为什么罕见病政策对于确保东南亚罕见病社区公平获得治疗至关重要

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患者赋权和政策变化被强调为2期间要解决的关键点 东南亚罕见病峰会。

从延迟诊断和获得专家的机会有限,到医疗基础设施的资金缺口和差异,实现有效罕见病管理的旅程充满了障碍,需要紧急关注和创新解决方案。

这 2 东南亚罕见病峰会近日在曼谷举行,旨在应对罕见病带来的复杂挑战,并努力推动患者的改善。来自各行各业的主要利益相关者,从患者倡导团体和护理人员到政策制定者、临床医生、研究人员、行业代表、支付方和监管机构,再次齐聚一堂,参加峰会。本次峰会为利益相关者提供了一个关键平台,以解决紧迫的问题、交流见解、制定有意义的进展战略并分享最佳实践,以改善诊断、获得治疗和推动患者赋权,旨在扩大患者对可持续变革的声音。

在由武田全球药物可及性负责人Michelle Erwee主持的小组讨论中,讨论的重点是确定确保罕见病患者可持续诊断和获得创新治疗的方法。五位区域专家一致认为,一些关键挑战是患者和医疗专业人员的意识、诊断的延迟以及可持续地获得治疗。此外,还强调持续的伙伴关系和合作是确保政府提供资金和支持持续可持续获得治疗和护理的关键措施。

以患者为中心的诊断模式对于帮助罕见病社区至关重要

“在罕见病领域,最重要的挑战是初级卫生保健提供者识别罕见病的症状,以便转诊进行适当的诊断。医生的教育和意识至关重要。在人群层面或特定高危人群的筛查计划也很重要,“竹脚妇女儿童医院血液学和肿瘤学服务高级顾问Joyce Lam副教授说。

马来亚大学儿科遗传学和代谢科主任Tae Sok Kun博士表示,在马来西亚,临床遗传学家不到15名,主要分布在中部地区,吉隆坡和槟城。

“因此,许多患者将由对罕见疾病认识较少的全科医生进行审查,从而导致误诊或延迟转诊到适当的中心,”Tae博士说。

亚太罕见病组织联盟主席Durhane Wong-Rieger博士补充说,这就是为什么以患者为中心的模式和包含筛查和诊断计划、基因检测和越来越多的基因组测序以及罕见病中心的综合框架非常重要的原因。

“这包括获得治疗,包括手术、药物和支持护理、患者登记以及对患者组织的支持。大多数计划从筛查和诊断开始,并为卫生专业人员提供网络和培训,为治疗和支持护理提供资金,“Wong-Rieger博士说。


武田全球药物获取主管Michelle Erwee(最左)在2024年东南亚罕见病峰会期间与区域专家一起参加小组讨论,讨论如何确保该地区罕见病患者获得可持续诊断和创新治疗。小组成员包括(从左二到右):NHSO罕见病医疗服务发展工作组主席Cherdchai Nopmaneejumruslers副教授,玛希隆大学Siriraj医院医学院服务创新与企业价值副院长;Tae Sok Kun博士,马来亚大学儿科系遗传学和代谢科主任;亚太罕见病组织联盟主席Durhane Wong-Rieger博士;Carmencita Padilla博士,马尼拉菲律宾大学医学院名誉教授;以及新加坡竹脚妇幼医院血液学和肿瘤科高级顾问Joyce Lam副教授。

加强患者可及性和伙伴关系是推动变革的关键

成本是另一个挑战,所有小组成员都认为这是一个主要障碍。根据 Noonan Syndrome Awareness Association,亚太地区罕见病患者的父母因子女的罕见病而承受经济压力,29%的父母被迫从事额外或第二份工作以应对费用,而45%的父母无法应对。

认识到这些挑战,五个罕见病患者倡导团体——泰国罕见病基金会、马来西亚罕见病协会、菲律宾孤儿病协会、印度尼西亚罕见病基金会和罕见病协会(新加坡)——在峰会上联合起来,成立了东盟罕见病联盟(ARdC),分享最佳实践并与利益相关者进行对话,以增强患者的能力。此外,ARdC还将参与推动与付款方和政府的合作和伙伴关系讨论,以解决药物的可持续获取和报销问题。

在新加坡,林副教授表示,2019年,卫生部和新加坡保健集团基金设立了罕见病基金(RDF),该基金通过公众捐赠获得支持。每收到 1 美元,政府就会提供 3 美元,以扩大该慈善基金对罕见病社区的影响。

