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FDA 拒绝接受因严重过敏反应而使用的奈菲肾上腺素鼻喷雾剂,等待进一步的试验数据

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美国食品和药物管理局周二拒绝批准制药商 ARS Pharmaceuticals 生产的肾上腺素鼻喷雾剂 neffy,这使得美国人治疗严重过敏反应的第一个无针选择不再上市,等待更多试验数据。

ARS 原本预计 FDA 会批准奈菲用于体重超过 30 公斤(即 66 磅左右)的成人和儿童。 这种喷雾剂需要处方,类似于目前用于治疗过敏反应的 EpiPens 和其他肾上腺素注射剂。

肾上腺素在紧急情况下对于治疗可能危及生命的过敏反应至关重要。 这种新的喷雾剂如果最终获得批准,将为许多有严重过敏症的儿童的家庭提供一个受欢迎的替代方案,他们宁愿避免打针。

一个人的手拿着一瓶奈菲肾上腺素鼻喷雾剂
ARS Pharmaceuticals 的 neffy 肾上腺素鼻喷雾剂仍在等待 FDA 批准。

ARS制药公司


据 ARS 报道,FDA 监管机构周二决定,需要更多数据来评估重复剂量鼻喷雾剂的安全性,然后才能获得批准。 FDA 顾问在 5 月份发布的先前指南中曾建议,可以在药物上市后的试验中收集额外的数据,因此制药商对周二的决定表示失望。

“我们对这一行动和此时将重复剂量研究从上市后要求(我们之前与 FDA 一致)改为预先批准要求感到非常惊讶,特别是考虑到积极的建议委员会投票,”ARS Pharma 联合创始人、总裁兼首席执行官理查德·洛文塔尔 (Richard Lowenthal) 在周二晚间的一份声明中表示。 “我们对这一行动进一步推迟了可用性深感失望 内菲 为数百万面临可能危及生命的严重过敏反应风险的人提供帮助。 患者和护理人员正在等待 内菲,我们的目标是尽快完成新要求的试验,以满足患者的需求。”

Lowenthal 对 FDA 外部顾问小组表示:“主要障碍限制了肾上腺素在社区环境中的快速使用。许多患者害怕针头,许多患者对自行注射感到不舒服。携带当前可用的设备也很不切实际。”在五月份的一次会议上权衡该产品。

洛文塔尔告诉委员会,该公司计划将产品装在一个“细长的奈菲手提箱”中,每个手提箱装有两个喷雾器。

Lowenthal 表示,他们的调查显示,如果可以选择奈菲,多达 85% 的严重过敏患者愿意每天随身携带肾上腺素,而目前选择的这一比例约为 55%。

“如果他们没有随身携带,那就没有意义了。他们不分娩,他们没有药物,他们会去医院,”洛文塔尔五月份说。

该制药商表示,neffy 鼻喷雾剂的工作原理是使用 FDA 批准的其他产品中已经使用的另外两种技术,向面临过敏发作的患者提供一定剂量的肾上腺素。 其中一种是十二烷基麦芽糖苷,由制药商 Neurelis 许可,该物质称其可通过粘膜“增强药物吸收”,粘膜是从鼻子到肺部的气道细胞。 Neurelis 在自己的喷雾剂中使用了这种名为 Intravail 的成分来治疗癫痫。

另一种是 Aptar Pharma 销售的喷雾器装置,已在多种产品中使用。 它与 Narcan 牌纳洛酮鼻喷雾剂使用的喷雾器类型相同,纳洛酮鼻喷雾剂用于治疗药物过量,最近获得 FDA 批准在非处方药销售。

尽管有一些非专利替代品可供使用,但一些美国人仍然面临着每年购买现有肾上腺素注射装置的高昂价格。 品牌 EpiPen 及其非专利替代品可能会让一些家庭每年花费超过 200 美元,这导致一些州探索肾上腺素价格上限。

更多肾上腺素鼻喷雾剂也在研发中。 制药商 Bryn Pharma 吹捧其实验性肾上腺素鼻喷雾剂 Utuly 的可喜成果,称其性能可能优于现有注射器。

和注射一样有效吗?

