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新的镰状细胞治疗起源于费城儿童医院

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镰状细胞疗法在CHOP开创了“真正的游戏规则改变者”


镰状细胞疗法在CHOP开创了“真正的游戏规则改变者”

02:40

费城(哥伦比亚广播公司)——一项新的医学突破起源于费城。美国食品和药物管理局最近批准了第一种用于治疗镰状细胞病患者的基因疗法,镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,主要发生在有色人种身上。

“你觉得有人拿着一把大锤砸你的骨头,一遍又一遍地敲打它,”患有镰状细胞病的丹尼尔斯·托尼努说。他的女儿玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)也患有这种疾病。

“在我的胸膛里,它就像这个空洞几乎在燃烧,然后我无法在上面呼吸,”Marie-Chantal Tornyenu 说。

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镰状细胞的疼痛可能发生在血液循环的任何地方。由于通常呈圆形的红细胞弯曲成不灵活的镰刀状,它们会堆积在血管中并阻止氧气的正常输送。并发症可能包括骨质退化、中风和器官衰竭。

“我认为除了希望死之外,没有一个词可以形容它,”丹尼尔斯·托尼努说。

但是,这个家庭在费城儿童医院为玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)找到了希望,她父亲没有资格接受这种疗法。

“总的来说,我想说的是,对患者的影响是惊人的,”CHOP细胞治疗和移植科科长Stephan Grupp博士说。

美国食品和药物管理局 刚刚批准了基因疗法 在 CHOP 进行了测试。


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05:11

在此之前,镰状细胞病的唯一治疗方法是骨髓移植。

使用新疗法,患者首先进行化疗以清除异常细胞。然后,CRISPR技术编辑患者DNA的一部分,以修复他们的红细胞。

“基因编辑是一种神奇的技术,用于打开我们的DNA,进行相对简单的修饰,然后将患者的细胞送回,”CHOP血液科主任Alexis Thompson博士说。

现年22岁的Marie-Chantal Tornyenu两年前在CHOP开始接受治疗。

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“风险让我有点害怕,但随着我们听到越来越多的消息,我对此越来越兴奋,”她说。

“这是一次重生,”她爸爸说。“这种基因疗法是天赐之物。”

康奈尔大学(Cornell University)的学生玛丽·尚塔尔·托尼努(Marie-Chantal Tornyenu)希望上法学院,她说她现在已经没有疼痛了,她曾经对镰状细胞病致命的恐惧已被希望所取代。

