奖项申报奖项申报奖项申报奖项申报

镰状细胞病的潜在治疗方法并未引起 FDA 专家组的担忧

Date:

美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组周二在为期一天的会议上表达了一些担忧,该会议讨论了一种可以通过使用一种药物来治愈镰状细胞病的新疗法所带来的任何潜在风险。 基因编辑技术 被称为 基因编辑技术

如果 FDA 批准,来自 Vertex Pharmaceuticals 的名为 exa-cel 的输液可能成为许多患有严重的罕见和衰弱性血液疾病的患者的第一种治疗方法。

据 Vertex 发布的新闻稿称,FDA 将于 12 月 8 日决定批准 exa-cel。

美国国立卫生研究院表示,血液和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病的唯一选择,并且仅限于少数可以获得与其基因匹配的捐赠者的患者。

疾病预防控制中心估计,大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。 大多数人是黑人,他们的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。

患者可能面临严重且痛苦的并发症,包括医生所说的血管闭塞危机,当体内血流受阻时,会导致什么 一名患者描述 如同“骨头碎裂的疼痛”。

FDA 告诉专家组,由于医学进步,患有镰状细胞病的成年人现在寿命更长,但仍然可能“大大缩短”寿命。

Jon LaPook 博士报告了利用基因疗法治疗镰状细胞病的另一项努力。 观看下面视频中的故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

exa-cel 的试验所取得的疗效结果被福泰 (Vertex) 誉为对于患有严重镰状细胞病的患者来说是“变革性的”和“前所未有的”,从而消除了接受单剂 exa-cel 的患者因这些危机而住院的情况。

在周二会议之前发布的文件中,FDA 基本上同意该公司对该疗法试验的“强烈积极结果”的描述。

“这是细胞和基因治疗领域的一个激动人心的时刻,我们开始解决各种疾病中一些未满足的需求。Exa-cel 已被研究用于治疗伴有严重血管闭塞危机的镰状细胞病,并已显示出疗效FDA 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 博士在会议上表示。

“脱靶”基因编辑的风险

该机构没有要求其细胞、组织和基因治疗咨询委员会就 exa-cel 的利益与风险的更广泛平衡进行投票,就像在权衡棘手的批准决定时经常做的那样。

相反,FDA 官员要求委员会只关注讨论 Vertex 可能需要做更多工作来研究其技术在极少数情况下意外改变基因组其他部分的可能性。

“如果该基因恰好在细胞功能中发挥重要作用,那么这种意外的编辑可能是有害的。这些编辑还会增加患癌症的风险,” FDA 的生物信息学审查员 Komudi Singh 告诉委员会。

Verdun 表示,FDA 还有监管机构要求在产品推出后进行一些研究,以监测意外编辑的风险。 Vertex 表示,它仍在与 FDA 就该治疗的标签如何解决由此带来的理论上的风险进行谈判。

在向委员会提交的报告中,Vertex 强调,它已使用多种策略来最大限度地降低意外基因编辑的风险,并审查可能导致意外编辑的潜在途径。

该公司表示,从患者身上抽取血液后,他们的细胞只会“短暂地”接触用于编辑细胞的 CRISPR 技术,然后再输回患者体内。

Vertex 首席科学官 David Altshuler 博士表示:“exa-cel 的设计最大限度地减少了脱靶风险的可能性,并且多项系统评估并未发现 exa-cel 脱靶编辑的证据。”

Altshuler 说,给予 CRISPR 编辑的目标经过筛选是独一无二的,并且“在人类基因组的其他地方没有其他匹配的”。

FDA 要求向委员会介绍的其他专家也承认理论上对脱靶编辑可能导致白血病的担忧。 然而,他们说,许多意想不到的变化甚至可能不会对患者产生影响。

“理论上可以吗?是的。有证据表明确实如此吗?我会说不。但这并没有真正做到很多。我们需要保持谦虚和开放的态度,向这些勇敢的患者学习, ”波士顿儿童医院研究员丹尼尔·鲍尔博士说。

