奖项申报奖项申报奖项申报奖项申报

新的镰状细胞治疗起源于费城儿童医院

Date:

镰状细胞疗法在CHOP开创了“真正的游戏规则改变者”


镰状细胞疗法在CHOP开创了“真正的游戏规则改变者”

02:40

费城(哥伦比亚广播公司)——一项新的医学突破起源于费城。美国食品和药物管理局最近批准了第一种用于治疗镰状细胞病患者的基因疗法,镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,主要发生在有色人种身上。

“你觉得有人拿着一把大锤砸你的骨头,一遍又一遍地敲打它,”患有镰状细胞病的丹尼尔斯·托尼努说。他的女儿玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)也患有这种疾病。

“在我的胸膛里,它就像这个空洞几乎在燃烧,然后我无法在上面呼吸,”Marie-Chantal Tornyenu 说。

相关: FDA批准镰状细胞病的基因编辑治疗

镰状细胞的疼痛可能发生在血液循环的任何地方。由于通常呈圆形的红细胞弯曲成不灵活的镰刀状,它们会堆积在血管中并阻止氧气的正常输送。并发症可能包括骨质退化、中风和器官衰竭。

“我认为除了希望死之外,没有一个词可以形容它,”丹尼尔斯·托尼努说。

但是,这个家庭在费城儿童医院为玛丽-尚塔尔·托尔尼努(Marie-Chantal Tornyenu)找到了希望,她父亲没有资格接受这种疗法。

“总的来说,我想说的是,对患者的影响是惊人的,”CHOP细胞治疗和移植科科长Stephan Grupp博士说。

美国食品和药物管理局 刚刚批准了基因疗法 在 CHOP 进行了测试。


延伸采访:Nemours Children’s Health Karen Gripp 博士谈论新型综合征

05:11

在此之前,镰状细胞病的唯一治疗方法是骨髓移植。

使用新疗法,患者首先进行化疗以清除异常细胞。然后,CRISPR技术编辑患者DNA的一部分,以修复他们的红细胞。

“基因编辑是一种神奇的技术,用于打开我们的DNA,进行相对简单的修饰,然后将患者的细胞送回,”CHOP血液科主任Alexis Thompson博士说。

现年22岁的Marie-Chantal Tornyenu两年前在CHOP开始接受治疗。

阅读更多: 波茨敦的镰状细胞献血活动旨在“给予生命的礼物”,以帮助患有这种疾病的男孩

“风险让我有点害怕,但随着我们听到越来越多的消息,我对此越来越兴奋,”她说。

“这是一次重生,”她爸爸说。“这种基因疗法是天赐之物。”

康奈尔大学(Cornell University)的学生玛丽·尚塔尔·托尼努(Marie-Chantal Tornyenu)希望上法学院,她说她现在已经没有疼痛了,她曾经对镰状细胞病致命的恐惧已被希望所取代。

“现在我可以看到自己活到80多岁、90多岁,”她说。“我可以想象我自己的生活。我对此感到非常兴奋。

将本文分享至:

《亚洲人物》订阅

spot_imgspot_img

亚洲领袖

查阅更多《亚洲人物》
Figure Aisa

百度CEO李彦宏,白手起家创立百度,带领中国搜索引擎走向世界!

