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全球首个镰状细胞和地中海贫血基因疗法在英国获批

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专家加入CBS纽约讨论新的镰状细胞治疗


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02:46

英国药品监管机构已授权全球首个 基因治疗 治疗 镰状细胞病,此举可以为英国数千名患有严重疾病的人提供救济。

在周四的一份声明中,药品和医疗保健监管局表示,它批准了Casgevy,这是第一种使用基因编辑工具获得许可的药物 CRISPR芯片,这为其制造商赢得了 2020年诺贝尔奖。

Casgevy — 由 总部位于波士顿的 Vertex Pharmaceuticals (欧洲)有限公司和CRISPR Therapeutics——被该机构批准用于治疗12岁及以上的镰状细胞病和地中海贫血患者。

迄今为止,骨髓移植是唯一持久的治疗方法,这种极其艰巨的手术会带来非常令人不快的副作用。

“改变生活的治疗方法的未来在于基于CRISPR的(基因编辑)技术,”伦敦大学学院的Helen O’Neill博士说。

“到目前为止,与镰状细胞病或地中海贫血有关的’治愈’一词的使用是不相容的,”她在一份声明中说,称MHRA批准基因治疗是“历史上的一个积极时刻”。

镰状细胞病和地中海贫血都是由携带血红蛋白的基因错误引起的,血红蛋白是红细胞中携带氧气的蛋白质。

镰状细胞 基因突变导致细胞变成新月形,这会阻塞血液流动并导致极度疼痛、器官损伤、中风和其他问题。

在地中海贫血患者中,基因突变可导致严重贫血。患者通常需要每隔几周输血一次,并终生注射和服药。地中海贫血主要影响南亚、东南亚和中东血统的人群。

新药Casgevy通过靶向患者骨髓干细胞中的问题基因起作用,使身体能够产生正常运作的血红蛋白。

患者首先接受一个疗程的化疗,然后医生从患者的骨髓中提取干细胞,并在实验室中使用基因编辑技术来修复基因。然后将细胞输回患者体内进行永久性治疗。患者必须至少住院两次——一次是收集干细胞,另一次是接受改变的细胞。

英国监管机构表示,其授权镰状细胞病基因疗法的决定是基于对29名患者进行的一项研究,其中28名患者在接受治疗后至少一年内没有严重的疼痛问题。在地中海贫血的研究中,接受治疗的 42 名患者中有 39 名在治疗后至少一年内不需要输注红细胞。

基因治疗可能要花费数百万美元,专家们此前曾担心,对于受益最多的人来说,它们可能仍然遥不可及。

去年,英国批准了一种针对致命遗传疾病的基因疗法,标价为280万英镑(350万美元)。英格兰国家卫生服务局(National Health Service)通过谈判达成了一项重大的保密折扣,以将其提供给符合条件的患者。

Vertex Pharmaceuticals表示,它尚未确定英国的治疗价格,并正在与卫生当局合作,“以确保符合条件的患者尽快获得报销和准入。

在美国,Vertex尚未公布该疗法的潜在价格,但非营利性临床和经济评论研究所的一份报告称,价格高达200万美元左右将具有成本效益。相比之下,今年早些时候的研究显示,目前镰状细胞治疗的医疗费用,从出生到65岁,女性加起来约为160万美元,男性为170万美元。

英国的药物和治疗方法必须得到政府监管机构的推荐,然后才能在国家医疗保健系统中免费提供给患者。

Casgevy 是 目前正在审查中 由美国食品和药物管理局;预计该机构将在下个月初做出决定,然后再考虑 另一种镰状细胞基因疗法.

数以百万计的人全世界,包括美国约100,000人,都患有镰状细胞病。它更常见于疟疾流行或曾经流行的地方(如非洲和印度)的人群中,并且在某些种族群体中也更常见,例如非洲、中东和印度血统的人。科学家认为,作为镰状细胞性状的携带者有助于预防严重的疟疾。

乔恩·拉普克(Jon LaPook)博士报告了另一项利用基因疗法治疗镰状细胞病的努力。在下面的视频中观看这个故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

