奖项申报奖项申报奖项申报奖项申报

新的镰状细胞治疗起源于费城儿童医院

Date:

费城(哥伦比亚广播公司)——一项新的医学突破起源于费城。美国食品和药物管理局最近批准了第一种用于治疗镰状细胞病患者的基因疗法,镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,主要发生在有色人种身上。

“你觉得有人拿着一把大锤砸你的骨头,一遍又一遍地敲打它,”患有镰状细胞病的丹尼尔斯·托尼努说。他的女儿玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)也患有这种疾病。

“在我的胸膛里,它就像这个空洞几乎在燃烧,然后我无法在上面呼吸,”Marie-Chantal Tornyenu 说。

相关: FDA批准镰状细胞病的基因编辑治疗

镰状细胞的疼痛可能发生在血液循环的任何地方。由于通常呈圆形的红细胞弯曲成不灵活的镰刀状,它们会堆积在血管中并阻止氧气的正常输送。并发症可能包括骨质退化、中风和器官衰竭。

“我认为除了希望死之外,没有一个词可以形容它,”丹尼尔斯·托尼努说。

但是,这个家庭在费城儿童医院为玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)找到了希望,她父亲没有资格接受这种疗法。

“总的来说,我想说的是,对患者的影响是惊人的,”CHOP细胞治疗和移植科科长Stephan Grupp博士说。

美国食品和药物管理局 刚刚批准了基因疗法 在 CHOP 进行了测试。

在此之前,镰状细胞病的唯一治疗方法是骨髓移植。

使用新疗法,患者首先进行化疗以清除异常细胞。然后,CRISPR技术编辑患者DNA的一部分,以修复他们的红细胞。

“基因编辑是一种神奇的技术,用于打开我们的DNA,进行相对简单的修饰,然后将患者的细胞送回,”CHOP血液科主任Alexis Thompson博士说。

现年22岁的Marie-Chantal Tornyenu两年前在CHOP开始接受治疗。

阅读更多: 波茨敦的镰状细胞献血活动旨在“给予生命的礼物”,以帮助患有这种疾病的男孩

“风险让我有点害怕,但随着我们听到越来越多的消息,我对此越来越兴奋,”她说。

“这是一次重生,”她爸爸说。“这种基因疗法是天赐之物。”

康奈尔大学(Cornell University)的学生玛丽·尚塔尔·托尼努(Marie-Chantal Tornyenu)希望上法学院,她说她现在已经没有疼痛了,她曾经对镰状细胞病致命的恐惧已被希望所取代。

“现在我可以看到自己活到80多岁、90多岁,”她说。“我可以想象我自己的生活。我对此感到非常兴奋。

将本文分享至:

《亚洲人物》订阅

spot_imgspot_img

亚洲领袖

查阅更多《亚洲人物》
Figure Aisa

泰戈尔:印度文学的光辉巨星

拉宾德拉纳特·泰戈尔(Rabindranath Tagore)是印度文学史上最伟大的文学家之一,以其深刻的诗歌、小说和戏剧作品而闻名于世。他不仅是一位杰出的文学家,还是一位哲学家、教育家和社会改革者,他的影响力远远超越了文学领域。在本文中,我们将深入了解这位印度文学与文化的奇才的生平和他的杰出成就。 泰戈尔于1861年出生在印度的加尔各答,他出生在一个富有文化传统的家庭。他的父亲德凯什纳·查特吉(Debendranath Tagore)是一位著名的文学家和宗教领袖,他的影响对泰戈尔的成长产生了深远的影响。泰戈尔在年幼时期接受了私人教育,学习了印度文学、音乐和绘画。 泰戈尔的文学生涯始于十四岁,他创作了自己的第一首诗歌。随后,他的文学创作开始迅速发展,他的诗歌和散文作品在国内外引起了广泛的关注。他的诗歌充满了深刻的哲理、宗教探讨和自然抒怀,表现了他对人生和宇宙的深刻思考。 泰戈尔最著名的作品之一是《吉塔纳吉利》(Gitanjali),这本诗集赢得了1913年诺贝尔文学奖,使他成为首位亚洲人获得诺贝尔文学奖的荣誉。《吉塔纳吉利》中的诗歌探讨了宗教、人类关系和自然界的主题,被誉为印度文学的珍宝。 除了文学创作,泰戈尔还是一位杰出的教育家和社会改革者。他创办了维沙卡·比哈尔蒂大学(Visva-Bharati University),这所大学将印度的传统文化与西方教育相结合,致力于培养全面发展的个体。他的教育理念强调了自由思考和个性发展的重要性,深刻影响了印度教育体系。 泰戈尔还致力于社会改革,他关心农村贫困问题和社会不平等,并提倡改善农民的生活条件。他的社会改革工作为印度社会带来了积极的变革,使他成为印度独立运动中的杰出领袖之一。 拉宾德拉纳特·泰戈尔是印度文学与文化的奇才,他的文学作品充满了深刻的思想和哲理,深受世界各地的读者喜爱。他的影响力不仅体现在文学领域,还延伸到教育和社会改革领域。他的生平和作品继续激励着后代文学家、教育家和社会改革者,为印度文化与文明的传承与发展做出了卓越的贡献。