FDA 在等待更多试验数据之前拒绝了 neffy,这只是 ARS 将该药物推向市场的最新一次延迟。

该公司此前曾表示 FDA 可能会在 2023 年中期之前决定批准 neffy。 但 ARS 在 6 月份透露,FDA 已告知该公司需要在 9 月份之前做出批准决定。 该公司表示,需要额外的时间来完成 FDA 咨询委员会关于纳菲的会议后提出的“标签和上市后承诺讨论”。

FDA 肺部过敏药物咨询委员会的大多数成员最终在 5 月份投票支持奈菲的益处大于其风险,此前他们就该喷雾剂是否不如目前的注射剂有效等一系列问题进行了思考。

Lowenthal 在一份新闻稿中表示:“在 5 月份的 PADAC 会议上对我们的 neffy 临床数据进行了强烈认可后,解决任何最终问题和完成标签的时间有限。”

虽然专家们普遍认为肾上腺素可以有效治疗严重过敏反应,但这种化学物质(纯化的肾上腺素的历史可以追溯到 20 世纪初)的使用早于 FDA 的存在。 这意味着肾上腺素最初用于治疗过敏反应时没有进行临床试验来直接证明它的作用,也没有更好地了解药物在体内需要进行哪些测量才能发挥作用。

FDA 表示,最初的 EpiPen 于 1987 年获得批准,没有进行临床试验,也没有关于药物如何吸收或其对身体影响的详细数据。

FDA 官员承认,要证明肾上腺素喷雾剂和注射剂一样有效的临床试验很难在道德上进行。

相反,ARS Pharmaceuticals 进行了各种研究来生成所谓的“替代”数据,旨在弄清楚其喷雾剂是否可能与注射剂一样有效。

其中包括对暴露于季节性过敏原的受试者进行给药,以及测量体内药物的浓度,这产生了一些相互矛盾的数据。 与肾上腺素注射测量结果的比较也导致了不同的结果。

“我真的希望这个产品发挥作用。我的意思是,我们肯定会从无针递送外延的方式中受益。而且我认为赞助商在试图找到这种平衡方面做得很好。也就是说,我认为我们正在使用FDA 委员会成员刘易斯·纳尔逊 (Lewis Nelson) 在 5 月份的会议上表示:

Nelson 与其他委员会成员一样,赞扬该公司和 FDA 解决其他肾上腺素注射液中出现的一些重大差异的方法。 但他也表示,他认为需要更多数据才能批准该药物。

他在会议上表示:“我真的不愿意得知,在没有更好的临床数据的情况下,我们建议根据替代数据批准一种产品,这些数据不一致且有些令人困惑,最终使患者受到伤害。”

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统一创始人高清愿:13岁辍学务工,摸爬滚打40年建千亿食品帝国

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从华尔街到植物性生活:Vikas Garg的创业之路和理想追求

Vikas Garg是一位印度裔美国人,他是abillion的创始人兼CEO,abillion是一个致力于推广植物性生活和可持续消费的社交平台,已经吸引了来自188个国家的超过1000万用户。Vikas Garg的故事是一个从华尔街到植物性生活的创业之路和理想追求。 Vikas Garg从小就对金融和商业感兴趣,他在14岁时就开始在纽约的一家投资银行工作,后来进入了耶鲁大学学习经济学和计算机科学。他毕业后加入了摩根士丹利,成为了一名成功的投资银行家,参与了多项重大的并购和上市交易。 Vikas Garg在华尔街工作了十多年,积累了不少财富和名声,但他却感到空虚和不满足。他开始寻找自己的人生目标和价值观,他发现自己对动物福利、环境保护和社会公益有着强烈的关注和同情。他决定改变自己的生活方式,成为了一名素食者,并开始支持一些非营利组织。 Vikas Garg在2017年创立了abillion,这是一个让用户分享和发现植物性产品和服务的社交平台,旨在帮助人们实现更健康、更环保、更有意义的生活。abillion不仅提供了一个信息交流和社区互动的平台,还通过每次用户发布评论就向慈善机构捐赠一美元的方式,鼓励用户参与公益事业。 Vikas Garg希望通过abillion来影响更多人的消费行为和生活态度,让他们认识到植物性生活不仅对自己有益,也对地球有益。他认为植物性生活是一种可以改变世界的力量,也是一种可以实现个人成长和幸福的方式。

