奖项申报奖项申报奖项申报奖项申报

FDA 拒绝接受因严重过敏反应而使用的奈菲肾上腺素鼻喷雾剂,等待进一步的试验数据

Date:

美国食品和药物管理局周二拒绝批准制药商 ARS Pharmaceuticals 生产的肾上腺素鼻喷雾剂 neffy,这使得美国人治疗严重过敏反应的第一个无针选择不再上市,等待更多试验数据。

ARS 原本预计 FDA 会批准奈菲用于体重超过 30 公斤(即 66 磅左右)的成人和儿童。 这种喷雾剂需要处方,类似于目前用于治疗过敏反应的 EpiPens 和其他肾上腺素注射剂。

肾上腺素在紧急情况下对于治疗可能危及生命的过敏反应至关重要。 这种新的喷雾剂如果最终获得批准,将为许多有严重过敏症的儿童的家庭提供一个受欢迎的替代方案,他们宁愿避免打针。

一个人的手拿着一瓶奈菲肾上腺素鼻喷雾剂
ARS Pharmaceuticals 的 neffy 肾上腺素鼻喷雾剂仍在等待 FDA 批准。

ARS制药公司


据 ARS 报道,FDA 监管机构周二决定,需要更多数据来评估重复剂量鼻喷雾剂的安全性,然后才能获得批准。 FDA 顾问在 5 月份发布的先前指南中曾建议,可以在药物上市后的试验中收集额外的数据,因此制药商对周二的决定表示失望。

“我们对这一行动和此时将重复剂量研究从上市后要求(我们之前与 FDA 一致)改为预先批准要求感到非常惊讶,特别是考虑到积极的建议委员会投票,”ARS Pharma 联合创始人、总裁兼首席执行官理查德·洛文塔尔 (Richard Lowenthal) 在周二晚间的一份声明中表示。 “我们对这一行动进一步推迟了可用性深感失望 内菲 为数百万面临可能危及生命的严重过敏反应风险的人提供帮助。 患者和护理人员正在等待 内菲,我们的目标是尽快完成新要求的试验,以满足患者的需求。”

Lowenthal 对 FDA 外部顾问小组表示:“主要障碍限制了肾上腺素在社区环境中的快速使用。许多患者害怕针头,许多患者对自行注射感到不舒服。携带当前可用的设备也很不切实际。”在五月份的一次会议上权衡该产品。

洛文塔尔告诉委员会,该公司计划将产品装在一个“细长的奈菲手提箱”中,每个手提箱装有两个喷雾器。

Lowenthal 表示,他们的调查显示,如果可以选择奈菲,多达 85% 的严重过敏患者愿意每天随身携带肾上腺素,而目前选择的这一比例约为 55%。

“如果他们没有随身携带,那就没有意义了。他们不分娩,他们没有药物,他们会去医院,”洛文塔尔五月份说。

该制药商表示,neffy 鼻喷雾剂的工作原理是使用 FDA 批准的其他产品中已经使用的另外两种技术,向面临过敏发作的患者提供一定剂量的肾上腺素。 其中一种是十二烷基麦芽糖苷,由制药商 Neurelis 许可,该物质称其可通过粘膜“增强药物吸收”,粘膜是从鼻子到肺部的气道细胞。 Neurelis 在自己的喷雾剂中使用了这种名为 Intravail 的成分来治疗癫痫。

另一种是 Aptar Pharma 销售的喷雾器装置,已在多种产品中使用。 它与 Narcan 牌纳洛酮鼻喷雾剂使用的喷雾器类型相同,纳洛酮鼻喷雾剂用于治疗药物过量,最近获得 FDA 批准在非处方药销售。

尽管有一些非专利替代品可供使用,但一些美国人仍然面临着每年购买现有肾上腺素注射装置的高昂价格。 品牌 EpiPen 及其非专利替代品可能会让一些家庭每年花费超过 200 美元,这导致一些州探索肾上腺素价格上限。

更多肾上腺素鼻喷雾剂也在研发中。 制药商 Bryn Pharma 吹捧其实验性肾上腺素鼻喷雾剂 Utuly 的可喜成果,称其性能可能优于现有注射器。

和注射一样有效吗?

