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FDA 拒绝接受因严重过敏反应而使用的奈菲肾上腺素鼻喷雾剂,等待进一步的试验数据

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美国食品和药物管理局周二拒绝批准制药商 ARS Pharmaceuticals 生产的肾上腺素鼻喷雾剂 neffy,这使得美国人治疗严重过敏反应的第一个无针选择不再上市,等待更多试验数据。

ARS 原本预计 FDA 会批准奈菲用于体重超过 30 公斤(即 66 磅左右)的成人和儿童。 这种喷雾剂需要处方,类似于目前用于治疗过敏反应的 EpiPens 和其他肾上腺素注射剂。

肾上腺素在紧急情况下对于治疗可能危及生命的过敏反应至关重要。 这种新的喷雾剂如果最终获得批准,将为许多有严重过敏症的儿童的家庭提供一个受欢迎的替代方案,他们宁愿避免打针。

一个人的手拿着一瓶奈菲肾上腺素鼻喷雾剂
ARS Pharmaceuticals 的 neffy 肾上腺素鼻喷雾剂仍在等待 FDA 批准。

ARS制药公司


据 ARS 报道,FDA 监管机构周二决定,需要更多数据来评估重复剂量鼻喷雾剂的安全性,然后才能获得批准。 FDA 顾问在 5 月份发布的先前指南中曾建议,可以在药物上市后的试验中收集额外的数据,因此制药商对周二的决定表示失望。

“我们对这一行动和此时将重复剂量研究从上市后要求(我们之前与 FDA 一致)改为预先批准要求感到非常惊讶,特别是考虑到积极的建议委员会投票,”ARS Pharma 联合创始人、总裁兼首席执行官理查德·洛文塔尔 (Richard Lowenthal) 在周二晚间的一份声明中表示。 “我们对这一行动进一步推迟了可用性深感失望 内菲 为数百万面临可能危及生命的严重过敏反应风险的人提供帮助。 患者和护理人员正在等待 内菲,我们的目标是尽快完成新要求的试验,以满足患者的需求。”

Lowenthal 对 FDA 外部顾问小组表示:“主要障碍限制了肾上腺素在社区环境中的快速使用。许多患者害怕针头,许多患者对自行注射感到不舒服。携带当前可用的设备也很不切实际。”在五月份的一次会议上权衡该产品。

洛文塔尔告诉委员会,该公司计划将产品装在一个“细长的奈菲手提箱”中,每个手提箱装有两个喷雾器。

Lowenthal 表示,他们的调查显示,如果可以选择奈菲,多达 85% 的严重过敏患者愿意每天随身携带肾上腺素,而目前选择的这一比例约为 55%。

“如果他们没有随身携带,那就没有意义了。他们不分娩,他们没有药物,他们会去医院,”洛文塔尔五月份说。

该制药商表示,neffy 鼻喷雾剂的工作原理是使用 FDA 批准的其他产品中已经使用的另外两种技术,向面临过敏发作的患者提供一定剂量的肾上腺素。 其中一种是十二烷基麦芽糖苷,由制药商 Neurelis 许可,该物质称其可通过粘膜“增强药物吸收”,粘膜是从鼻子到肺部的气道细胞。 Neurelis 在自己的喷雾剂中使用了这种名为 Intravail 的成分来治疗癫痫。

另一种是 Aptar Pharma 销售的喷雾器装置,已在多种产品中使用。 它与 Narcan 牌纳洛酮鼻喷雾剂使用的喷雾器类型相同,纳洛酮鼻喷雾剂用于治疗药物过量,最近获得 FDA 批准在非处方药销售。

尽管有一些非专利替代品可供使用,但一些美国人仍然面临着每年购买现有肾上腺素注射装置的高昂价格。 品牌 EpiPen 及其非专利替代品可能会让一些家庭每年花费超过 200 美元,这导致一些州探索肾上腺素价格上限。

更多肾上腺素鼻喷雾剂也在研发中。 制药商 Bryn Pharma 吹捧其实验性肾上腺素鼻喷雾剂 Utuly 的可喜成果,称其性能可能优于现有注射器。

和注射一样有效吗?