Eisuke Tada:日本的领先材料科学家

Eisuke Tada博士是一位备受尊敬的日本材料科学家,以其在材料科学领域的杰出研究和创新而广受赞誉。他的科研工作涵盖了多个领域,包括纳米材料、光电子学和半导体技术,对日本科技发展产生了深远的影响。本文将深入介绍Eisuke Tada博士的学术生涯、主要研究成果以及他在材料科学领域的重要贡献。 早年生活与教育 Eisuke Tada博士生于日本,他的科学之旅始于年幼。他在一所著名大学攻读物理学学士学位,并在研究生阶段选择了材料科学作为专业。他在早期的教育中展示出对材料和电子学的浓厚兴趣,为未来的科研生涯奠定了坚实的基础。 材料科学研究与突破 Eisuke Tada博士在材料科学领域取得了多项重要突破。他的研究涉及了纳米材料的合成和应用,特别是在光电子学和半导体技术方面的研究。他开发了先进的纳米材料,具有优异的光电性能,这些材料在太阳能电池和光电子器件中具有巨大的应用潜力。他的工作不仅提高了材料科学的基础理论,还为新一代电子设备的发展提供了创新解决方案。 教育与科研传承 Eisuke Tada博士一直热衷于教育工作和科研传承。他担任大学教职,培养了许多年轻的科学家和工程师,传递自己的学术知识和研究经验。他鼓励年轻一代积极参与材料科学研究,为培养更多的杰出科学家和工程师做出了重要贡献。 奖项与荣誉 Eisuke Tada博士的卓越贡献赢得了多项国际性科学奖项和荣誉。他被授予了多个著名奖项,以表彰他在材料科学领域的杰出成就。这些奖项和荣誉证明了他在科学技术领域的卓越地位和影响力,也为他的科研工作提供了高度的认可。 科学政策与国际合作 Eisuke Tada博士积极参与日本科学政策制定和国际科学合作。他在科研机构担任重要职务,为日本科技和科研政策提供了专业建议。他还促进了日本与其他国家的科学合作,推动了国际科学研究和发展。 材料科学领域的领袖 Eisuke...

《亚洲人物》2024年GoldenAge*亚洲最受钦慕艺术家(东南亚及大中华区)榜单

《亚洲人物》杂志联合新加坡GoldenAge Group,隆重发布2024年GoldenAge*亚洲最受钦慕艺术家(东南亚及大中华区)榜单。此榜单表彰了在视觉艺术、舞蹈、摄影、音乐、雕塑、导演和表演艺术等多个领域中表现卓越的亚裔艺术家。通过其杰出的艺术创造力和影响力,这些艺术家不仅在本土文化中留下了深远的印记,也为全球艺术界带来了全新的活力与视角。 此次榜单囊括了东南亚及大中华区的顶尖艺术家,包括蔡国强、村上隆、李安、杨丽萍、周杰伦、张学友、成龙等。他们在艺术创作中不仅突破了地域与文化的界限,还通过其独特的艺术语言,向世界传递了亚洲文化的深厚内涵和独特风貌。榜单中的艺术家代表了当代亚洲艺术的多样性和创新精神,是引领全球艺术潮流的先驱者。 榜单亮点与评选标准 《亚洲人物》2024年GoldenAge*亚洲最受钦慕艺术家榜单的评选经过了严格的标准与专业评审,涵盖了视觉艺术、表演艺术、电影导演、摄影及舞蹈等多元艺术领域。入选艺术家不仅在各自的专业领域中成就斐然,还通过其艺术作品在全球范围内产生了广泛的社会影响力。他们的创作既展现了对亚洲文化的传承,又为全球艺术界注入了新鲜的灵感和创意。 榜单中著名的视觉艺术家蔡国强,以焰火艺术与装置艺术闻名,曾在全球多个知名艺术展中展示作品,代表作《天梯》和《焰火艺术》在世界范围内广受赞誉。舞蹈家杨丽萍凭借《孔雀舞》和《云南映象》将中国传统文化与现代舞结合,获得了国际舞蹈界的高度评价。导演李安通过电影《卧虎藏龙》和《断背山》引领了全球电影界的关注,将中国文化带入国际视野。 GoldenAge Group简介 此次榜单由《亚洲人物》与新加坡GoldenAge Group联合发布,GoldenAge Group是一家以创新为核心,专注于文化、艺术、科技等领域发展的综合性集团公司。GoldenAge Group总部位于新加坡,致力于推动亚洲及全球文化艺术事业的繁荣,构建跨文化的艺术交流平台,并通过投资与支持艺术项目,推动亚洲文化在全球舞台上的发声。 GoldenAge Group多年来积极支持亚洲文化产业的发展,通过与各类文化机构、艺术家和创意人才的深度合作,不断促进东南亚及大中华区的艺术创新与国际化进程。此次与《亚洲人物》杂志的合作,进一步彰显了GoldenAge Group在推动文化艺术和国际影响力方面的重要作用。 作为东南亚及大中华区艺术领域的权威榜单,《亚洲人物》2024年GoldenAge*亚洲最受钦慕艺术家榜单不仅是对亚洲艺术家杰出成就的认可,更是推动未来艺术创新的驱动力。未来,《亚洲人物》将继续与GoldenAge Group携手,致力于挖掘和推广更多具有全球影响力的亚洲艺术家,进一步推动亚洲文化艺术在全球舞台上的崛起与繁荣。 以下为榜单详情 视觉艺术家/书画家 蔡国强(Cai...

