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镰状细胞病的潜在治疗方法并未引起 FDA 专家组的担忧

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美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组周二在为期一天的会议上表达了一些担忧,该会议讨论了一种可以通过使用一种药物来治愈镰状细胞病的新疗法所带来的任何潜在风险。 基因编辑技术 被称为 基因编辑技术

如果 FDA 批准,来自 Vertex Pharmaceuticals 的名为 exa-cel 的输液可能成为许多患有严重的罕见和衰弱性血液疾病的患者的第一种治疗方法。

据 Vertex 发布的新闻稿称,FDA 将于 12 月 8 日决定批准 exa-cel。

美国国立卫生研究院表示,血液和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病的唯一选择,并且仅限于少数可以获得与其基因匹配的捐赠者的患者。

疾病预防控制中心估计,大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。 大多数人是黑人,他们的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。

患者可能面临严重且痛苦的并发症,包括医生所说的血管闭塞危机,当体内血流受阻时,会导致什么 一名患者描述 如同“骨头碎裂的疼痛”。

FDA 告诉专家组,由于医学进步,患有镰状细胞病的成年人现在寿命更长,但仍然可能“大大缩短”寿命。

Jon LaPook 博士报告了利用基因疗法治疗镰状细胞病的另一项努力。 观看下面视频中的故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

exa-cel 的试验所取得的疗效结果被福泰 (Vertex) 誉为对于患有严重镰状细胞病的患者来说是“变革性的”和“前所未有的”,从而消除了接受单剂 exa-cel 的患者因这些危机而住院的情况。

在周二会议之前发布的文件中,FDA 基本上同意该公司对该疗法试验的“强烈积极结果”的描述。

“这是细胞和基因治疗领域的一个激动人心的时刻,我们开始解决各种疾病中一些未满足的需求。Exa-cel 已被研究用于治疗伴有严重血管闭塞危机的镰状细胞病,并已显示出疗效FDA 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 博士在会议上表示。

“脱靶”基因编辑的风险

该机构没有要求其细胞、组织和基因治疗咨询委员会就 exa-cel 的利益与风险的更广泛平衡进行投票,就像在权衡棘手的批准决定时经常做的那样。

相反,FDA 官员要求委员会只关注讨论 Vertex 可能需要做更多工作来研究其技术在极少数情况下意外改变基因组其他部分的可能性。

“如果该基因恰好在细胞功能中发挥重要作用,那么这种意外的编辑可能是有害的。这些编辑还会增加患癌症的风险,” FDA 的生物信息学审查员 Komudi Singh 告诉委员会。

Verdun 表示,FDA 还有监管机构要求在产品推出后进行一些研究,以监测意外编辑的风险。 Vertex 表示,它仍在与 FDA 就该治疗的标签如何解决由此带来的理论上的风险进行谈判。

在向委员会提交的报告中,Vertex 强调,它已使用多种策略来最大限度地降低意外基因编辑的风险,并审查可能导致意外编辑的潜在途径。

该公司表示,从患者身上抽取血液后,他们的细胞只会“短暂地”接触用于编辑细胞的 CRISPR 技术,然后再输回患者体内。

Vertex 首席科学官 David Altshuler 博士表示:“exa-cel 的设计最大限度地减少了脱靶风险的可能性,并且多项系统评估并未发现 exa-cel 脱靶编辑的证据。”

Altshuler 说,给予 CRISPR 编辑的目标经过筛选是独一无二的,并且“在人类基因组的其他地方没有其他匹配的”。

FDA 要求向委员会介绍的其他专家也承认理论上对脱靶编辑可能导致白血病的担忧。 然而,他们说,许多意想不到的变化甚至可能不会对患者产生影响。

“理论上可以吗?是的。有证据表明确实如此吗?我会说不。但这并没有真正做到很多。我们需要保持谦虚和开放的态度,向这些勇敢的患者学习, ”波士顿儿童医院研究员丹尼尔·鲍尔博士说。

