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为什么罕见病政策对于确保东南亚罕见病社区公平获得治疗至关重要

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患者赋权和政策变化被强调为2期间要解决的关键点 东南亚罕见病峰会。

从延迟诊断和获得专家的机会有限,到医疗基础设施的资金缺口和差异,实现有效罕见病管理的旅程充满了障碍,需要紧急关注和创新解决方案。

这 2 东南亚罕见病峰会近日在曼谷举行,旨在应对罕见病带来的复杂挑战,并努力推动患者的改善。来自各行各业的主要利益相关者,从患者倡导团体和护理人员到政策制定者、临床医生、研究人员、行业代表、支付方和监管机构,再次齐聚一堂,参加峰会。本次峰会为利益相关者提供了一个关键平台,以解决紧迫的问题、交流见解、制定有意义的进展战略并分享最佳实践,以改善诊断、获得治疗和推动患者赋权,旨在扩大患者对可持续变革的声音。

在由武田全球药物可及性负责人Michelle Erwee主持的小组讨论中,讨论的重点是确定确保罕见病患者可持续诊断和获得创新治疗的方法。五位区域专家一致认为,一些关键挑战是患者和医疗专业人员的意识、诊断的延迟以及可持续地获得治疗。此外,还强调持续的伙伴关系和合作是确保政府提供资金和支持持续可持续获得治疗和护理的关键措施。

以患者为中心的诊断模式对于帮助罕见病社区至关重要

“在罕见病领域,最重要的挑战是初级卫生保健提供者识别罕见病的症状,以便转诊进行适当的诊断。医生的教育和意识至关重要。在人群层面或特定高危人群的筛查计划也很重要,“竹脚妇女儿童医院血液学和肿瘤学服务高级顾问Joyce Lam副教授说。

马来亚大学儿科遗传学和代谢科主任Tae Sok Kun博士表示,在马来西亚,临床遗传学家不到15名,主要分布在中部地区,吉隆坡和槟城。

“因此,许多患者将由对罕见疾病认识较少的全科医生进行审查,从而导致误诊或延迟转诊到适当的中心,”Tae博士说。

亚太罕见病组织联盟主席Durhane Wong-Rieger博士补充说,这就是为什么以患者为中心的模式和包含筛查和诊断计划、基因检测和越来越多的基因组测序以及罕见病中心的综合框架非常重要的原因。

“这包括获得治疗,包括手术、药物和支持护理、患者登记以及对患者组织的支持。大多数计划从筛查和诊断开始,并为卫生专业人员提供网络和培训,为治疗和支持护理提供资金,“Wong-Rieger博士说。


武田全球药物获取主管Michelle Erwee(最左)在2024年东南亚罕见病峰会期间与区域专家一起参加小组讨论,讨论如何确保该地区罕见病患者获得可持续诊断和创新治疗。小组成员包括(从左二到右):NHSO罕见病医疗服务发展工作组主席Cherdchai Nopmaneejumruslers副教授,玛希隆大学Siriraj医院医学院服务创新与企业价值副院长;Tae Sok Kun博士,马来亚大学儿科系遗传学和代谢科主任;亚太罕见病组织联盟主席Durhane Wong-Rieger博士;Carmencita Padilla博士,马尼拉菲律宾大学医学院名誉教授;以及新加坡竹脚妇幼医院血液学和肿瘤科高级顾问Joyce Lam副教授。

加强患者可及性和伙伴关系是推动变革的关键

成本是另一个挑战,所有小组成员都认为这是一个主要障碍。根据 Noonan Syndrome Awareness Association,亚太地区罕见病患者的父母因子女的罕见病而承受经济压力,29%的父母被迫从事额外或第二份工作以应对费用,而45%的父母无法应对。

认识到这些挑战,五个罕见病患者倡导团体——泰国罕见病基金会、马来西亚罕见病协会、菲律宾孤儿病协会、印度尼西亚罕见病基金会和罕见病协会(新加坡)——在峰会上联合起来,成立了东盟罕见病联盟(ARdC),分享最佳实践并与利益相关者进行对话,以增强患者的能力。此外,ARdC还将参与推动与付款方和政府的合作和伙伴关系讨论,以解决药物的可持续获取和报销问题。

