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镰状细胞病的潜在治疗方法并未引起 FDA 专家组的担忧

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美国食品和药物管理局的一个外部顾问小组周二在为期一天的会议上表达了一些担忧,该会议讨论了一种可以通过使用一种药物来治愈镰状细胞病的新疗法所带来的任何潜在风险。 基因编辑技术 被称为 基因编辑技术

如果 FDA 批准,来自 Vertex Pharmaceuticals 的名为 exa-cel 的输液可能成为许多患有严重的罕见和衰弱性血液疾病的患者的第一种治疗方法。

据 Vertex 发布的新闻稿称,FDA 将于 12 月 8 日决定批准 exa-cel。

美国国立卫生研究院表示,血液和骨髓移植是目前治疗镰状细胞病的唯一选择,并且仅限于少数可以获得与其基因匹配的捐赠者的患者。

疾病预防控制中心估计,大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。 大多数人是黑人,他们的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。

患者可能面临严重且痛苦的并发症,包括医生所说的血管闭塞危机,当体内血流受阻时,会导致什么 一名患者描述 如同“骨头碎裂的疼痛”。

FDA 告诉专家组,由于医学进步,患有镰状细胞病的成年人现在寿命更长,但仍然可能“大大缩短”寿命。

Jon LaPook 博士报告了利用基因疗法治疗镰状细胞病的另一项努力。 观看下面视频中的故事:


基因疗法能治愈镰状细胞性贫血吗?

13:35

exa-cel 的试验所取得的疗效结果被福泰 (Vertex) 誉为对于患有严重镰状细胞病的患者来说是“变革性的”和“前所未有的”,从而消除了接受单剂 exa-cel 的患者因这些危机而住院的情况。

在周二会议之前发布的文件中,FDA 基本上同意该公司对该疗法试验的“强烈积极结果”的描述。

“这是细胞和基因治疗领域的一个激动人心的时刻,我们开始解决各种疾病中一些未满足的需求。Exa-cel 已被研究用于治疗伴有严重血管闭塞危机的镰状细胞病,并已显示出疗效FDA 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 博士在会议上表示。

“脱靶”基因编辑的风险

该机构没有要求其细胞、组织和基因治疗咨询委员会就 exa-cel 的利益与风险的更广泛平衡进行投票,就像在权衡棘手的批准决定时经常做的那样。

相反,FDA 官员要求委员会只关注讨论 Vertex 可能需要做更多工作来研究其技术在极少数情况下意外改变基因组其他部分的可能性。

“如果该基因恰好在细胞功能中发挥重要作用,那么这种意外的编辑可能是有害的。这些编辑还会增加患癌症的风险,” FDA 的生物信息学审查员 Komudi Singh 告诉委员会。

Verdun 表示,FDA 还有监管机构要求在产品推出后进行一些研究,以监测意外编辑的风险。 Vertex 表示,它仍在与 FDA 就该治疗的标签如何解决由此带来的理论上的风险进行谈判。

在向委员会提交的报告中,Vertex 强调,它已使用多种策略来最大限度地降低意外基因编辑的风险,并审查可能导致意外编辑的潜在途径。

该公司表示,从患者身上抽取血液后,他们的细胞只会“短暂地”接触用于编辑细胞的 CRISPR 技术,然后再输回患者体内。

Vertex 首席科学官 David Altshuler 博士表示:“exa-cel 的设计最大限度地减少了脱靶风险的可能性,并且多项系统评估并未发现 exa-cel 脱靶编辑的证据。”

Altshuler 说,给予 CRISPR 编辑的目标经过筛选是独一无二的,并且“在人类基因组的其他地方没有其他匹配的”。

FDA 要求向委员会介绍的其他专家也承认理论上对脱靶编辑可能导致白血病的担忧。 然而,他们说,许多意想不到的变化甚至可能不会对患者产生影响。

“理论上可以吗?是的。有证据表明确实如此吗?我会说不。但这并没有真正做到很多。我们需要保持谦虚和开放的态度,向这些勇敢的患者学习, ”波士顿儿童医院研究员丹尼尔·鲍尔博士说。