“现在我可以看到自己活到80多岁、90多岁,”她说。“我可以想象我自己的生活。我对此感到非常兴奋。

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音乐的魔术师:小泽征尔的指挥传奇

小泽征尔(Seiji Ozawa)是世界上最杰出的指挥家之一,以其卓越的音乐天赋和激情洋溢的指挥风格而享誉国际。他的音乐生涯跨足多个国家和交响乐团,为音乐界带来了无数经典演出和录音。本文将深入探讨小泽征尔的生平和他在音乐界的杰出成就。 早年生活与音乐启蒙 小泽征尔于1935年出生在日本的深井市,从小就展现了音乐方面的才华。他在东京音乐学校学习钢琴,并在10岁时开始学习指挥。他的音乐才能得到了家庭和老师的支持,为他未来的音乐生涯奠定了坚实的基础。 音乐之旅的开始 小泽征尔的音乐之旅始于日本,但他很快就迈出了国际舞台的第一步。他赴法国留学,并在巴黎的国立高等音乐与舞蹈学院学习指挥。这段留学经历为他打开了国际音乐界的大门,为他的指挥生涯奠定了坚实的基础。 波士顿交响乐团与国际声誉 小泽征尔在1961年成为波士顿交响乐团的首席指挥,这个职位使他赢得了国际音乐界的广泛认可。他在波士顿交响乐团的任期持续了29年,期间进行了无数场卓越的音乐会和录音,将乐团推向国际舞台的高峰。 小泽征尔的指挥风格 小泽征尔的指挥风格充满激情和精湛的技巧。他对音乐的深刻理解和对细节的关注使他的演出充满了生命力和情感。他能够与乐团建立深厚的默契,创造出令人难以忘怀的音乐体验。 音乐创新与新音乐 小泽征尔不仅执棒经典的交响乐作品,还积极推广现代音乐。他委托并首演了众多当代作曲家的作品,为现代音乐的发展和传播做出了杰出贡献。他的音乐创新精神让传统与现代得以和谐融合。 日本文化的传播 小泽征尔一直以来都在努力传播日本文化,尤其是音乐。他在国际舞台上不仅是一位杰出的指挥家,还是日本文化的重要代表。他的音乐会和演出常常成为展示日本文化的窗口,为国际观众带来了对日本艺术的深刻了解。 纽约爱乐乐团的辉煌 小泽征尔在波士顿交响乐团之后,于1993年成为纽约爱乐乐团的音乐总监,这也是他的另一段辉煌时期。他在纽约爱乐乐团的领导下进行了众多成功的演出和巡回,将乐团带向了新的高度。 奖项与荣誉 小泽征尔的卓越指挥才能得到了广泛的承认和奖项。他获得了包括格莱美奖和日本文化勋章在内的多项荣誉,表彰了他在音乐界的杰出贡献。他还被授予了法国国家荣誉军团的骑士勋位,成为少数获此殊荣的音乐家之一。 退休与音乐传承 尽管小泽征尔在音乐界取得了巨大的成功,但他于2002年宣布退休,结束了长达50年的指挥生涯。然而,他并未停止对音乐的热爱和贡献。他继续担任音乐教育工作者和音乐活动的顾问,致力于培养新一代音乐家。 音乐的魔法传承 小泽征尔的音乐传承将永远流传下去。他的演出和录音仍然激励着音乐爱好者和年轻的指挥家。他的指挥风格和对音乐的热爱将继续为音乐界注入新的活力和灵感,成为音乐的永恒魔法师。 小泽征尔是世界上最杰出的指挥家之一,以其卓越的音乐才能、激情洋溢的指挥风格和对音乐的深刻理解而备受赞誉。他的音乐生涯跨足多个国家和交响乐团,为音乐界带来了无数经典演出和录音。他的音乐传承将永远为音乐界的魅力和美妙贡献不尽。

