美国食品和药物管理局（FDA）周二批准了一种名为donanemab的新阿尔茨海默氏症治疗方法，为第三类新药的加入扫清了道路，这些药物旨在减缓面临疾病早期阶段的患者的大脑衰退。
制药商礼来公司（Eli Lilly）将其命名为Kisunla，donanemab的批准是在将实验性阿尔茨海默氏症治疗药物推向市场方面经历了多年的挫折和延误之后获得的。 有希望的临床试验结果.
礼来公司表示，该药物将在批准后的几周内上市。
“Kisunla为患有早期症状的阿尔茨海默病患者展示了非常有意义的结果，他们迫切需要有效的治疗方案。我们知道，当人们在疾病早期接受治疗时，这些药物具有最大的潜在益处，我们正在与其他人合作，努力改善检测和诊断，“礼来公司神经科学部门总裁安妮怀特在一份新闻稿中说。
美国食品和药物管理局（FDA）去年拒绝了礼来公司（Eli Lilly）的加速批准请求，理由是对其长期安全性数据的担忧。在礼来公司向FDA提交了更多数据后，该公司表示，预计该机构将在3月底之前决定批准。
在FDA安排了一个咨询委员会来解决有关该药物安全性问题以及如何在试验中衡量有效性的问题后，该决定被推迟了。该小组最终在上个月一致投票赞成该药物对阿尔茨海默病早期患者的益处大于其风险。
donanemab如何工作？
Donanemab是阿尔茨海默氏症治疗的一部分，称为抗淀粉样蛋白单克隆抗体，该疗法可对抗大脑中一种称为淀粉样斑块的蛋白质的积聚，该蛋白质与阿尔茨海默病有关。
donanemab 中的抗体通过与大脑结合并从大脑中去除来靶向患者体内积聚的淀粉样斑块。
礼来公司试验中的患者每四周静脉输注多纳单抗约半小时。根据测量大脑中淀粉样蛋白水平的脑部扫描，患者最早可以在六个月后停止服用该药物。
在 它的审判，该公司表示，几乎一半的患者在服用该药物约一年后能够有意义地清除淀粉样蛋白。患者在治疗结束后的一年内没有看到“淀粉样斑块反弹”。
礼百合
市场上唯一以类似方式起作用的阿尔茨海默氏症治疗方法是lecanemab，由制药商卫材和渤健命名为Leqembi。一种早期的药物称为 aducanumab（以 Aduhelm 的名义销售）于1月停产。
除了有效性之外，礼来公司还吹捧了患者可能选择他们的药物而不是lecanemab的其他一些原因。
Donanemab 输注时间较短且频率较低。该公司发言人表示，试验参与者在去除淀粉样斑块后也能够停止使用该药物，“这可以降低治疗成本并减少输液。
治疗费用是多少？
礼来公司表示，它将以12个月治疗的标价加起来达到32,000美元，但实际费用将取决于患者服用该药物的时间。根据脑部扫描的结果，临床试验中的一些患者能够在六个月后停止治疗，而另一些患者则服用了18个月。
去年，卫材在推出Leqembi的销售时为其每年26,500美元的标价进行了辩护。
但大多数患者也没有支付处方药的全部标价。对于Medicare B部分的患者，医疗保险和医疗补助服务中心表示，donanemab的承保方式将与lecanemab（Leqembi）相同，包括 支付 20% 共同保险的患者 在他们达到免赔额后。这些患者需要从参加研究的医生那里获得药物，以收集跟踪其有效性的数据。
“CMS致力于帮助人们及时获得治疗，并改善对阿尔茨海默病患者及其家人的护理，”CMS发言人说。
E李礼来在一份声明中指出：“与其他淀粉样蛋白靶向疗法相比，在有限疗程的疗程后完成治疗的潜力，以及每月一次30分钟的输注，可以降低患者的自付费用和更少的输注。
阿尔茨海默氏症症状的治疗效果如何？
礼来公司主要通过评定量表来衡量donanemab的有效性，该量表旨在测量阿尔茨海默氏症早期患者痴呆症状引起的认知和功能下降。
与仅接受安慰剂的患者相比，礼来公司表示，与仅接受安慰剂的患者相比，在首次开始输注donanemab后76周时，他们的下降速度减缓了22%。
“重要的是，对这些临床终点的影响程度符合，并且在几个方面超过了先前批准的临床益处和有效性证明，”该公司在提交给FDA小组的一份简报文件中谈到了结果。
该公司表示，这有效地延长了患者进入阿尔茨海默病下一阶段所需的时间。
donanemab的副作用是什么？
迄今为止，FDA批准的所有阿尔茨海默氏症抗淀粉样蛋白治疗的标签上都带有关于“淀粉样蛋白相关成像异常”的方框警告，这些异常可能出现在MRI扫描中。
虽然这些异常通常不会导致任何症状，但它们与一些患者罕见但严重的问题有关，例如脑功能问题和癫痫发作。
在礼来公司（Eli Lilly）的donanemab试验中，大约四分之一的参与者发现了这些异常。据报道，在患有此类异常的患者中，donanemab接受者中至少有五人死亡，其中大部分死于脑出血。
礼来公司表示，他们对donanemab的试验测试了这种药物比同时期研究的其他治疗方法更难治疗的患者。这意味着该试验包括年龄较大的试验参与者以及那些具有称为APOE ε4的基因的参与者，该基因可以增加患阿尔茨海默氏症以及这些异常的风险。
服用donanemab的试验参与者中，近1/10也对输注产生了反应，而安慰剂参与者的这一比例为0.5%。最常见的症状包括发冷、皮肤发红、恶心、呼吸急促、头痛和胸痛。
大约3%的donanemab治疗参与者对输液过敏，其中0.3%有严重的过敏反应。
