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镰状细胞病的潜在治疗方法并未引起 FDA 专家组的担忧

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美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组周二在为期一天的会议上表达了一些担忧,该会议讨论了一种可以通过使用一种药物来治愈镰状细胞病的新疗法所带来的任何潜在风险。 基因编辑技术 被称为 基因编辑技术

如果 FDA 批准,来自 Vertex Pharmaceuticals 的名为 exa-cel 的输液可能成为许多患有严重的罕见和衰弱性血液疾病的患者的第一种治疗方法。

据 Vertex 发布的新闻稿称,FDA 将于 12 月 8 日决定批准 exa-cel。

美国国立卫生研究院表示,血液和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病的唯一选择,并且仅限于少数可以获得与其基因匹配的捐赠者的患者。

疾病预防控制中心估计,大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。 大多数人是黑人,他们的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。

患者可能面临严重且痛苦的并发症,包括医生所说的血管闭塞危机,当体内血流受阻时,会导致什么 一名患者描述 如同“骨头碎裂的疼痛”。

FDA 告诉专家组,由于医学进步,患有镰状细胞病的成年人现在寿命更长,但仍然可能“大大缩短”寿命。

Jon LaPook 博士报告了利用基因疗法治疗镰状细胞病的另一项努力。 观看下面视频中的故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

exa-cel 的试验所取得的疗效结果被福泰 (Vertex) 誉为对于患有严重镰状细胞病的患者来说是“变革性的”和“前所未有的”,从而消除了接受单剂 exa-cel 的患者因这些危机而住院的情况。

在周二会议之前发布的文件中,FDA 基本上同意该公司对该疗法试验的“强烈积极结果”的描述。

“这是细胞和基因治疗领域的一个激动人心的时刻,我们开始解决各种疾病中一些未满足的需求。Exa-cel 已被研究用于治疗伴有严重血管闭塞危机的镰状细胞病,并已显示出疗效FDA 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 博士在会议上表示。

“脱靶”基因编辑的风险

该机构没有要求其细胞、组织和基因治疗咨询委员会就 exa-cel 的利益与风险的更广泛平衡进行投票,就像在权衡棘手的批准决定时经常做的那样。

相反,FDA 官员要求委员会只关注讨论 Vertex 可能需要做更多工作来研究其技术在极少数情况下意外改变基因组其他部分的可能性。

“如果该基因恰好在细胞功能中发挥重要作用,那么这种意外的编辑可能是有害的。这些编辑还会增加患癌症的风险,” FDA 的生物信息学审查员 Komudi Singh 告诉委员会。

Verdun 表示,FDA 还有监管机构要求在产品推出后进行一些研究,以监测意外编辑的风险。 Vertex 表示,它仍在与 FDA 就该治疗的标签如何解决由此带来的理论上的风险进行谈判。

在向委员会提交的报告中,Vertex 强调,它已使用多种策略来最大限度地降低意外基因编辑的风险,并审查可能导致意外编辑的潜在途径。

该公司表示,从患者身上抽取血液后,他们的细胞只会“短暂地”接触用于编辑细胞的 CRISPR 技术,然后再输回患者体内。

Vertex 首席科学官 David Altshuler 博士表示:“exa-cel 的设计最大限度地减少了脱靶风险的可能性,并且多项系统评估并未发现 exa-cel 脱靶编辑的证据。”

Altshuler 说,给予 CRISPR 编辑的目标经过筛选是独一无二的,并且“在人类基因组的其他地方没有其他匹配的”。

FDA 要求向委员会介绍的其他专家也承认理论上对脱靶编辑可能导致白血病的担忧。 然而,他们说,许多意想不到的变化甚至可能不会对患者产生影响。

“理论上可以吗?是的。有证据表明确实如此吗?我会说不。但这并没有真正做到很多。我们需要保持谦虚和开放的态度,向这些勇敢的患者学习, ”波士顿儿童医院研究员丹尼尔·鲍尔博士说。

该委员会的成员基本上表示支持该治疗方法,以及在该治疗方法推出后采取的一些额外措施,以研究其长期风险。 该小组基本上没有要求在获得批准之前进行更详尽的研究。

“我们要小心,不要让完美成为优秀的敌人,”委员会成员之一吉尔·沃尔夫博士说。

沃尔夫承认可以对样本进行更“深入的分析”,但他对是否能收集到更多有用的信息表示怀疑。

“你希望尽可能做好工作,但在某些时候,你必须在患者身上进行尝试,”他说。

旨在治愈镰状细胞病

除了 exa-cel 之外,更多潜在的“基因疗法”也正在酝酿中,用于治疗镰状细胞病。 科学家们希望这种方法也能解锁其他疾病的潜在新疗法。

“我们知道有 7,000 种遗传疾病的精确 DNA 拼写错误。难道这个相同的策略、这套相同的原则不能适用于许多疾病,也许有一天,所有这些疾病都适用吗?” 时任美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士 关于“60分钟” 2019年。