该委员会的成员基本上表示支持该治疗方法,以及在该治疗方法推出后采取的一些额外措施,以研究其长期风险。 该小组基本上没有要求在获得批准之前进行更详尽的研究。

“我们要小心,不要让完美成为优秀的敌人,”委员会成员之一吉尔·沃尔夫博士说。

沃尔夫承认可以对样本进行更“深入的分析”,但他对是否能收集到更多有用的信息表示怀疑。

“你希望尽可能做好工作,但在某些时候,你必须在患者身上进行尝试,”他说。

旨在治愈镰状细胞病

除了 exa-cel 之外,更多潜在的“基因疗法”也正在酝酿中,用于治疗镰状细胞病。 科学家们希望这种方法也能解锁其他疾病的潜在新疗法。

“我们知道有 7,000 种遗传疾病的精确 DNA 拼写错误。难道这个相同的策略、这套相同的原则不能适用于许多疾病,也许有一天,所有这些疾病都适用吗?” 时任美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士 关于“60分钟” 2019年。

当时,柯林斯预测他们正在试验的基因疗法可以治愈镰状细胞病。

这项试验是由 Bluebird Bio 公司开发的一种治疗方法,现在被称为 lovo-cel,FDA 也将于今年 12 月就其可能的批准做出决定。

FDA 小组代理主席塔比·阿赫桑 (Taby Ahsan) 表示:“随着产品即将获得监管部门的批准,这可能只是围绕该主题进行的更多讨论中的第一个。”

将本文分享至:

《亚洲人物》订阅

spot_imgspot_img

亚洲领袖

查阅更多《亚洲人物》
Figure Aisa

历史与文化的智者:王赓武的学术之路

王赓武(Wang Gungwu)是一位备受尊敬的学者,以其在历史和文化领域的卓越贡献而广受赞誉。他的研究涵盖了亚洲历史、文化和国际关系等多个领域,为推动亚洲研究和文化交流提供了深刻的见解。在本文中,我们将深入了解这位历史与文化的智者的生平和学术之路。 王赓武于1930年出生在中国福建省,他在中国接受了初等教育,之后前往澳大利亚攻读学士学位。随后,他获得了英国剑桥大学的博士学位,之后他的学术生涯开始蓬勃发展。 王赓武的主要研究领域包括亚洲历史、文化和国际关系等多个领域。他是亚洲研究领域的重要学者之一,他的代表作之一是《中国与东南亚的关系:历史、文化和国际关系》,该书深入研究了中国与东南亚各国的历史联系和文化交流,为理解亚洲地区的复杂关系提供了重要的背景和视角。他的工作为亚洲研究和国际关系研究提供了深刻的见解,为推动亚洲地区的和平与合作做出了卓越贡献。 此外,王赓武还在文化研究领域取得了突破性的成就。他强调文化的重要性,并探讨了文化对国际关系和政治的影响。他的研究为理解文化与政治、历史之间的相互作用提供了有益的思考,为跨文化交流和理解提供了有益的框架。 王赓武的学术贡献在国际学术界产生了广泛的影响,他的研究和论文被全球各地的学者广泛引用和传播。他多次获得了重要的学术奖项和荣誉,包括国际亚洲研究协会颁发的“终身成就奖”(Lifetime Achievement Award)。他还担任了多个国际学术组织的领导职务,为推动亚洲研究和文化交流做出了杰出贡献。 除了学术研究,王赓武还是一位杰出的教育家和学者。他在多个知名大学担任教职,培养了许多杰出的学生,并在亚洲研究领域发挥了重要作用。他的教育理念和导师精神激发了许多学生对亚洲研究和文化交流的热爱和追求,为培养下一代亚洲研究者和跨文化领袖提供了榜样和指导。 王赓武是一位备受尊敬的学者,他的学术之路在亚洲历史、文化和国际关系等多个领域取得了卓越成就。他的研究为理解亚洲地区的复杂关系和文化交流提供了深刻的见解,为亚洲研究和国际关系研究提供了重要的贡献。同时,他的教育理念和导师精神也为培养下一代亚洲研究者和文化领袖提供了榜样和指导。