文学巨匠:巴金的思想与文学传承

巴金(Ba Jin),原名杨平,是20世纪中国文学史上的一位杰出作家,他的文学作品和思想影响深远,被誉为中国现代文学的伟大先锋。他以其深刻的洞察力和文学创作为世人铭记。 早年生活和革命情感 巴金于1904年出生在中国四川省成都市的一个知识分子家庭。他的家庭背景和早年教育为他的思想观念和文学创作奠定了坚实基础。青年时期,巴金积极参与了中国的新文化运动和反封建的思潮,这对他的后来文学创作产生了深远影响。 文学创作与代表作品 巴金以其丰富的文学作品而闻名,其中最著名的作品之一是小说《家》(Family),该小说描写了中国封建社会的家庭问题和社会矛盾。这部小说被认为是巴金文学生涯的代表作,也是中国现代文学的重要经典之一。 巴金的文学风格深受俄国文学和马克思主义文学理论的影响,他的作品充满了社会关怀和人道主义精神。他的小说以其深刻的人物刻画和社会批判而著称,揭示了封建社会的种种不公和不道德。 文学与革命 巴金是中国文学与政治革命的紧密结合者。他积极参与中国的左翼文学运动,支持马克思主义和社会主义思想。他的文学作品传达了对社会不平等和不公正的关切,成为中国社会变革的声音。 《激流三部曲》:政治与文学的交融 巴金最著名的文学系列作品之一是《激流三部曲》,包括小说《家》、《春》和《秋》。这一系列作品以中国封建社会为背景,深刻反映了中国社会的困境和矛盾。它们被认为是巴金文学生涯中最重要的作品之一,同时也代表了20世纪中国文学的高峰之一。 文学与批判 巴金的文学作品常常受到政府审查和批评,尤其在文化大革命期间,他的作品遭受到了严重的批判和打压。然而,他始终坚守自己的文学信仰,捍卫了自由思想和创作的权利。 晚年与文学传承 巴金的晚年生活充满了文学创作和思考。尽管他在政治上受到压力和困扰,但他依然坚持文学创作,并与中国文学界的后辈保持联系。他的文学传承延续至今,他的作品仍然被广泛阅读和研究,成为中国文学的经典之一。 思想与影响 巴金的文学作品和思想深刻地影响了中国文学和社会思潮。他的作品反映了对封建社会的批判和对社会不公的担忧,激发了社会变革的需求。他的思想和文学作品成为了中国文学的重要组成部分,影响了一代又一代的读者和作家。 巴金是中国现代文学的伟大先锋,他的文学作品和思想深刻影响了中国文学和社会。他的作品反映了对社会不平等和不公正的关切,同时也代表了中国文学的高峰之一。巴金将永远被铭记为中国文学的伟大作家和社会思想家,他的文学传承将继续为中国文学的繁荣做出贡献。