他是一个普通的北大学子,却让中国的搜索引擎走向世界?百度创始人李彦宏到底有何特别之处?让他不仅实现了自身的逆袭,还让自己发明的百度走入了中国的千家万户?让我们走近李彦宏,了解他从平凡走向辉煌的传奇历程。 出身普通,却不甘平凡。出生于1968年的一个普通的工人家庭,家在山西阳泉的李彦宏,虽然从小的生活谈不上大富大贵,不过父母宠爱他,再加上他是家里唯一的男孩,所以希望他能够靠学习来出人头地,他没有让父母失望。 李彦宏从小在班里就是尖子生,他学习十分的刻苦,所以在高中毕业后,顺利地考进了北大,虽然考试成绩很不错,但是李彦宏心里一直不甘心止步于做一个学霸。他更想在将来做一番事业,成为一个自己想要成为的优秀人才。 李彦宏在大学里学习了系统的计算机知识,对计算机十分感兴趣的他,想要去国外留学,为了实现留学梦,李彦宏的大学生活过的十分丰富多彩,他每天都忙着学习计算机知识,甚至还开始接触编程,最终在他的努力下,终于成功申请到了美国的一所高校,在美国高校读研期间,李彦宏有了进一步的成长 后来入职了日本松下公司,专门做搜索引擎的研究,李彦宏是不折不扣的理科生,不过他的志向并不简单地在于想要做一个优秀的技术人员,更多想要成为一个可以用科技来改变中国国民生活的领军人物。 在松下公司工作了三年之后,李彦宏积累了丰富的经验,同时也积攒了不少钱,甚至买下了自己的汽车,如果换成是别人,要是取得这样的成就,或许会止步于此,可是李彦宏并不满足,他还想要取得更大的成绩,所以就跳槽到了一家美国的公司,同样在做搜索引擎业务,不过这次要面对的市场更大,前景也更加的广阔。 李彦宏当时选择这家公司,除了职业发展以外,更多是看中了这家公司允许他在职学习,他可以完成自己的博士学业。因为很多时候,李彦宏越是在工作中投入,就越是想要拥有更高的学历,来帮助自己走向更加广阔的天地,可是在美国华尔街已经取得一定成就后,李彦宏决定回国,当时他的美国老板十分吃惊 带领百度成功上市,走向世界。没想到李彦宏会突然提出辞职,但他很想帮助中国人拥有先进的搜索引擎。你知道百度的名称怎么来的吗?这里少不了我们天才李彦宏的奇思妙想。当时的李彦宏在回国之后,想要创立自己的搜索引擎,可是当时在中国已经有了搜狐,只是还没有达到这种全民通用的地步,在第一次有了创业想法时,他和朋友把120万投资到了国内创立了百度。 百度这个名字,最初是来源于一句宋词“众里寻他千百度,蓦然回首,那人却在灯火阑珊处。”而百度也没有让李彦宏失望,仅仅在一年后,就又引来了1000万美元的投资。李彦宏在最初只是把百度用作一个做各种服务的公司,只是在后来才增加了现在广为人知的搜索业务。 在一开始很多搜索公司,都选择让自己的公司以经济利益为中心,快速捞钱的方式,很快让他们的公司慢慢口碑下滑,可是具有长远战略眼光的李彦宏并没有这样说,他明白互联网泡沫经济的本质,所以就开始注重发展一些能长远吸引用户的东西。 事实证明李彦宏是正确的,其他互联网公司在被自己的超常操作反噬时,百度不仅存活了下来,而且在网民心中,口碑越来越好。百度的成功不仅是李彦宏一个人的成功,而且还让中国成为在美国,俄罗斯,韩国之后,第四个拥有搜索引擎的国家,这样的成就让人惊叹,同时李彦宏也在2005年,成功把百度做成了上市公司。 2005年很多人还没有开始上网,不过李彦宏知道,自己的机遇来了,一切都将要开始,李彦宏心里十分的高兴,他知道未来必然会有一个时代属于百度,而他就是百度的领头人。李彦宏的思想一直都领先了时代,所以他才能在变化莫测的市场中赢得先机 让很多人感到震惊的是,现实生活中的李彦宏,不仅在科技上是人才,而且文理兼修,他一直都十分喜欢中国的文学,也正是中国古典文学中的智慧,给予了他很多智慧,让他在竞争激烈的商海,一直保持自己的本心,即便是在遇到低谷的时候,他也只是自己探索方法,从来没有想过要走任何捷径 成功的法宝是稳扎稳打正是他稳扎稳打的思想,让百度一直以来立于不败之地,也真正走到了千家万户的心里。李彦宏创立的百度,能够行稳致远,还是离不开他本人出色的管理能力,和技术经验,所以他一直都十分感激自己的母校,为自己后来的进步,提供了前进的动力。 李彦宏有多重视自己的母校?在成名之后,李彦宏曾经回到自己的母校,甚至还专门向北大捐赠了6.6亿元人民币,让很多母校的师生都非常感动。虽然如今的李彦宏是成功人士,可是每次回到母校的时候 他还是觉得自己是一个普通的学子,正是北大给了他广阔的平台,让他得以成长为一棵参天大树,来学习到更多有用的知识,才能在后来走向世界,并且创办了自己的公司。李彦宏在和夫人一起给北大学子演讲时,言辞中充满了对学子们恳切的期盼,希望他们可以抓住自己青春的机会,赢得自己人生的辉煌。 在李彦宏的演讲中,无数的学子看到了希望,知道只要付出努力,肯踏踏实实地干一番事业,就一定能够取得成功,也能实现自我的人生价值。李彦宏在2017年还回到了自己的母校,在经济学的课上担任助教讲师,当时很多学生见到李彦宏,都感觉到不可思议 毕竟此时的李彦宏,早已不是当初那个青涩懵懂的学子,而是一个拥有庞大商业帝国的企业家,他能够亲自来给学生们讲课,让学生们感到深受鼓舞。李彦宏讲了自己的创业史,也讲了未来市场的发展,告诉同学们要善于发挥自己的长处,多学习一些新知识,才能跟上时代的步伐。 很多学生在听了李彦宏分享人生经历后,都感慨良多,没想到自己的学长李彦宏,曾经也是那样一个平凡的学子,但是他坚守信仰不放弃,最终成就了自己的事业,也帮助中国的搜索引擎走向了世界。 百度如今已经真正走进了每个人的生活,人们在衣食住行上遇到任何问题,都喜欢在上面搜索自己想要的答案,而李彦宏除了做智能搜索以外,还开辟了很多领域的业务,他的梦想已经不仅仅局限于做智能搜索,更多是让中国的科技可以在全球领先。 李彦宏今年已经54岁,虽然年过半百,但他依然充满了梦想,因为他在内心里坚信,百度未来的路很长,而开辟这条长路,不仅需要自己,更需要新一代的年轻人共同努力。