在新加坡,林副教授表示,2019年,卫生部和新加坡保健集团基金设立了罕见病基金(RDF),该基金通过公众捐赠获得支持。每收到 1 美元,政府就会提供 3 美元,以扩大该慈善基金对罕见病社区的影响。

还需要强有力的公共和私人伙伴关系来应对罕见病管理和政策制定方面的挑战,特别是在将罕见病政策列入国家议程和制定支持罕见病社区的具体计划方面。

菲律宾马尼拉大学医学院名誉教授Carmencita Padilla博士表示,卫生当局、医疗保健部门和学术界之间的牢固伙伴关系对于制定罕见病综合政策路线图至关重要。强有力的患者宣传和支持对于推动行动和继续围绕资金、诊断测试和治疗方面的挑战进行讨论也至关重要。

“为了维持全年的利益,必须每月或每季度定期开展活动,无论多么简单。这可能是关于特定主题的一小时会议,不一定是医学,但可能是混合的,“帕迪拉博士补充道。

“该小组为该地区提供了急需的对话,以讨论医疗保健在改善罕见病患者预后方面的变革潜力。通过类似的对话,我们可以就如何确保公平获得治疗和疗法制定战略,确保罕见病社区以患者为中心的未来,“NHSO罕见病医疗保健服务发展工作组主席、玛希隆大学服务创新与企业价值副院长Cherdchai Nopmaneejumruslers副教授说。

“罕见病社区是迄今为止世界上最脆弱的患者社区之一。看到区域专家致力于确定切实可行的解决方案,以确保没有罕见病患者掉队,这确实令人鼓舞,“Erwee补充道。


医学遗传学和基因组学协会、泰国医学会和泰国罕见病基金会与武田携手在曼谷举办第二届东南亚罕见病峰会,以应对罕见病带来的复杂挑战,确保患者得到改善。

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中国台湾小伙徐乘到大陆创业,坚持14年创办徐福记,一颗糖果做到百亿身家