当时,柯林斯预测他们正在试验的基因疗法可以治愈镰状细胞病。

这项试验是由 Bluebird Bio 公司开发的一种治疗方法,现在被称为 lovo-cel,FDA 也将于今年 12 月就其可能的批准做出决定。

FDA 小组代理主席塔比·阿赫桑 (Taby Ahsan) 表示:“随着产品即将获得监管部门的批准,这可能只是围绕该主题进行的更多讨论中的第一个。”

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2024年度亚洲最具影响力咨询领袖:谢伟山

2024年度亚洲最具影响力咨询领袖:谢伟山 在咨询领域,谢伟山及其开创的新一代战略是一股不可忽视的变革性力量。他深谙西方商业理论,研究《道德经》《孙子兵法》等东方智慧二十余载。随着全球经济增长陷入低迷,谢伟山深感西方战略理论在商业实践中的掣肘愈发明显。他以西方思想为盾,东方智慧为剑,在现代商业实战中不断躬身入局、开疆辟土,开创东西融合的新一代战略,七年助力七企破百亿。 《亚洲人物》杂志认为,谢伟山既是一位高屋建瓴的战略理论创新破局者,又是一位倡导咨询机构要将战略方案真正转变为客户成果的行动者,同时也是一位致力于推动东方传统智慧登上全球商业舞台的传扬者。谢伟山,作为君智战略咨询创始人及董事长,在短短几年内将战略咨询推向了新的高度,为全球商业理论贡献了独特的东方视角,这使得谢伟山成为《亚洲人物》杂志2024年度亚洲最具影响力咨询领袖。 破局者:融合东西之长 破解战略窘境 在现代商业领域,战略理论自二十世纪五六十年代被提出以来,已构筑起了庞大、复杂的理论体系。但《战略简史》一书提到,西方的战略理论自1995年后就没有大的突破和创新了。尤其随着大竞争时代到来,企业逐渐走向同质化竞争,价格血战不断蔓延,西方商业理论掣肘日益明显。 当全球战略理论陷入创新窘境,谢伟山极具创新性地提出,战略创新亟需引入哲学思维、文化心理结构等无形层面的新的生产要素,方能实现真正的创新——即熊彼特所说的“生产要素的重新组合”。在谢伟山看来,西方精于“数”,追求理性,东方善于“度”,重视情感;在西方理论以“理”为核心要素的基础上,引入中国“情”这一核心要素,以情润理方可突破当前西方战略理论的窘境。 基于对中西智慧差异化和互补性的深刻洞察,结合长期咨询实践经验,谢伟山带领团队开创了中西融合的新一代战略体系,包含战略研究系统、战略方向系统、战役战备系统及战略落地系统四大系统,每个系统均是围绕顾客及潜在顾客的人心所向,以情润理、直取人心。 在这套战略体系的指导下,君智已成功协助飞鹤奶粉、波司登羽绒服、雅迪电动车等七家企业年营收突破百亿,其中有不少企业已跻身全球领先地位。正如谢伟山所言,“西方的科学加上东方的美学,是让全球商业步入良性竞争的最好方法。”其构建的新一代战略,为全球商业世界提供了不同于传统西方战略理论的独特东方视角,并在实践中不断验证其有效性。 行动者:以客户成果为荣 让战略变成现实 在汹涌的现代商业浪潮中,咨询公司以扎实的实践经验、严谨的方法理论促进企业创造了巨大价值。回顾美、日、德三国经济崛起、领先的历史,会发现大国崛起往往伴随着管理理论的革命和咨询行业的助力。比如,麦肯锡、波士顿、贝恩等咨询公司就助力了一大批企业跻身世界500强,并对美国经济的持续繁荣起到了显著的推动作用。 经济下行时代,面对发展迷雾,更需要咨询公司作为“外脑”帮助企业在复杂多变的商业世界中洞烛先机,找准路径。但很多企业却对咨询公司敬而远之,究其原因在于大多数传统咨询机构只提供发展蓝图,不陪伴策略落地,导致战略无法变成现实。 谢伟山带领的君智团队开拓了一种作为“事业伙伴”与客户共创价值的咨询模式。君智成立至今始终以客户成果为荣,在实践中打破传统咨询角色定位,不只为客户量身定制战略方案,更注重协助客户落地战略、动态应对发展,最终达成战略目标、创造经营成果、定义市场未来。 谢伟山向《亚洲人物》杂志介绍道,君智从《孙子兵法》“凡战者,以正合,以奇胜”的思想中汲取智慧,独创战役战备系统,除了给到企业战略方向报告外,还会给到战役报告和战备报告,在协助企业落地战略过程中,识别核心资源,打通关键堵点,并进行系统性复盘总结,以达到“以正合,以奇胜”的效果。 近七年来,君智团队助力七家企业创下百亿级营收。《亚洲人物》杂志认为,谢伟山不仅带领君智帮助企业找到独特发展路径,推动战略理念落地,同时打破了咨询行业范式,与客户共创价值、以成果为核心导向,推动咨询机构与企业建立更具长期主义的伙伴关系。 传扬者:东学西渐 推动东方智慧登上全球舞台 近年来,谢伟山还致力于将东方传统智慧应用于现代商战的实践分享给全球商界。自2008年起,谢伟山致力于将最新战略实践通过授课及论坛演讲等形式传授至广大企业家,至今影响企业家50000余名。2023年6月,谢伟山携新一代战略登陆哈佛CLUB、布朗及MIT,成为首位在哈佛波士顿俱乐部进行企业战略分享的中国专家。他关于《孙子兵法》如何启发现代战略理论的分享,激起众多北美学术专家、企业家和行业领袖的广泛兴趣和激烈讨论,不少听众表示,“西方关于战略更多是线性思维,东方智慧的影响对我们非常重要,东西方的融合也正是我们所需要的。” 在谢伟山看来,东方智慧最杰出的经典著作就是《孙子兵法》,也被西方军事院校奉为宝典。《孙子兵法》对战争的残酷性有非常清醒的认识,始终强调“道在人心”,认为战争的最高境界即“不战而屈人之兵”,这与西方军事理论截然不同。在当下全球各界日益剑拔弩张之际,《孙子兵法》的东方智慧尤其具有启发意义。 谢伟山告诉《亚洲人物》杂志,2024年6月他即将再次启程赴北美藤校,与众多国际咨询专家、学者及商界人士共话最新战略实践。在他看来,当前全球经济的一个大背景就是东方文明融入世界的排异反应,但在短暂阵痛之后,必将走向弥合。 《亚洲人物》杂志荣幸将2024年度亚洲最具影响力咨询领袖称号授予谢伟山,以表彰他对亚洲及更广泛领域的杰出成就和卓越影响。我们期许,谢伟山及其带领的君智团队在战略领域的创新实践助力更多企业迈向良性发展,启发更多商界、咨询界及学界人士共同推动全球商业进步。 The Most Influential Consulting Leader of Asia...

