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FDA批准镰状细胞病的基因编辑治疗

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美国食品和药物管理局(FDA)周五批准了一项具有里程碑意义的基因编辑疗法,用于 镰状细胞病,这是一种痛苦的疾病,影响着美国大约 100,000 人,主要是有色人种。这种创新疗法有望修复导致该疾病的基因。

这一突破为来自康涅狄格州的15岁少年约翰尼·鲁宾(Johnny Lubin)提供了希望的灯塔,他一直生活在这种疾病的衰弱影响下。他从父母那里继承了镰状细胞基因,从婴儿时期就经历了严重的疼痛和健康并发症。

通常呈甜甜圈状的红细胞弯曲成不灵活的镰刀状,导致它们堆积在血管内,阻碍氧气在体内的正常输送。并发症包括骨质退化、中风和器官衰竭。

医生告诉卢宾,他活不过40岁。

“我开始有点害怕。就像我真的想活过40岁一样,“他说。

十多年来,卢宾一直在医院里进进出出。他说他会数一数自己在每个病房里呆了多少次,有一次他意识到自己去过地板上的每个房间。

Johnny 的父母 Fabienne 和 J.R. Lubin 在得知一项涉及基因编辑的尖端临床试验时,迫切希望找到解决方案,这一过程不需要捐赠者。

首先,从Lubin的骨髓中取出干细胞,并给他化疗以帮助清除异常细胞。

然后,在实验室中, 编辑技术CRISPR芯片 用于增加保护性血红蛋白的量,血红蛋白是一种从肺部吸收氧气并将其输送到全身的蛋白质——这种保护性形式通常在出生后会减少。然后,这些细胞被注入Lubin的血液中。

