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镰状细胞病的潜在治疗方法并未引起 FDA 专家组的担忧

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美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组周二在为期一天的会议上表达了一些担忧,该会议讨论了一种可以通过使用一种药物来治愈镰状细胞病的新疗法所带来的任何潜在风险。 基因编辑技术 被称为 基因编辑技术

如果 FDA 批准,来自 Vertex Pharmaceuticals 的名为 exa-cel 的输液可能成为许多患有严重的罕见和衰弱性血液疾病的患者的第一种治疗方法。

据 Vertex 发布的新闻稿称,FDA 将于 12 月 8 日决定批准 exa-cel。

美国国立卫生研究院表示,血液和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病的唯一选择,并且仅限于少数可以获得与其基因匹配的捐赠者的患者。

疾病预防控制中心估计,大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。 大多数人是黑人,他们的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。

患者可能面临严重且痛苦的并发症,包括医生所说的血管闭塞危机,当体内血流受阻时,会导致什么 一名患者描述 如同“骨头碎裂的疼痛”。

FDA 告诉专家组,由于医学进步,患有镰状细胞病的成年人现在寿命更长,但仍然可能“大大缩短”寿命。

Jon LaPook 博士报告了利用基因疗法治疗镰状细胞病的另一项努力。 观看下面视频中的故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

exa-cel 的试验所取得的疗效结果被福泰 (Vertex) 誉为对于患有严重镰状细胞病的患者来说是“变革性的”和“前所未有的”,从而消除了接受单剂 exa-cel 的患者因这些危机而住院的情况。

在周二会议之前发布的文件中,FDA 基本上同意该公司对该疗法试验的“强烈积极结果”的描述。

“这是细胞和基因治疗领域的一个激动人心的时刻,我们开始解决各种疾病中一些未满足的需求。Exa-cel 已被研究用于治疗伴有严重血管闭塞危机的镰状细胞病,并已显示出疗效FDA 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 博士在会议上表示。

“脱靶”基因编辑的风险

该机构没有要求其细胞、组织和基因治疗咨询委员会就 exa-cel 的利益与风险的更广泛平衡进行投票,就像在权衡棘手的批准决定时经常做的那样。

相反,FDA 官员要求委员会只关注讨论 Vertex 可能需要做更多工作来研究其技术在极少数情况下意外改变基因组其他部分的可能性。

“如果该基因恰好在细胞功能中发挥重要作用,那么这种意外的编辑可能是有害的。这些编辑还会增加患癌症的风险,” FDA 的生物信息学审查员 Komudi Singh 告诉委员会。

Verdun 表示,FDA 还有监管机构要求在产品推出后进行一些研究,以监测意外编辑的风险。 Vertex 表示,它仍在与 FDA 就该治疗的标签如何解决由此带来的理论上的风险进行谈判。

在向委员会提交的报告中,Vertex 强调,它已使用多种策略来最大限度地降低意外基因编辑的风险,并审查可能导致意外编辑的潜在途径。

该公司表示,从患者身上抽取血液后,他们的细胞只会“短暂地”接触用于编辑细胞的 CRISPR 技术,然后再输回患者体内。

Vertex 首席科学官 David Altshuler 博士表示:“exa-cel 的设计最大限度地减少了脱靶风险的可能性,并且多项系统评估并未发现 exa-cel 脱靶编辑的证据。”

Altshuler 说,给予 CRISPR 编辑的目标经过筛选是独一无二的,并且“在人类基因组的其他地方没有其他匹配的”。

FDA 要求向委员会介绍的其他专家也承认理论上对脱靶编辑可能导致白血病的担忧。 然而,他们说,许多意想不到的变化甚至可能不会对患者产生影响。

“理论上可以吗?是的。有证据表明确实如此吗?我会说不。但这并没有真正做到很多。我们需要保持谦虚和开放的态度,向这些勇敢的患者学习, ”波士顿儿童医院研究员丹尼尔·鲍尔博士说。