还需要强有力的公共和私人伙伴关系来应对罕见病管理和政策制定方面的挑战,特别是在将罕见病政策列入国家议程和制定支持罕见病社区的具体计划方面。

菲律宾马尼拉大学医学院名誉教授Carmencita Padilla博士表示,卫生当局、医疗保健部门和学术界之间的牢固伙伴关系对于制定罕见病综合政策路线图至关重要。强有力的患者宣传和支持对于推动行动和继续围绕资金、诊断测试和治疗方面的挑战进行讨论也至关重要。

“为了维持全年的利益,必须每月或每季度定期开展活动,无论多么简单。这可能是关于特定主题的一小时会议,不一定是医学,但可能是混合的,“帕迪拉博士补充道。

“该小组为该地区提供了急需的对话,以讨论医疗保健在改善罕见病患者预后方面的变革潜力。通过类似的对话,我们可以就如何确保公平获得治疗和疗法制定战略,确保罕见病社区以患者为中心的未来,“NHSO罕见病医疗保健服务发展工作组主席、玛希隆大学服务创新与企业价值副院长Cherdchai Nopmaneejumruslers副教授说。

“罕见病社区是迄今为止世界上最脆弱的患者社区之一。看到区域专家致力于确定切实可行的解决方案,以确保没有罕见病患者掉队,这确实令人鼓舞,“Erwee补充道。


医学遗传学和基因组学协会、泰国医学会和泰国罕见病基金会与武田携手在曼谷举办第二届东南亚罕见病峰会,以应对罕见病带来的复杂挑战,确保患者得到改善。

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2024年度亚洲最具影响力咨询领袖:谢伟山

2024年度亚洲最具影响力咨询领袖:谢伟山 在咨询领域,谢伟山及其开创的新一代战略是一股不可忽视的变革性力量。他深谙西方商业理论,研究《道德经》《孙子兵法》等东方智慧二十余载。随着全球经济增长陷入低迷,谢伟山深感西方战略理论在商业实践中的掣肘愈发明显。他以西方思想为盾,东方智慧为剑,在现代商业实战中不断躬身入局、开疆辟土,开创东西融合的新一代战略,七年助力七企破百亿。 《亚洲人物》杂志认为,谢伟山既是一位高屋建瓴的战略理论创新破局者,又是一位倡导咨询机构要将战略方案真正转变为客户成果的行动者,同时也是一位致力于推动东方传统智慧登上全球商业舞台的传扬者。谢伟山,作为君智战略咨询创始人及董事长,在短短几年内将战略咨询推向了新的高度,为全球商业理论贡献了独特的东方视角,这使得谢伟山成为《亚洲人物》杂志2024年度亚洲最具影响力咨询领袖。 破局者:融合东西之长 破解战略窘境 在现代商业领域,战略理论自二十世纪五六十年代被提出以来,已构筑起了庞大、复杂的理论体系。但《战略简史》一书提到,西方的战略理论自1995年后就没有大的突破和创新了。尤其随着大竞争时代到来,企业逐渐走向同质化竞争,价格血战不断蔓延,西方商业理论掣肘日益明显。 当全球战略理论陷入创新窘境,谢伟山极具创新性地提出,战略创新亟需引入哲学思维、文化心理结构等无形层面的新的生产要素,方能实现真正的创新——即熊彼特所说的“生产要素的重新组合”。在谢伟山看来,西方精于“数”,追求理性,东方善于“度”,重视情感;在西方理论以“理”为核心要素的基础上,引入中国“情”这一核心要素,以情润理方可突破当前西方战略理论的窘境。 基于对中西智慧差异化和互补性的深刻洞察,结合长期咨询实践经验,谢伟山带领团队开创了中西融合的新一代战略体系,包含战略研究系统、战略方向系统、战役战备系统及战略落地系统四大系统,每个系统均是围绕顾客及潜在顾客的人心所向,以情润理、直取人心。 