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全球首个镰状细胞和地中海贫血基因疗法在英国获批

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专家加入CBS纽约讨论新的镰状细胞治疗


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02:46

英国药品监管机构已授权全球首个 基因治疗 治疗 镰状细胞病,此举可以为英国数千名患有严重疾病的人提供救济。

在周四的一份声明中,药品和医疗保健监管局表示,它批准了Casgevy,这是第一种使用基因编辑工具获得许可的药物 CRISPR芯片,这为其制造商赢得了 2020年诺贝尔奖。

Casgevy — 由 总部位于波士顿的 Vertex Pharmaceuticals (欧洲)有限公司和CRISPR Therapeutics——被该机构批准用于治疗12岁及以上的镰状细胞病和地中海贫血患者。

迄今为止,骨髓移植是唯一持久的治疗方法,这种极其艰巨的手术会带来非常令人不快的副作用。

“改变生活的治疗方法的未来在于基于CRISPR的(基因编辑)技术,”伦敦大学学院的Helen O’Neill博士说。

“到目前为止,与镰状细胞病或地中海贫血有关的’治愈’一词的使用是不相容的,”她在一份声明中说,称MHRA批准基因治疗是“历史上的一个积极时刻”。

镰状细胞病和地中海贫血都是由携带血红蛋白的基因错误引起的,血红蛋白是红细胞中携带氧气的蛋白质。

镰状细胞 基因突变导致细胞变成新月形,这会阻塞血液流动并导致极度疼痛、器官损伤、中风和其他问题。

在地中海贫血患者中,基因突变可导致严重贫血。患者通常需要每隔几周输血一次,并终生注射和服药。地中海贫血主要影响南亚、东南亚和中东血统的人群。

新药Casgevy通过靶向患者骨髓干细胞中的问题基因起作用,使身体能够产生正常运作的血红蛋白。

患者首先接受一个疗程的化疗,然后医生从患者的骨髓中提取干细胞,并在实验室中使用基因编辑技术来修复基因。然后将细胞输回患者体内进行永久性治疗。患者必须至少住院两次——一次是收集干细胞,另一次是接受改变的细胞。

英国监管机构表示,其授权镰状细胞病基因疗法的决定是基于对29名患者进行的一项研究,其中28名患者在接受治疗后至少一年内没有严重的疼痛问题。在地中海贫血的研究中,接受治疗的 42 名患者中有 39 名在治疗后至少一年内不需要输注红细胞。

基因治疗可能要花费数百万美元,专家们此前曾担心,对于受益最多的人来说,它们可能仍然遥不可及。

去年,英国批准了一种针对致命遗传疾病的基因疗法,标价为280万英镑(350万美元)。英格兰国家卫生服务局(National Health Service)通过谈判达成了一项重大的保密折扣,以将其提供给符合条件的患者。

Vertex Pharmaceuticals表示,它尚未确定英国的治疗价格,并正在与卫生当局合作,“以确保符合条件的患者尽快获得报销和准入。

在美国,Vertex尚未公布该疗法的潜在价格,但非营利性临床和经济评论研究所的一份报告称,价格高达200万美元左右将具有成本效益。相比之下,今年早些时候的研究显示,目前镰状细胞治疗的医疗费用,从出生到65岁,女性加起来约为160万美元,男性为170万美元。

英国的药物和治疗方法必须得到政府监管机构的推荐,然后才能在国家医疗保健系统中免费提供给患者。

Casgevy 是 目前正在审查中 由美国食品和药物管理局;预计该机构将在下个月初做出决定,然后再考虑 另一种镰状细胞基因疗法.

数以百万计的人全世界,包括美国约100,000人,都患有镰状细胞病。它更常见于疟疾流行或曾经流行的地方(如非洲和印度)的人群中,并且在某些种族群体中也更常见,例如非洲、中东和印度血统的人。科学家认为,作为镰状细胞性状的携带者有助于预防严重的疟疾。

乔恩·拉普克(Jon LaPook)博士报告了另一项利用基因疗法治疗镰状细胞病的努力。在下面的视频中观看这个故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

