布尔,是一个充满历史和文化底蕴的城市。正是这个城市的多元文化氛围和丰富的历史传统,深刻地影响了他的文学创作。帕穆克在伊斯坦布尔博斯普鲁斯大学学习建筑和新闻学,但他的真正热情却是文学。他后来在伦敦伊斯特安根大学继续深造,攻读新闻学和电影学,但最终还是决定把全部精力都投入到写作中。 帕穆克的文学生涯始于1979年,他的处女作《烟雾》(Cevdet Bey ve Oğulları)让他崭露头角。然而,真正让他名声大噪的是他的第二部小说《白色城市》(Beyaz Kale),该书荣获1985年奥尔汗·帕穆克国际小说奖。这部小说不仅在土耳其国内引起轰动,还让国际文坛开始关注这位新兴的文学之星。 然而,帕穆克的全球声誉最终来自于他的作品《孤独的旅行者》(Kara Kitap),该书于1990年出版。这部小说在文学界掀起了一股轩然大波,被翻译成多种语言,并为他赢得了1990年度法国文学奖。《孤独的旅行者》深刻地探讨了人类的孤独、爱情和存在的复杂性,将帕穆克推向了国际文坛的前沿。这也是他首次在小说中使用了他后来常用的自传体元素,使读者更深入地了解他的思想和情感。 帕穆克的文学作品经常涉及复杂的主题,如历史、文化冲突、政治和爱情。他的作品常常在土耳其的文化和历史与全球化之间建立了桥梁,引发了深刻的讨论。他的小说《雪》(Kar)被认为是他的代表作之一,通过一个小村庄的故事,探讨了东西方文化的碰撞和冲突,以及信仰与现代性之间的张力。 帕穆克的文学风格充满了象征主义和隐喻,读者常常需要深入挖掘他的作品以理解其中的深层含义。他的文字充满诗意,令人陶醉,让人不禁沉浸其中。他的作品中经常出现伊斯坦布尔这座城市,这座城市的角角落落都成了他创作的灵感源泉,他将城市的景色和氛围巧妙地融入到他的小说中。 除了小说,帕穆克还写了一些散文作品,探讨了文学、艺术和社会问题。他的散文集《文学博物馆》(Edebiyat Üzerine Notlar)深刻地反映了他对文学的热爱和对写作的思考,这些散文作品被视为一种对文学的独特贡献。 然而,帕穆克的文学成就不仅限于他的著作,还包括他在文学领域的积极参与和推动。他是土耳其文学界的一位杰出代表,也是文学活动的积极倡导者。他的努力致力于将土耳其文学带向国际舞台,使土耳其文学在全球范围内获得了更大的认可。他的贡献被广泛认可,不仅体现在他的文学创作中,还体现在他对文学社区的投入和支持中。 帕穆克的成就不仅限于文学,他还是一位国际知名的文化评论家和社会观察家。他的作品经常涵盖社会、政治和历史议题,深刻地反映了他对世界的关切。他的观点常常引发争议,但他一直坚定地捍卫言论自由和文化多样性的重要性。 此外,帕穆克曾获得诺贝尔文学奖,这一荣誉证明了他在国际文学舞台上的重要地位。他被认为是一位引领文学前沿的作家,不断挑战文学的边界,将新思想和新声音引入文学的大家庭。他的作品不仅是文学的珍宝,也是人类思考、探索和表达的工具。 在当代文学中,欧尔汗·帕穆克是一位独具才华的文学奇才,他以其深刻的作品、对复杂主题的探索和对文学界的积极贡献而广受赞誉。他的文学作品不仅为土耳其文学增添了独特的色彩,也在国际文坛上占据了重要地位。他的作品激励着读者思考人类存在的意义、文化的多样性和历史的影响,使他成为当代文学中的杰出代表之一。无论是在小说中探讨复杂的主题,还是在散文中表达对文学的热爱,欧尔汗·帕穆克都是一个令人瞩目的文学巨匠,他的作品将继续影响和启发世界各地的读者。 欧尔汗·帕穆克的文学之旅是一个才华横溢的探险,他带领读者穿越文学和文化的无限边界,将我们的思维和感情深刻地触动。通过他的文字,我们可以更好地理解世界,反思人类的复杂性,以及文学的无限可能性。无论是欣赏他的小说还是品味他的散文,都能感受到他对文学的深刻热情和对世界的深刻洞察力。因此,欧尔汗·帕穆克的文学之旅将继续激励和启发读者,成为当代文学中的一个永恒之光。

三年做到15亿!从籍籍无名到极速破亿,中国美妆新势力创始人吴成龙的花西子如何走出破圈之路?