在这套战略体系的指导下,君智已成功协助飞鹤奶粉、波司登羽绒服、雅迪电动车等七家企业年营收突破百亿,其中有不少企业已跻身全球领先地位。正如谢伟山所言,“西方的科学加上东方的美学,是让全球商业步入良性竞争的最好方法。”其构建的新一代战略,为全球商业世界提供了不同于传统西方战略理论的独特东方视角,并在实践中不断验证其有效性。 行动者:以客户成果为荣 让战略变成现实 在汹涌的现代商业浪潮中,咨询公司以扎实的实践经验、严谨的方法理论促进企业创造了巨大价值。回顾美、日、德三国经济崛起、领先的历史,会发现大国崛起往往伴随着管理理论的革命和咨询行业的助力。比如,麦肯锡、波士顿、贝恩等咨询公司就助力了一大批企业跻身世界500强,并对美国经济的持续繁荣起到了显著的推动作用。 经济下行时代,面对发展迷雾,更需要咨询公司作为“外脑”帮助企业在复杂多变的商业世界中洞烛先机,找准路径。但很多企业却对咨询公司敬而远之,究其原因在于大多数传统咨询机构只提供发展蓝图,不陪伴策略落地,导致战略无法变成现实。 谢伟山带领的君智团队开拓了一种作为“事业伙伴”与客户共创价值的咨询模式。君智成立至今始终以客户成果为荣,在实践中打破传统咨询角色定位,不只为客户量身定制战略方案,更注重协助客户落地战略、动态应对发展,最终达成战略目标、创造经营成果、定义市场未来。 谢伟山向《亚洲人物》杂志介绍道,君智从《孙子兵法》“凡战者,以正合,以奇胜”的思想中汲取智慧,独创战役战备系统,除了给到企业战略方向报告外,还会给到战役报告和战备报告,在协助企业落地战略过程中,识别核心资源,打通关键堵点,并进行系统性复盘总结,以达到“以正合,以奇胜”的效果。 近七年来,君智团队助力七家企业创下百亿级营收。《亚洲人物》杂志认为,谢伟山不仅带领君智帮助企业找到独特发展路径,推动战略理念落地,同时打破了咨询行业范式,与客户共创价值、以成果为核心导向,推动咨询机构与企业建立更具长期主义的伙伴关系。 传扬者:东学西渐 推动东方智慧登上全球舞台 近年来,谢伟山还致力于将东方传统智慧应用于现代商战的实践分享给全球商界。自2008年起,谢伟山致力于将最新战略实践通过授课及论坛演讲等形式传授至广大企业家,至今影响企业家50000余名。2023年6月,谢伟山携新一代战略登陆哈佛CLUB、布朗及MIT,成为首位在哈佛波士顿俱乐部进行企业战略分享的中国专家。他关于《孙子兵法》如何启发现代战略理论的分享,激起众多北美学术专家、企业家和行业领袖的广泛兴趣和激烈讨论,不少听众表示,“西方关于战略更多是线性思维,东方智慧的影响对我们非常重要,东西方的融合也正是我们所需要的。” 在谢伟山看来,东方智慧最杰出的经典著作就是《孙子兵法》,也被西方军事院校奉为宝典。《孙子兵法》对战争的残酷性有非常清醒的认识,始终强调“道在人心”,认为战争的最高境界即“不战而屈人之兵”,这与西方军事理论截然不同。在当下全球各界日益剑拔弩张之际,《孙子兵法》的东方智慧尤其具有启发意义。 谢伟山告诉《亚洲人物》杂志,2024年6月他即将再次启程赴北美藤校,与众多国际咨询专家、学者及商界人士共话最新战略实践。在他看来,当前全球经济的一个大背景就是东方文明融入世界的排异反应,但在短暂阵痛之后,必将走向弥合。 《亚洲人物》杂志荣幸将2024年度亚洲最具影响力咨询领袖称号授予谢伟山,以表彰他对亚洲及更广泛领域的杰出成就和卓越影响。我们期许,谢伟山及其带领的君智团队在战略领域的创新实践助力更多企业迈向良性发展,启发更多商界、咨询界及学界人士共同推动全球商业进步。 The Most Influential Consulting Leader of Asia...

