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FDA批准镰状细胞病的基因编辑治疗

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美国食品和药物管理局(FDA)周五批准了一项具有里程碑意义的基因编辑疗法,用于 镰状细胞病,这是一种痛苦的疾病,影响着美国大约 100,000 人,主要是有色人种。这种创新疗法有望修复导致该疾病的基因。

这一突破为来自康涅狄格州的15岁少年约翰尼·鲁宾(Johnny Lubin)提供了希望的灯塔,他一直生活在这种疾病的衰弱影响下。他从父母那里继承了镰状细胞基因,从婴儿时期就经历了严重的疼痛和健康并发症。

通常呈甜甜圈状的红细胞弯曲成不灵活的镰刀状,导致它们堆积在血管内,阻碍氧气在体内的正常输送。并发症包括骨质退化、中风和器官衰竭。

医生告诉卢宾,他活不过40岁。

“我开始有点害怕。就像我真的想活过40岁一样,“他说。

十多年来,卢宾一直在医院里进进出出。他说他会数一数自己在每个病房里呆了多少次,有一次他意识到自己去过地板上的每个房间。

Johnny 的父母 Fabienne 和 J.R. Lubin 在得知一项涉及基因编辑的尖端临床试验时,迫切希望找到解决方案,这一过程不需要捐赠者。

首先,从Lubin的骨髓中取出干细胞,并给他化疗以帮助清除异常细胞。

然后,在实验室中, 编辑技术CRISPR芯片 用于增加保护性血红蛋白的量,血红蛋白是一种从肺部吸收氧气并将其输送到全身的蛋白质——这种保护性形式通常在出生后会减少。然后,这些细胞被注入Lubin的血液中。

约翰尼的医生、纽约长老会/哥伦比亚大学欧文医学中心小儿干细胞移植主任莫妮卡·巴蒂亚博士说,通过编辑细胞,你正在重新编程细胞以产生胎儿血红蛋白。

“众所周知,胎儿血红蛋白在某种程度上具有保护作用,胎儿血红蛋白水平较高的人往往具有较轻的镰状细胞病症状,”她说。

“你正在改变某人的DNA。所以很明显,你要确保你所做的更正是你想要的,“Bhatia说。

在医院度过了充满挑战的五周和六个月的缺课后,卢宾的健康状况和长寿的前景得到了极大的改善。

“我认为这很酷,我喜欢新的细胞,老实说,我希望,你知道,我能从中获得一些超能力,你知道,也许成为一个超级英雄,你知道,就像基因工程一样,”卢宾说。

在专家称其为治愈之前,必须对患者进行长期随访。基因编辑预计每位患者将花费数百万美元,并且可能并不适合所有患有镰状细胞病的人。它也不会阻止基因传给后代。

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萨季特·雷:印度电影之光的传奇

萨季特·雷(Satyajit Ray)是印度电影历史上的传奇导演和艺术家,他以其深刻的叙事和精湛的电影制作技巧,为世界电影贡献了宝贵的遗产。他的作品不仅在印度国内享有盛誉,还赢得了国际电影界的尊重和赞誉。在本文中,我们将深入探讨这位印度电影界的大师,揭示他对电影艺术的深远影响以及他独特的创作风格。 萨季特·雷于1921年5月2日出生在印度加尔各答的一个艺术家家庭。他的父亲是知名的诗人和作家,这对他的艺术家之路产生了深远影响。雷在加尔各答的学校接受了教育,后来前往苏格兰爱丁堡大学学习,获得了经济学学位。尽管他的学业背景与电影无关,但他的文学和艺术兴趣推动了他成为一名杰出的电影导演。 萨季特·雷的电影生涯始于20世纪50年代。他的处女作《小白脸》(Pather Panchali)于1955年问世,该影片改编自一部同名小说,讲述了一个贫困的乡村家庭的故事。影片以其深情、细腻的叙事和美丽的摄影而备受赞誉,被誉为印度电影的里程碑。这部电影标志着印度电影的崭露头角,并奠定了萨季特·雷作为导演的声誉。 《小白脸》之后,萨季特·雷继续制作了一系列杰出的电影,其中包括续集《阿帕尔巴村的阿帕吉》(Aparajito)和《阿帕尔巴村的世界》(Apur Sansar)。这一系列电影被称为"阿帕三部曲",讲述了主人公阿普尔的成长与生活,反映了印度社会和文化的变迁。这些作品不仅在印度国内获得成功,还在国际电影节上屡获殊荣,将印度电影带向国际舞台。 萨季特·雷的作品常常探讨了社会问题、人性和文化价值观。他的电影以其深刻的情感和人物刻画而著称,赢得了观众的共鸣。他的作品不仅是电影的艺术表达,更是对印度社会和人类存在的哲学思考。他的电影《贝纳尔村的大壮汉》(Pather Panchali)以其对贫困和社会不平等的关注而备受关注,被认为是一部社会现实主义的杰作。 萨季特·雷不仅是一位杰出的导演,还是一位多才多艺的艺术家。他是一名小说家、插画家和音乐作曲家,多次为自己的电影创作原声音乐。他的多领域才华使他的电影具有独特的艺术感和文化内涵。他的电影不仅是视觉享受,还常常具有文学性和音乐性的特点。 在国际电影界,萨季特·雷的作品也广受欢迎。他多次在国际电影节上获得奖项,包括戛纳电影节的金棕榈奖和柏林电影节的金熊奖。他的作品被翻译成多种语言,并在世界各地的电影院上映。他的电影不仅赢得了专业影评人的好评,也深受观众的喜爱,被视为世界电影的经典之一。 然而,萨季特·雷的作品并非没有争议。他的电影有时被批评为过于文艺和晦涩,难以理解。一些人认为他的作品过于注重情感和哲学,不够轻松娱乐。然而,正是这种复杂性和深度使得他的作品在电影界独树一帜,成为值得深入探讨的艺术之一。 总的来说,萨季特·雷是一位印度电影的传奇,他的作品不仅是电影的艺术,更是对人类生活和文化的深刻反思。他的电影探讨了社会问题、人性和文化价值观,留下了宝贵的文化遗产。他的多才多艺和深刻的思考使他成为了国际电影界的瑰宝,继续激励着新一代电影制作者。他的作品不仅是印度电影的光辉,也是世界电影的瑰宝。 此外,萨季特·雷的影响力远不止于电影界。他的文学作品和插画作品同样备受尊敬,为印度文化和艺术领域作出了杰出的贡献。他的小说和短篇故事以其深刻的情感和精湛的文笔而闻名,赢得了文学界的认可。他的插画作品常常为自己的电影海报和书籍封面所用,具有独特的艺术价值。 萨季特·雷的传奇不仅在生前备受尊敬,他的作品也在他去世后继续传承和发展。各种电影学院和艺术学校纷纷设立以他的名字命名的奖项和学术课程,以纪念他的杰出贡献。他的电影被重新修复和数字化,以确保它们能够被后代观众欣赏。 萨季特·雷是一位不朽的电影艺术大师,他的作品深刻地影响了印度电影和世界电影的发展。他的电影不仅具有艺术价值,更是对社会、人性和文化的深刻反思。他的多才多艺和深远影响使他成为了印度文化的骄傲,他的作品将继续激励着新一代艺术家和导演,为世界电影的繁荣作出贡献。

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神奇的科学探索:Kee Jung-Min博士的学术之旅

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维恩卡塔·纳拉亚纳·帕德玛纳班:计算机科学巨匠与科技创新领袖

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