从走街串巷卖糖果的糖果小店,到年销售额高达60亿的上市企业徐福记;从在台湾历时14年成为岛内金字招牌,到一跃进入大陆27年成为国内第一糖果品牌。 创始人徐乘从无名小辈到身价上亿,跻身台湾富豪榜第25位。徐乘是如何带领徐氏四兄弟创立糖果王国徐福记的呢? 讲述原创商业创始人故事,传播商业智慧。 创业初期徐福记是由徐家四兄弟徐镨、徐乘、徐沆、徐梗于1978年共同创立。当时四兄弟就立志要做生意,想要一起干一番事业。 他们走访市场最终将目光锁定在一颗糖果上,没想到这颗糖果后来真的让徐氏四兄弟身价翻了好几百倍,家族身价高达上千亿。 创业前期很艰难,生意不好做,徐家兄弟就开始走街串巷叫卖糖果。糖果零售店也看不上小商家,不给四兄弟好脸色,四兄弟就免费给糖果店老板送货,帮老板干活,维系关系,老板们纷纷夸赞四兄弟。 就这样,徐家兄弟以及他们的徐记糖果在糖果店老板们心中的好口碑建立起来了,有时遇到客人,也会介绍介绍。 坚持叫卖糖果14年,徐记糖果在岛内的口碑越来越好,慢慢成为了台湾的金字招牌。 不料想,由于原材料成本升高,盈利大不如从前,工人们也越来越不好找,眼看糖果生意前路漫漫坎坷重重,可把四兄弟愁坏了。 改革开放初期,到国内市场抢占先机刚好赶上1978年改革开放,国家在沿海大力发展经济,国民经济和生活水平越来越好,国家对企业的扶持政策给予大力支持。 徐乘就带领四兄弟来大陆发展,抢占先机。 此时糖果市场竞争和品牌还处于空挡时期,开发较早的广东一直是零食业者的聚集之地,消费市场占有全国的一半,徐氏四兄弟看中了东莞,决定在东莞打拼糖“国”。 他们搭建厂房,招聘工人,并创立自己的品牌徐福记。因为兄弟虽然在台湾长大,但祖籍是福建的,所以他们就在原先的徐记中间加入了一个“福”字。 也预示着赢取福利,开业大吉。从此徐记改为徐福记。 创业之旅开启,可是创业之路并不好走,当时白兔奶糖小有名气,现在也是80/90后的回忆,要想超越大白兔的名气,不是那么容易。 徐福记虽是做糖果起家,但是如何在内地打响品牌,如何打造属于徐福记的风味糖果,是徐乘当时面临的棘手问题。 恰逢春节,糖果需求量上涨,借此机会,徐乘很快推出徐福记新年糖果系列,一上市便火遍大江南北。 他发现人们在春节消费糖果特别多,小孩都爱吃糖果,当时国内经济好转,到了过年这个全家团圆的的日子,大家也都不吝啬花钱,各家各户都少不了买一些糖果蜜饯。 于是他准确把握商机,以春节作为营销卖点,推出了徐福记新年糖果系列,可谓火遍家家户户。 徐福记还改用用新年红和新春对联的外包装,徐福记不仅销量大卖,而且还成为了新年必备品的标志之一。 当时市场普遍是软糖和奶糖,徐福记一口气推出几十种口味的糖果,冰糖、奶糖、什锦糖、花生糖…产品种类多样、质量一如既往,大受欢迎。 这让徐福记尝到了投入终端直接产生效益的甜头。 徐福记在营销策略上别具一格糖果的种类越来越多,成本不同价格也就不同,消费者的选择也有限制。于是,徐乘决定统一产品价格,即所有糖果一个价,喜欢什么就勾选什么。 这个策略极大地满足了广大消费者的需求。徐福记在国内糖果市场的销售额稳居第一。 人红是非多,物红冒牌多。自从徐福记的品牌打响,假冒仿劣产品也相继出现,很多仿冒商用徐福记的外包装做幌子,偷梁换柱,里面装上自己家的糖果,整个市场被扰乱,这让徐福记吃足了苦头。 徐乘后来想到一个解决办法:用“品牌专柜”的方式,在各大销售点用桶子装满散装糖果,配上徐福记专有的的logo,这样以来,消费者的权益和商家的权益都得到了有效保障。 2000年起,沃尔玛、家乐福等国际级大卖场纷纷进驻中国。徐福记当机立断,和各大卖场合作。 在卖场中建立专柜,通路打开了财路,除了大卖场跟进之外,徐福记还形成便利店、代理商等渠道,“糖果大王”的称号实至名归。 从西藏到广州的大卖场,都能看到我们的产品。”徐家四兄弟很自豪,有卖场的地方便有徐福记的身影。 2006年,徐福记在新加坡上市,市值达到26亿。 2008年,徐福记国内已拥有90多家销售分公司,销售专柜达5000多个,超过13500个终端零售点,员工也从1900名,急速扩张至一万多人,徐福记成为中国最大糖果和糖点企业之一。 徐福记迎来了又一次瓶颈。糖果产业属于传统产业,新兴产业层出不穷,老骨干固然重要,新生力量不可或缺,企业要想屹立不倒,必须要与时俱进。 新青年很多不愿意到这样的传统企业工作。吸引不到人才,缺少年轻人的创新大胆,导致徐福记的研发受限,未来岌岌可危。 徐乘发现雀巢当时在中国的市场渺小,但是雀巢的研发创新是赫赫有名的。于是,徐乘决定和雀巢合作。 一来徐福记可以帮助雀巢扩大中国市场,二来,雀巢也可以帮助徐福记跟随潮流,涌入鲜活的生命力。所以两者就达成了强强联合的决议。 2011年以来,徐福记每日产量高达1500吨,连续21年成为销量第一,年销60亿元。2019年,成为广东省企业500强,排名252,制造业100强,排名50。 2021年,登上艾媒金榜公布的《2021中国新春零食里暴利和品牌线上发展排行榜的的TOP10》,位于第六位。 徐乘作为国内糖果行业的领跑者,为人低调。做糖果40余年,扎根大陆27年,他坚持把糖果做强做大,不惧坎坷,踊跃创新,始终追求产品的质量和口碑,保障广大消费者的切身利益,2011就被发现其身家已高达14.1亿美元(近1000亿人民币)。