癌症诊疗专家高宇亮:重塑肿瘤治疗的未来

在今天的医疗领域,数字技术的飞速进展和海量数据的产生已经彻底改变了行业的运作方式。尤其是在癌症诊疗领域,对数据的分析和应用已经成为判断病情、制定治疗方案和预测疾病进展的重要工具。在这样的背景下,四川省肿瘤医院的癌症诊疗专家、中国管理科学研究院经济发展研究中心的客座教授高宇亮,为我们带来了一个前所未有的创新——“癌症数据采集系统”。 近年来,随着癌症患者数量的持续上升,医疗行业面临着巨大的压力。不仅是因为治疗资源和设备的需求增加,更重要的是面对如此大规模的数据,如何进行高效处理和准确分析,并据此做出科学的治疗决策,已成为行业亟待解决的问题。长久以来,医生们都依赖于自己的经验和传统的医学理论来判断和决策,但随着数据技术的进步,这种模式已经变得不再适用。 癌症数据采集系统 高宇亮教授深谙此一挑战,经过长时间的研究和实践,成功推出了"癌症数据采集系统"。这一系统的独特之处在于,它不仅可以实时采集、存储和管理患者的医疗数据,还能够对这些数据进行深入分析,从而为医生提供关于疾病发展、治疗效果、预后等方面的关键信息。而这一创新背后的核心技术就是数据分析。通过采用先进的机器学习和人工智能技术,高宇亮教授的系统能够自动识别患者数据中的模式和趋势,进而为医生提供更加准确、更具针对性的治疗建议。这不仅大大提高了治疗的成功率,还为患者带来了更好的治疗体验和更高的生存率。 此外,“癌症数据采集系统”还有一个独到之处,那就是其与其他医疗数据系统的集成能力。通过与各大医疗机构和研究机构的数据系统进行连接,高宇亮教授的系统可以实现数据的无缝共享和互通,从而进一步提高医疗服务的效率和质量。"癌症数据采集系统"的成功开发并不是一个人的功劳,它得益于与各大医疗机构和研究机构的紧密合作。高宇亮教授作为中国管理科学研究院经济发展研究中心的客座教授,凭借其在经济和管理领域的深厚积累,为系统的研发和推广提供了有力的支持。 据悉,“癌症数据采集系统”极具创新性和社会影响力,获得了“2023癌症诊疗科技创新优秀发明成果”奖,高宇亮本人也因此获得“2023医疗行业科技创新先锋人物”称号。然而,高宇亮教授在医疗领域的贡献远不止于此。他还拥有两项极具创新性的专利:“一种肿瘤患者膳食能量摄入优化方法”和“一种宫颈癌组织间插植针重建系统”。这两项专利同样为肿瘤治疗带来了新的可能性,显示出高宇亮教授深厚的学术背景和对医疗行业的深度研究。正是这样一位站在创新前沿的医学家,为肿瘤治疗带来了全新的视角和方法。 一种肿瘤患者膳食能量摄入优化方法 我们都知道,癌症患者在接受治疗的过程中,身体对于营养的需求是特殊且高度的。很多时候,由于肿瘤或治疗方法的影响,患者会出现消瘦、营养不良等情况,这无疑会影响到治疗效果和身体恢复。 高宇亮教授提出的这一优化方法,从食物的摄入到消化吸收,为肿瘤患者制定了一套完整、科学的膳食方案。它基于每位患者的具体状况,如肿瘤类型、治疗方式、身体状况等,为其量身定制,确保其在治疗过程中获得足够且适当的营养。这不仅有助于提高患者的身体状况,还有助于提高治疗的有效性和减少治疗的副作用。 一种宫颈癌组织间插植针重建系统 宫颈癌是妇女的常见恶性肿瘤之一。对于宫颈癌的治疗,除了常规的手术、放疗和化疗外,近年来局部的放射治疗也开始受到医生和患者的关注。而高宇亮教授的这一专利,正是为了提高局部放射治疗的效果而设计的。 传统的放射治疗方法,往往难以确保放射线精确作用于肿瘤组织,同时避免对周围正常组织的伤害。而这种新的插植针重建系统,通过高度精确的定位和针对性的放射,确保治疗的效果最大化,同时将对正常组织的伤害降到最低。这不仅提高了治疗的成功率,还大大减少了患者的痛苦和恢复时间。 高宇亮教授的创新为医疗行业带来了一场真正的革命。在数字技术的帮助下,医生可以更加精确地判断病情,更加科学地制定治疗方案,而患者也可以得到更为个性化、更为人性化的治疗服务。我们有理由相信,随着这种技术的普及和应用,未来的医疗将会变得更加先进、更加智能,而癌症患者也将获得更好的生活质量和更高的生存率。