约翰尼的医生、纽约长老会/哥伦比亚大学欧文医学中心小儿干细胞移植主任莫妮卡·巴蒂亚博士说,通过编辑细胞,你正在重新编程细胞以产生胎儿血红蛋白。

“众所周知,胎儿血红蛋白在某种程度上具有保护作用,胎儿血红蛋白水平较高的人往往具有较轻的镰状细胞病症状,”她说。

“你正在改变某人的DNA。所以很明显,你要确保你所做的更正是你想要的,“Bhatia说。

在医院度过了充满挑战的五周和六个月的缺课后,卢宾的健康状况和长寿的前景得到了极大的改善。

“我认为这很酷,我喜欢新的细胞,老实说,我希望,你知道,我能从中获得一些超能力,你知道,也许成为一个超级英雄,你知道,就像基因工程一样,”卢宾说。

在专家称其为治愈之前,必须对患者进行长期随访。基因编辑预计每位患者将花费数百万美元,并且可能并不适合所有患有镰状细胞病的人。它也不会阻止基因传给后代。

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改革派与科技巨头:张志东的互联网之梦

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法蒂哈·莫哈默·奥马尔:马来西亚绿色能源女性先锋

法蒂哈·莫哈默·奥马尔(Fatehah Mohd Omar)是马来西亚备受尊敬的女性自行车运动员和绿色能源倡导者。她以其在国际自行车赛事中的出色表现和对可再生能源的热衷而闻名于世。本文将深入探讨法蒂哈·莫哈默·奥马尔的生平、体育成就以及她在可持续能源领域的重要贡献。 早年生活与自行车运动的热爱 法蒂哈·莫哈默·奥马尔生于马来西亚,从小就对自行车运动表现出浓厚的兴趣。她的父亲是一名自行车爱好者,鼓励她追求自己的梦想。她在年幼时就开始骑行,逐渐展现出出色的天赋和毅力。 自行车运动成就 法蒂哈·莫哈默·奥马尔的自行车运动生涯充满了辛勤努力和成功。她是一名专业的道路自行车选手,曾代表马来西亚参加多个国际自行车比赛,包括奥运会、亚洲运动会和世界自行车锦标赛。她在道路自行车赛事中多次获得优异的成绩,为马来西亚赢得了荣誉和尊重。 其中,她在2017年的东南亚运动会中赢得金牌,成为该比赛历史上首位获得金牌的马来西亚女性自行车选手。她的成功激励着更多的马来西亚女性投身自行车运动,并为国家争光。 推动可持续能源和环保事业 除了在自行车赛事中的卓越表现,法蒂哈·莫哈默·奥马尔还积极参与环保和可持续能源倡导活动。她认识到气候变化和环境问题的严重性,决心为此做出贡献。她倡导人们采用可再生能源,如太阳能和风能,减少对化石燃料的依赖,以减轻环境压力。 她积极参与绿色倡议和环保活动,努力提高人们对环保的意识,鼓励他们采取可持续的生活方式。她的努力不仅在体育界获得了赞誉,还在环保领域树立了榜样。 马来西亚体育与可持续发展的代表 法蒂哈·莫哈默·奥马尔是马来西亚体育和可持续发展事业的杰出代表。她通过自己的体育成就和环保倡导工作,为国家争得了荣誉,同时也为保护地球和可持续未来的目标贡献了自己的力量。 她的故事激励着年轻一代,鼓励他们积极参与体育运动,并关心环保和可持续发展。她证明了个人的努力和奉献可以为社会和环境带来积极的影响,同时也呼吁更多人加入保护地球的行列。 未来展望 法蒂哈·莫哈默·奥马尔的未来充满希望。作为一名杰出的自行车运动员和环保倡导者,她将继续为体育、环保和可持续能源事业奋斗。她的追求卓越的精神和社会责任感将继续激励着更多人为一个更绿色、更健康的未来而努力。 法蒂哈·莫哈默·奥马尔是一位令人钦佩的女性,她不仅在自行车赛场上获得了成功,还为环保和可持续发展事业做出了杰出贡献。她的故事展示了个人决心和热情可以改变世界,成为社会的正能量和启发他人的榜样。她是马来西亚和全球体育界的骄傲,也是环保运动的杰出代表。