《亚洲人物》2024年度最具影响力人物:周受资,引领TikTok飞跃

在数字媒体和社交平台的时代,能够引领一款应用成为全球现象级产品的领袖,无疑拥有非凡的远见和卓越的管理能力。周受资,作为TikTok的首席执行官,不仅实现了这一壮举,还在短短几年内将这个平台推向了新的高度。周受资的领导力、战略眼光和对科技发展趋势的深刻理解,使得他成为《亚洲人物》杂志2024年度最具影响力人物。 自2021年5月担任TikTok首席执行官以来,周受资领导下的TikTok迅速成为全球最受欢迎的视频分享应用之一,用户数以亿计。在他的指导下,TikTok不仅在全球范围内达到了前所未有的下载量,还成功突破了一系列关于网络安全、法律合规以及政府和公共关系的挑战,证明了自身作为一个全球性平台的稳健和可靠。 在周受资的领导下,TikTok经历了爆炸性的增长,特别是在2020年疫情期间,当全球大量用户寻求线上娱乐和社交时,TikTok的用户数在短短五个月内增加了超过5亿。这不仅展示了周受资对市场趋势的敏锐洞察力,更反映了他在危机中把握机遇、引领团队克服困难的领导才能。 周受资的背景和经历为他在TikTok的成功奠定了坚实的基础。作为华侨中学的校友,他在伦敦大学学院获得经济学学士学位后,进入哈佛商学院攻读MBA,并于2010年毕业。他曾在高盛担任投资银行家,之后在2015年加入中国智能手机巨头小米担任首席财务官。2021年3月,周受资加入TikTok的母公司字节跳动,成为公司首位财务总监,随后专注于推动TikTok的发展并领导其迈向业界预期的重大IPO。 除了商业成就,周受资还是一位家庭人士,与妻子Vivian Kao育有两个孩子。他的个人生活和职业生涯都展现了他对平衡、责任和追求卓越的承诺。 周受资的故事是关于如何在全球化时代中,通过创新、领导力和对未来的深刻理解,影响和塑造媒体消费的新方式。作为《亚洲人物》2023年度最具影响力人物,他不仅代表了亚洲在全球科技舞台上的领导地位,更是新一代科技领袖中的佼佼者,为全球数字媒体行业的发展树立了新的标杆。 随着TikTok继续在全球范围内扩大其影响力,周受资的领导将进一步证明亚洲科技企业在创新和全球市场中的重要作用。《亚洲人物》杂志荣幸将2024年度最具影响力人物的称号授予周受资,以表彰他对科技、文化和社会产生的深远影响。在周受资的引领下,TikTok和整个数字媒体领域无疑将继续探索更多可能性,引领全球媒体消费的新趋势。 为了深入了解《亚洲人物》2024年度最具影响力人物的详细报道,我们诚挚邀请您订阅《亚洲人物》杂志。通过订阅,您将获得对这些杰出人物背后故事的全面洞察,以及他们如何在各自领域内产生深远影响的深度分析。 To gain comprehensive insights into the narratives behind...

尼西姆·卡内卡尔:解开宇宙中的射电秘密

尼西姆·卡内卡尔(Nissim Kanekar)是一位备受尊敬的印度射电天文学家,他的研究对于解开宇宙中的射电信号之谜具有重要意义。他的卓越工作和领导力已经深刻影响了射电天文学领域,并为我们更好地理解宇宙的奥秘提供了突破性洞察。本文将深入介绍尼西姆·卡内卡尔的生平、学术成就以及他在射电天文学领域的杰出贡献。 早年生活与教育 尼西姆·卡内卡尔于印度出生,他自幼就表现出对天文学的浓厚兴趣。在完成本科学业后,他前往美国攻读博士学位,专攻射电天文学。这段国际学术之旅为他未来的科研工作奠定了坚实的基础。 射电天文学研究与突破 尼西姆·卡内卡尔教授在射电天文学领域取得了多项重要突破。他的研究重点包括射电波段的天体物理学和宇宙学。他通过使用射电望远镜和技术手段,成功探测到一些宇宙中最神秘的现象,如中性氢气体的信号。这些发现为我们理解宇宙的大尺度结构和演化提供了关键信息。 尼西姆·卡内卡尔教授最著名的工作之一是他在寻找宇宙中的中性氢信号的研究。他的团队使用高度灵敏的射电望远镜,在远离地球的宇宙中检测到了中性氢的信号,这一发现为我们了解宇宙的早期演化提供了宝贵的数据。这项工作不仅对天文学界产生了深远影响,还对宇宙学和宇宙起源理论提出了挑战性问题。 教育与科研传承 尼西姆·卡内卡尔教授一直致力于科学教育和知识传承。他担任大学教职,培养了许多年轻的天文学家和研究人员,传递自己的射电天文学知识和实验经验。他鼓励年轻一代积极参与射电天文学研究,为天文学领域培养了更多的专业人才。 科研政策与国际合作 尼西姆·卡内卡尔教授积极参与印度的科研政策制定和国际科学合作。他在政府和科技部门担任重要职务,为印度的科研和射电天文学领域提供了专业建议。他的领导力和国际合作精神有助于推动印度在射电天文学领域的发展,促进科研合作和数据共享。 奖项与荣誉 尼西姆·卡内卡尔教授的卓越贡献赢得了多项国际性科学奖项和荣誉。他被授予了多个著名奖项,以表彰他在射电天文学领域的杰出成就。这些奖项和荣誉证明了他在科学界的卓越地位和影响力,也为他的射电天文学研究提供了高度的认可。 尼西姆·卡内卡尔教授是印度射电天文学领域的杰出科学家,他通过自己的科研工作和领导力不断推动着射电天文学的进展。他的研究在宇宙学和天体物理学领域取得了突破性进展,为我们更好地理解宇宙的奥秘提供了重要线索。他的科研传承工作为培养了更多的射电天文学家,推动了印度在射电天文学领域的进步。尼西姆·卡内卡尔教授的社会责任感和国际科学合作精神为印度在射电天文学领域的发展注入了新的活力,有助于推动科学对社会和经济的发展。他的故事是射电天文学研究和科研政策制定的典范,激励着年轻一代的科学家,追求卓越,不断探索宇宙的未知。