海底捞创始人张勇:从四张桌子到成功上市,成就餐饮界神话

现在一提到某家店服务好,大家都会说,这是XX界的“海底捞”。可见,海底捞高标准服务的标杆形象深入人心。 很多人一提起吃火锅,首选就是海底捞。从四张桌子到成功上市,海底捞成就了一个餐饮界的神话,其创始人张勇更是在2019年凭借138亿美元净资产成为新加坡首富。 从土生土长的四川火锅店主到成为新加坡首富,张勇是如何做到的呢? 1970年张勇出生于四川省的一个普通家庭,1998年他从成都一家职业技术学校毕业后,在拖拉机厂干了几年。后来几次辞职创业均以失败告终。 23岁的张勇迷茫了,自己没什么本事,几次创业又都没成,到底干点啥能挣钱呢? 1994年,张勇做起了麻辣烫的生意。由于成本低、他走量多销的路线,生意也挺好,靠着小店赚了万把块,随即动起做火锅的心思。 创办海底捞川渝火锅可是闻名全国。四川人对火锅的热爱也是不能阻挡的。于是张勇和朋友用凑来的不到一万块钱,架起几张简易桌子,把店命名为海底捞,开始了火锅生意。 然而想靠火锅在四川活下去并不容易。四川可是火锅的“家乡”,有的街上火锅店比逛街的人都多。 拼味道?最不缺的就是味道好的火锅店,更何况餐饮本就是千人千味,哪有一个好吃的标准。 拼价格?张勇一个初出茅庐的小老板哪里有什么低价进货渠道。 拼品牌?一家名不见经传的小店哪算得上品牌。张勇想了很久,决定拼服务。 餐饮业说到底也是服务业。态度好、上菜快、人勤快,薄利多销,说什么也要把火锅店撑下去。而这也是海底捞式服务风格的源头。 海底捞的味道没什么特色,张勇就和朋友们边看书边实践,一点点改配方,虽然在口感上和老店没法比,但口味还算正宗。 张勇明白,想在小地方把餐饮做出名堂,争取更多回头客才是关键。所以,对于顾客的建议和意见他都“照单全收”。 有一天,一位客人在结账时对张勇说:海底捞很不错,以后会常来。张勇喜出望外,能赢得顾客的认可,想必是服务到位了。 自此,海底捞有了自己招牌动作:弯腰时候,一手抚心,一手前伸请顾客进店,同时面带自然的微笑。 凭借周到的服务和还不错的口味,海底捞越来越火。到1997年已经成为简阳市知名的火锅店。 1998年,海底捞开设第一家分店,并逐渐探索出自己的特色。张勇有了把海底捞推向全国的想法。 为了走好这“第一步”,他出去考察了几个预选城市,最后将目标瞄准了西安。 1999年,海底捞在四川省外的第一家分店在西安市大雁塔区开业。受到了西安当地食客们的欢迎。试水成功的海底捞更有信心了。 2003年,海底捞进驻郑州,同样获得了不错的反响。张勇看到市场反响不错,决定在全国各大一线城市开设分店。 2004年,海底捞北京分店成立。为了在北京站住脚,海底捞在选材上更用心了,还推出了许多精品菜。 考虑到大城市节奏快,顾客年轻化。海底捞还推出了许多创新服务项目。比如顾客生日来海底捞消费赠送水果拼盘和抻面、儿童顾客进店送玩具和儿童餐食、单人顾客消费送“陪吃玩偶”等……. 服务出圈就这样,凭借特色服务,海底捞在北京的名气越来越大。