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2024年度亚洲电子商务行业影响力人物:卢肯

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旺旺集团蔡衍明:19岁败光一亿,靠零食成台湾首富

他是典型的富二代,不好好学习就要回家继承家产大概说的就是他,辍学回家后他选择接手食品厂,旺旺正式问世。 后来他又进军媒体行业,创办了《中国旺报》,坚持维护祖国统一。全民隔离之际,他创办的湖南旺旺医院挺身而出,及时派出增援队,为社会贡献出自己的一份力量,他就是“米果大王”蔡衍明。 他1957年12月27日出生于中国台湾,他的父亲和爷爷都是台湾有名的富商,再加上他是家里最小的孩子,从小备受宠爱,可以说是含着金汤匙出生的。 他从小主意就多,带着一群孩子四处捣乱,父母平常忙着做生意也没有时间管教他,他也就成了老师家长眼中的“坏学生”,只要你能想到的他都做过。 辍学回家,接手工厂然而,就是这样不学无术的他在19岁辍学回家了,别人还在为下一年的学费而担忧不能读书时,他却选择放弃读书学习,毕竟在他的眼里,靠着父辈打下的江山就能够舒舒服服过一辈子。 俗话说,不当家不知柴米油盐贵,蔡衍明在辍学回家后主动请缨接手宜兰食品厂,他也想过一把老板瘾。 没有经历过社会毒打的蔡衍明,认为做生意就是每天和各种大老板喝喝茶,打打牌,钱就自己到口袋里了,他觉得不需要读书也可以挣大钱。 但现实是残酷的,他没有读过书,也没有做生意的经验,想要把食品厂从外销加工厂变为内销品牌,他的父亲经商这么多年都没能成功,他一个初出茅庐的黄毛小子竟有这么大的本事? 原本食品厂以生产鱼罐头为主,在他的带领下开始生产“浪味鱿鱼丝”,然而没文化的他一上任就漏洞百出。 先是看不懂账本,少爷出身的他也拉不下面子去虚心请教别人,后来做了内销也根本赚不到钱,因为里面的门道实在是太多了,短短一年的时间他就亏了一个多亿。 还被人笑话,说他根本不像他父亲的孩子,从小“呼风唤雨”的他哪里受得了这样的打击。 潜心学习为了挽回自己的面子,他开始学会收敛,整个人也不再吊儿郎当,经常向人请教厂里的各种事情,三年的蛰伏让他等到了翻身的机会。 他发现台湾的稻米资源丰富,很多学生都喜欢吃米果,学生的钱是最好挣的,市面上的米果不在少数,他要做就做最好。 为此,他专门来去日本三大米果厂之一的岩冢制寻求合作,可是岩冢制早已知晓蔡衍明的败家子事迹,不愿意为了钱而败坏自己的名声,拒绝了这次合作。 但蔡衍明没有放弃,为了证明自己的诚意,他每个月都去日本学习米果的相关知识,并且坚持给岩冢制社长写信,一坚持就是两年, 精诚所至金石为开,岩冢制被他的坚持打动,决定与他合作,将自己独家的米果技术倾囊相授。 蔡衍明也并没有让人失望,他回到台湾创立了品牌“旺旺”,专门来生产米果,一时之间,旺旺米果成为了台湾学生最喜欢的零食之一。 进入内地发展但他的野心并没有局限于此,1992年他选择在湖南设厂,以此进入内地发展。 湖南稻米资源丰富,而且不像沿海城市那样外资集聚,旺旺入驻的话肯定会引起极大的重视,但同样内地市场广阔,食品厂的数量也是十分庞大的。 1993年他借助郑州糖酒会脱颖而出,一下子就拿到了三百多份订单,本以为会是个良好的开端,蔡衍明却迟迟等不到订购商前来交钱拿货。 如果运回台湾就会产生很大一笔运输费用,放在内地售卖是当前损失最小的选择,但是食品都是有保质期的。 眼看着米果的保质期快到了,销量却迟迟没有起色,他思考之后发现,无非也就是大家不敢尝试一个新品牌。 俗话说民以食为天,中国人对吃是很讲究的,很多人宁愿花更多的钱去买大品牌也不愿意去买自己不熟悉的小牌子。 现在旺旺在内地的知名度不高,百姓们都很陌生,自然也没有人愿意购买。为此他将这批米果运往全国各地进行免费试吃,有意见的还可以提出来。 看起来是一笔亏本的买卖,却可以赢得消费者的好感。试吃活动让全国掀起了一股旺旺风。 蔡衍明抓住这个机会,及时推出了“你旺我旺大家旺”的广告,后来还推出多个新品,成为了零食界有名的大佬。 “中国旺报”通过旺旺逐步进入中国内陆,蔡衍明逐渐意识到台湾和大陆是不可分割的一部分,为此他拿出钱创办《中国旺报》,不为挣钱只为公益。 《中国旺报》有两个板块,一个是“台湾旺”,一个是“中国旺”,他创办这份报纸的初衷十分明显,是为了增加海峡两岸的交流和共同发展,毕竟大陆和台湾同属一个中国。 他将爱国表现的如此明显,在2011年依然有不少人抹黑他,还掀起了一场“反旺中运动”。 对于这样的质疑,他并没有做过多的解释,唯一能做的就是用实际行动证明自己的立场,直到今天他仍然坚定地维护中国主权,坚持台湾属于中国。 旺旺医院全民隔离之际,除了仅靠几天时间建造的雷神山、火神山等医院冲锋陷阵,同时,一家“湖南旺旺医院”也在默默地为社会奉献自己的力量。 在传统印象中,旺旺是做零食的,怎么会跟医院扯上关系呢?但这家医院的老板正是蔡衍明。 听名字可能会以为是什么不靠谱的医院,其实它是一家正规的三甲医院,在全民隔离时还是指定的医院之一,24小时随时待命就诊,一刻也不停歇。 这家旺旺医院最大的特色就是医院的所有东西都带有“旺旺”的logo,不知道的还以为你进了一家旺旺主题的游乐场。 不同于医院的庄严肃穆,不少来这边看病的病人都会被医院的氛围所感染,不再为生病而紧张、害怕,正如旺旺零食给大家带来的快乐一般,也因此被称为“医院界的海底捞”。 他从败家子弟到如今的零食大亨,从赔了一个多亿到如今的台湾首富,他的人生之路可谓是一波三折。 他靠着自己的恒心和毅力学到了米果技术,由此开始发家,他没有满足现有的蓝图,转身进军大陆市场,靠着免费试吃吸引了消费者的关注,自此慢慢走上零食大亨的道路。 赚的盆满钵满的他投身于社会奉献中,在国家危难时刻没有选择退缩,而是挺身而出,为社会贡献出自己的一份力量,他大概就是一位有大格局的企业家吧。