FDA 在等待更多试验数据之前拒绝了 neffy,这只是 ARS 将该药物推向市场的最新一次延迟。

该公司此前曾表示 FDA 可能会在 2023 年中期之前决定批准 neffy。 但 ARS 在 6 月份透露,FDA 已告知该公司需要在 9 月份之前做出批准决定。 该公司表示,需要额外的时间来完成 FDA 咨询委员会关于纳菲的会议后提出的“标签和上市后承诺讨论”。

FDA 肺部过敏药物咨询委员会的大多数成员最终在 5 月份投票支持奈菲的益处大于其风险,此前他们就该喷雾剂是否不如目前的注射剂有效等一系列问题进行了思考。

Lowenthal 在一份新闻稿中表示:“在 5 月份的 PADAC 会议上对我们的 neffy 临床数据进行了强烈认可后,解决任何最终问题和完成标签的时间有限。”

虽然专家们普遍认为肾上腺素可以有效治疗严重过敏反应,但这种化学物质(纯化的肾上腺素的历史可以追溯到 20 世纪初)的使用早于 FDA 的存在。 这意味着肾上腺素最初用于治疗过敏反应时没有进行临床试验来直接证明它的作用,也没有更好地了解药物在体内需要进行哪些测量才能发挥作用。

FDA 表示,最初的 EpiPen 于 1987 年获得批准,没有进行临床试验,也没有关于药物如何吸收或其对身体影响的详细数据。

FDA 官员承认,要证明肾上腺素喷雾剂和注射剂一样有效的临床试验很难在道德上进行。

相反,ARS Pharmaceuticals 进行了各种研究来生成所谓的“替代”数据,旨在弄清楚其喷雾剂是否可能与注射剂一样有效。

其中包括对暴露于季节性过敏原的受试者进行给药,以及测量体内药物的浓度,这产生了一些相互矛盾的数据。 与肾上腺素注射测量结果的比较也导致了不同的结果。

“我真的希望这个产品发挥作用。我的意思是,我们肯定会从无针递送外延的方式中受益。而且我认为赞助商在试图找到这种平衡方面做得很好。也就是说,我认为我们正在使用FDA 委员会成员刘易斯·纳尔逊 (Lewis Nelson) 在 5 月份的会议上表示:

Nelson 与其他委员会成员一样,赞扬该公司和 FDA 解决其他肾上腺素注射液中出现的一些重大差异的方法。 但他也表示,他认为需要更多数据才能批准该药物。

他在会议上表示:“我真的不愿意得知,在没有更好的临床数据的情况下,我们建议根据替代数据批准一种产品,这些数据不一致且有些令人困惑,最终使患者受到伤害。”

将本文分享至:

《亚洲人物》订阅

spot_imgspot_img

亚洲领袖

查阅更多《亚洲人物》
Figure Aisa

安查丽·马诺努库尔:药物研究与创新的女性领袖

在药物研究领域,女性科学家的贡献和领导地位变得越来越重要。其中,泰国的安查丽·马诺努库尔教授无疑是一位杰出的代表。她以其在医药领域的卓越成就和对药物创新的热情而备受尊敬。本文将深入探讨安查丽·马诺努库尔教授的生平、学术成就以及她在药物研究领域的重要贡献。 早年生活与教育 安查丽·马诺努库尔教授生于泰国,自幼就展现出对科学的浓厚兴趣。她在泰国一所著名的大学攻读药学学士学位,并在研究生阶段选择了药物化学作为专业。她的早期教育为她未来的科研工作奠定了坚实的基础。 药物研究与突破 安查丽·马诺努库尔教授在药物研究领域取得了多项重要突破。她的研究涵盖了药物设计、天然药物提取、药物合成和药效学等多个方面。她领导的研究团队在发现新药物和改进现有药物方面取得了显著成就,为改善患者的健康和生活质量提供了重要支持。她的工作不仅提高了泰国在医药领域的国际地位,还为全球健康事业做出了重要贡献。 女性领袖与激励 安查丽·马诺努库尔教授不仅是一位杰出的科学家,还是一位女性领袖的典范。她坚信,女性在科学和药物研究领域具有巨大潜力,应该受到鼓励和支持。她积极参与了多个项目,旨在鼓励女性选择科学职业,并为她们提供发展和成功的机会。她的领导力和激励精神鼓舞着许多年轻女性,追求科学领域的卓越。 教育与科研传承 安查丽·马诺努库尔教授一直热衷于科学教育和知识传承。她担任大学教职,培养了许多年轻的科学家和研究人员,传递自己的药物研究知识和实验经验。她鼓励年轻一代积极参与科学研究,为药物研究和医药行业培养了更多的专业人才。 社会责任与荣誉 安查丽·马诺努库尔教授的卓越贡献赢得了多项国际性科学奖项和荣誉。她被授予了多个著名奖项,以表彰她在药物研究领域的杰出成就。这些奖项和荣誉证明了她在科学界的卓越地位和影响力,也为她的科研工作提供了高度的认可。 安查丽·马诺努库尔教授是泰国药物研究领域的杰出领袖,她通过自己的科研工作和领导力不断推动着药物创新。她的研究在药物设计和开发方面取得了突破性进展,为改善全球患者的生活提供了新的解决方案。她的社会责任感和激励精神为女性科学家和年轻一代科研人员树立了榜样,鼓励他们追求卓越,不断推动科学的进步。安查丽·马诺努库尔教授的故事是药物研究和女性领袖的典范,激励着更多的人为药物研究和医药创新贡献自己的力量。