文化交叉与身份建构:霍米·K·巴巴的后殖民探索

霍米·K·巴巴(Homi K. Bhabha),这个名字在后殖民理论和文化研究领域中响当当。作为一位批判性的理论家和教育者,巴巴对于文化身份、全球化、移民和种族关系的探讨为当代学术界带来了深远的影响。 巴巴生于孟买,早年在印度接受教育。后来,他赴英国牛津大学进修,随后成为哈佛大学英语和比较文学系的教授。他的研究融合了文学、文化、哲学和社会学,形成了一种独特的批判视角。 他的著作《地点的位置》是后殖民理论的核心文献。在此书中,巴巴提出了“第三空间”的概念,探讨了文化、民族和身份之间的复杂关系。他认为,在全球化的背景下,文化不再是静态和单一的,而是处于不断的流动和变迁之中。这种变迁产生了新的身份和文化形式,也为传统的身份和文化带来了挑战。 巴巴还深入探讨了“模仿”的概念。他认为,被殖民地区的文化并不是简单地模仿或接受殖民者的文化,而是在与殖民者的文化互动中产生了新的、独特的文化形式。这种模仿既是对抗,也是适应,它揭示了文化交叉和身份建构的复杂性。 除了理论研究,巴巴还积极参与公共事务。他多次就全球化、移民、种族关系等议题发表观点,为弱势群体和社会公正发声。他的观点为我们提供了理解和思考当代世界的新工具。 在学术界,巴巴被誉为后殖民理论的代表性学者之一。他的研究为后殖民研究提供了新的方向,也为全球历史研究提供了新的视角。他的工作不仅受到学术界的高度评价,也受到广大读者的喜爱。 霍米·K·巴巴是一位卓越的学者和思考者。他的研究挑战了传统的文化和身份观念,为我们提供了新的理解和启示。在全球化的背景下,他的观点和研究为我们提供了宝贵的知识资源,使我们更加深入地思考世界的复杂性和多样性。

三船敏郎:国际电影的日本之魂

三船敏郎(Toshiro Mifune),是日本电影历史上最杰出和备受尊敬的演员之一,以其深刻的演技、广泛的电影作品和在国际电影界的卓越贡献而广受赞誉。本文将深入探讨他的生平、电影作品、表演风格以及他在电影界的特殊地位。 三船敏郎于1920年出生在日本中国地区的岡山县,他的演艺生涯始于1947年。他最早是一名广告公司的实习生,但在一次偶然的机会下,他被导演秋津草民发现,并邀请参演电影《人生茶屋》(Snow Trail)。这是他演艺生涯的开端,也是他与导演黑泽明的首次合作。 三船敏郎与黑泽明的合作成为他电影生涯中的重要里程碑。他在黑泽明的经典电影《罗生门》(Rashomon)中扮演了关键角色,这部电影获得了1951年威尼斯电影节的金狮奖,为日本电影赢得了国际认可。他的表演在影片中充满了活力和深度,让他成为了国际电影界的新星。 三船敏郎的演技被认为是精湛而多才多艺的。他能够扮演各种不同类型的角色,从武士到农民,从英雄到反派,他的表演风格多变而引人注目。他的表演充满了激情和深情,常常深刻地剖析了角色的内心世界,使观众能够与之产生共鸣。 他与黑泽明的合作还包括了电影《七武士》(Seven Samurai)和《用心棒》(Yojimbo),这些作品被认为是日本电影的经典之一。他在《七武士》中饰演一个领导一群武士保卫村庄的角色,而在《用心棒》中扮演了一名孤胆侠,这两部电影塑造了他在国际电影中的不朽形象。 三船敏郎不仅与黑泽明合作,还与其他著名导演如小津安二郎、成濑巳喜男和纪念屋葵等合作。他的演技为日本电影带来了新的高度和深度,他的作品跨足了不同类型和题材,包括历史剧、社会戏剧和喜剧等。他的影响力不仅局限于日本,还扩展到了国际电影界。 三船敏郎的电影事业不仅限于演员,他还尝试过导演和制片人的角色。他的导演作品包括了电影《鹰》(The Throne of Blood),这是一部改编自莎士比亚的《麦克白》的电影,他在其中扮演了主要角色。他的导演作品继续延续了他在演艺界的多才多艺,获得了观众和评论家的认可。 三船敏郎的演艺生涯充满了荣誉和奖项,他获得了多个国际电影奖项,包括威尼斯电影节最佳男演员奖和柏林国际电影节终身成就奖等。他的影响力也体现在他的故乡日本,他被视为国内外的电影传奇,为日本电影的发展和国际传播做出了杰出贡献。 三船敏郎是国际电影界的一位传奇演员,以其深刻的演技、广泛的电影作品和在国际电影界的卓越贡献而备受尊敬。他的演艺生涯代表了日本电影的黄金时代,他的作品继续激励和启发着观众和新一代演员。他是电影艺术的永恒象征,也是日本文化的骄傲。