加维诺·卡胡劳·特罗诺(Gavino Cajulao Trono Jr.):珊瑚保护的伟大先驱

加维诺·卡胡劳·特罗诺(Gavino Cajulao Trono Jr.)博士是一位备受尊敬的海洋生物学家和环保活动家,他的卓越成就和对珊瑚保护的贡献使他成为了环保领域的伟大先驱。他致力于保护和恢复珊瑚礁生态系统,为维护海洋生态平衡和生物多样性作出了杰出贡献。本文将深入探讨加维诺·卡胡劳·特罗诺的生平事迹、科研成就以及他在珊瑚保护领域的深远影响。 早年生活和教育 加维诺·卡胡劳·特罗诺出生于菲律宾,从小就对海洋和自然界充满了浓厚的兴趣。他获得了生物学学士学位,并在美国继续深造研究,获得了博士学位。他的学术研究成果为他日后在海洋生物学和珊瑚生态学领域的职业生涯打下了坚实的基础。 珊瑚保护领域的卓越成就 加维诺·卡胡劳·特罗诺是一位杰出的海洋生物学家,他的研究工作重点之一是珊瑚礁生态系统。他深入研究了珊瑚的生态学和生理学,为理解珊瑚的生长和繁殖提供了关键信息。 他的研究成果不仅在科学界产生了深远影响,还对海洋生物多样性和珊瑚礁保护政策制定产生了积极的影响。他的工作有助于保护珊瑚礁生态系统,防止过度捕捞、污染和气候变化对珊瑚的破坏。 珊瑚保护和恢复工作 加维诺·卡胡劳·特罗诺的工作不仅仅局限于科学研究,他还积极参与珊瑚保护和恢复项目。他通过科研成果和社会工作,推动了珊瑚礁生态系统的保护和恢复工作。 他在菲律宾和其他国家开展了珊瑚保护项目,包括珊瑚苗圃和海洋保护区的建设。他的工作有助于提高公众对珊瑚保护的认识,促使政府和社会采取行动,保护珊瑚礁的未来。 教育工作和科普活动 加维诺·卡胡劳·特罗诺相信教育是改善环境问题的关键。因此,他积极参与教育工作和科普活动,不断提高学生和公众对海洋生物学和珊瑚保护的了解和关注。 他在大学担任教职,并开设了海洋生物学和珊瑚生态学相关的课程,培养了许多年轻的海洋生物学家。他还通过科普讲座、展览和媒体宣传,向公众传播有关珊瑚礁和海洋保护的知识,鼓励更多人参与珊瑚保护工作。 国际合作和环保倡导 加维诺·卡胡劳·特罗诺的珊瑚保护工作不仅限于菲律宾,还在国际舞台上产生了广泛影响。他积极参与国际环保组织,担任重要职务,推动了全球珊瑚保护和海洋生态系统的可持续利用议程。 他的国际合作促进了全球环保事业的进展,加强了不同国家之间的科技交流和合作。他的工作有助于珊瑚保护事业在全球范围内的发展。 加维诺·卡胡劳·特罗诺是一位备受尊敬的海洋生物学家和环保活动家,他的生平事迹和科研成就都令人钦佩。他不仅在科学领域取得了卓越成就,还通过珊瑚保护工作和教育工作为社会和国际社会做出了积极贡献。他的故事是一个激励人心的例证,向我们展示了无论来自何处,只要拥有坚定的信念和对自然的热爱,就可以取得卓越的成就并对环保事业和生物多样性保护产生了重大作用。