Aletta Concepcion T. Yñiguez:菲律宾的海洋学家与环保先锋

这个充满挑战的世界,保护地球的海洋生态系统已成为全球性的任务。菲律宾的Aletta Concepcion T. Yñiguez教授是一位杰出的海洋学家,她将自己的才华和热情投入到了保护海洋环境和推动科学研究的事业中。本文将深入探讨Aletta Concepcion T. Yñiguez教授的生平、学术成就以及她在海洋科学和环保领域的卓越贡献。 早年生活与教育 Aletta Concepcion...

将10元店开遍全球,中国放牛娃叶国富的百亿人生

或许没有人想到,如今代表着生活品质的名创优品,在十几年前是由一个十元店的老板创立的。 和其他看起来德高望重,气质彬彬的企业掌舵人不同,叶国富看起来十分桀骜不驯,浑身上下充斥着一股野心勃勃的感觉。 这种气质虽然并不符合大众对于企业掌舵人的预期,但却和叶国富从小生活的家庭环境和成长经历有关。 叶国富1977年11月,叶国富出生于湖北的十堰市,加上叶国富,家里面一共有七个孩子,在那个时代里养育七个孩子的花销和精力都远远超出寻常人的设想。 因为家庭条件拮据,叶国富从上小学开始就比别人困难很多,为了能够照顾家里,从学校里下课回家之后,叶国富就得赶紧回家背起背篓上山打柴,吃了饭洗碗、平时要在家里做家务…… 在同龄人想着下了课要去哪里玩耍的时候,叶国富已经早早地背上了家庭的重担。农活是一家人最主要的经济收入。 为了能够赶在季节过去之前做完所有的农活,每当到了农活最繁忙的时候,叶国富和自己其他六个兄弟姐妹就得和学校里的老师请假,帮助自己的父母在农田里播种作物。 时间和精力上的差距让他和别的学生产生了不小的差距,即便叶国富在自己空闲的时间努力学习,成绩也一直不太理想。 上初中的时候,因为学习成绩远远不如别的学生,再加上父母实在负担不起供养七个孩子一起上学的经济压力,在和家里人商量之后,叶国富报名了一所中专学校。 他希望能够在这个学校里学到一技之长,尽可能地帮家里人减轻一些生活负担。上了中学之后,叶国富家里的经济情况并没有好转多少,每次交学费的时候也总是最后一个交钱的。 吃了小学没有好好学习的苦头,读中专时候的叶国富奋发学习,是整个班级里面最爱学的孩子,每年学期末的时候他也总是被老师额外表扬的那一个孩子。 但生活给予叶国富的苦难远远不止于此,即便叶国富埋头苦读,但是由于家里面交不上学费,在毕业的时候,最终没有拿到毕业证。 辛辛苦苦埋头苦读三年,一朝毕业竟然连毕业证也拿不到手,对于十几岁的叶国富来说,这无疑是一个巨大的挫折。 参加工作但从小的生活经历磨砺了叶国富的心智,在经过几天的思考之后,叶国富不再纠结于毕业证书的事情,他决心去参加工作,去社会里闯荡一番天地。 当叶国富准备出去闯荡的时候,他并没有把眼光局限在湖北,而是把目光放在了经济更为发达的广东。他瞒着家人,独自一人踏上火车。 1998年6月,充满雄心壮志的叶国富来到了广东的佛山。到了这里的他再次受到了生活的捶打,没学历、没背景、没人脉,到了新地方的叶国富找不到工作,也找不到住的地方。 在异乡的街头,这个离开家乡的少年,第一次感到对人生的迷茫。迷茫过后,叶国富静下心来,开始一家一家地找工作。 这个出生于大山里的孩子从小就明白要奋力拼搏的道理,在他的人生字典里,“努力”这个词的排列顺序可谓是第一位的。 在经过自己的不懈努力之后,叶国富终于找到了自己人生中的第一份工作—钢管厂的销售员。 和很多人把销售当作过渡性的工作不同,叶国富以极其认真的态度对待了这份工作,他不仅关注这份工作带给他的经济收入,更关注的是附加价值。 在做销售的时间里,叶国富极大地锻炼了自己的人际交往能力,也开拓了他的眼界。老天不负有心人,叶国富真挚的工作态度不仅感染了自己的上司,也感染了自己的客户群体。 在经过一段时间的锻炼之后,叶国富不仅成功地保住了这份来之不易的工作,而且还成功的升职成为了经理。 在做销售的这几年里,叶国富并没有因为自己的进步而盲目满足,相反,在看到自己的客户大多都是创业成功之后,他的心里不自觉的就升起了这样一个问题。 辞职创业我是不是也可以做到呢?在和自己的妻子经过仔细的探讨之后,叶国富谨慎而又大胆地做出了一个决定,要辞职创业。 2004年,叶国富和自己的妻子将自己的商铺定位在了女性市场,同年,他建立了自己的品牌店铺:哎呀呀。 考虑到当时的经济水平和消费能力,在经营模式上参照的就是遍布大街小巷的十元店。由于广东的人力资源较多,再加上这些年做销售积累下来的人脉和资源,叶国富创立的这家饰品店很快就回了本。 野心勃勃的叶国富并没有把自己的经营范围局限在一个省份里,在哎呀呀的收入累积到一定的程度之后,他把目光投向到了北京、上海等更为发达的省份地区。 在叶国富线下店铺开拓得如火如荼的时候,经营危机也随之到来。零几年正是线上业务发展的黄金时期。 天猫、淘宝等线上购物平台的发展让叶国富的店铺受到了巨大的冲击,这也让他不由得心生挫败。 2013年,眼看着自己店铺经营状况急转直下,叶国富心生郁结,经过妻子的劝说之后,他买了一张去往日本的机票,打算到一个新地方换一换自己的心情。 名创优品或许是前半生吃过的苦头太多,叶国强在日本遇到了自己此生最大的机遇,他遇到了设计师三宅顺也,十元店的销售模式让三宅顺也大为惊叹,而三宅顺也的设计才能也让叶国富眼前一亮。 在经过一段时间的磨合之后,叶国富和三宅顺也确定了彼此的合作意向,火爆中国的名创优品自此诞生了。 凭借着三宅顺也新颖的设计理念,名创优品很快就在中国得到了大众的青睐。再加上叶国富在哎呀呀这个品牌上这些年来学习到的经验和教训,名创优品这些年来的发展可谓是十分顺利。 在名创优品这些年的经营中,叶国富重新定位了这个店铺的经营理念,不再是杂乱无章的“杂货店”,名创优品自此定位成为了“生活好物集合店”。 这个理念的提出和定位在中国还十分新颖,也正因如此,名创优品很快就成为了当时线下店铺里的一匹黑马,在全国范围内都崭露了头角。 在自己的创业之路上,叶国富展现出了自己得天独厚的经营理念,算上名创优品,叶国富总共只创业了两次。 但就是这两次创业,直接让叶国富登上了福布斯富豪排行榜的第859名,身价也超过了百亿。 在叶国富的发展中,我们能看到他的身上有很多值得我们学习的品质,但其中最吸引人的,是叶国富对于困难不低头,不放弃的精神。