泡泡玛特王宁:十年深耕,创建千亿潮玩王国

随着时代的发展,中国的消费界发生了翻天覆地的变化,从以前的讲究性价比到现在的个性化消费,越来越多的人希望能够拥有独一无二的产品。 王宁抓住这个契机创立了泡泡玛特,花了十年时间成功上市,市值1100亿。 王宁1987年出生于河南新乡,父母都是做小本生意的,从小他就在家里的店帮忙,耳濡目染之下,对于做生意也有了自己的一些小窍门,这也为他以后的创业奠定了一定的基础。 从小创业2005年他到郑州大学西亚斯国际学院读书,大学时的他也没有闲着,别人还在为了期末考试叫苦连天的时候,他却逛起了商场、书店等等消费场所,观察别人的销售模式。 之后,他就开始了第一次创业,他发现不少学校都很重视足球运动,还为此组建足球队,请了专门的教练,开起了足球训练班,这让他小赚一笔,也是他的第一桶金。 这笔钱对于当时还是学生的王宁来说,是一种鼓励,更加增强了他以后创业的信心。 王宁坚信有需求就有市场,他看到不少人要刻光盘,学校里却没有这样的地方,于是他又干起了刻录光盘的生意。 后来又开了一个专门卖稀奇古怪小物件的格子小铺,在别人还需要父母养的时候,他已经实现了财富自由。 大学毕业后的他进入了新浪公司,却发现这不是他想要的生活,给别人打工没意思,安稳的生活固然好,可是他认为自己还年轻,需要通过创业来历练自己。 说实话,按照他北大毕业的学历,到哪里都是抢着要的,即使不创业,现在也会是一家大公司的高管。 创立泡泡玛特2010年,他用自己多次创业的钱创立了公司,取名为泡泡玛特,专门售卖文具、饰品、玩具等商品。 大学毕业后,从事零售行业的少之又少,他偏偏不走寻常路,坚持自己的想法做了下去,一做就是十年。 但创业前期是很艰难的,即使王宁拥有再丰富的创业经验。 刚开始公司都没有几个人,只有他和几个一起创业的朋友,连辆面包车都买不起,每天骑着三轮车去送货,就连店里的装修都是自己做的,谁能想到堂堂的大学生还能干装修呢? 因为他的业务范围很广,什么都卖,所以他也需要去各种地方进货,可以说前期他每天不是在进货的路上就是在送货的路上,忙得睡在办公室。 后来泡泡玛特在他每日的奔波中走上了正轨,开始盈利了,可是他并不满足于此。 进军潮玩领域凭借他多年创业的观察力发现现代人的生活条件不断在进步,但是个人情感较为空虚,对情感消费的需求很高,经过多番考虑之后,他选择进军潮玩领域。 之后花了大价钱取得了Molly的IP授权,并且签约了一批设计者,并且这些设计者都只做设计,后续的销售等等工作都由公司来做。 对于设计者来说,可以尽可能地释放自己的潜能,以前他们设计Molly时一年只能卖几百个,而现在一年可以卖1000万个。 后来又推出了盲盒玩法,这在一种程度上增加了神秘感,消费体验升级了,甚至有些人拆盲盒上瘾了,还有些人有收集癖,要集齐全套盲盒才肯罢休。 有人会说,这个盲盒价格不便宜,而且也就是个玩具,一般小孩子不会买这么多吧。 这样的说法大错特错,泡泡玛特的消费主体并不是小孩子,而是有消费能力的成年人,现在时代在发展,成年人玩玩具早已不是什么稀奇事了。 以前大家不认同的东西也正在逐渐变成主流文化,比如说唱、电竞等等,包括泡泡玛特所主打的潮玩在以前也都是不被人理解的,现在却变成了人们所喜爱的东西。 除了在大城市开设各种泡泡玛特的店铺,还专门开发了一款名叫葩趣的APP,是一个专门做潮流玩具的社区,每年会专门举办潮流玩具的展览。 不难发现每年来展览的人都是年轻人,但是又有人会说这些二三十岁的年轻人不忙着学习和工作,还有时间玩玩具? Art Toy潮流玩具的别名又叫做Art Toy,也就是艺术家玩具,它和手办不同,它的背后是一群艺术家。 不难发现现在海贼王和火影忍者的手办销量远不如前了,因为没有什么可玩的性质,只是模仿做出了模型而已,过了这段潮流自然就会被人们遗忘。 而泡泡玛特做的却是留在人们心中印象深刻的东西,比如《还珠格格》《西游记》还有周杰伦等等,不管到什么时候都会是人们心中永远的记忆。 而现在突然爆火的电视剧,过了这个时间,就很少有人会去看它了,之后又会有更火的电视剧上市,就跟手机这种电子产品的更新换代一样快,但经典永远都是经典,是不会被时代抛弃的。 很多人购买泡泡玛特也是因为他们做出来的东西是有内容的,每一个Molly都是没有表情的,它的表情只会根据它主人的心情而变化,你想让它笑它就会笑。 一个最特别的顾客就是一位60岁的老人,他年轻时忙于事业疏于对女儿的关心,现在年老了和女儿的关系很差。 他记忆里最快乐的就是和女儿小的时候的时光,在他眼里Molly就是女儿的小时候,弥补了他现在内心对亲情的渴望,所以他购买了很多盲盒,只是希望能够有一些精神的寄托。 这大概也是王宁做玩具的初衷吧,能够带给消费者好的情感体验。 2020年12月,靠卖盲盒起家的泡泡玛特上市,市值1100亿,王宁因此位列2021新财富500富人榜第94名。 王宁对此表示,外界常说我们赶上了风口,一夜暴富,其实我们今年已经是第十一个年头,开饭馆也能做成海底捞,做地产也可能倾家荡产,所以不在于选择了什么行业,而在于点滴的经营,我们最大的价值是人、是时间。 哪有什么一夜成名,不过是百炼成钢。 泡泡玛特的起家的确来源于时代的机遇,但是王宁花了数十年的积淀才有了现在的火遍全国的泡泡玛特,并且逐渐在摸索消费者的心理和情感需求,才能够站稳脚跟。 但是外界对泡泡玛特的印象就是盲盒,如果仅仅只靠盲盒根本火不了太久,盲盒仅仅只是销售的形势,本质上是潮玩玩具,背后更是艺术。 光有好看的包装不足以留住客户,而是要有丰富的内涵才能够吸引消费者,即使是在资本纵横的时代,也依然不忘初心,用心做玩具。