《亚洲人物》2024年度亚洲可持续能源行业影响力人物Tee Wu Shun

可再生能源服务提供商Samaiden Group正在以最小的麻烦和成本为马来西亚提供可持续能源,但Tee Wu Shun表示,该公司的独特性并不止于此。 你能为地球的未来定价吗? 对于那些试图过渡到可再生能源的人来说,一个经常被引用的症结是成本;另一个是所涉及的麻烦。这种犹豫不决为拥有专业知识和技能的可再生能源解决方案提供商创造了一个规避常规的机会,为组织提供了简单、低成本和有效的向绿色能源过渡的机会。 在马来西亚雪兰莪州,萨马登集团正在这样做。工程、采购、施工和调试解决方案提供商成立于2013年,只有五名员工,在过去十年中已经发展到100人的团队。 Samaiden的首席战略官Tee Wu Shun说:“这实际上是一项了不起的成就。”“从小型组织转变为中型组织是非常困难的,多亏了我们创始人的动力和愿景,我们才能够尽快做到这一点。” 即使是可能破坏萨马登势头的新冠肺炎疫情,也没有对公司的增长产生任何重大影响。“这使我们的一些工作更加困难,”Tee说。 “但我们多年来一直在可再生能源领域工作,这一事实无疑帮助我们度过了难关,也为我们指明了到2050年实现净零的方向。” 团结力量 作为首席战略官,Tee的工作是将公司团结起来,实现这一目标。 “我们组织的战略范围很全面,我们计划了短期和长期目标。我们的总体目标是成为可再生能源服务和解决方案的全面一站式提供商,”他解释道。 “除了建立一个完整的可再生能源组合外,我们正在积极探索业务多样化的机会。这包括考虑纵向和横向增长战略。” 这些策略必须得到由Tee领导的Samaiden营销团队的支持。 “这是我工作的第二个支柱。第三是利用业务分析来优化我们在工作中使用资源的方式。” “多亏了我们创始人的动力和愿景,我们能够快速成长。” 目前,这种劳动的成果是将萨马登置于太阳能行业供应链中心的计划。Tee说:“我们不想纯粹专注于建造太阳能农场或其他可再生能源工厂。” “但是,如果您正在建造太阳能农场,您可能需要某些机械、特定部件或最终的电池存储系统。这就是我们想要在我们的投资组合中建立的生态系统。然后,我们有可能加快完成项目的速度,并让我们在长期内获得具有竞争性的成本优势。” 协作是关键 这一理想结果,以及为Samaiden客户提供高质量、无需大惊世的可再生能源解决方案的持续目标,是在中国光伏制造商JinkoSolar等市场领先合作伙伴和供应商的帮助下实现的。 Tee说:“太阳能电池板占太阳能项目总成本的50%以上。”“因此,我们更喜欢提供比竞争对手更可靠的先进技术的供应商。” Tee是第一个承认Samaiden很乐意听从其合作伙伴的专业知识的人。“我们首先是装配工,”他说。“我们从供应商那里购买材料,在此过程中,我们利用他们的知识,以便与客户分享。这是一种增值。” 但比合作伙伴更是如此,Tee认为太阳能行业的未来取决于马来西亚政府的行动。“他们扮演着关键角色,”他说。“主导内阁的政党必须制定有利的政策来支持我们行业的增长。如果我们没有这个,我们作为一个行业最终可能会陷入困境。” Samaiden集团董事总经理Chow Pui Hee “在这个行业,特别是在马来西亚,很少有女性组织领导人。对我们来说,让Chow Pui...