该委员会的成员基本上表示支持该治疗方法,以及在该治疗方法推出后采取的一些额外措施,以研究其长期风险。 该小组基本上没有要求在获得批准之前进行更详尽的研究。

“我们要小心,不要让完美成为优秀的敌人,”委员会成员之一吉尔·沃尔夫博士说。

沃尔夫承认可以对样本进行更“深入的分析”,但他对是否能收集到更多有用的信息表示怀疑。

“你希望尽可能做好工作,但在某些时候,你必须在患者身上进行尝试,”他说。

旨在治愈镰状细胞病

除了 exa-cel 之外,更多潜在的“基因疗法”也正在酝酿中,用于治疗镰状细胞病。 科学家们希望这种方法也能解锁其他疾病的潜在新疗法。

“我们知道有 7,000 种遗传疾病的精确 DNA 拼写错误。难道这个相同的策略、这套相同的原则不能适用于许多疾病,也许有一天,所有这些疾病都适用吗?” 时任美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士 关于“60分钟” 2019年。

当时,柯林斯预测他们正在试验的基因疗法可以治愈镰状细胞病。

这项试验是由 Bluebird Bio 公司开发的一种治疗方法,现在被称为 lovo-cel,FDA 也将于今年 12 月就其可能的批准做出决定。

FDA 小组代理主席塔比·阿赫桑 (Taby Ahsan) 表示:“随着产品即将获得监管部门的批准,这可能只是围绕该主题进行的更多讨论中的第一个。”

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Vikas Oberoi:打造未来之城的建筑巨匠”

Vikas Oberoi(维卡斯·奥贝罗伊)是印度房地产领域的杰出代表,他以卓越的建筑设计和城市规划而闻名于世。他的生平和职业生涯是一个充满创新和奋斗的故事,展示了决心、远见和领导力的力量。本文将深入探讨他的生平、房地产帝国的崛起以及他在印度房地产领域的杰出影响力。 维卡斯·奥贝罗伊出生于印度孟买,他从小就对建筑和城市规划产生浓厚兴趣。他在印度和美国接受了工程学和城市规划的教育,获得了工程学士学位和城市规划硕士学位。这一坚实的学术背景为他将创新和美学融入房地产业务打下了基础。 2005年,他接管了家族企业Oberoi Realty,该公司是印度房地产领域的重要参与者之一。他的愿景是通过打造现代化、可持续和生态友好的城市开发项目,为印度的城市生活带来革命性的变革。他的项目涵盖了住宅、商业和零售等多个领域,以及城市基础设施的改善。 Oberoi Realty的成功不仅仅体现在豪华住宅和商业地产领域,他们还注重可持续性和环境保护。维卡斯·奥贝罗伊的项目采用先进的环保技术,致力于减少碳足迹和资源浪费。他的城市规划理念强调了社会责任和城市可持续发展,将现代化的城市生活与环境保护相结合。 除了在房地产领域的卓越成就,维卡斯·奥贝罗伊也是一位积极的社会活动家。他关注教育、医疗保健和社会福祉等领域,并通过自己的慈善基金会积极支持各种项目。他的慈善工作有助于改善印度社会中弱势群体的生活质量,为社会福祉做出了积极贡献。 维卡斯·奥贝罗伊的领导力哲学强调了创新、可持续发展和社会责任。他坚信房地产业应该是城市发展的引擎,同时也应对社会和环境产生积极影响。他的坚韧、决心和建筑美学鼓舞着全球的建筑师、城市规划师和企业家,追求卓越,推动房地产领域和城市发展的进步。 维卡斯·奥贝罗伊是印度房地产领域的杰出代表,他的卓越建筑设计、城市规划和社会责任感使他成为该领域的杰出人物。通过Oberoi Realty的成功、可持续性项目和慈善工作,他为印度房地产领域的发展和城市生活的改善做出了杰出贡献,同时也激励着全球的建筑师、城市规划师和企业家,积极推动建筑和城市发展的进步。