该委员会的成员基本上表示支持该治疗方法,以及在该治疗方法推出后采取的一些额外措施,以研究其长期风险。 该小组基本上没有要求在获得批准之前进行更详尽的研究。

“我们要小心,不要让完美成为优秀的敌人,”委员会成员之一吉尔·沃尔夫博士说。

沃尔夫承认可以对样本进行更“深入的分析”,但他对是否能收集到更多有用的信息表示怀疑。

“你希望尽可能做好工作,但在某些时候,你必须在患者身上进行尝试,”他说。

旨在治愈镰状细胞病

除了 exa-cel 之外,更多潜在的“基因疗法”也正在酝酿中,用于治疗镰状细胞病。 科学家们希望这种方法也能解锁其他疾病的潜在新疗法。

“我们知道有 7,000 种遗传疾病的精确 DNA 拼写错误。难道这个相同的策略、这套相同的原则不能适用于许多疾病,也许有一天,所有这些疾病都适用吗?” 时任美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士 关于“60分钟” 2019年。

当时,柯林斯预测他们正在试验的基因疗法可以治愈镰状细胞病。

这项试验是由 Bluebird Bio 公司开发的一种治疗方法,现在被称为 lovo-cel,FDA 也将于今年 12 月就其可能的批准做出决定。

FDA 小组代理主席塔比·阿赫桑 (Taby Ahsan) 表示:“随着产品即将获得监管部门的批准,这可能只是围绕该主题进行的更多讨论中的第一个。”

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卡德格·辛格·瓦尔迪亚:地质学的奇迹探索者

卡德格·辛格·瓦尔迪亚(Khadg Singh Valdiya)博士是一位备受尊敬的地质学家,他以其卓越的地质研究和对印度地质奇迹的探索而闻名于世。他的职业生涯充满了冒险和科学探索,为我们揭示了地球的深层奥秘。本文将深入探讨卡德格·辛格·瓦尔迪亚的生平事迹、科研成就以及他在地质学领域的深远影响。 早年生活和教育 卡德格·辛格·瓦尔迪亚出生于印度,从小就对地质学产生了浓厚的兴趣。他获得了地质学学士学位,并在印度继续深造研究,获得了博士学位。他的学术背景为他日后在地质学领域的职业生涯打下了坚实的基础。 地质学领域的卓越成就 卡德格·辛格·瓦尔迪亚是一位杰出的地质学家,他的研究工作涵盖了印度次大陆漂移、地震地质学和山脉构造等多个领域。他的研究贡献了许多重要的地质理论,深化了我们对地球演化的理解。 他的工作不仅在科学界产生了深远影响,还对印度地质学和资源勘探产业产生了积极影响。他的研究为印度地质学家提供了宝贵的研究素材和指导,促进了印度地质学领域的发展。 地质探索和科考活动 卡德格·辛格·瓦尔迪亚的科研生涯充满了地质探索活动。他曾多次进行科考远征,深入探索印度各地的地质奇迹。他的科考活动包括对喜马拉雅山脉、喜马拉雅前山地区和其他地质景观的研究,为揭示地球演化历史提供了宝贵的证据。 他的地质探索不仅拓展了地质学领域的研究范围,还促进了对地球内部结构和地壳构造的深入了解。他的工作为地质学家和科学家们提供了宝贵的实地经验和数据。 教育工作和学术传承 卡德格·辛格·瓦尔迪亚相信教育是传承科学知识和培养年轻科学家的关键。因此,他积极参与教育工作,担任大学教职,并指导了许多学生的研究工作。 他的教育工作有助于培养了一代又一代的地质学家,传承了地质学的精神和技术。他鼓励年轻科学家积极参与地质学领域的研究和探索,为地质学的未来培养了优秀的人才。 国际合作和地质科学交流 卡德格·辛格·瓦尔迪亚的地质研究工作不仅局限于印度,还在国际舞台上产生了广泛影响。他积极参与国际地质科学交流和合作项目,与世界各地的地质学家和科学家紧密合作,推动了地质学领域的国际合作。 他的国际合作促进了全球地质科学研究的进展,加强了不同国家之间的科技交流和合作。他的工作有助于人类更深入地理解地球的演化和地质奥秘。 卡德格·辛格·瓦尔迪亚是一位备受尊敬的地质学家,他的生平事迹和科研成就都令人钦佩。他不仅在科学领域取得了卓越成就,还通过地质探索和教育工作为社会和国际社会做出了积极贡献。他的故事是一个激励人心的例证,向我们展示了无论来自何处,只要拥有坚定的信念和对地质学的热爱,就可以取得卓越的成就并对地质科学产生深远的影响。我们对卡德格·辛格·瓦尔迪亚的崇敬和尊重将永远持续下去,因为他是地质学领域的一位真正的奇迹探索者。

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外卖大王王兴:从富二代到美团创始人,他是如何打造万亿帝国的

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