综合音乐之王:深度探索拉克什米南的音乐传奇

拉克什米南(Lakshminarayana Subramaniam),广泛被尊称为L. Subramaniam,是印度音乐界最杰出的小提琴演奏家、作曲家和音乐创新家之一,以其多才多艺、音乐探索精神和国际知名度而备受世界瞩目。他的音乐超越了传统的界限,涵盖了印度古典音乐、西方古典音乐和世界音乐的广泛领域,成为了音乐界的传奇人物。本文将深入探讨他的音乐生涯、作品、音乐哲学以及他在音乐领域的独特地位。 拉克什米南生于1947年,出生在印度泰米尔纳德邦的一个音乐世家,他从小就在音乐的熏陶中成长。他早期接受了印度古典音乐的系统培训,随后前往美国进一步深造,学习西方古典音乐,尤其是小提琴演奏。这种跨文化的教育背景使他成为了融合多种音乐元素的音乐家。 拉克什米南的小提琴演奏被认为是世界上最杰出的之一,他的音乐作品包括了传统的印度古典音乐演奏、协奏曲创作、电影音乐、流行音乐和世界音乐。他的音乐才华和小提琴演奏技巧无与伦比,他的表演充满了激情、技巧和情感的表达,给观众带来深刻的音乐体验。 他的音乐作品常常跨足不同音乐传统的领域,他与世界各地的音乐家合作,创造出融合多元文化的音乐作品。他的音乐融合了印度、西方、爵士、民谣、摇滚和世界音乐的元素,创造了独特的音乐风格。他的合作伙伴包括西方古典音乐大师伊扎克·斯特恩、著名钢琴家亨利克·格烈兹尼奥、印度音乐巨星Ravi Shankar等,这些合作为印度音乐赋予了国际影响力,并将印度音乐传播到世界各地。 拉克什米南的音乐哲学强调音乐的力量和普遍性。他认为音乐是一种跨越语言和文化界限的表达方式,能够传达出深刻的情感和思想。他的音乐作品常常探讨深刻的主题,通过音乐传达出对和平、和谐和人性的探求。 尽管他在音乐领域备受认可,但他的生平也充满了挑战和努力。他常常在音乐演奏和音乐创作中面临高强度的工作要求和技术挑战,但坚持不懈地追求音乐艺术的卓越。他的创新精神和音乐才华是他成功的关键,也是他在音乐界的独特地位。 拉克什米南是音乐界的传奇大师,以其多才多艺、音乐探索精神和国际知名度备受尊敬。他的音乐作品深刻反映了音乐的多样性和文化的丰富性,为音乐界留下了深远的影响。他是音乐的巨星,是文化的传承者,是综合音乐之王。

