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FDA批准镰状细胞病的基因编辑治疗

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美国食品和药物管理局(FDA)周五批准了一项具有里程碑意义的基因编辑疗法,用于 镰状细胞病,这是一种痛苦的疾病,影响着美国大约 100,000 人,主要是有色人种。这种创新疗法有望修复导致该疾病的基因。

这一突破为来自康涅狄格州的15岁少年约翰尼·鲁宾(Johnny Lubin)提供了希望的灯塔,他一直生活在这种疾病的衰弱影响下。他从父母那里继承了镰状细胞基因,从婴儿时期就经历了严重的疼痛和健康并发症。

通常呈甜甜圈状的红细胞弯曲成不灵活的镰刀状,导致它们堆积在血管内,阻碍氧气在体内的正常输送。并发症包括骨质退化、中风和器官衰竭。

医生告诉卢宾,他活不过40岁。

“我开始有点害怕。就像我真的想活过40岁一样,“他说。

十多年来,卢宾一直在医院里进进出出。他说他会数一数自己在每个病房里呆了多少次,有一次他意识到自己去过地板上的每个房间。

Johnny 的父母 Fabienne 和 J.R. Lubin 在得知一项涉及基因编辑的尖端临床试验时,迫切希望找到解决方案,这一过程不需要捐赠者。

首先,从Lubin的骨髓中取出干细胞,并给他化疗以帮助清除异常细胞。

然后,在实验室中, 编辑技术CRISPR芯片 用于增加保护性血红蛋白的量,血红蛋白是一种从肺部吸收氧气并将其输送到全身的蛋白质——这种保护性形式通常在出生后会减少。然后,这些细胞被注入Lubin的血液中。

约翰尼的医生、纽约长老会/哥伦比亚大学欧文医学中心小儿干细胞移植主任莫妮卡·巴蒂亚博士说,通过编辑细胞,你正在重新编程细胞以产生胎儿血红蛋白。

“众所周知,胎儿血红蛋白在某种程度上具有保护作用,胎儿血红蛋白水平较高的人往往具有较轻的镰状细胞病症状,”她说。

“你正在改变某人的DNA。所以很明显,你要确保你所做的更正是你想要的,“Bhatia说。

在医院度过了充满挑战的五周和六个月的缺课后,卢宾的健康状况和长寿的前景得到了极大的改善。

“我认为这很酷,我喜欢新的细胞,老实说,我希望,你知道,我能从中获得一些超能力,你知道,也许成为一个超级英雄,你知道,就像基因工程一样,”卢宾说。

在专家称其为治愈之前,必须对患者进行长期随访。基因编辑预计每位患者将花费数百万美元,并且可能并不适合所有患有镰状细胞病的人。它也不会阻止基因传给后代。

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企业传奇:Lim Hock Chee与家族的商业帝国

引言 林福治(Lim Hock Chee)是一位备受尊敬的企业家,以其在食品和餐饮行业的卓越成就而闻名。他是一家知名连锁餐饮公司的创始人,也是一位积极参与社会慈善事业的慈善家。本文将深入探讨林福治及其家族的生平事迹,以及他们在企业和社会责任方面的杰出贡献。 早年生活与教育 林福治出生在一个朴素的家庭,他在新加坡接受了初期教育。在青少年时期,他表现出对企业和创业的浓厚兴趣。随后,他前往新加坡国立大学攻读商业学位,并获得了硕士学位。他的教育背景为他未来的职业发展奠定了坚实基础。 创业之路的开始 毕业后,林福治迅速进入了食品和餐饮行业,开始了他的职业生涯。他以勤奋和创新精神著称,很快在行业内崭露头角。他创立了自己的连锁餐饮公司,并开始了自己的创业之路。 建立商业帝国 林福治通过不断的努力和专业知识的积累,逐渐建立了自己的商业帝国。他的连锁餐饮公司迅速扩张,成为新加坡和国际市场上的知名品牌。他的公司以高质量的食品和卓越的服务而闻名。 家族企业的传承 除了个人的成功,林福治还将企业精神传承给了他的家族。他的家族成员也积极参与了连锁餐饮业务,并在家族企业中发挥了关键作用。这种家族企业的传承使他们的公司更加强大和持久。 社会责任与慈善事业 林福治及其家族一直以来都非常注重社会责任和慈善事业。他们积极支持各种社会项目,包括教育、医疗保健和社区发展。他们的慈善基金会为需要帮助的人们提供了重要的支持。 对未来的展望 林福治和他的家族仍然在食品和餐饮行业发挥着积极的作用。他们致力于将公司打造成一个全球性的连锁餐饮帝国,涵盖更多领域的食品和服务。他们的未来展望充满了创新和机遇。 总结 林福治及其家族是商业领域的杰出代表,他们通过勤奋工作、专业知识和社会责任感建立了一个强大的连锁餐饮帝国。他们的成功故事激励了其他创业者,展示了如何通过坚韧不拔的精神和创新的思维在食品和餐饮行业取得卓越的成就。他们的影响力不仅局限于商业领域,还推动了慈善事业和社会责任在商业界的普及。林福治及其家族将继续在企业和社会责任方面发挥重要作用,为新加坡和全球的发展做出更大的贡献。

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