FDA 在等待更多试验数据之前拒绝了 neffy,这只是 ARS 将该药物推向市场的最新一次延迟。

该公司此前曾表示 FDA 可能会在 2023 年中期之前决定批准 neffy。 但 ARS 在 6 月份透露,FDA 已告知该公司需要在 9 月份之前做出批准决定。 该公司表示,需要额外的时间来完成 FDA 咨询委员会关于纳菲的会议后提出的“标签和上市后承诺讨论”。

FDA 肺部过敏药物咨询委员会的大多数成员最终在 5 月份投票支持奈菲的益处大于其风险,此前他们就该喷雾剂是否不如目前的注射剂有效等一系列问题进行了思考。

Lowenthal 在一份新闻稿中表示:“在 5 月份的 PADAC 会议上对我们的 neffy 临床数据进行了强烈认可后,解决任何最终问题和完成标签的时间有限。”

虽然专家们普遍认为肾上腺素可以有效治疗严重过敏反应,但这种化学物质(纯化的肾上腺素的历史可以追溯到 20 世纪初)的使用早于 FDA 的存在。 这意味着肾上腺素最初用于治疗过敏反应时没有进行临床试验来直接证明它的作用,也没有更好地了解药物在体内需要进行哪些测量才能发挥作用。

FDA 表示,最初的 EpiPen 于 1987 年获得批准,没有进行临床试验,也没有关于药物如何吸收或其对身体影响的详细数据。

FDA 官员承认,要证明肾上腺素喷雾剂和注射剂一样有效的临床试验很难在道德上进行。

相反,ARS Pharmaceuticals 进行了各种研究来生成所谓的“替代”数据,旨在弄清楚其喷雾剂是否可能与注射剂一样有效。

其中包括对暴露于季节性过敏原的受试者进行给药,以及测量体内药物的浓度,这产生了一些相互矛盾的数据。 与肾上腺素注射测量结果的比较也导致了不同的结果。

“我真的希望这个产品发挥作用。我的意思是,我们肯定会从无针递送外延的方式中受益。而且我认为赞助商在试图找到这种平衡方面做得很好。也就是说,我认为我们正在使用FDA 委员会成员刘易斯·纳尔逊 (Lewis Nelson) 在 5 月份的会议上表示:

Nelson 与其他委员会成员一样,赞扬该公司和 FDA 解决其他肾上腺素注射液中出现的一些重大差异的方法。 但他也表示,他认为需要更多数据才能批准该药物。

他在会议上表示:“我真的不愿意得知,在没有更好的临床数据的情况下,我们建议根据替代数据批准一种产品,这些数据不一致且有些令人困惑,最终使患者受到伤害。”

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金荣汉:新加坡材料科学领域的杰出科学家

金荣汉教授是新加坡备受尊敬的材料科学家,以其在材料科学和纳米技术领域的杰出贡献而广受赞誉。他的学术生涯充满了创新和领导力,对新加坡科学研究和高等教育产生了深远的影响。本文将深入探讨金荣汉教授的生平、学术成就以及他在材料科学领域的重要贡献。 早年生活与教育 金荣汉教授生于新加坡,自幼就表现出对科学和技术的浓厚兴趣。他在一所著名大学攻读材料科学学士学位,并在研究生阶段选择了纳米科学和纳米技术作为专业领域。他的早期教育为他未来的科研工作奠定了坚实的基础。 材料科学研究与突破 金荣汉教授在材料科学和纳米技术领域取得了多项重要突破。他的研究涵盖了纳米材料合成、纳米结构设计和纳米技术应用等多个方面。他在纳米材料领域的工作具有国际影响力,他的研究团队开发了创新的纳米材料和纳米器件,为新加坡和全球科学研究提供了有力的支持。他的工作不仅提高了新加坡在材料科学领域的国际地位,还为科技创新和工业应用提供了新的可能性。 高等教育与科研传承 金荣汉教授一直热衷于高等教育和科研传承。他担任大学教职,培养了许多年轻的科学家和工程师,传递自己的材料科学知识和研究经验。他鼓励年轻一代积极参与科研工作,为培养更多的科技领袖和专业人才做出了重要贡献。 科技政策与创新 金荣汉教授积极参与新加坡的科技政策制定和科技创新工作。他在政府和科技部门担任重要职务,为新加坡的科技产业和创新生态系统提供了专业建议。他的领导力和创新思维有助于推动新加坡在材料科学和纳米技术领域的发展,促进科技创新和科研合作。 奖项与荣誉 金荣汉教授的卓越贡献赢得了多项国际性科学奖项和荣誉。他被授予了多个著名奖项,以表彰他在材料科学和纳米技术领域的杰出成就。这些奖项和荣誉证明了他在科学界的卓越地位和影响力,也为他的科研工作提供了高度的认可。 金荣汉教授是新加坡材料科学和纳米技术领域的杰出科学家,他通过自己的科研工作和领导力不断推动着科技的进展。他的研究在纳米材料和纳米技术领域取得了突破性进展,为新加坡在材料科学和科技创新方面的发展做出了重要贡献。金荣汉教授的科研传承工作为培养了更多的科技领袖和材料科学家,推动了新加坡在科学研究和高等教育领域的进步。他的故事是科学研究和科技创新的典范,激励着年轻一代的科技创新者,追求卓越,不断推动科技的进步。