“欲把西湖比西子,淡妆浓抹总相宜”读到这首诗,总能把它与古典美女西施联系到一起,也会想到美丽的东方女性。 国货品牌花西子诞生在杭州西湖畔,而花西子的创始人吴成龙,给自己取了一个武侠风花名---花满天。 在投资圈里,他是颇为神秘的存在,花西子成立将近五年,却从未从资本手里拿过一份钱,因为很难接触到花西子的创始人,融资的事情就很难谈成。 花满天曾说过“品牌背后不是一个人,突出任何个人都是对公司的一种曲解”。 在大学里学习园林设计的花满天(原名吴成龙),大学毕业之后,主要从事品牌营销工作,作为80后的他,有着一颗想要创业的心。 接触化妆品行业一次偶然的机会,他接触到了化妆品行业,2010年成为百雀羚天猫旗舰店的运营总监,他策划了百雀羚三生花品牌,进军电商领域,创造了让人非常满意的成绩。 2014年运营水密码天猫旗舰店,仅仅用了三个月的时候,销量过千万,同时把店铺打造成销量第三名。 而与此同时,在跟这些化妆品合作的过程中,他接触到了行业存在的一些问题,于是在他内心里面一直有一个想法,创立属于自己的化妆品牌。 在2013年,中国的彩妆行业被国外品牌占据,琳琅满目的化妆品牌出现在各大商场,不仅在价位上比较高,而且在品质上并不太适合东方肤质。 即使在这种情况下,国货彩妆整体上也缺乏竞争力,本土高端品牌还被西方彩妆的行业标准,规则和体系所牵制,很难有自己的本土特色。 花满天发现了市场的端倪,决定创立属于本土的化妆体系。经历了一年的市场调研,他和自己的团队发现国人都不愿意选择国货彩妆。 大多数人认为国货彩妆伤皮肤而且不健康,再加上西方彩妆的大量广告营销,一时间误导着消费观念,廉价的不一定是好货。 国内彩妆为了迎合竞争,一直以廉价为主不高端,没有特色。为了解决这种现状,花满天决打造一个让国人都能够引以为傲的国货化妆品。 又加上园林毕业的他,对于中国园林,花卉,草本植物都有颇深的研究,他认识上千种花卉植物,骨子本身就透露着一种古典韵味,而且他是一个善于讲故事的人,有故事的品牌注定会成功。 花西子诞生2017年,一家名为“花西子”的国货彩妆品牌诞生了。为了做出具有东方属性的配方,团队会查阅大量中国古代化妆品和中医药等书籍。 从书中熟知了古代化妆品都是以花为主,保留了花的本性,这给花满天很大的启示,“以花养妆”是创立产品最初的理念。 但是如何让产品富有东方美学,把东方文化和东方工艺结合到一起呢?这却让花满天犯难来了。 有人注意到,很多国际品牌把自己的LOGO印在口红膏体上,大家一致认为这个想法不错,可以借鉴,于是雕花口红想法就此诞生了。 想法很好,但是要落实却很困难,在口红上做微雕,不仅没有供应链,也没有技术和标准。 要解决这一系列的问题,团队花费了大量的时间,最后找到供应商,但是供应商不能保障产品都能够雕花成型,出品率只有30%。 为了解决这一问题,花满天对产品研发成本不设上限,不惜花费上百万打造模型,并且在配方的研发上也是花费几百万。 没有产品的情况下,成本已经超过上千万打磨出一件产品。正是由于对产品质量的追求,花西子在国货彩妆中显得格外出众。 “花西子”与李佳琦花满天为了让产品快速占领市场,刚开始其实是走了很多的弯路。起初和很多化妆品一样,找明星进行广告营销,甚至也找了很多网红做营销推广,直播带货,但是效果都不是很明显,直到遇到了网红李佳琦。 其实在和李佳琦合作之前,还有一段小故事。