葉詠詩:啟發科學的女性巨匠

葉詠詩博士(Nancy Ip)是一位傑出的神經生物學家和生物化學家,她的卓越科學成就和對科學界的深遠貢獻使她在國際科學界廣受尊敬。她的科學研究工作涵蓋了多個領域,包括神經科學、細胞生物學和生物化學等,並在解析大腦功能和神經退行性疾病等方面取得了重大突破。本文將深入探討葉詠詩博士的生平事蹟、科學貢獻以及她在科學界的深遠影響。 早年生活和教育 葉詠詩博士於香港出生,她的科學之路始於年輕時對自然界的好奇心。她在香港大學獲得了生物學學士學位,隨後前往美國攻讀研究生學位,並獲得了博士學位。她的卓越學術背景為她的科學職業生涯打下了堅實的基礎。 神經科學和細胞生物學的卓越成就 葉詠詩博士被譽為當代神經科學和細胞生物學領域的巨匠之一。她的研究工作主要集中在神經細胞的生理學和分子生物學上,並專注於神經發育和神經保護機制的研究。 她的一項重大突破是發現了神經細胞生長過程中的分子調控機制。她的研究揭示了一個名為神經細胞細胞外矩陣分子的關鍵作用,這些分子在神經元的生長和連接中起著關鍵作用。這一發現對我們更深入地理解神經系統的發育和功能提供了重要線索。 此外,葉詠詩博士的研究也對神經退行性疾病的研究做出了突出貢獻。她的工作有助於我們更好地理解阿爾茨海默症等疾病的發病機制,為未來的治療方法提供了重要的基礎。 科學研究和創新 葉詠詩博士的科學研究和創新工作不僅止於理論,還包括實際的應用。她積極參與了生物醫學研究和醫藥創新項目,推動科學研究的轉化應用。 她的研究不僅有助於提高我們對大腦和神經系統的理解,還為發展新的藥物和治療方法提供了基礎。她的工作對於解決神經相關疾病等全球性健康挑戰具有重要意義。 教育工作和學術傳承 葉詠詩博士一直致力於科學知識的傳承和培養年輕科學家。她担任大学教职,并指导了许多学生的研究工作。她的教育工作有助於培养了一代又一代的神经生物学家,传承了科学研究的精神和技术。 她鼓励年轻科学家积极参与科研工作和创新,为生命科学领域的未来培养了优秀的人才。她的学术传承工作有助於推动神经科学和生物医学领域的发展和进步。 國際合作和科研項目 葉詠詩博士积极參與國際科研合作和項目,與世界各地的科學家和研究機構合作,推動了全球科學界的合作和交流。她的國際合作促進了生命科學領域的科研進展,有助於不同國家之間的科技交流和合作。 葉詠詩博士是一位备受尊敬的神经生物学家和生物化学家,她的生平事迹和科学成就都令人钦佩。她不僅在神經科學和細胞生物學領域取得了卓越成就,還通過科學研究和教育工作為生命科學領域的發展和全球公共健康做出了積極貢獻。她的故事是一個激勵人心的例子,向我們展示了無論來自何處,只要擁有堅定的信念和對科學的熱愛,就可以取得卓越的成就並對人類的健康和科學進步產生深遠的影響。我們對葉詠詩博士的崇敬和尊重將永遠持續下去,因為她是科學界的一位真正的女性巨匠。

印度绘画巨匠:深度探寻M. F. Husain的艺术之路

M. F. Husain(Maqbool Fida Husain)是印度绘画领域的传奇巨匠,以其独特的绘画风格、丰富的创作和国际影响力备受世界瞩目。本文将深入探讨他的生平、艺术作品、绘画哲学以及他在印度艺术界的独特地位。 M. F. Husain于1915年出生在印度马哈拉施特拉邦,他的艺术生涯始于年轻时期。他被誉为印度最杰出的现代艺术家之一,他的艺术创作跨足了绘画、雕塑、电影和文学等多个领域。 Husain的绘画作品以其独特的风格和多样性而著称。他的绘画创作包括了各种主题,如印度神话、社会现实、政治问题和人性等。他的代表作之一是《马》(Horses)系列,这些画作以马匹为主题,具有生动的笔触和丰富的色彩,传达出动感和力量。 他的绘画作品还包括了对印度历史和文化的深刻反思,如《圣母特蕾莎》(Mother Teresa)和《圣雄甘地》(Mahatma Gandhi)等作品。他的艺术作品常常倡导和反映出社会正义、和平与爱的理念,为观众带来了深刻的启发。 M....