喜茶创始人聂云宸:专科毕业,29岁坐拥45亿身家

随着经济的发展,人们从最开始喝白开水到现在街边随处可见的奶茶店,饮食生活正在不断地丰富。 除了以便宜实惠出名的蜜雪冰城,一些高端奶茶也在冲出重围,喜茶凭借九年时间,从名不见经传到估值超过160亿,它的创始人聂云宸也因此成为了2020深圳创富百人榜上的第81位。 聂云宸出生在江西的一个知识分子家庭,家庭条件也还不错,后来跟随家人来到广东省江门市定居。 他从小被父母严格管教和培养,按道理来说应该会考上更好的大学,可是让人没想到的是,他最后只考上了广东科学技术职业学院。 在这个内卷的时代,研究生学历都不吃香了,更何况他一个大专学历,之前的他还没有感受到这个世界的参差。 开始创业但2010年他大学毕业,打开招聘网站却找不到一份合意的工作时,因为但凡体面点的工作都需要本科学历,可他又不想在家里啃老,无奈之下,只能选择自己创业。 当时智能手机的热潮刚刚在中国掀起,19岁的他就拿着父母给的钱开起了手机店,但是由于地理位置不好,很少有人买手机,反倒经常帮人刷机。 但是光靠刷机也挣不了几个钱,他就干脆免费刷机算了,先挣个好印象。 久而久之,顾客也多了起来,他也很热情地接待,但是大多数顾客也会不好意思白占便宜,会顺带买一些手机零件照顾他的生意,他凭借自己的好口碑生意也渐渐好起来了。 可是好景不长,电商平台迅速崛起,网购以价格便宜实惠逐渐占据上风,聂云宸的手机店也渐渐地开不下去了,为了及时止损只能选择关闭店铺。 失业后的他对未来也是一片迷茫,一天吃饭过后买了一杯奶茶解渴,却发现还不如喝白开水解腻。 他打开盖子发现里面的奶茶完全是用粉末冲的,甚至还没有冲散,虽然添加的粉末都是可食用的,但是他依然觉得这不是真正的奶茶。 卖奶茶最让他不解的是用粉末冲泡的奶茶还卖得很好,他就冒出了一个想法,既然用粉末冲的奶茶都能这么赚钱,那他用真材实料做的奶茶岂不是更受欢迎。 年轻就是资本,说干就干,他拿着自己开手机店挣的20万元开起了奶茶店,他自己作为90后年轻人,就是奶茶的消费主体,所以他很懂90后。 觉得只有自己认为放心和好喝的奶茶才是真正的好奶茶。他做的第一件事就是购买质量好的茶叶和鲜奶,只有好的材料熬制出来的奶茶才足够醇香浓厚。 基本的奶茶搞定之后,他又在想该怎么加工呢?他把市面上所有的奶茶都买回来品尝了一下,发现并不是他想要的奶茶。 他又上网调查了一下发现现在芝士奶盖的风刮得很大,于是他又开始按照不同比例调制奶茶,光在先加奶还是先加盐的问题上就研究了许久。 每一个步骤都精心研究,后来终于研制出芝士奶盖茶,也是喜茶的主打。 2012年5月12日,他的奶茶店正式开业,取名为皇茶,也就是喜茶的前身。店铺只有小小的30平方米,一杯的价钱在十来块左右。 他本以为自己的奶茶店会因此大火,实际上每天冷冷清清,一天的收入仅仅只有20元。他实在是想不通自己的奶茶这么好,怎么就没人来买。 他觉得可能是自己没什么知名度,于是他开始利用网络进行宣传,专门为此设立了微博,渐渐地生意也好了起来。 但是他觉得自己不能通过复刻别家的奶茶来获得关注,俗话说创新是第一生产力,要做就做原创,这样才能做大做强。 所以他每天除了关注网络上客户对于奶茶的评价,特别是差评,还要忙着研制新品。 小有成就久而久之,他的努力也得到了回报,皇茶在当地早已小有名气,有时甚至门口排着长队,但是也有不少人质疑这是聂云宸自己花钱请人过来排队的。 之后,他又在江门开了第二家店,生意依旧很火爆,但是就在他打算将第三家奶茶店开到外地的时候却发现自己是如此渺小。 他的第三家奶茶店在江门市的隔壁中山市,生意本以为会很火爆,却发现竟然和他刚刚开业的情况一样,每天几乎没有人光顾。 他这才发现江门市积攒的口碑根本传不到中山,他太过于心急了,自己还需要沉淀养精蓄锐。 后来他及时调整战略,在中山和江门中间的一个小镇开起了奶茶店,生意果然好了起来。 后来名气越来越大,前来加盟的也不少,短短三年的时间,24岁的聂云宸就已经是50家奶茶店的老板了。 可是树大总是容易招风,市面上打着皇茶招牌卖奶茶的越来越多了,很多人也分不清盗版正版,甚至还有人将盗版皇茶的差评扣在他身上,他是有苦说不出。 喜茶“诞生”2016年他狠下心来花了70万元购买了喜茶,终于解决了他心头的一大难题,让他有了自己的品牌,如果没有这个品牌的话,现在市面上的奶茶品牌那么多,他很难有立足之地。 刚刚从皇茶更名为喜茶,就立刻获得了IDG资本何伯权的一亿元投资,后来又获得了美团旗下龙族资本的4亿元投资,足以看出喜茶发展的势头之猛。 获得大佬们投资的聂云宸也没有就此满足,反而更加注意研发新品,喜茶为此专门设立了研发部门。 每年预计会研发100种新品,但最终面世的可能十款都不到,足以看出喜茶选品的严格程度,都是在对消费者负责。 除了研发新品之外,他也在铺设一张喜茶未来的蓝图。他用拿到的投资自主研发了点单小程序,让消费者能够缩短等待时间,提高消费体验感。 但是即使有了自助点单程序,喜茶的门口也经常是排着长队。 后来又进军国外市场,新加坡成为喜茶的第一站,有了这块敲门砖相信喜茶会像外国的星巴克一样遍布世界各地,国产奶茶品牌也正在崛起。 从2012年到2020年,喜茶已经在全球49个城市拥有超过500家门店,估值超过160亿,每年消耗的水果更是给农民增加了收入,带动了农业的发展。 并且赚钱的同时没有忘记慈善事业,多次参与中国各个地方的扶贫项目,可以说聂云宸是青年企业家的代表人物了,相信以后的他会继续带领中国的奶茶行业走上国际道路。 学历并不是一个人眼界的证明,大专出身的聂云宸19岁开始创业给了许许多多因学历迷茫的年轻人一份鼓舞,英雄不问出处,未来的路是可以自己选择的。 面对一杯不好喝的奶茶,他选择做一杯好喝且安全的奶茶给大众。他自己作为奶茶的消费主体,利用这个便利做出了符合消费主体口味的奶茶,并且不断地创新,亲自尝试每一个环节。 已经有所成就的他当机立断,没有被眼前的成功迷住了眼,反而坚信品牌意识,花大价钱购买商标,也就有了今天的喜茶,他也成功地实现了人生的逆袭。