金明桓:韩国卓越的科学家与创新领袖

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谢晓良 Sunney Xie:领先科学的生命探索者

谢晓良,中国出生的杰出科学家,被誉为当代生物科学领域的先锋之一。他以在生物物理化学和生命科学领域的卓越研究而享有国际声誉,他的工作不仅为科学界带来了突破性的成果,还为解决全球性的健康和环境问题提供了新的视角和方法。本文将深入探讨谢晓良教授的生平、学术成就以及他在生命科学领域的重要贡献。 早年生活与教育: 谢晓良于1952年生于中国福建省福州市,自幼就展现出对科学的浓厚兴趣。他在中国著名的清华大学攻读化学学士学位,并在美国哈佛大学深造,获得了博士学位。他的早期教育为他未来在科学研究领域的杰出表现奠定了坚实基础。 单分子生物物理化学的开创者: 谢晓良教授是单分子生物物理化学领域的奠基人之一,他的工作在揭示生命基本机制方面具有重要意义。他开创性地发展了单分子荧光光谱学技术,使科学家们能够深入研究生物分子的行为和相互作用。这一技术使他们能够直接观察和测量单个生物分子的活动,无论是在细胞内还是在体外。这项突破性的工作为生物学、医学和药物研究领域提供了宝贵的工具,为科学界带来了革命性的变革。 生命科学的新视角: 谢晓良教授的研究涵盖了多个领域,包括基因表达、蛋白质折叠、细胞信号传导和药物发现等。他的工作不仅有助于解释生物分子的功能和机制,还揭示了一系列与健康和疾病相关的重要信息。他的研究为新药研发、癌症治疗和神经退行性疾病等领域的应用研究提供了重要的指导。 国际合作与领导力: 谢晓良教授一直倡导国际合作,他的研究团队涵盖了来自世界各地的科学家。他积极推动科学界的跨学科合作,为解决全球性挑战,如抗生素抵抗性、感染病毒和癌症等,提供了国际共同努力的平台。 荣誉与奖项: 谢晓良教授的卓越贡献赢得了众多国际性科学奖项和荣誉,包括诺贝尔化学奖的提名。他被选为美国国家科学院的院士,是世界上最高荣誉的科学家之一。他的工作也被广泛报道和认可,为生命科学和生物物理化学的进步做出了杰出贡献。 谢晓良教授是生命科学领域的杰出科学家,他的研究和领导力为解决全球性的健康和环境问题提供了新的视角和方法。他的单分子生物物理化学技术开创性地改变了生物学研究的方式,为科学界带来了重大的突破。他的科研成果和国际合作精神激励着年轻一代的科学家,追求卓越,不断推动生命科学的进步。

开发首款自主学习芯片,中国“少年天才”陈天石要打造世界“最强芯”