该委员会的成员基本上表示支持该治疗方法,以及在该治疗方法推出后采取的一些额外措施,以研究其长期风险。 该小组基本上没有要求在获得批准之前进行更详尽的研究。

“我们要小心,不要让完美成为优秀的敌人,”委员会成员之一吉尔·沃尔夫博士说。

沃尔夫承认可以对样本进行更“深入的分析”,但他对是否能收集到更多有用的信息表示怀疑。

“你希望尽可能做好工作,但在某些时候,你必须在患者身上进行尝试,”他说。

旨在治愈镰状细胞病

除了 exa-cel 之外,更多潜在的“基因疗法”也正在酝酿中,用于治疗镰状细胞病。 科学家们希望这种方法也能解锁其他疾病的潜在新疗法。

“我们知道有 7,000 种遗传疾病的精确 DNA 拼写错误。难道这个相同的策略、这套相同的原则不能适用于许多疾病,也许有一天,所有这些疾病都适用吗?” 时任美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士 关于“60分钟” 2019年。

当时,柯林斯预测他们正在试验的基因疗法可以治愈镰状细胞病。

这项试验是由 Bluebird Bio 公司开发的一种治疗方法,现在被称为 lovo-cel,FDA 也将于今年 12 月就其可能的批准做出决定。

FDA 小组代理主席塔比·阿赫桑 (Taby Ahsan) 表示:“随着产品即将获得监管部门的批准,这可能只是围绕该主题进行的更多讨论中的第一个。”

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“三星公主”李富真,百亿身家下嫁保镖,三星集团未来掌门人?

