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FDA 拒绝接受因严重过敏反应而使用的奈菲肾上腺素鼻喷雾剂,等待进一步的试验数据

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美国食品和药物管理局周二拒绝批准制药商 ARS Pharmaceuticals 生产的肾上腺素鼻喷雾剂 neffy,这使得美国人治疗严重过敏反应的第一个无针选择不再上市,等待更多试验数据。

ARS 原本预计 FDA 会批准奈菲用于体重超过 30 公斤(即 66 磅左右)的成人和儿童。 这种喷雾剂需要处方,类似于目前用于治疗过敏反应的 EpiPens 和其他肾上腺素注射剂。

肾上腺素在紧急情况下对于治疗可能危及生命的过敏反应至关重要。 这种新的喷雾剂如果最终获得批准,将为许多有严重过敏症的儿童的家庭提供一个受欢迎的替代方案,他们宁愿避免打针。

一个人的手拿着一瓶奈菲肾上腺素鼻喷雾剂
ARS Pharmaceuticals 的 neffy 肾上腺素鼻喷雾剂仍在等待 FDA 批准。

ARS制药公司


据 ARS 报道,FDA 监管机构周二决定,需要更多数据来评估重复剂量鼻喷雾剂的安全性,然后才能获得批准。 FDA 顾问在 5 月份发布的先前指南中曾建议,可以在药物上市后的试验中收集额外的数据,因此制药商对周二的决定表示失望。

“我们对这一行动和此时将重复剂量研究从上市后要求(我们之前与 FDA 一致)改为预先批准要求感到非常惊讶,特别是考虑到积极的建议委员会投票,”ARS Pharma 联合创始人、总裁兼首席执行官理查德·洛文塔尔 (Richard Lowenthal) 在周二晚间的一份声明中表示。 “我们对这一行动进一步推迟了可用性深感失望 内菲 为数百万面临可能危及生命的严重过敏反应风险的人提供帮助。 患者和护理人员正在等待 内菲,我们的目标是尽快完成新要求的试验,以满足患者的需求。”

Lowenthal 对 FDA 外部顾问小组表示:“主要障碍限制了肾上腺素在社区环境中的快速使用。许多患者害怕针头,许多患者对自行注射感到不舒服。携带当前可用的设备也很不切实际。”在五月份的一次会议上权衡该产品。

洛文塔尔告诉委员会,该公司计划将产品装在一个“细长的奈菲手提箱”中,每个手提箱装有两个喷雾器。

Lowenthal 表示,他们的调查显示,如果可以选择奈菲,多达 85% 的严重过敏患者愿意每天随身携带肾上腺素,而目前选择的这一比例约为 55%。

“如果他们没有随身携带,那就没有意义了。他们不分娩,他们没有药物,他们会去医院,”洛文塔尔五月份说。

该制药商表示,neffy 鼻喷雾剂的工作原理是使用 FDA 批准的其他产品中已经使用的另外两种技术,向面临过敏发作的患者提供一定剂量的肾上腺素。 其中一种是十二烷基麦芽糖苷,由制药商 Neurelis 许可,该物质称其可通过粘膜“增强药物吸收”,粘膜是从鼻子到肺部的气道细胞。 Neurelis 在自己的喷雾剂中使用了这种名为 Intravail 的成分来治疗癫痫。

另一种是 Aptar Pharma 销售的喷雾器装置,已在多种产品中使用。 它与 Narcan 牌纳洛酮鼻喷雾剂使用的喷雾器类型相同,纳洛酮鼻喷雾剂用于治疗药物过量,最近获得 FDA 批准在非处方药销售。

尽管有一些非专利替代品可供使用,但一些美国人仍然面临着每年购买现有肾上腺素注射装置的高昂价格。 品牌 EpiPen 及其非专利替代品可能会让一些家庭每年花费超过 200 美元,这导致一些州探索肾上腺素价格上限。

更多肾上腺素鼻喷雾剂也在研发中。 制药商 Bryn Pharma 吹捧其实验性肾上腺素鼻喷雾剂 Utuly 的可喜成果,称其性能可能优于现有注射器。

和注射一样有效吗?