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法兹鲁尔·拉赫曼 – 当代伊斯兰哲学的巨擘

在当代伊斯兰哲学中,法兹鲁尔·拉赫曼(Fazlur Rahman)的名字犹如一颗璀璨的明星,在学术界和伊斯兰社区中享有崇高的声誉。他以他的深思熟虑的观点、卓越的学术成就和在跨文化对话中的杰出贡献而著称,为我们打开了一扇通往伊斯兰哲学深邃世界的大门。在这篇文章中,我们将深入探讨法兹鲁尔·拉赫曼的生平和他在伊斯兰思想领域的杰出贡献。 早年生活与教育 法兹鲁尔·拉赫曼于1919年出生在印度的拉合尔,这个地方如今属于巴基斯坦。他在家庭中接受了严格的伊斯兰教教育,这对于他后来的学术生涯产生了深远的影响。拉赫曼年轻时显示出非凡的智慧和学术才能,使他得以获得印度一流的教育。 他在印度的阿尔伯塔大学(Aligarh Muslim University)获得了学士学位,随后前往英国深造,于1949年在牛津大学获得了博士学位。在牛津的学习经历使他与西方哲学和文化产生了深刻的联系,同时保持了他对伊斯兰文化和哲学的根深蒂固的热情。 学术成就 法兹鲁尔·拉赫曼以其广泛而深刻的学术研究而闻名于世。他的研究涵盖了伊斯兰哲学、伊斯兰法学、宗教伦理学和伊斯兰教的历史。他特别关注伊斯兰思想的现代化和与西方哲学的对话。 在他的学术生涯中,拉赫曼撰写了多部重要著作,其中包括《伊斯兰道德的伦理学》(Ethical Philosophy of Al-Ghazali)和《伊斯兰和现代世界》(Islam and Modernity)。这些著作不仅为伊斯兰哲学的研究提供了新的视角,而且还为伊斯兰教如何与现代社会和文化互动提供了有价值的见解。 拉赫曼的思想以其开放性和包容性而著称。他主张伊斯兰教与现代价值观和知识体系之间的和谐共存,强调伊斯兰教可以在当今世界中发挥积极作用,而不必与现代性相冲突。这一观点为伊斯兰社区和西方世界之间的跨文化对话提供了坚实的基础。 教育家与学者 除了他的学术成就,法兹鲁尔·拉赫曼还是一位杰出的教育家和学者。他曾在巴基斯坦的各个大学担任重要职务,包括卡拉奇大学(University...

成龙:动作巨星的传奇人生

成龙(Jackie Chan)是中国和全球电影界的传奇巨星,他以其独特的功夫动作和喜剧天赋而享誉世界。他的电影生涯跨足了几十年,他的作品深受观众喜爱,也为中国电影赢得了国际声誉。在本文中,我们将深入探讨这位动作明星的生平和影响,揭示他在电影界的独特地位。 成龙于1954年4月7日出生在香港,出生名陈港生。他的家庭并不富裕,童年时期的生活相对困苦,但这并没有阻止他追求梦想。早在他十几岁时,他就开始在戏剧和电影界积极参与演出,他的母亲也是一名歌唱家,为他的艺术之路提供了支持和启发。 成龙最初在电影界扮演小配角,但很快他开始展现出在动作片中的特殊天赋。他的处女作《大兵小将》(The Little Tiger of Canton)于1971年上映,这部电影的成功为他奠定了在香港电影界的地位。然而,他真正的突破是在与导演李小龙(Bruce Lee)合作的电影《精武门》(Enter the Dragon)中取得的。尽管他只是一个配角,但他的动作场面和功夫表现引起了观众的瞩目。 成龙的独特之处在于他将功夫动作与喜剧元素相结合,创造出独特的动作喜剧风格。他的电影不仅有激烈的打斗场面,还常常充满了搞笑和滑稽的情节。他的角色常常是一位勇敢但又有点呆萌的英雄,这种角色塑造成为了他的代表性形象。 成龙的作品涵盖了多种不同类型的电影,包括功夫喜剧、动作冒险、犯罪悬疑等。他的电影通常以令人叹为观止的动作场面和特技效果而著称,他本人也以不惜生命危险亲自执行危险的特技动作而闻名。他的电影常常带有积极的价值观,强调团队合作、友情和正义。 成龙的代表作之一是《警察故事》系列,这个系列电影讲述了一位警察在打击犯罪的过程中的艰辛与冒险。这个系列的电影成为了他的招牌之作,也为他赢得了国际观众的认可。此外,他的电影《红番区》(Rumble...