她是三星集团二代掌门人李健熙的女儿,一出生就站在了金字塔的顶端,更是被称为三星集团的“长公主”。 随着李健熙病逝,三星继承权问题浮上水面,这位长公主那如童话般追爱却在现实中零落一地鸡毛的婚姻故事也再一次成为人们的谈资。 01三星千金的成长故事说起三星,国人的第一反应大概都是电子产品方面的,但是事实上,三星集团在韩国国内,产品涉及人们日常生活的方方面面。 在评论三星集团时,有一种说法是三星与死亡和税收并列,是韩国人一生中不可避免的三件事之一。三星集团的年营占比韩国GDP约为百分之二十,说是韩国经济的支柱企业一点也不为过。 出生于1970年的李富真如今已经五十出头了,姣好的外貌加上优渥家境养成的良好仪态和修养,让她靓丽如女明星,完全看不出已经步入知天命的年纪。 除了精致姣好的外貌,李富真的天赋和能力也是有目共睹的,从小到大,她的学习成绩一直非常优秀,顺利考进了韩国前三的延世大学,还在麻省理工完成了MBA的课程。 优秀又漂亮的女儿自然是父亲的骄傲,传闻李健熙对她极为疼爱,而留学归国进入家族企业的李富真在工作能力上也没有让人失望,她不仅成为了三星集团首位女总裁,还曾被评价为亚太地区最有影响力的女性。 可以说一路走来,她都握着一副人生赢家的牌,也许是上天觉得对她实在过于眷顾,所以在婚姻上让她栽了个大跟头。 在进入家族企业工作之后,爱女心切的李健熙特意给她安排了一名叫做任佑宰的私人保镖,而这个决定大概是李健熙一生最后悔的决定之一,因为这位私人保镖直接拐走了他的掌上明珠。 谁也想不到自小游走于世家公子之间的李富真会对这个没家世、没学历还外貌平平的小保镖情根深种,非君不嫁。 豪门子女的婚姻以门当户对为大前提几乎是约定俗成的规矩,而从李富真几个兄弟姐妹的婚嫁情况中也可以看出,李健熙对这一点还是很讲究的,大儿子李在镕和二女儿李叙显分别与大象集团名誉总裁的女儿及东亚日报前社长的次子结亲。 02婚姻是陷入坟墓的开始吗?在李富真将自己与保镖的恋情公开之后,自然是遭到了李健熙激烈的反对,但是当时的李富真铁了心要嫁给自己认定的爱情,甚至不惜以绝食来对抗父母。 由于之前小妹李尹馨因为爱上了身份地位相差悬殊的男友被父亲反对,最终患上抑郁症自杀的事情,这一次父亲最终选择了妥协。 追爱公主嫁给穷小子的童话桥段如果只到结婚为止,那么故事当然是美好的,然而事实上结婚只是刚刚开始,父母的反对对爱情造成的困难与现实生活相比简直不值一提。 在李富真结婚之后,李健熙眼见女儿和保镖的事情已成定局,也就认命地开始培养女婿任佑宰,先是不惜代价的将他送去了麻省理工读书,希望他能够成才。 但是高中毕业就不再继续读书的任佑宰对于学校和学习完全没有任何兴趣,再加上英文基础太差,连日常交流都无法实现,没多久任佑宰就受不了了,深爱丈夫的李富真心疼之下跑去向父亲求情让丈夫归国。 舍不得女儿的李健熙再一次妥协了,同意任佑宰成回到韩国。 学业不行,那就进入集团工作吧,为了培养和锻炼任佑宰,李健熙不仅安排他去了全国各地的分公司历练,还提拔他做了三星电气的副社长。 靠妻子上位的任佑宰自然不可能得到员工的信服,迫切地想要证明自己,但是又没有足够的专业能力和眼光,结果可想而知,在他一系列的错误决定之下,公司不仅没赚钱,还蒙受了巨大的损失。 这一次,李健熙彻底失望了,扶不起来又不能不管,最后就只能让任佑宰在集团里担任一些虚职。而任佑宰呢? 他不仅不对自己的无能感到羞愧,反而理直气壮地享受着靠着妻子得来的优渥生活,好吃懒做就算了,还开始酗酒,甚至妻子怀孕之后借机在外花天酒地,或者说正是因为妻子的怀孕让他觉得自己有了底牌,所以越发的肆无忌惮。 孕期的李富真忍受着怀孕带来的各种不便和痛苦,向丈夫倾诉不仅没有得到安慰甚至在争吵时被丈夫拳脚相加。 03走出坟墓,专注事业也许是爱情的加持,商场上杀伐果决的李富真始终不愿面对丈夫的渣男本质。 在无数次的家暴之后依然相信丈夫是爱自己的,直到任佑宰出轨的事情被爆了出来才终于作出了离婚的决定。 眼见豪门梦碎,任佑宰贪婪无耻的嘴脸彻底地暴露了出来,在法庭上说自己与李富真结婚是遭到威逼之下的无奈选择,还说妻子的家人看不起自己和自己的家人,要求分走妻子的一半家产。 为了向李富真要更多的钱,还向媒体爆料说她药物成瘾,最终这场打了五年之久的离婚官司以李富真先后付给他总计141亿韩元的分手费宣告终结。 在摆脱了失败的婚姻之后,李富真将全部的心力投注于工作之上。 由于之前在兄长李在镕涉嫌假证问题被判入狱的时间里,她力挽狂澜将企业的损失降到最低,为她在集团接班人的竞争中赢得了不少的支持,成为呼声最高的人选之一。 但是由于传男不传女的传统思想,李在镕的支持率也极高,因此在掌门人李健熙离世之后,三星集团的接班人选一直悬而未决。 虽然无论是能力还是各个方面,李富真表现出的优秀都是有目共睹的,但是如三星集团这样的庞然大物,其中权利与利益的交织盘根错节。 而李在镕虽然负面新闻缠身,但是能力不俗,再加上长子在身份上实打实的优势,在支持率上并不输于李富真,所以兄妹之间这场继承人之争的最终走向尚未可知,亲情与利益间的取舍更是不知最终会如何平衡。 童话中的公主因为遇上王子而有了依托和归宿,现实中的公主亲吻了青蛙王子,结果青蛙还是青蛙,于是公主只好把自己变成了女王。 这场失败的婚姻大概是李富真这位天之娇女遇到的最大的挫折,幸好如噩梦般的婚姻和前夫都已成为过去,而她也没有因此倒下。 走出阴霾的李富真依然是三星帝国骄傲而优秀的长公主,也许在未来,三星在她的带领下还会走上一个更为辉煌的高峰。

