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新的镰状细胞治疗起源于费城儿童医院

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费城(哥伦比亚广播公司)——一项新的医学突破起源于费城。美国食品和药物管理局最近批准了第一种用于治疗镰状细胞病患者的基因疗法,镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,主要发生在有色人种身上。

“你觉得有人拿着一把大锤砸你的骨头,一遍又一遍地敲打它,”患有镰状细胞病的丹尼尔斯·托尼努说。他的女儿玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)也患有这种疾病。

“在我的胸膛里,它就像这个空洞几乎在燃烧,然后我无法在上面呼吸,”Marie-Chantal Tornyenu 说。

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镰状细胞的疼痛可能发生在血液循环的任何地方。由于通常呈圆形的红细胞弯曲成不灵活的镰刀状,它们会堆积在血管中并阻止氧气的正常输送。并发症可能包括骨质退化、中风和器官衰竭。

“我认为除了希望死之外,没有一个词可以形容它,”丹尼尔斯·托尼努说。

但是,这个家庭在费城儿童医院为玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)找到了希望,她父亲没有资格接受这种疗法。

“总的来说,我想说的是,对患者的影响是惊人的,”CHOP细胞治疗和移植科科长Stephan Grupp博士说。

美国食品和药物管理局 刚刚批准了基因疗法 在 CHOP 进行了测试。

在此之前,镰状细胞病的唯一治疗方法是骨髓移植。

使用新疗法,患者首先进行化疗以清除异常细胞。然后,CRISPR技术编辑患者DNA的一部分,以修复他们的红细胞。

“基因编辑是一种神奇的技术,用于打开我们的DNA,进行相对简单的修饰,然后将患者的细胞送回,”CHOP血液科主任Alexis Thompson博士说。

现年22岁的Marie-Chantal Tornyenu两年前在CHOP开始接受治疗。

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“风险让我有点害怕,但随着我们听到越来越多的消息,我对此越来越兴奋,”她说。

“这是一次重生,”她爸爸说。“这种基因疗法是天赐之物。”

康奈尔大学(Cornell University)的学生玛丽·尚塔尔·托尼努(Marie-Chantal Tornyenu)希望上法学院,她说她现在已经没有疼痛了,她曾经对镰状细胞病致命的恐惧已被希望所取代。

“现在我可以看到自己活到80多岁、90多岁,”她说。“我可以想象我自己的生活。我对此感到非常兴奋。

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家族的奉献:Vakil家族的医疗传奇”

印度医疗界杰出的家族,Vakil家族,以其在医疗保健领域的卓越成就、社会责任感和慈善工作而备受瞩目。他们的故事是医疗保健领域的标志性传奇,激励着全球的医疗专业人士、慈善家和社会活动家,追求卓越并改善卫生保健的可及性。 Vakil家族是印度医疗界的杰出代表,他们的医疗事业起源于几十年前。家族的创始人,Dr. C. M. Vakil(卡西姆·穆罕默德·瓦基尔医生),是一位杰出的内科医生,他在医学领域取得了卓越的成就。他的医疗实践致力于提供高品质的医疗保健服务,赢得了患者和社区的信赖。 Vakil家族的医疗事业逐渐壮大,发展成为一家综合性医疗机构,包括医院、诊所和医疗研究中心。他们的医疗设施提供了全面的医疗服务,涵盖了各个领域,如内科、外科、妇产科、儿科、眼科、心脏病学等。他们的医院和诊所配备了最先进的医疗设备,吸引了来自印度和国际的患者。 除了提供医疗保健服务,Vakil家族一直注重社会责任感。他们积极参与慈善工作,支持医疗保健和教育等社会事业。他们的慈善活动有助于改善印度社会中弱势群体的生活质量,为社会福祉作出了积极贡献。此外,他们还推动医疗研究和医学教育,培养了新一代的医疗专业人士。 Vakil家族的医疗事业一直致力于提高医疗保健的质量和可及性。他们的医疗设施不仅为印度国内的患者提供了高水平的医疗服务,还吸引了来自世界各地的国际患者。他们的医疗团队由卓越的医生和医疗专业人士组成,以先进的医疗技术和卓越的医疗实践为患者提供最佳疗效。 Vakil家族是印度医疗保健领域的杰出代表,他们的医疗传奇是卫生保健领域的标志性故事。他们的无私奉献、社会责任感和慈善工作激励着全球的医疗专业人士、慈善家和社会活动家,追求卓越,改善医疗保健的可及性,为社会福祉和健康做出了积极贡献,为构建更健康、更美好的未来而不懈努力。