V.S.奈保尔:文学之旅的探索者

V.S.奈保尔(V.S. Naipaul),这个名字在文学界熠熠生辉,如同一位探索未知之地的旅行者,他以深刻的见解、锐利的笔触和深刻的文化观察而著称。他是特立尼达和多巴哥出生的印度裔英国作家,以其杰出的文学成就和不妥协的探索精神而享誉国际。本文将带您深入了解V.S.奈保尔的生平、作品和文学影响。 V.S.奈保尔于1932年8月17日出生在特立尼达和多巴哥,是印度裔的第二代移民。他的家庭背景与印度文化紧密相连,这对他后来的文学创作产生了深远的影响。奈保尔的早年生活在特立尼达和多巴哥度过,后来前往英国伦敦接受高等教育。这个跨越文化的背景塑造了他的作品,使他能够以独特的视角审视世界,并将多元文化的元素融入他的文学创作中。 奈保尔的文学生涯始于1957年,当时他出版了他的处女作《托马斯和阿奇巴尔德(The Mystic Masseur)》,这是一部幽默的小说,讲述了一名印度裔作家的生活和奋斗。虽然这部小说在文学圈并未引起广泛的注意,但它标志着奈保尔的文学道路的开始。 然而,奈保尔真正崭露头角的作品是他的第二部小说《无家可归的人(A House for Mr. Biswas)》,这是一部深刻而感人的家族史诗,讲述了一个印度裔男子在特立尼达和多巴哥的社会和文化环境中的奋斗。这部小说以其精湛的叙事和深刻的人物刻画,为奈保尔赢得了布克奖,使他在文学界崭露头角。 奈保尔的文学作品通常以其精湛的散文和深刻的社会洞察力而著称。他的文字充满了文学的艺术性,贴近生活的细节如画面一般清晰,令人陶醉。他以锐利的笔触勾勒出人物的内心世界和情感,以及社会、政治和文化背景对个体生活的影响。他的作品展示了他作为一名杰出的文学观察家的才华。 另一个备受瞩目的作品是《一个分裂的光线(A Bend...

靠卖鸭子白手起家,20平米小店成就周富裕的200亿传奇!