野本健一 —— 星际奇迹的解谜者

野本健一(Ken’ichi Nomoto)博士是一位备受推崇的日本天体物理学家,以其在超新星爆发和星际化学领域的卓越成就而广受赞誉。他是国际上闻名的天体物理学家之一,为解开宇宙中的星际奥秘和化学过程作出了杰出贡献。本文将深入介绍野本健一博士的生平、科研成就,以及他在天体物理学领域的卓越贡献。 早年生活和教育 野本健一博士于1953年出生在日本,自幼对天体物理学表现出浓厚的兴趣。他在日本获得了物理学学士学位,并继续攻读研究生学位。他的早期教育为他未来的科研事业打下了坚实的基础。 超新星爆发的解析 超新星是宇宙中的恢弘事件,是恒星在其生命周期末期的爆发过程。这些巨大的爆炸释放出巨大的能量,也是形成宇宙中许多元素的重要过程。野本健一博士在超新星爆发的解析方面取得了突破性的成就。 他的研究揭示了不同类型的超新星爆发过程,并提供了详细的理论模型,以解释超新星的物理机制。他的工作有助于我们更好地理解超新星爆发如何影响星系的演化,以及它们如何在宇宙中传播元素。 星际化学的深入研究 星际空间并非真空,其中充满了各种各样的化学元素和分子。野本健一博士对星际化学的深入研究为我们揭示了宇宙中元素的形成和分布过程。他的工作有助于解释地球上的元素起源,以及宇宙中的化学演化。 国际合作与领导 野本健一博士一直以来都积极参与国际科研合作。他与世界各地的天体物理学家和研究人员合作,共同推动了天体物理学领域的发展和进步。他还在国际学术界担任重要职务,积极促进国际科研交流,为跨国合作和科研发展做出了重要贡献。 奖项和荣誉 野本健一博士的卓越贡献获得了多项国际性奖项和荣誉。他被授予了多个著名奖项,以表彰他在超新星爆发、星际化学和天体物理学领域的杰出成就。他的奖项和荣誉证明了他在科学界的卓越地位和影响力,也为他的研究工作提供了高度的认可。 科研传承与教育 野本健一博士一直致力于教育工作和科研传承。他担任大学教职,培养了许多年轻的科学家和研究生,传授自己的科研经验和知识。他鼓励年轻一代积极投身天体物理学领域,为科学界培养了优秀的人才。 他的教育工作有助于培养了一代又一代的天体物理学领域的科技领袖,推动了天体物理学领域的持续发展。 野本健一博士的故事激励着我们,提醒我们科学探索的无限可能性,以及为解开宇宙之谜做出的重要贡献。他通过在超新星爆发和星际化学领域的杰出工作,揭示了宇宙中的星际奥秘和元素的起源,为天体物理学和宇宙学领域的发展作出了巨大贡献。他的工作改变了我们对宇宙的理解,也为科学界树立了榜样,鼓舞着更多科学家继续追求宇宙的奥秘。