村上春树:东西方交融的文学巨匠

在现代文学的璀璨星空中,日本作家村上春树无疑是最闪亮的一颗。他的作品融合了东西方文化,展现了一个既神秘又现实的世界,吸引了无数读者的目光。从《挪威的森林》到《1Q84》,村上春树的文字总是充满了情感的深度和想象的翱翔。 村上春树生于1949年,早年在日本国内经营爵士乐酒吧。但他在30岁时发现了自己对写作的热情,从此踏上了文学的道路。他的第一部小说《听风的歌》即获得了文学奖,为他开启了辉煌的文学生涯。 他的作品往往混合了现实与幻想,人物与情节既有日常生活的细腻描写,又有超现实的神秘元素。这种独特的风格使得村上春树的作品在国际上受到了高度评价。他的每一部小说都成为了畅销书,被译成多国语言,在全球范围内受到了读者的喜爱。 除了小说,村上春树还撰写了许多散文和短篇小说,其中不乏深入人心的佳作。他的文字充满了哲学的思考,探讨了生命的意义、人性的复杂性和社会的变迁。他的作品中既有对日常生活的观察,又有对宇宙和人类命运的沉思,为读者提供了丰富的思考和感悟。 村上春树的文学影响不仅仅限于日本,他的作品在全球范围内都受到了高度的关注和评价。他被视为是日本现代文学的代表,与川端康成和太宰治等文学巨匠齐名。同时,他的作品也启发了许多年轻作家,为他们提供了新的创作灵感和方向。 在与其他文学家的交往中,村上春树也展现了他博学多才的一面。他不仅对文学有深入的研究,还对音乐、艺术和历史都有浓厚的兴趣。这使得他的作品中充满了跨文化的元素,为读者呈现了一个既熟悉又陌生的世界。 村上春树是一个真正的文学巨匠,他的作品不仅展示了文学的艺术性和情感深度,更为人们提供了一个理解生活和人性的窗口。他将东西方的文化和思想完美融合,为读者带来了独特的阅读体验。对于所有热爱文学的人来说,村上春树的作品是不可错过的,它们将带你进入一个美妙而深邃的文学世界。

G. Satheesh Reddy 博士:印度国防科学家与导弹专家

G. Satheesh Reddy 博士是印度备受尊敬的国防科学家和导弹专家,以其在印度国防技术领域的卓越贡献而广受赞誉。他的学术和职业生涯充满了创新和领导力,对印度国防和安全产生了深远的影响。以下是对 G. Satheesh Reddy...

哈希姆·阿兹曼:银行业的领军人物与慈善家

在马来西亚的金融界,哈希姆·阿兹曼(Azman Hashim)的名字无疑是响当当的。作为AMMB Holdings Berhad(Ambank 集团)的主席,他不仅在银行业取得了巨大的成功,更是马来西亚社会和经济发展的重要推动者。 金融领域的巨擘 阿兹曼先生在金融领域的贡献是卓越的。在他的领导下,Ambank 成为了马来西亚最大的银行之一,服务遍及整个国家。他对金融市场的深刻理解和策略眼光,使得Ambank 在面对各种经济风波时,都能够稳健前行。 从小开始的梦想 阿兹曼的成功并非偶然。他年轻时就展现出对银行业的浓厚兴趣。经过多年的努力和学习,他不仅积累了丰富的经验,更建立了自己的商业网络。这一切都为他后来的成功奠定了坚实的基础。 社会责任与慈善事业 除了在商业领域取得的巨大成就,阿兹曼先生更是一个知名的慈善家。他深知自己的社会责任,积极参与各种公益活动。无论是教育、医疗,还是扶贫,他都毫不吝啬地提供支持。这种对社会的回馈,使得他在人们心中的形象更加高大。 领导风格与哲学 作为Ambank 的领军人物,阿兹曼的领导风格受到了许多人的称赞。他注重团队合作,相信只有团结一致,才能够取得成功。此外,他还强调持续创新的重要性,认为只有不断创新,才能够在激烈的市场竞争中保持领先。 面对未来 对于未来,阿兹曼充满了信心。他认为,只要持续努力,Ambank 将会在马来西亚,乃至全球的金融市场上取得更大的成功。而他本人,也将继续为马来西亚的经济发展和社会进步做出贡献。 总的来说,哈希姆·阿兹曼是马来西亚金融界的一颗耀眼的明星。他的故事,是一个关于梦想、努力和责任的传奇,为无数的年轻人提供了宝贵的启示。