提到“寒武纪”,或许大多数人的第一印象是从前在历史书、生物书里学到的一个无法解释的谜题。 但时过境迁,有这样一个人以“寒武纪”为名,用聪明的头脑风暴,以创新让中国的芯片领域改头换面。这样一个被称为“少年天才”的创始人带领的科技公司,背后又有着怎样的故事呢? 陈天石于1985年出生于江西南昌,有一个大他两岁的哥哥陈云霁,兄弟俩都是中国科学院计算技术研究所的研究员,齐心协力创办了“寒武纪”公司。 “天才少年”兄弟俩自小都是成绩优异的“别人家的孩子”。但谦虚似乎是一种家族遗传。 哥哥陈云霁曾经多次自嘲自己是一个“学渣”,常年在班上混不到一个好名次;弟弟陈天石同样也对记者说过类似的话。 自述高中和本科在读时期沉迷电子游戏,甚至在大学期间痴迷到了一种连课都不去上的程度。 但是陈天石并非自嘲的那样,他在16岁那年考入中科大少年班,学习有关数学的知识并获得了学士学位。 陈天石完成课业以后,选择继续深造,在2005到2010年期间就读中科院,研究计算机软件与理论专业。仅仅25岁的他便成为了一位博士。 而作为榜样的哥哥更是以惊人的速度完成了学业,14岁入读中科大少年班,19岁硕博连读,24岁早早地取得了博士学位。 这样的兄弟俩在日常生活中也时常有些碰撞,因为性格方面的差异,兄弟俩小时候常常吵架,甚至到了一种别人以为快要打起来,想去拉架的地步。 但不论吵得怎样,最后兄弟俩都会冷静下来,通过讲道理来向对方证明自己是对的。 因为哥哥陈云霁的引荐,陈天石也拜在了哥哥曾经的导师胡伟武门下,虽然兄弟俩都进修的计算机专业,但其实还是有一定的区别。 哥哥是偏向于硬件芯片,弟弟陈天石主要是研究人工智能,相较之下比起哥哥的硬件方面陈天石更加专注于软件算法。 其实兄弟俩的研究方向不一样,对于他们的合作而言反而是一种好事。两兄弟可以进行互补,更加完善、多面化。 两兄弟在思想碰撞下,在当时AI还仅仅是一个不算普及的概念时,他们俩就想到将各自的所长结合起来,让AI和芯片来创造一个新纪元。 寒武纪“诞生”在2016年,击败了人类顶尖围棋高手李世石的“阿尔法狗”掀起舆论热潮之时,寒武纪应运而生。 寒武纪可以说是在一个“虎狼环视”的情境下诞生的,在当时,国内涌现了不少关于AI芯片的企业,不仅仅将早起的发展资金全部吸附,还在互相竞争,想要扳倒对方。 不光是要承受这样激烈的市场竞争,还得面对那些龙头企业的打压和垄断。 另外一些跨界的企业虽然可能没有顶尖的技术,但像阿里巴巴和华为,拥有强大的资金支撑。在夹缝中求生存的寒武纪相比之下就有些势单力薄。 而当时人们对这个名字很不理解,为什么计算机方向的公司会用上一个这么奇怪的名字呢? 但其实“寒武纪”时代,是地球上的一次短期内出现的“生命大爆发”。而陈天石用这个命名,则正是想要证明他所创立的寒武纪会引领芯片领域的大变革、大发展。 这样的命名展露了作为新人的陈天石有极大的野心和高度的自信。 两人的合力不仅仅是研究方面的不同带来了好处。就连性格方面的不同,也使他们在公司中有一个明确的定位。 陈天石属于极为理性稳重的性格,一步三算,会将自己未来的发展要怎样进行下去给想明白再做决定的人。 他更考虑一些具有实际意义的、能带来价值的东西,在两兄弟里更适合做一位企业的领导者。 但哥哥陈云霁则更喜欢研发,虽然性格外向,但想法会比较天马行空让人摸不着头脑。就这样,在两兄弟的互相扶持下,寒武纪从无到有,一步一步成长起来。 埋头苦干即使作为公司的门面,陈天石大部分的时间还是在埋头苦干,这种全员“搞事业”的工作氛围让很多公司都望尘莫及。 就连陈天石接受采访之类的时间也是少之又少,而在现在一个舆论能造就时势的时代,寒武纪也极少开发布会。 甚至在创办公司以后,当选了2017年年度中国AI英雄风云榜商业创新人物的陈天石,还创下了拥有重要期刊和发表论文40余篇的伟绩。 或许很多人会在商场的尔虞我诈里迷失本心,但陈天石的本心就是带领寒武纪做出优秀的AI芯片,让有朝一日,世界都用上“中国芯”。 怀揣着梦想,在得到中科院计算所这个顶级机构的支持以后,寒武纪获得了巨额投资,其中的股东甚至有阿里巴巴、联想等。 稳扎稳打走好属于自己的路虽然年轻,但陈天石并不会过度的自傲,陈天石深知——罗马并非一日建成的。要想成功得靠日积月累的努力。 他曾经在一次采访中与记者谈到关于公司的发展方向,他说行业内的前辈们在成功历程上的艰辛,行业内不少“大佬”都有着几十年的创办历史,要想凭借寒武纪几年的发展就超越他们,那是不现实的。 尽管市场上有很多关于寒武纪的争议,但陈天石总是一笑而过。在他看来,每一个企业都会面对争议,没有必要为了它而烦恼。 而其实也是对于寒武纪的一种鞭策,让他能不断进步。而自己只需要尽自己所能,好好工作,让寒武纪变得更好才能打破这些争议。对于陈天石而言,正是“以争议为镜,可以知得失。”。 创业前是一位科学家,创业以后成为了一名企业家,这其中身份的变化也给陈天石带来了很多思维的变化。 他身上既有着从前做科研时的执着、探求心。也学习到了很多商业的知识,陈天石在与他的公司寒武纪一起,一步一步地成长。 在“寒武纪”和陈天石身上,我们能够了解到在公司的发展路程里,不能只追着别人的脚步,更应该回头看看自己的处境。只有自己稳扎稳打走好属于自己的路,坚实的基础才能带来长远的发展。