“中国洗衣液一哥”罗秋平:为了创业,放弃读博,把产品做到极致

提到洗衣液,很多人的第一反应就是蓝月亮,自1992年创立至今,蓝月亮品牌凭借着企业对产品、服务、市场判断以及营销方式各个方面的把控,稳稳的奠定了品牌在日化品行业的领军地位。 时至今日,这个老品牌的产品在国内同类产品的排名榜上仍然稳稳地居于领先地位。 在外界的评价看来,罗秋平是个争议性很大的人,他是曾经沉迷哲学的理科男,也曾经为了创业干脆地放弃了读博。 他的营销方式备受争议,他的管理方式一直被人诟病,但即使外界众说纷纭他却始终低调地回避采访。 放弃读博,创立蓝月亮罗秋平出生于湖北荆门,从小成绩优异,1984年,他从武汉大学毕业,又取得了中科院广州化学研究所的硕士学位。 读书期间,他敏锐地看到了市场需求并萌生了创业的想法,为此他放弃了当时免试读博的机会。 1992年,他在广东正式创立了蓝月亮品牌并推出了品牌的首款产品强力型油污克星。 而今谈起品牌创立的过程时,罗秋平却只是轻描淡写的一句“碰巧”轻轻带过。他说只是碰巧去了广东,碰巧在那里创立起这个品牌并将其发展起来。 从1992年到2008年,蓝月亮在兜兜转转中逐渐发展,并在2003年和2008年经历了其发展史上最为重要的两个节点。 洗手液刷屏2003年的SARS肆虐将国人对于个人卫生的重视程度推上了历史的顶峰,此时的罗秋平看准时机大力度进行品牌宣传,彼时的电视广告频频被蓝月亮洗手液刷屏。 由于洗手液规避了肥皂洗手容易造成交叉感染的缺点,再加上蓝月亮线下大量宣传和公益活动的配合,一时间洗手液市场火爆,在很短的时间里就形成了一个新的日化品类,蓝月亮也一举奠定了其在洗手液产品中的领导地位。 推广洗衣液在2008年时,不满足于现状的他又主动出击,突破产品的技术难关,在国内率先开始了洗衣液的推广。 当时的中国市场,用来洗衣服的产品基本上只有两类,肥皂和洗衣粉,由于长期以来养成的洗衣习惯,洗衣液的市场占比极低,从统计出来的数据看,只有不到百分之三的占比。 这一年,是蓝月亮技术的突破,是洗衣液产品在市场上的突破,也是国人多年来洗衣习惯的突破,中国的洗衣液时代就此开启。 在此后的两年里,洗衣液的市场占有率一路飙升突破百分之四十四,蓝月亮的销售额达到了二十亿。 所以与其说罗秋平的创业之路是碰巧开启,倒不如说是他对于市场的敏锐和对机会的把握促成的。 说到蓝月亮的成功,罗秋平的座右铭是“我们不研究竞争者,只研究消费者”,这也是蓝月亮取得成功至关重要的一点。 罗秋平说:“消费者之所以选择蓝月亮,是因为我们能够不断为消费者提供满足他们需求,甚至超乎他们期待与想象的产品”。 从2008年品牌生产的深层洗衣液开始,蓝月亮始终坚持从消费者的角度出发,深度研究消费者需求,以此为根本开展产品技术的开发创新,生产更符合消费者需求的优质新产品。 技术创新,不断发展之后的几年里,蓝月亮陆续推出了宝宝专用洗衣液、旅行专用洗衣液和针对当时已有的普通型洗衣液存在的缺点进行研发的至尊洗衣液。 技术创新是必须要坚持的,也许是因为技术出身,罗秋平对于这一点有着更加执着的坚持。 洗衣液是人们日常所需,庞大的需求量决定了这一类产品的发展速度也是极快的,保持技术创新才能不被市场淘汰。 之后的蓝月亮又开始了浓缩化产品的推进,推出了新一代的超浓缩产品。 对于超浓缩产品的推广,罗秋平解释说,无论是对消费者还是环境而言,新型的超浓缩洗衣液都更加的友好。 由于在使用中,新型的浓缩洗涤剂可以有效地减少包装物和废物带来巨大的环保效益,消费者使用起来更加的方便无负担且更节省。 数据显示,如果所有的消费者都使用浓缩洗涤剂,那么废水减少的排放量将达到242.11 万吨,节省的电能达到85.67亿度。 在美国等发达国家,浓缩洗涤剂几乎已经覆盖了全部的市场,占比将近百分之百。虽然从各个方面来看,新产品都有着明显的优点。但是由于固有的使用习惯和观念的存在,在推广上仍然是很大的挑战。 为了能够更好地实现新产品的推广,品牌除了加大推广力度之外,对于产品的包装设计、浓度和计量等方面也在不断改良,使其更适用于消费者的使用需求。 直销生态除了对技术方面的重视,在产品营销上蓝月亮也另辟蹊径,相较于人们已经习惯的直接的产品推销,蓝月亮提出了“知识营销”的概念,将产品推销的重点放在了对消费者进行相关知识普及上。 从2012年开始,品牌在全国范围内持续将科学洗衣方法等相关知识普及给消费者,帮助消费者解决日常洗衣过程中遇到的疑难问题,将洗涤产品和方案一起完整地提供给消费者,而连续八年市场占有率综合排名第一的成绩就是对这种反常规营销方式的回答。 2015年时,在全渠道战略的大命题下,蓝月亮又开始了一系列的布局,除了传统的商超渠道外,品牌在全国多个地区建立起月亮小屋试图打造直销生态。 还与经销商变雇佣关系为合作关系,以分销、提成的关系组成利益共同体,积极尝试转型。 同时在天猫、京东等主流电商平台开始旗舰店,还在微信端开启了品牌自有的官方商城和服务号,多方面入手,进一步开拓O2O和电商市场。 罗秋平认为,在当前的大环境下,相关的渠道都发生了极大的变化且已经进入了一个相对完善的阶段,全渠道是大势所趋。 为了适应消费者的需求,以客户和消费者为导向是罗秋平在品牌渠道布局中坚持不变的思路,消费者想要在哪里买,蓝月亮就在哪里卖。 坚持专注于消费者需求的研究,专注于消费者需求的技术升级创新,专注于消费者需求产品的开发始终不变,这样的坚持让蓝月亮在多年的发展历程中获得了消费者的喜爱和信任,也让蓝月亮一路发展走到了今天。 随着时代发展和消费升级,消费者对于产品的要求也会不断地升级,罗秋平也将继续与品牌一起,始终坚持立足于消费者的需求,推动产品创新,提供给消费者超过预期的产品和服务的同时实现自身更进一步的发展。