到武汉,除了要尝尝热干面之外,一定不要忘记给亲朋好友带上一份周黑鸭。周黑鸭已经成为武汉特色的代名词。 靠着这只黑色的鸭子,周富裕逆袭成上市公司总裁,成为百亿富翁。而在成功之后,他选择把所有的家产都交给了妻子。 1975年,周富裕出生在重庆市合川的一个小山村。那个时候,他们家里连基本的温饱都难以解决,父亲在盼望已久中终于迎来一个男娃,取名“周富裕”。 希望家庭在周富裕的到来后,能够带来幸福和富裕的生活,但是因为没有钱交学费,周富裕小学休学4年,读了8年才毕业。 小学毕业之后,家里实在是供不起周富裕继续学习,只好辍学在家。在家里干了4年的农活之后,他发现在农村即使再努力,还是挣不了钱。 外出打工,投奔大姐于是周富裕和村里很多年轻人一样,怀着对大城市的向往,在他19岁那年去广州打工。 因为学历低,只能在工地上当水泥工,一个月下来,虽然解决了自己的温饱,但是存不下钱,此时他听说姐姐在武汉卖酱板鸭,很赚钱。 于是他决定去武汉投奔自己的大姐,在临行前,把自己的名字也改了,取名周鹏。他希望这次武汉之行能够给自己带来机遇。 年轻有为的周富裕带着一股拼劲,跟姐姐学习如何卤鸭子,每天早上3点就起床,和姐姐一起到市场卤鸭子,6点钟准时出摊。 中午饿了就随便在市场上买两个包子应付,到了下午三点收摊跟姐姐去批发市场买鸭,回到家宰鸭子,腌制, 环境很艰苦,但他从来没有想过要放弃。生意好的时候,鸭子能够全部卖完,生意不好的时候只能卖出两三只鸭子。 而在档口的另外一家卤鸭子的店,是一位温州老板,这位老板生意好得不得了,经常在出摊几个小时内便把鸭子都卖完了。 周富裕很好奇,经过内部打听,原来这位老板跟一些酒店合作,鸭子都被酒店给预定了。 而且价格远高于市场的价格,这让周富裕很羡慕,如果他也能向这位老板一样,那么要不了多久就可以挣到一笔钱了。 但是此时的周富裕很清楚,自己卤出来的鸭子,不论是从味道上还是从颜色上,肯定是比不上这位老板的。 于是他动起了歪脑筋,在姐姐的摊位旁边自己开了一家卤鸭店,拿温州老板的鸭子当样品以次充好供给酒店。 刚开始还能卖掉几只,可是到了后来,酒店老板发现周富裕作假之后,拒绝合作,甚至连欠的款项也不给了。 这对周富裕打击很大,他也很快明白了一个道理,做生意最重要的是讲诚信。 从头开始周富裕决定从头开始,但由于资金不足,他只能在大姐的旁边租了一间连窗户都没有的破房。 结果没有开业几天,遭遇了小偷,一连串的打击,没有击垮周富裕,他决定从卤鸭的味道上进行改良。 于是他频繁跑到香料市场,请教香料店的老板香料的味道和功效,并且还买来书籍进行研究,一次性买来数百只鸭子反复实验。 为了卤出味道独特的鸭子,他要在卤房呆上24个小时,有时候太困了,他会点上一根烟夹在手里,当自己睡着了,烟也会烧完,烧着自己的手,他会醒来继续研究卤味。 就这样他找到了合适的卤料配方,卤出来的鸭子味道独特,辣味中带着甜,他取名为“怪味鸭”。 打开市场怪味鸭一出,由于味道独特,很快在市场上传开了,周富裕的小店生意很快就红火起来。 靠着独特的口味赢得了很多的回头客,并且一传十十传百。小店的生意稳定起来之后,周富裕决定去注册怪味鸭的品牌,但当时已经有怪味鸭这个牌子,于是改名为周黑鸭。 生意好起来之后,周富裕把自己的亲戚朋友都请来帮忙。由于当时市场上竞争激烈,而且价位不分上下,他的鸭子虽然味道独特,但价格还是比较高的,为了赢得市场,他选择降低价格销售,而且门店从原来的一家变成了十家,很快就占领了市场。 1998年他的盈利就达到30多万了,赚了一点钱的周富裕有点飘了,迷恋上了打麻将,对生意也不过问,销量急速下滑,亲戚朋友都为他着急,在姐姐的教训下,他才意识到事情的严重性。 而此时的酱板鸭已经在市场上没有多大的竞争力,如果光靠酱板鸭来维持生意,肯定是要亏本的。 扩大经营于是周富裕不再卖酱板鸭单品,他又开始研究鸭子身上的各个部分,卤成不同品种,例如鸭翅膀,鸭脖子,鸭肠子等等。 很快他又赢得了市场,为了扩大经营,他在汉口火车站旁边建立起了生产基地,并且雇了30多名员工分别进行采购、制作和销售的工作。 没想到2002年遇上了非典,这次非典对生禽类要求非常严格,周黑鸭也没有幸免。这次损失惨重,于是他决定向京城发展。 而此时的北京卤鸭市场竞争非常激烈,根本就没有他的一席之地,最后不得不又折返回武汉市场。 2004年,周富裕想到加盟,但自己的文化水平很低,在管理上存在很大问题,很多亲戚加盟他的品牌,结果以次充好,导致加盟市场非常混乱,周黑鸭的品牌效应没有得到很好的发展,反而越来越差。 他开始反思自己的管理,决定聘请职业经理,收回所有的加盟店,改成直营店,进行中央统一配送。 成立公司,企业改革2006年,周富裕成立湖北周黑鸭食品有限公司,走向现代化管理,公司44个员工中大部分都是自己的亲戚,但周富裕认识到企业的发展必须规范化,他把自己的亲戚都替换了下来,虽然遭到了亲戚的反对,但他毅然坚持自己的改革。 2007年,周黑鸭开机组建新的核心团队,管理团队扩充到五人,并且规范了工作流程,从采购到最后的销售严格按照流程进行,企业越来越规范。 并且在2008年,公司员工从60多人扩张到400多人,店面也增加了到了50多家,销售额突破了亿元。 在周黑鸭快速发展的同时,为了让公司能够走得更加长远,他也想到了上市,但是上市的道路并不是很顺利。 为了能够尽快上市,他想了很多办法。2016年,周黑鸭在香港港交所上市,为此周富裕的身价一下子飙升到300亿元,真正成为富裕的人。 如今的周黑鸭管理更加规范,有了自己的电商平台,而且店面已经发展到1400多家。年销量也在上百亿元。 周黑鸭像很多的企业一样经历了低谷,最终紧紧跟随时代脚步,在市场上站稳了脚步,所以任何一家企业的发展,都离不开人才,离不开管理。