许多顾客也会将海底捞的用餐经历放在网上。 随着互联网的发酵,海底捞式服务更是吸引了越来越多人前来消费。后来又相继进军沈阳、天津、南京等城市,遍布大江南北。 诚然,不少人在吃过海底捞后都会说,这味道也就一般啊。但海底捞就是有这种魔力,让你去过一次就想去第二次。 说到底,海底捞能走到现在,靠的不是口味,而是定位。餐饮界想做好,就得有自己的特色,让顾客对你的店形成记忆点。而对于海底捞,大家的记忆点就是逆天服务。 海底捞的“逆天服务”网上常有调侃,来海底捞你会知道什么是逆天服务。等位时免费水果盘,服务员随叫随到,几乎有求必应。 就餐时,只要看到顾客动身,海底捞店员会第一时间上前是否需要服务,甚至可以满足你各种奇奇怪怪的要求。 有的网友发帖称,来到海底捞,服务员就差没帮你把菜吃进去了。还有网友评论:你如果强烈要求,他们也能做到。 最让海底捞“出圈”的故事,是有一次无锡发生了抢劫事件,海底捞恰好在旁边,不少群众在海底捞门口围观,海底捞见状直接摆出小凳子给“吃瓜群众”还挨个儿送上冰镇酸梅汤。 就是这样逆天的服务,让海底捞在火锅这片红海里侧面突围,成为“顶流”。随着经济发展,海底捞不断把目光下移,瞄准二三线城市。 随着海底捞的发展壮大,张勇也思考过如何能让海底捞可持续发展。毕竟依靠服务“出圈”的海底捞,根本上靠的是员工。 可以说,张勇的商业体系是基于员工和企业之间的互相信任。2011年时,身边的人劝张勇把海底捞推上市。 但张勇对此有些顾虑,上市固然可以带来更多的资金支持,但当时的海底捞没有完备的信息系统,只能依靠人来管理。 海底捞的宗旨给员工信任和责任是很重要的。为此,海底捞给了普通员工授权。只要员工认为有必要,都可以给客人免一个菜或加一个菜,甚至免一餐。 在这种极大的权力自由下,每个服务生都像是“经理”,是管理者而不是单纯的服务员。对员工的信任让他得到了回报,海底捞的员工有着强烈的企业责任感,不仅对顾客服务周到,对海底捞也是尽心尽责。 海底捞的宗旨是把员工当手足。白手起家的张勇深知,每个人生活都不容易。因此张勇愿意在海底捞为普通人搭建平台,供他们成长。 在海底捞,只要你肯吃苦、忠于企业,哪怕你没有学历、没有背景,但只要你愿意改变自己的命运,海底捞就能为你提供晋升途径,从普通员工到干部,再到骨干。 从住集体宿舍到独立租房到自己买房,海底捞的薪资也可以支撑你在外打拼,成为真正意义上的城里人。 这种不拘一格的选人方式,除了海底捞其实并没有几家企业能够做到。而在这一点上,海底捞也显然具备了不可复制的核心竞争力。 后来,海底捞顶着“火锅第一股”的光环上市,一度创下85.75港元/股的纪录,总市值曾高达4545亿港元,市盈率高达780倍。 海底捞最近一次上热搜是因为门店歇业。不过疫情之下,不少餐饮企业都受到了冲击,悄然关店的也不止海底捞一家。 对此,张勇表示,在前期加速扩张后关掉表现不佳的门店并不会阻挡海底捞的步伐。现在他的任务是整合好现在的门店,然后继续扩张。