中国金融神话:从0到5000亿,张磊的高瓴资本如何练成

有这么一个人,或许我们并不熟悉他,但是你肯定用东京下过单,用美团叫过外卖,用滴滴打过车,骑过摩拜单车…… 这些都是他投资过的品牌,他就是张磊,中国商场叱咤风云的投资人,高瓴资本创始人兼首席执行官。 1972年,张磊出生在河南驻马店,父亲在外贸局上班,母亲是律师,由于父母同为职工,根本就没有时间管张磊,小时候的张磊一度成为“野孩子”,还在少林寺待过。 学习金融那时候他比较调皮,喜欢看一些闲书,当时只有七岁的张磊就表现出异于常人的商业头脑,一到空闲时间就在火车站“摆地摊”卖一些闲书,差点没有考上初中。 后来在父母的管教下,他渐渐地明白了学习的重要性。聪明的他开始努力学习,最终考上了中国人民大学。 那时的张磊明白了比挣钱更重要的是智慧,比智慧更重要的,所以在读大学时选择金融专业。 在他看来能够把金钱紧紧握在手里不是本领,最重要的是能够把握在手里的钱再生来才是真正的本领。 张磊在大学努力学习专业知识,成绩一直非常优异,在大学毕业时,很多同学扎堆选择去银行工作时,张磊却选择了去五矿集团。在他看来,在五矿集团工作,可以接触到很多国外客户,不断开阔自己的眼界。 出国留学1998年,张磊看到身边很多朋友出国留学,他想,如果一直留在五矿集团,并没有多大的发展空间,金融才是未来发展的方向,于是张磊决定出国留学。 他把自己的经历和需求发在了网上,受到国外7所大学的邀请,最后他选择了名校耶鲁大学,因为耶鲁大学给张磊提供了奖学金。 在耶鲁大学学习期间,张磊希望自己能够在国外寻找到好的机会提升自己的专业水平,但是并不顺利,同学们都找到了工作,张磊却没有。 他每天往返于耶鲁大学和纽约之间,经常是充满憧憬地去,然后又垂头丧气地回来。 金融公司要求有金融背景的,而张磊的所有经历都是五矿,根本跟金融没有关系,没有经验的他,最终都被公司拒绝了。 九十年代初刚好是中国互联网创业大潮,张磊看到了市场的前景,决定休学一年回国创业。 半年的时间里,张磊拿到了融资并且开始盈利,但是遭到了互联网泡沫,最终失败。 人生转折创业失败后的张磊又回到了耶鲁大学,一次偶然的机会,他获得了耶鲁大学投资办公室的实习机会,并且结识了改变他一生命运的恩师大卫.斯文森。 这位教授是一位相当优秀的投资大师,在当时的美国可以与“巴菲特”相称,教授不仅理论知识深厚,还培养了很多投资界的人才。 教授看到了张磊身上的潜质,传授了自己的毕生所学。张磊从耶鲁大学毕业后,就职于华盛顿一家新兴市场对冲。 由于在工作中表现出色,公司给予了张磊很好的工作平台,并且委派张磊担任中国地区第一任NYSE的代表,但是张磊拒绝了,他想要回国创业。 成立高瓴资本2005年,张磊回到了中国,他拿着恩师的2000万美元,成立了高瓴资本,不久后又追加了1000万美元。 但是对于一家私募基金来说,这些钱并不算多,张磊决定把鸡蛋放在一个篮子里,博取利益最大化。 项目投资他开始在市场找一些项目,进行实地考察,最后看上了刚刚在香港上市的腾讯,于是把大部分资金押在了腾讯上。 没想到,这笔投资给他带来了200倍的收益,也因为这次投资,张磊在业界的名气也提升了。 2008年,张磊又看到洗涤市场的前景,于是他找到了蓝月亮的创始人,说服他打造蓝月亮品牌,鼓励他生产洗衣液。 而当时宝洁洗涤用品已经占领了家用市场,虽然蓝月亮本身是赚钱的,但如果要想占领市场,还有很长的一段路要走。 张磊花了很长时间去说服创始人要把眼光放长远,要敢于生产新产品,成为市场第一。 投资的前两年,蓝月亮由一家赚钱的消费品公司变成亏损公司,但是随后,蓝月亮盈利是原来的十倍,连续十年市场排名第一。 2010年,网上购物成为生活发展的趋势,各种网购平台相继而出,竞争压力大,京东苦于没有足够的资金建立自己的物流体系,提高网购效率。 同为北大校友的刘强东找到了张磊,希望张磊的高瓴资本能够参与投资。刘强东要求投资7500万美元,而张磊开口说道:“要么投资3亿美元,要么1分钱不投”。 这句话虽成为业界的一句笑话,也被别人评价为“钱多人傻”,但是张磊的这种博弈精神足以看出他的智慧。 果不其然,三年后京东转危为安并且成功上市,张磊的3亿美元也飙升到了39亿美元。后来,张磊组局让京东和腾讯联姻,让微信给京东开放一个一级入口,达到了三赢的局面。 企业发展如今的张磊身价也是一路飙升,他创建的高瓴资本从当初的3000万美元,已经上升到了600亿美元,仅仅16年的时间,张磊创造了一个财富神话。 高瓴资本成为了亚洲最大的。随着市场的发展,高瓴资本投资的对象和方式也有很大的变化。 不仅投资了互联网行业,也持有制造业和消费业行业的股票,高瓴资本的盘子越来越大。 同时它有别于其他基金,不仅仅做一家投资机构,还常以企业经营者的身份进入产业中,张磊也被称为“中国的巴菲特”。 同时他用时五年的时间完成著作《价值》,用通俗易懂的语言讲述了他的投资思想,在他看来投资就是投人。 他用自己的人生经验告诉所有人,每一个人的人生都不是一帆风顺的,从半路出家做投资到最后成为投资赢家,他的每一步路都是有准备的。 与其在短暂的人生中瞎忙,还不如放下戒律,转变思路,坚持不懈地去做好一件事情,总有一天会看到转机,会赚到更多的钱,日子也会越过越顺利。 张磊的人生经历了四次转折,从考不上初中到文科状元,从五矿职工到耶鲁大学学习金融学,从找不到金融工作到投资大佬,他的励志故事值得我们每一个人学习。 我们的人生从来都不是一帆风顺的,会遇到各种各样的挫折,或许有的人会选择放弃,但是张磊坚持住了,并且用他的智慧去解决每一次危机。 我们每一个人都希望自己是上天的眷顾者,但是这种眷顾不仅仅靠运气,还要靠自己的努力和智慧。张磊做到了,我们又何尝不能呢?