当时花西子产品在市场上的定价是相当高的,这样的价位不是一般普通消费者都愿意去买单的。 而当时的李佳琦已经在直播带货方面小有名气了,当花满天找到李佳琦时,亮出了产品的价格,李佳琦当时直接拒绝了。 李佳琦认为国货品牌彩妆的价位大都在100以下,卖到一百以上,根本就不可能,于是两人的意见不统一,花满天只好亲自上门拜访。 跟李佳琦讲解产品成分,制作工艺以及配方,先把价格下放在一边。去深入了解花西子产品的价值和品质,慢慢说服了李佳琦。 当然李佳琦也基于对客户的了解,提出了一些自己在价位上的建议,没想到花满天也同意了,经过深度的交流和产品打磨之后,最终达成了两人的合作。 在直播间里,我们能够看出李佳琦对花西子产品的青睐,这是因为李佳琦深度参与了产品的创造过程了,只有了解得越多,才能对客户讲解得更加清楚。 李佳琦用自己的真诚去感动了客户,一次接一次的直播带货,让花西子在三年的时间里创下几十亿的销量。 互联网彩妆花满天并不认为花西子是网红产品,更应该定义为一家互联网彩妆公司,没有自己的直接工厂,而是与化妆品公司合作,进行代加工。 但是在科研方面却是要求非常严格的,如今公司员工已经超过1000人,这些员工的平均年龄不到30岁,他们当中有很多优秀的互联网人才,而且他们的思想和销售理念都是非常潜力的,利用互联网思维去打造产品与服务。 并且花满天的管理能力也是相当优秀的,公司内部核心管理层有10名左右,分工非常明确。 并且在花西子内部有一个大约百人的用户体验群,群里涵盖了花西子所有的负责人,他们会每天花大量的时间去看用户评价,遇到负面的评价,会第一时间拿出解决的方案。 花满天从创业到今天,仅仅用了三年的时间,就打造了商业奇迹,其实更为重要的是他抓住了市场的风向。 刚好是近几年国货盛行的年代,以国之名,打磨出本土产品,针对东方女性特色,甚至深入贵州苗寨,探索苗族非遗文化,打造出苗族印象的高定彩妆系列,将民族之美展示给世人。 但是国土彩妆之路是否能够继续胜利前行,抛开网红,抛开李佳琦,花满天的花西子还是需要在产品上花心思,用心做产品,用产品说话,只有得到消费者的认可,才能走得长远。

《亚洲人物》2024年食品和饮料影响力人物:Steven Yang

巨头Focus Brands International为其增长最快的部门亚太地区招聘了理想的领导者,Steven Yang被任命为亚洲高级副总裁兼董事总经理的时机再好不过了。 当Focus Brands International来敲门时,Steven Yang正在亚洲地区经营世界著名的硬石品牌。这家总部位于美国的食品和饮料品牌开发商在全球拥有数千家特许经营商,已经指定了一名高管,可以帮助其在快速发展的亚太市场中实现最大增长。 然而,杨在他所处的地方很开心。Hard Rock一直照顾他,由于他在品牌发展中的主导作用,他的股票从未上涨过。他回忆说:“这可以追溯到2019年,Focus Brands说,'我们需要一个知道如何发展品牌发展机制的人'。” “新冠肺炎疫情抛弃了旧的、一刀切的心态;特别是当你发现自己的首要考虑到后勤和供应链问题时。” “经过几个月的讨论,我接受了,因为国际负责人说了一些非常有趣的话。他说:“你现在正在寻找一个品牌,但你想要一个品牌组合吗?站出来!'我对他的挑战感到兴奋。” Yang的投资组合现在包括Cinnabon、Jamba、Auntie...