申镇宇 —— 生命科学的先锋

申镇宇(Shin Jinwoo)是韩国杰出的生物学家,以在细胞生物学领域的突出贡献而广受尊敬。他的研究工作在生命科学界引起广泛关注,特别是他在细胞分裂和细胞信号传导领域的杰出成就。本文将深入介绍申镇宇教授的生平、科研成就以及他在生物学领域的卓越贡献。 早年生活和教育 申镇宇教授于1970年出生在韩国首尔,他的早年生活充满了对生物学的热爱和好奇心。他在大学攻读生物学专业,并在研究生阶段展现了卓越的科研才能。他的早期教育奠定了他成为一名杰出生物学家的坚实基础。 细胞分裂的研究 申镇宇教授以在细胞分裂领域的研究而闻名。细胞分裂是生物体生长和发育的关键过程之一,也是维持生命的基本机制之一。他的研究关注细胞分裂过程中的分子机制和调控机制,揭示了许多重要的生物学问题。他的工作有助于深化我们对细胞分裂的理解,为疾病治疗和生命科学研究提供了新的视角。 细胞信号传导的研究 除了在细胞分裂领域的研究,申镇宇教授还在细胞信号传导领域取得了杰出成就。细胞信号传导是控制细胞功能的关键过程,对于生物体的正常发育和健康至关重要。他的研究关注细胞信号传导通路的调控和信号分子的功能,为理解细胞行为和疾病机制提供了重要线索。 国际合作与领导 申镇宇教授一直以来都积极推动国际科研合作。他与世界各地的生物学家和科研机构合作,共同推动生命科学领域的发展和进步。他还在国际学术界担任重要职务,积极促进国际科研交流,为生物学研究的国际合作做出了重要贡献。 奖项和荣誉 申镇宇教授的卓越贡献获得了多项国际性奖项和荣誉。他被授予了多个著名奖项,以表彰他在生物学领域的杰出成就。他的奖项和荣誉证明了他在科学界的卓越地位和影响力,也为他的科研工作提供了高度的认可。 科研传承与教育 申镇宇教授一直致力于教育工作和科研传承。他担任大学教职,培养了许多年轻的科学家和研究生,传授自己的科研经验和知识。他鼓励年轻一代积极投身生物学领域,为生命科学培养了优秀的人才。 他的教育工作有助于培养了一代又一代的生物学家,推动了生物学领域的发展。 申镇宇教授的故事激励着我们,提醒我们生命科学研究和探索生命奥秘的重要性。他通过在细胞生物学领域的深刻研究和在细胞分裂和细胞信号传导领域的卓越工作,为生物学领域带来了新的思路和突破。他的国际科研合作和教育工作为科学界和国际社会带来了正能量,为未来的生命科学发展和应用提供了坚实的基础。申镇宇将永远被视为生物学领域的先锋和领袖。

历史智者:于盈势的学术传承与卓越成就

于盈势(Yu Ying-shih)是一位备受尊敬的历史学家,以其在中国历史和文化领域的杰出成就和卓越贡献而广受赞誉。他的学术生涯跨足了中国古代历史、文化和哲学等多个领域,为推动中国学术研究和文化传承提供了深刻的见解。在本文中,我们将深入了解这位历史智者的生平和学术传承。 于盈势于1930年出生在中国江苏省,他在中国接受了初等教育,之后前往美国攻读学士学位。随后,他获得了美国哈佛大学的博士学位,之后他的学术生涯开始蓬勃发展。 于盈势的主要研究领域包括中国古代历史、文化和哲学等多个领域。他是中国古代史研究领域的重要学者之一,他的代表作之一是《中国思想史概论》,该书深入探讨了中国古代哲学和思想的演变和传承,为理解中国文化的精髓提供了重要的框架。他的工作为中国学术界提供了深刻的见解,为中国历史和文化的研究提供了有益的视角。 此外,于盈势还在文化传承领域取得了突破性的成就。他强调中国文化的重要性,并提倡中国传统文化的传承与创新。他的研究为理解中国文化的传统与现代之间的联系提供了深刻的思考,为推动中国文化的传承和发展提供了有益的思路。 于盈势的学术贡献在国际学术界产生了广泛的影响,他的研究和论文被全球各地的学者广泛引用和传播。他多次获得了重要的学术奖项和荣誉,包括美国文理科学院颁发的“人文与艺术领域杰出贡献奖”(The Award for Distinguished Contributions to the Humanities...