Veerabhadran Ramanathan:气候变化的探索者与守护者

当谈论到气候变化及其对地球环境的影响时,Veerabhadran Ramanathan的名字不容忽视。他在气候科学领域的杰出贡献,尤其是关于大气中的温室效应,使他成为了这一领域的佼佼者。 Ramanathan先生出生在印度的马德拉斯,从小就对大自然产生了浓厚的兴趣。在完成他的本科学业后,他决定继续研究气候学,以揭示气候变化背后的科学奥秘。他的研究涉及到许多复杂的大气物理过程,其中最为著名的是他对大气中气溶胶粒子对气候的影响的研究。 在20世纪70年代,Ramanathan博士首次提出了大气中的气溶胶粒子不仅可以反射太阳辐射,还可以吸收太阳能,从而对地球的能量平衡产生重要影响。这一发现挑战了当时的传统观点,为我们深入了解气候变化提供了新的视角。 除此之外,Ramanathan博士还深入研究了温室效应的机制,特别是二氧化碳和甲烷等温室气体对气候的影响。他的研究成果为我们揭示了人类活动是如何影响全球气候的,为应对气候变化提供了科学依据。 Ramanathan博士不仅是一个卓越的科学家,他还是一个承担社会责任的公民。他认识到气候变化对于全球社会、经济和环境的重大威胁,因此他一直积极倡导减少温室气体排放,并寻求可持续的能源解决方案。为此,他还与多个国家和国际组织合作,推广低碳技术和清洁能源,以减缓气候变化的速度。 作为一位气候科学家,Ramanathan博士深知人类面临的挑战有多大。但他仍然充满希望,相信只要我们采取行动,就可以避免最糟糕的气候变化后果。他的研究和倡导为全球的可持续未来铺设了道路,为我们留下了宝贵的科学遗产。 今天,当我们面临着气候危机,更需要听取像Ramanathan博士这样的科学家的声音,采纳他们的建议,共同努力,为地球的未来打造一个更加美好、绿色的家园。