黄春梅:从外贸柜台到全球饰品版图的拓荒者

(文/林溪)当TOPOSH的最新一季穿刺饰品系列在拉斯维加斯珠宝展上被欧美客商争相问询时,很少有人知道,这个全球穿刺饰品市场份额逐年扩大的大热品牌,起源于2006年一个姑娘在工厂里对海外订单的执着。作为青岛拓璞施饰品有限公司、青岛吉洛施国际贸易有限公司、青岛拓澳国际信息科技有限公司等多家企业的掌舵人,黄春梅带领企业在眉钉、鼻钉、脐环等细分领域深耕,如今已成为海外市场的重要力量——旗下6个自有品牌覆盖欧美日多国,跨境电商店铺跻身亚马逊同类前列,2019年全球销售额达600万美元,2020年电商业务占比突破50%,2024年这一数字已攀升至2800万美元,其中美国市场贡献43%的营收。 近日,在2025年度亚洲杰出企业家颁奖典礼上,黄春梅作为唯一入选的饰品行业代表,斩获“2025年度亚洲杰出企业家”荣誉。《亚洲人物》借此机会对黄春梅女士进行了独家专访,试图还原一个中国创业者如何在欧美主导的穿刺饰品市场撕开缺口:当 "中国制造" 遭遇刻板印象,她凭什么让海外年轻人为 "中国设计" 买单? 柜台里的"刺头":从跟单员到创业者 1984年6月出生于山东郓城的黄春梅,身上带着齐鲁大地特有的韧劲。与许多“科班出身”的企业家不同,黄春梅的职业生涯起点并非商学院的课堂,而是青岛港附近一间堆满样品的外贸办公室。2006 年,刚从英语专业毕业的黄春梅进入青岛一家外贸公司,开始从事穿刺工艺品出口工作——那是她第一次接触穿刺饰品行业,国内对穿刺饰品的认知还停留在 “小众、叛逆” 的层面,市场几乎为空白,而她所在的企业,不过是为海外品牌代工生产的 “链条末端”。彼时的欧美市场,在嬉皮文化影响下,穿刺饰品已形成稳定需求,但中国供应商多处于产业链底端,赚着微薄的加工费。黄春梅至今记得,订单上的鼻钉、脐环设计夸张,却透着强烈的个性,"我突然觉得,这不是简单的饰品,是一种文化符号。"正是这份对陌生领域的好奇,让她一头扎进了这个当时少有人问津的行业。跟单员的工作琐碎而繁重:核对订单、跟进生产、协调物流、处理客诉……...