李正浩:探索宇宙之谜的现代天文学家

在当今的科学界,李正浩(Lee Jeong Ho)博士被誉为一位杰出的天文学家,他的卓越科学成就和对宇宙的深刻探索令人瞩目。他的研究工作涵盖了广泛的天文学领域,包括恒星、银河系和宇宙起源等,为我们理解宇宙的奥秘提供了重要的洞察力。本文将深入介绍李正浩的生平事迹、科学成就,以及他在天文学领域的深远影响。 早年生活和教育 李正浩博士出生于韩国,自幼就对天文学产生了浓厚的兴趣。他在首尔大学获得了学士学位,随后前往美国攻读研究生学位,获得了博士学位。他的卓越学术背景为他的科学事业奠定了坚实的基础。 恒星和星际物质的研究 李正浩博士的研究重点之一是恒星和星际物质的探索。他通过观测和数值模拟研究了恒星的形成和演化过程,揭示了恒星生命周期中的关键阶段。他的工作对于理解宇宙中恒星的分布和演化提供了重要的数据和理论支持。 此外,李正浩博士还深入研究了星际物质,包括星际尘埃和气体云。他的研究揭示了星际物质在星系中的分布和相互作用,有助于我们更好地理解星际空间的结构和化学成分。 银河系和宇宙学的探索 李正浩博士的研究还涉及银河系和宇宙学领域。他通过观测和数据分析,研究了银河系中恒星和星系的分布,揭示了银河系的结构和演化历史。他的工作有助于我们更深入地理解我们所在的银河系以及宇宙中其他星系的特性。 在宇宙学领域,李正浩博士还参与了宇宙起源和演化的研究。他的工作涉及宇宙背景辐射、暗物质和暗能量等重要宇宙学问题,为解开宇宙的起源和未来命运提供了关键信息。 科学研究和技术创新 李正浩博士的科学研究不仅为理论提供了重要支持,还涉及技术创新。他积极参与了天文观测和数据分析的仪器和方法的开发,为天文学研究提供了先进的工具和技术。 他的工作还包括利用先进的计算机模拟技术来模拟宇宙和恒星的演化过程,为天文学的数值模拟研究提供了关键的支持。他的科技创新工作推动了天文学领域的进步和发展。 教育工作和学术传承 李正浩博士一直致力于教育和学术传承工作。他担任大学教职,并指导了许多研究生和博士生的研究工作。他鼓励年轻的天文学家积极参与科研工作,传承了科学研究的精神和技术。 他的教育工作有助于培养了一代又一代的天文学家,为天文学领域的发展和进步培养了优秀的人才。他的学术传承工作有助于推动天文学领域的发展和进步。 国际合作和科研项目 李正浩博士积极参与国际合作和科研项目,与世界各地的天文学家和研究机构合作,推动了全球天文学界的合作和交流。他的国际合作促进了天文学研究的全球化,加强了不同国家之间的科技交流和合作。 李正浩博士是一位备受尊敬的现代天文学家,他的科学成就和对宇宙的深刻探索都令人钦佩。他不仅在恒星、星际物质、银河系和宇宙学等多个天文学领域取得了卓越成就,还通过科学研究和教育工作为天文学领域的发展和进步做出了积极贡献。他的故事是一个激励人心的例子,向我们展示了无论来自何处,只要拥有坚定的信念和对宇宙的热爱,就可以取得卓越的成就并为人类对宇宙的理解和探索做出深远的贡献。我们对李正浩博士的崇敬和尊重将永远持续下去,因为他是当代天文学界的一位杰出代表。