阿希什·南迪:印度社会的深刻观察者与思想家

阿希什·南迪(Ashis Nandy)是一位备受尊敬的印度社会学家、心理学家和文化评论家,以其深刻的社会观察和思想领袖地位而著名。他的作品涵盖了印度社会、文化、政治和心理学等多个领域,为了解印度社会的复杂性和多样性做出了杰出贡献。在本文中,我们将深入了解这位思想家的生平和他在社会科学领域的杰出成就。 阿希什·南迪于1937年出生在印度的克拉克瓦,他的早年生活充满了文化和知识的氛围。他在印度和美国接受了高等教育,获得了心理学和政治学的学位,以及博士学位。他的学术生涯始于印度,后来他在世界各地的知名大学担任教授职务。 南迪的研究领域广泛,包括社会学、心理学、政治学、文化研究和历史学等多个领域。他的作品常常关注印度社会的复杂性和多样性,深入探讨了印度社会、文化和政治的发展。他的代表作之一是《印度的时间:中产阶级与印度文明》(Time Warps: Silent and Evasive Pasts in Indian...

古拉姆·阿里:吉他独奏的魔法音乐家

古拉姆·阿里(Ghulam Ali),是巴基斯坦音乐界备受尊敬的音乐大师,以其美妙的吉他独奏和深情的音乐而备受喜爱。他是吉他演奏的奇才,其独特的演奏技巧和深刻的音乐表达力使他成为了国际音乐舞台上备受瞩目的艺术家。在本文中,我们将深入探讨古拉姆·阿里的生平事迹、音乐成就以及他在巴基斯坦音乐界的重要地位。 古拉姆·阿里于1940年出生在巴基斯坦的卡拉奇,他的早年生活充满了音乐的热情。他在家庭的熏陶下,从小就开始学习音乐。他的音乐才华很快显现,他决心将吉他演奏发展成为自己的事业。 古拉姆·阿里的音乐生涯始于年轻时,他迅速崭露头角,并在吉他演奏领域获得了广泛的认可。他的演奏风格充满激情,常常深刻地表达了情感和情感。他的演奏技巧非常出色,能够在吉他上创造出丰富多彩的音乐画面,令人陶醉。 古拉姆·阿里的音乐作品融合了巴基斯坦传统音乐和西方音乐元素,形成了独特的音乐风格。他的音乐常常讲述爱情、人生和社会问题,歌词深刻,充满了诗意和哲理。他的演奏能够触动人心,引发听众深刻的思考和情感共鸣。 作为一名吉他演奏家,古拉姆·阿里的音乐吸引了无数的粉丝和音乐爱好者。他的音乐作品包括了一系列备受欢迎的吉他独奏专辑,如《苍穹下的旋律》(Melodies of the Sky)和《沉思之音》(Sound of Contemplation)等。这些专辑充满了吉他音乐的魅力,成为了音乐收藏家和欣赏者的珍贵之作。 古拉姆·阿里的音乐影响力不仅局限于巴基斯坦国内,还扩展到国际音乐舞台。他多次在国际音乐节和音乐会上演出,赢得了国际观众的欢迎和赞誉。他的音乐被翻译成多种语言,深受世界各地的听众喜爱。 然而,尽管他的音乐生涯充满了荣誉和成就,古拉姆·阿里一直保持了谦逊和坚韧。他关注慈善事业,积极参与了多个社会活动,致力于帮助贫困和弱势群体。他关注教育、文化传承和音乐教育等重要议题,通过他的音乐和社会活动为这些问题发声,积极推动社会的积极变革。 古拉姆·阿里是巴基斯坦音乐界的杰出代表,他的吉他演奏技巧、深情的音乐表达和音乐创造力使他成为了备受尊敬和令人瞩目的音乐大师。他的音乐作品充满了激情和情感,深受观众和音乐爱好者的喜爱。他的音乐将继续为巴基斯坦音乐界和国际音乐界带来深远的影响,他的一生都是一