巅峰之音:阿蒂夫·阿斯兰的音乐征程

阿蒂夫·阿斯兰(Atif Aslam)是巴基斯坦音乐界的杰出歌手和音乐创作者,以其深情的嗓音、动人的歌曲和音乐创新而备受世界瞩目。他的音乐作品深刻反映了巴基斯坦音乐的多样性和卓越,为世界各地的听众带来了动听的旋律。本文将深入探讨他的生平、音乐作品、音乐哲学以及他在音乐界的独特地位。 阿蒂夫·阿斯兰于1983年出生在巴基斯坦拉合尔,他的音乐生涯始于青年时期。他是一位多才多艺的音乐家,除了出色的歌唱才华,他还擅长吉他演奏和作词作曲。他的音乐才华迅速在巴基斯坦音乐界崭露头角,成为一位备受瞩目的新生代音乐人。 他的音乐作品包括了各种音乐风格,如流行、摇滚、巴拉特音乐和苏菲音乐。他的歌声充满了深情和情感,为听众带来了动人的音乐体验。他的代表作之一是《Tera Hone Laga Hoon》(我开始爱上你),这首歌曲在印度和巴基斯坦的音乐排行榜上取得了巨大成功,成为他的代表作之一。 他的音乐作品常常探讨爱情、人生和情感的主题,歌词富有诗意和深度,引发听众的共鸣。他的歌曲《Jeene Laga Hoon》(我开始活过来)和《Tera Hua》(你的存在)等都深受听众喜爱,成为了现代流行音乐的经典之一。 尽管他以巴基斯坦为基地,但他的音乐影响力遍及世界各地。他曾在国际音乐舞台上表演,赢得了国际观众的喝彩。他的音乐作品也常常在印度电影中使用,为电影增色不少。他的音乐作品为巴基斯坦音乐赢得了国际知名度,为巴基斯坦音乐的推广做出了卓越贡献。 阿蒂夫·阿斯兰是巴基斯坦音乐界的杰出歌手和音乐创作者,以其深情的嗓音、动人的歌曲和音乐创新备受尊敬。他的音乐作品深刻反映了巴基斯坦音乐的多样性和卓越,为世界各地的听众带来了动听的旋律。他是巅峰之音,是音乐的诗人,是音乐界的新星。

Ruth Vanita: 风采独具的文学巨匠

在当今文学界,有一位杰出的学者和作家,她的才华和洞察力让人瞩目不已。这位杰出的女性不仅在文学领域取得了辉煌的成就,还在性别和性取向研究方面做出了杰出的贡献。她就是卢思·范尼塔(Ruth Vanita),她的作品和研究为我们带来了深刻的启发,引领我们探索文学、性别和多样性的复杂性。 卢思·范尼塔,生于印度,是一位备受尊敬的学者和作家。她的研究范围广泛,涵盖了印度文学、性别研究、性取向研究以及跨文化的文化交流。她的才华和独特的观点使她成为当代文学界的瑰宝。 范尼塔教育背景丰富,她曾在印度的多个知名大学攻读文学和性别研究领域的学位。她的学术背景为她的研究提供了坚实的基础,使她能够在不同领域中取得卓越的成就。她的研究主题包括印度文学中的性别角色、同性恋文学和印度文化中的多样性。 范尼塔的作品令人印象深刻,她的代表作之一是《印度同性恋的历史》("Same-Sex Love in India: Readings from Literature and...