FDA 在等待更多试验数据之前拒绝了 neffy,这只是 ARS 将该药物推向市场的最新一次延迟。

该公司此前曾表示 FDA 可能会在 2023 年中期之前决定批准 neffy。 但 ARS 在 6 月份透露,FDA 已告知该公司需要在 9 月份之前做出批准决定。 该公司表示,需要额外的时间来完成 FDA 咨询委员会关于纳菲的会议后提出的“标签和上市后承诺讨论”。

FDA 肺部过敏药物咨询委员会的大多数成员最终在 5 月份投票支持奈菲的益处大于其风险,此前他们就该喷雾剂是否不如目前的注射剂有效等一系列问题进行了思考。

Lowenthal 在一份新闻稿中表示:“在 5 月份的 PADAC 会议上对我们的 neffy 临床数据进行了强烈认可后,解决任何最终问题和完成标签的时间有限。”

虽然专家们普遍认为肾上腺素可以有效治疗严重过敏反应,但这种化学物质(纯化的肾上腺素的历史可以追溯到 20 世纪初)的使用早于 FDA 的存在。 这意味着肾上腺素最初用于治疗过敏反应时没有进行临床试验来直接证明它的作用,也没有更好地了解药物在体内需要进行哪些测量才能发挥作用。

FDA 表示,最初的 EpiPen 于 1987 年获得批准,没有进行临床试验,也没有关于药物如何吸收或其对身体影响的详细数据。

FDA 官员承认,要证明肾上腺素喷雾剂和注射剂一样有效的临床试验很难在道德上进行。

相反,ARS Pharmaceuticals 进行了各种研究来生成所谓的“替代”数据,旨在弄清楚其喷雾剂是否可能与注射剂一样有效。

其中包括对暴露于季节性过敏原的受试者进行给药,以及测量体内药物的浓度,这产生了一些相互矛盾的数据。 与肾上腺素注射测量结果的比较也导致了不同的结果。

“我真的希望这个产品发挥作用。我的意思是,我们肯定会从无针递送外延的方式中受益。而且我认为赞助商在试图找到这种平衡方面做得很好。也就是说,我认为我们正在使用FDA 委员会成员刘易斯·纳尔逊 (Lewis Nelson) 在 5 月份的会议上表示:

Nelson 与其他委员会成员一样,赞扬该公司和 FDA 解决其他肾上腺素注射液中出现的一些重大差异的方法。 但他也表示,他认为需要更多数据才能批准该药物。

他在会议上表示:“我真的不愿意得知,在没有更好的临床数据的情况下,我们建议根据替代数据批准一种产品,这些数据不一致且有些令人困惑,最终使患者受到伤害。”

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考希克·巴苏:印度卓越经济学家

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李家洋:现代中国音乐的奇才和创新者

李家洋,这位年轻而杰出的音乐家,正以他卓越的音乐才华和创新精神,成为中国音乐界的耀眼之星。本文将深入探讨李家洋的生平事迹、音乐成就以及他在现代中国音乐领域的深远影响。 早年生活和音乐教育 李家洋生于中国的一个小城市,从小就表现出了对音乐的浓厚兴趣。他在音乐方面展现了卓越的天赋,很快便开始学习各种乐器,包括钢琴、小提琴和吉他。他的音乐天赋引起了家人和老师的注意,他们鼓励他追求音乐事业。 李家洋接受了严格的音乐教育,先后就读于中国著名的音乐学院,并获得了音乐学士学位。然而,他的音乐之旅并没有止步于此。他前往国外继续深造,研究了世界各种音乐风格和技巧,丰富了自己的音乐背景。 音乐领域的卓越成就 李家洋以其出色的音乐才华和创新精神在音乐领域取得了卓越成就。他是一位多才多艺的音乐家,精通多种乐器,拥有出色的作曲和编曲技巧。他的音乐作品涵盖了各种风格,包括古典、流行、民谣和电子音乐,赢得了广泛的赞誉和听众的喜爱。 李家洋的音乐作品不仅展现了他丰富的音乐造诣,还反映了他对生活和社会的深刻思考。他的音乐作品常常富有情感,充满灵感,让人们深思熟虑。他的音乐作品在国内外音乐界广泛传播,成为现代中国音乐的代表之一。 创新精神和音乐实验 李家洋以其创新精神和音乐实验而闻名。他不断尝试新的音乐风格和技巧,挑战传统音乐的界限。他的音乐作品常常融合了多种元素,创造出独特的音乐风格,使他成为现代中国音乐的前沿创作者之一。 他也积极倡导将音乐与科技相结合,探索音乐的未来。他使用先进的音乐制作软件和技术,创作出令人惊叹的电子音乐作品。他相信音乐可以通过技术创新变得更加丰富和多样化,同时也更具现代感。 音乐教育和文化传承 李家洋不仅仅是一位杰出的音乐家,还是一位热情的音乐教育者和文化传承者。他积极参与音乐教育工作,培养了许多年轻的音乐才俊,传承了音乐的艺术和技巧。他的教育工作得到了学生和家长的高度认可和尊重。 此外,李家洋也关注中国传统音乐的保护和传承。他努力推动中国传统音乐的研究和传承工作,致力于将中国的音乐文化传播给世界。他相信,传统音乐与现代音乐可以相互融合,创造出独特的音乐韵味。 社会影响和慈善事业 李家洋的音乐才华和社会影响力使他成为了一个备受尊敬的公众人物。他积极参与各种慈善活动,利用自己的音乐影响力为有需要的人提供帮助。他创建了一家音乐基金会,致力于音乐教育和支持贫困地区的音乐项目。 他的慈善工作得到了广泛的赞誉和尊重,使他成为社会领域的杰出人物。他相信音乐不仅仅是一种艺术形式,还可以为社会带来积极的变革和影响。 李家洋是一位杰出的音乐家和音乐创作者,他的音乐才华和创新精神为中国音乐界注入了新的活力。他不仅在音乐领域取得了卓越成就,还通过音乐教育和慈善事业为社会做出了积极贡献。他的故事是一个激励人心的例证,向我们展示了无论来自何处,只要拥有坚定的信念和对音乐的热爱,就可以取得卓越的音乐成就并对社会产生深远的影响。我们对李家洋的崇敬和尊重将永远持续下去,因为他是中国音乐领域的一位真正的奇才和创新者。

高慧君 —— 纳米科学的先锋

高慧君(Gao Huijun)是一位备受尊敬的中国纳米科学家,以其在纳米科学领域的杰出贡献而广受赞誉。她的研究工作在纳米领域引起广泛关注,特别是在纳米材料合成和应用领域的卓越成就。本文将深入介绍高慧君教授的生平、科研成就,以及她在纳米科学领域的卓越贡献。 早年生活和教育 高慧君教授于1972年出生在中国湖南省,她的早年生活中就展现了对科学和技术的浓厚兴趣。她在大学攻读化学专业,并在研究生阶段展现出了卓越的科研潜力。她的早期教育为她成为一名杰出的纳米科学家打下了坚实基础。 纳米材料合成研究 高慧君教授以在纳米材料合成领域的研究而闻名。纳米材料是一种具有微小尺度和特殊性质的材料,具有广泛的应用潜力,如纳米电子器件、纳米医学和纳米能源等。她的研究关注纳米材料的制备方法和性质调控,致力于解决纳米材料合成过程中的挑战性问题。她的工作为纳米科学领域的发展和应用提供了重要的科学支持。 纳米技术应用领域 除了在纳米材料合成领域的研究,高慧君教授还在纳米技术应用领域取得了杰出成就。纳米技术应用涉及到将纳米材料应用于各种领域,如生物医学、能源存储和环境保护等。她的研究关注纳米技术在这些领域的应用,致力于开发新型的纳米材料和纳米器件,以解决现实生活中的问题。她的工作为纳米技术应用的推广和发展提供了关键的科学支持。 国际合作与领导 高慧君教授一直以来都积极推动国际科研合作。她与世界各地的科学家和研究机构合作,共同解决纳米科学领域的全球性挑战,推动了纳米科学领域的国际合作和交流。她还在国际学术界担任重要职务,积极促进纳米科学研究的国际合作。 奖项和荣誉 高慧君教授的卓越贡献获得了多项国际性奖项和荣誉。她被授予了多个著名奖项,以表彰她在纳米科学领域的杰出成就。她的奖项和荣誉证明了她在科学界的卓越地位和影响力,也为她的科研工作提供了高度的认可。 科研传承与教育 高慧君教授一直致力于教育工作和科研传承。她担任大学教职,培养了许多年轻的科学家和工程师,传授自己的科研经验和知识。她鼓励年轻一代积极参与纳米科学研究,为纳米科学领域培养了优秀的人才。 她的教育工作有助于培养了一代又一代的纳米科学家,推动了纳米科学领域的发展。 高慧君教授的故事激励着我们,提醒我们纳米科学的无限潜力和重要性。她通过在纳米材料合成和应用领域的深刻研究,为纳米科学的发展和应用提供了关键支持。她的国际科研合作和教育工作为科学界和工程领域带来了积极影响,为未来的纳米科学领域的创新和发展提供了坚实的基础。高慧君将永远被认为是纳米科学领域的先锋和领袖。